[Teste do dispositivo que não é aprovado ou liberado pelo FDA dos EUA]

Critério de inclusão:

1. Idade no momento da assinatura do termo de consentimento livre e esclarecido: a idade dos sujeitos deve ser ≥ 18 anos e ≤ 75 anos.
2. A perda de visão clínica manifestada devido a LHON e qualquer BCVA ocular ≥ 0,5 LogMAR
3. O resultado do teste de genótipo mostra a presença da mutação G11778A no gene ND4 e a ausência de outras mutações primárias associadas ao LHON no DNA mitocondrial (mtDNA) (ND1 [G3460A] ou ND6 [T14484C]) (confirmado por um certificado CLIA laboratório internacional
4. A perda de visão no olho com pior acuidade visual durou > 6 meses e < 10 anos na triagem
5. As pupilas podem ser adequadamente dilatadas para um exame ocular completo e teste de acuidade visual
6. Cada olho do sujeito deve manter pelo menos Hand Motion VA (≤ 2,3 LogMAR), conforme definido no manual de exame ocular/visão (manual de operação para exames de refração e VA) neste estudo
7. Disposição para cumprir o protocolo do estudo clínico e 5 anos de acompanhamento de longo prazo após a administração

8. Macho ou fêmea

   1. Um sujeito do sexo masculino deve concordar em tomar medidas anticoncepcionais pelo menos 6 meses após a consulta de tratamento;
   2. Uma mulher é elegível para participar se não estiver grávida, não amamentando e pelo menos uma das seguintes condições se aplicar: i) Não ser uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP); ii) Um WOCBP que concorda em seguir as orientações de contracepção para pelo menos 6 meses após a consulta de tratamento
9. O formulário de consentimento informado por escrito deve ser obtido do sujeito ou de seus pais/responsáveis ​​legais antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo ser realizado. Se o sujeito for legalmente cego (> 1,0 LogMAR ou as leituras do gráfico de acuidade visual decimal <0,1), um uma testemunha imparcial deve estar presente durante todo o processo de consentimento informado e processo de discussão.

Critério de exclusão:

1. Qualquer alergia e/ou hipersensibilidade conhecida ao medicamento do estudo ou aos seus constituintes
2. Contra-indicação para injeção de IVT em qualquer olho
3. Entrega de medicamento IVT a qualquer olho dentro de 30 dias antes da visita de triagem
4. História de vitrectomia em qualquer um dos olhos
5. Ângulo estreito da câmara anterior em qualquer olho contra-indicando dilatação pupilar
6. Presença de distúrbios ou doenças oculares ou anexos, excluindo LHON, que possam interferir nas avaliações visuais ou oculares, incluindo tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT), durante o estudo
7. Presença de mutações conhecidas/documentadas, além da mutação relacionada à LHON, que são conhecidas por causar patologia do nervo óptico, retina ou sistema visual aferente
8. Presença de doenças, distúrbios ou patologias sistêmicas ou oculares/da visão, além da LHON, conhecidas por causarem ou estarem associadas à perda de visão, ou cujo(s) tratamento(s) ou terapia(s) associado(s) é(são) conhecido(s) por causar ou estar associado(s) a perda de visão
9. Presença de neuropatia óptica por qualquer causa diferente de LHON
10. Presença de doença ou enfermidade que, na opinião do investigador, inclua sintomas e/ou tratamentos associados que possam alterar a função visual, por exemplo, câncer ou patologia do sistema nervoso central (SNC), incluindo esclerose múltipla (diagnóstico de esclerose múltipla deve ser baseado nas Revisões de 2010 dos Critérios McDonald) e/ou doenças ou condições que afetam a segurança dos participantes do estudo
11. História de uveíte recorrente (idiopática ou imunomediada) ou inflamação ocular ativa

12. Participou de outro estudo clínico e recebeu um ME dentro de 90 dias antes da consulta de triagem

    a) Exceções: Os indivíduos que completaram o estudo clínico de idebenona como ME > 90 dias antes da visita de triagem e descontinuaram completamente a idebenona pelo menos 7 dias antes da dosagem ainda são elegíveis para participar do estudo.

13. Qualquer olho já recebeu terapia genética ocular
14. Indivíduos que se recusaram a parar de usar idebenona
15. Foram submetidos a cirurgia ocular de relevância clínica (de acordo com a avaliação do investigador) nos 90 dias anteriores à consulta de triagem
16. Mulheres que estão amamentando ou planejam amamentar nos primeiros 6 meses após a administração da injeção de NR082
17. História de abuso de drogas ou álcool (incluindo tabagismo intenso, ou seja, > 20 cigarros por dia ou >20 maços-ano [equivalente a um maço por dia durante 20 anos ou 2 maços por dia durante 10 anos])
18. Anticorpo contra o vírus da imunodeficiência humana (HIV), anticorpo para sífilis e anticorpo para HCV positivo são excluídos; teste de hepatite B que mostra uma infecção ativa clinicamente significativa que requer tratamento (definida como a presença de anticorpo central da hepatite B [HBcAb] positivo ou antígeno de superfície da hepatite B [HBsAg] positivo e ácido desoxirribonucléico do vírus da hepatite B [HBV-DNA]) > 1000 cópias/mL ou de acordo com método laboratorial local acima do limite inferior de detecção quantitativa) são excluídos
19. Incapaz de tolerar (por exemplo, regime imunomodulador) ou incapaz ou sem vontade de cumprir todos os requisitos do protocolo
20. Os participantes do local do estudo não cumprem ou não concordam em cumprir as diretrizes locais e institucionais para suspeita de infecção/testes por novo coronavírus (COVID-19) de 2019
21. Quaisquer outras exclusões determinadas pelo investigador