[Prueba de dispositivo que no está aprobado o aprobado por la FDA de EE. UU.]

Criterios de inclusión:

1. Edad al momento de firmar el consentimiento informado: la edad de los sujetos debe ser ≥ 18 años y ≤ 75 años.
2. La pérdida de visión clínicamente manifiesta debido a LHON y cualquier MAVC ocular ≥ 0,5 LogMAR
3. El resultado de la prueba de genotipo muestra la presencia de la mutación G11778A en el gen ND4 y la ausencia de otras mutaciones primarias asociadas a LHON en el ADN mitocondrial (ADNmt) (ND1 [G3460A] o ND6 [T14484C]) (confirmado por un certificado CLIA). laboratorio internacional
4. La pérdida de visión en el ojo con peor agudeza visual duró > 6 meses y < 10 años en el momento del cribado.
5. Las pupilas pueden dilatarse adecuadamente para un examen ocular completo y una prueba de agudeza visual.
6. Cada ojo del sujeto debe mantener al menos Hand Motion VA (≤ 2,3 LogMAR) como se define en el manual de examen ocular/de visión (manual de operaciones para exámenes de refracción y VA) en este estudio.
7. Voluntad de cumplir con el protocolo del estudio clínico y 5 años de seguimiento a largo plazo después de la administración.

8. Masculino o femenino

   1. Un sujeto masculino debe aceptar tomar medidas anticonceptivas al menos 6 meses después de la visita de tratamiento;
   2. Una mujer es elegible para participar si no está embarazada, no amamantando y se aplica al menos una de las siguientes condiciones:i) No es una mujer en edad fértil (WOCBP); ii) Una WOCBP que acepta seguir las pautas de anticoncepción para al menos 6 meses después de la visita de tratamiento
9. Se debe obtener un formulario de consentimiento informado por escrito del sujeto o de su padre/tutor legal antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio. Si el sujeto es legalmente ciego (> 1,0 LogMAR o las lecturas de la tabla de agudeza visual decimal <0,1), un Un testigo imparcial debe estar presente durante todo el proceso de consentimiento informado y el proceso de discusión.

Criterio de exclusión:

1. Cualquier alergia y/o hipersensibilidad conocida al fármaco del estudio o sus componentes.
2. Contraindicación para la inyección IVT en cualquier ojo.
3. Administración de medicamentos IVT a cualquier ojo dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección
4. Historia de vitrectomía en cualquiera de los ojos.
5. Ángulo estrecho de la cámara anterior en cualquier ojo que contraindique la dilatación pupilar.
6. Presencia de trastornos o enfermedades del ojo o sus anexos, excluyendo LHON, que puedan interferir con las evaluaciones visuales u oculares, incluida la tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT), durante el estudio.
7. Presencia de mutaciones conocidas/documentadas, distintas de la mutación relacionada con LHON, que se sabe que causan patología del nervio óptico, la retina o el sistema visual aferente.
8. Presencia de enfermedades, trastornos o patologías sistémicas u oculares/de la visión, distintas de la NOHL, que se sabe que causan o están asociadas con la pérdida de la visión, o cuyos tratamientos o terapias asociados se sabe que causan o están asociados con Pérdida de la visión
9. Presencia de neuropatía óptica por cualquier causa distinta a la NOHL
10. Presencia de enfermedad o padecimiento que, en opinión del investigador, incluya síntomas y/o tratamientos asociados que puedan alterar la función visual, por ejemplo cánceres o patología del sistema nervioso central (SNC), incluida la esclerosis múltiple (diagnóstico de esclerosis múltiple). debe basarse en las Revisiones de 2010 de los Criterios McDonald) y/o enfermedades o condiciones que afecten la seguridad de los sujetos que participan en el estudio.
11. Historia de uveítis recurrente (idiopática o relacionada con el sistema inmunológico) o inflamación ocular activa

12. Participó en otro estudio clínico y recibió un IMP dentro de los 90 días anteriores a la visita de selección.

    a) Excepciones: Los sujetos que hayan completado el estudio clínico de idebenona como IMP > 90 días antes de la visita de selección y hayan suspendido completamente la idebenona al menos 7 días antes de la dosificación aún son elegibles para participar en el estudio.

13. Cualquier ojo ha recibido previamente terapia génica ocular.
14. Sujetos que se negaron a dejar de usar idebenona
15. Haber sido sometido a una cirugía ocular de relevancia clínica (según la evaluación del investigador) dentro de los 90 días anteriores a la visita de selección.
16. Mujeres que están amamantando o planean amamantar dentro de los primeros 6 meses después de la administración de la inyección NR082
17. Historial de abuso de drogas o alcohol (incluido tabaquismo intenso, es decir, > 20 cigarrillos por día o >20 paquetes-año [equivalente a un paquete al día durante 20 años o 2 paquetes al día durante 10 años])
18. Se excluyen los anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), los anticuerpos contra la sífilis y los anticuerpos contra el VHC positivos; prueba de hepatitis B que muestra una infección activa clínicamente significativa que requiere tratamiento (definida como la presencia de anticuerpos centrales de la hepatitis B [HBcAb] positivos o antígeno de superficie de la hepatitis B [HBsAg] positivo y ácido desoxirribonucleico [ADN-VHB] del virus de la hepatitis B) > 1000 copias/mL o según el método de laboratorio local por encima del límite inferior de detección cuantitativa) están excluidos
19. No puede tolerar (p. ej., régimen inmunomodulador) o no puede o no quiere cumplir con todos los requisitos del protocolo.
20. Los sujetos del sitio del estudio no cumplen o no aceptan cumplir con las pautas locales e institucionales para pruebas o infección por sospecha de infección por el nuevo coronavirus (COVID-19) de 2019.
21. Cualquier otra exclusión determinada por el investigador.