Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus basmisaniilihoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on Dup15q-oireyhtymä

perjantai 24. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Vaiheen II, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus 52 viikon basmisaniilihoidon turvallisuuden, tehokkuuden ja farmakodynamiikan arvioimiseksi lapsilla, joilla on Dup15q-oireyhtymä

Tässä tutkimuksessa arvioidaan 52 viikon basmisaniilihoidon turvallisuutta, tehoa ja farmakodynamiikkaa 2–11-vuotiailla lapsilla, joilla on Dup15q-oireyhtymä. Tutkimuksessa testataan hypoteesia, jonka mukaan GABAA-reseptorin alatyypin modulaatio voi puuttua liialliseen reseptorin toimintaan ja vaikuttaa positiivisesti Dup15q-oireyhtymää sairastavien lasten hermoston kehityssairauden ydinominaisuuksiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregas, Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90010
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612-3244
        • Rush University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Dokumentoitu äidin kopiointi (3 kopiota) tai kolminkertaisuus (4 kopiota) kromosomin 15q11.2-q13.1 alueella, joka sisältää Prader Willi/Angelmanin kriittisen alueen, joka määritellään segmentiksi [BP2-BP3]
  • Dup15q-oireyhtymän kliinisen globaalin vaikutelman vakavuusasteikko (Dup15q CGI-S) kokonaisvakavuuspisteet ≥ 4 (vähintään kohtalaisen sairas)
  • Ruumiinpaino on yhtä suuri tai suurempi kuin iän kolmas prosenttipiste
  • Osallistujalla on vähintään 18-vuotias vanhempi, huoltaja tai laillisesti valtuutettu edustaja (jäljempänä "hoitaja"), joka puhuu sujuvasti paikallista kieltä paikan päällä ja pystyy ja haluaa antaa osallistujalle kirjallisen tietoisen suostumuksen. Kansainväliselle harmonisointineuvostolle ja paikallisille määräyksille
  • Osallistujan omaishoitajan tulee asua osallistujan kanssa ja tutkijan näkemyksen mukaan pystyä ja halukas arvioimaan luotettavasti osallistujan jatkuvaa tilaa, olemaan mukana osallistujan kanssa kaikilla klinikkakäynneillä ja varmistamaan tutkimushoidon noudattaminen koko tutkimuksen ajan. Sama hoitaja pystyy ja haluaa suorittaa hoitajan arvioinnit ja on tarvittaessa tutkintakeskuksen käytettävissä puhelimitse tai sähköpostitse
  • Osallistujan omaishoitaja osaa ja haluaa käyttää elektronisia laitteita osallistujan tilatietojen tallentamiseen ja arvioinnin tekemiseen kotona ja suostuu kotisairaanhoitokäynteihin, jos paikalliset määräykset sen sallivat ja jos kotisairaanhoitopalvelu on saatavilla maassa/alueella

Poissulkemiskriteerit:

  • Hallitsematon epilepsia seulonnassa (protokollan mukaan)
  • Lymfooma, leukemia tai mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain viimeisten 5 vuoden aikana, paitsi ihon tyvisolu- tai levyepiteelisyövät, jotka on leikattu ilman merkkejä etäpesäkkeistä 3 vuoteen
  • Kliinisesti merkittävät EKG-poikkeamat seulonnassa
  • Kliinisesti merkittävät poikkeamat laboratoriotestituloksissa seulonnassa (mukaan lukien positiiviset tulokset HIV:lle, B-hepatiittille ja/tai hepatiitti C:lle)
  • Sallitun aiemman lääkityksen tulee olla vakaa hoito-ohjelma (tai interventioiden tiheys) vähintään 6 viikon ajan ja vähintään 8 viikkoa epilepsiahoidossa ennen seulontaa
  • Ei-lääkehoitoa/käyttäytymishoitoa ei pidä lopettaa tai aloittaa uudelleen vähintään 6 viikkoa ennen seulontaa, ja niiden odotetaan pysyvän vakaina koko tutkimuksen ajan (lukuun ottamatta muutoksia, jotka liittyvät normaaliin ikään ja koulutuksellisiin interventioohjelmiin ja vähäisiä keskeytyksiä, kuten sairaus tai loma
  • Kiellettyjen lääkkeiden samanaikainen käyttö
  • Osallistuminen tutkimuslääketutkimukseen kuukauden sisällä tai 6 × eliminaation puoliintumisajan sisällä, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen tutkimuksessa annosta
  • Merkittävä itsemurhakäyttäytymisen riski, joka on arvioitu itsemurhakäyttäytymiskysymyksellä, joka on mukautettu Columbia Classification Algorithm for Suicide Assessment (C-CASA) -selvityksestä (vain osallistujat ≥ 6-vuotiaat)
  • Tunnettu herkkyys jollekin tutkimushoidolle tai sen aineosalle tai lääkkeelle tai muulle allergialle, joka tutkijan mielestä on vasta-aiheinen tutkimukseen osallistumiselle, mukaan lukien vaikea laktoosi-intoleranssi (esim. ei kestä 250 ml [8 unssia tai 1 kuppi] maitoa, jäätelöä tai jogurttia)
  • Samanaikainen kliinisesti merkittävä sairaus tai tila tai mikä tahansa kliinisesti merkittävä havainto seulonnassa, joka voisi häiritä tai jonka hoito saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista tai joka aiheuttaisi kohtuuttoman riskin tämän tutkimuksen osallistujille
  • Tunnettu aktiivinen tai hallitsematon bakteeri-, virus- tai muu infektio (lukuun ottamatta kynsien sieni-infektioita) tai mikä tahansa merkittävä kliinisesti merkittävä infektio- tai sairaalahoitojakso (joka liittyy antibioottikuurin loppuunsaattamiseen) 6 viikon sisällä ennen lääkkeen annon aloittamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Basmisaniili
Osallistujat saavat oraalista basmisaniilia kahdesti päivässä (BID) ensimmäisenä hoitopäivänä, sitten kolme kertaa päivässä (TID) tutkimuksen osan 1 loppuun (päivä 365) tai osan 2 loppuun (päivä 1095) asti.
Lääke: Basmisaniili
Osallistujat saavat suun kautta annettavaa basmisaniilia iänmukaisina annoksina
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat suun kautta lumelääkettä BID ensimmäisenä hoitopäivänä ja sitten TID tutkimuksen osan 1 loppuun asti (päivä 365).
Lääke: Plasebo
Osallistujat saavat suun kautta plaseboa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vineland-3 Adaptiivisen käyttäytymisen asteikot, 3. painos Yhdistelmäpisteet
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 183, päivä 365
Vineland-3 on työkalu, jolla mitataan kommunikaatiota, arjen taitoja, sosiaalistumista ja motorisia taitoja henkilöillä, joilla on älyllisiä ja kehityksellisiä vammaisuustiloja. Kohteet koostuvat avoimista kysymyksistä, jotka liittyvät toimintoihin ja käyttäytymiseen, ja ne pisteytetään seuraavasti: 2 = Yleensä, 1 = Joskus ja 0 = Ei koskaan. Kohteet, jotka vaativat binääristä vastausta, pisteytetään seuraavasti: 2 = Kyllä, 0. Mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmäpisteet vaihtelevat välillä 20-160; alhaisemmat pisteet osoittavat alhaisempaa mukautuvaa toimintakykyä.
Perustaso, päivä 183, päivä 365

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vineland-3:n karkeiden ja hienojen motoristen ala-alueiden pisteet
Aikaikkuna: Alkuperäinen, päivä 183, päivä 365
Vineland-3 on väline, joka mittaa kommunikaatiota, päivittäisiä elämäntaitoja, sosiaalistumista ja motorisia taitoja henkilöille, joilla on älyllisiä ja kehityksellisiä vammaisuustiloja. Kohteet koostuvat avoimista kysymyksistä, jotka liittyvät toimintoihin ja käyttäytymiseen, ja niitä arvostellaan seuraavasti: 2 = Yleensä, 1 = Joskus ja 0 = Ei koskaan. Kohteita, jotka vaativat binääristä vastausta, arvostellaan seuraavasti: 2 = Kyllä, 0 = Ei. V-asteikon pisteet karkealle ja hienomotorisille alueille vaihtelevat välillä 1-24; matalammat pisteet osoittavat matalampaa adaptiivista toimintakykyä.
Alkuperäinen, päivä 183, päivä 365
Vineland 3 Ekspressiivisen ja reseptiivisen viestinnän alatason osa-alueet
Aikaikkuna: Perustaso, Päivä 183, Päivä 365
Vineland-3 on väline, jolla mitataan viestintää, päivittäisiä elämäntaitoja, sosiaalistumista ja motorisia taitoja henkilöillä, joilla on älyllisiä ja kehityksellisiä vammaisuustiloja. Kohteet koostuvat avoimista kysymyksistä, jotka liittyvät toimintoihin ja käyttäytymiseen, ja ne pisteytetään seuraavasti: 2 = Yleensä, 1 = Joskus ja 0 = Ei koskaan. Kohteet, jotka vaativat binääristä vastausta, pisteytetään seuraavasti: 2 = Kyllä, 0 = Ei. Ilmaisevan ja vastaanottavan viestinnän alatoimialueiden V-asteikko-pisteet vaihtelevat välillä 1–24; matalammat pisteet osoittavat matalampaa sopeutumistoimintaa.
Perustaso, Päivä 183, Päivä 365
Vineland-3 Leikki- ja vapaa-ajan sekä ihmissuhdealueiden alatasoalueet
Aikaikkuna: Alkuarvo, päivä 153, päivä 365
Vineland-3 on mittari, joka mittaa kommunikaatiota, arjen taitoja, sosiaalistumista ja motorisia taitoja henkilöillä, joilla on älyllinen ja kehityksellinen vamma. Kohteet koostuvat avoimista kysymyksistä, jotka liittyvät toimintaan ja käyttäytymiseen, ja niitä arvostellaan 2 = Yleensä, 1 = Joskus ja 0 = Ei koskaan. Kohteet, jotka vaativat binäärisen vastauksen, arvostellaan 2 = Kyllä, 0. V-asteikon pisteet leikin ja vapaa-ajan sekä ihmissuhteiden ala-alueilla vaihtelevat 1–24; alemmat pisteet osoittavat alhaisempaa sopeutumiskykyä.
Alkuarvo, päivä 153, päivä 365
Mullenin varhaisen oppimisen asteikon (MSEL) karkeat ja hienot motoriset alueet
Aikaikkuna: Perustaso, Päivä 183, Päivä 365
MSEL-suunniteltiin sertifioidun arvioijan käyttöön tarjoamaan arvio kognitiivisesta kyvystä ja motorisesta kehityksestä tyypillisesti kehittyvillä lapsilla syntymästä 68 kuukauden ikään asti. Sitä käytettiin kaikille tämän tutkimuksen osallistujille riippumatta heidän kronologisesta iästään. Työkalu koostuu 124 tehtävästä viidellä asteikolla, jotka mittaavat karkeaa motoriikkaa, visuaalista vastaanottoa, hienoa motoriikkaa, ilmaisevaa kieltä ja vastaanottavaa kieltä. Jokainen tehtävä pisteytetään 0-5 pisteellä kokonaisraakapistealueilla 0-100 (karkea motoriikka) ja 0-78 (hieno motoriikka). Alempi pistemäärä osoittaa matalampia kehityskykyjä; korkeammat pisteet osoittavat parempia kehityskykyjä.
Perustaso, Päivä 183, Päivä 365
MSEL Visuaalisen vastaanoton alueen pisteet
Aikaikkuna: Alkutila, päivä 183
MSEL on suunniteltu sertifioidun arvioijan antamaan kognitiivisen kyvykkyyden ja motorisen kehityksen arvion tyypillisesti kehittyville lapsille syntymästä 68 kuukauden ikään saakka. Sitä käytettiin tässä tutkimuksessa kaikille osallistujille heidän kronologisesta iästä riippumatta. Instrumentti koostuu 124 tehtävästä viidellä asteikolla, jotka mittaavat Gross Motor (karkea motorinen taito), Visual Reception (visuaalinen hahmottaminen), Fine Motor (hienomotorinen taito), Expressive Language (ilmaiseva kieli) ja Receptive Language (vastaanottava kieli). Jokainen tehtävä pisteytetään 0-5 pisteellä, ja kokonaisraakapistemäärä vaihtelee 0-50. Matalammat pisteet osoittavat alhaisempia kehitystaitoja; korkeammat pisteet osoittavat parempia kehitystaitoja.
Alkutila, päivä 183
MSEL-ilmaisu- ja vastaanottokielen alatoimialueet
Aikaikkuna: Alkuperäinen tila, päivä 183
MSEL on suunniteltu sertifioidun arvioijan käytettäväksi kognitiivisen kyvykkyyden ja motorisen kehityksen arviointiin tyypillisesti kehittyvillä lapsilla syntymästä 68 kuukauden ikään asti. Se toteutettiin kaikille tämän tutkimuksen osallistujille riippumatta heidän kronologisesta iästään. Instrumentti koostuu 124 tehtävästä viidellä asteikolla, jotka mittaavat karkean motorisen, visuaalisen vastaanoton, hienomotorisen, ilmaisevan kielen ja vastaanottavan kielen kehitystä. Jokainen tehtävä pisteytetään 0-5 pisteen asteikolla, ja kokonaisraakapistemäärä vaihtelee 0-50 (ilmaiseva kieli) tai 0-48 (vastaanottava kieli). Alempi pistemäärä osoittaa heikompia kehityskykyjä; korkeammat pistemäärät osoittavat parempia kehityskykyjä.
Alkuperäinen tila, päivä 183
Dup15q-oireyhtymän lääkärin kokonaisarvio vakavuudesta (CGI-S) -asteikon pisteet
Aikaikkuna: Perustaso päivään 395 asti tai varhainen päätös (ennen päivää 395)
Dup15q CGI-S on 10-alueinen, lääkärin arvioima mittari 6-asteikolla, joka mittaa sairauden kokonaisvakavuutta tietyllä hetkellä. Kymmenen aluetta ovat kouristukset, ilmaisevan kommunikaation vaikeudet, hienomotoristen taitojen vaikeudet, karkean motoristen taitojen vaikeudet, kognitiivinen/älyllinen vajaatoiminta, päivittäisten toimintojen/itsestähuollon vajaatoiminta, sosiaalistuminen, sopeutumattomuus, univaikeudet ja kokonaisvakavuus. Vastausvaihtoehdot ovat 1-ei lainkaan, 2-hyvin lievä, 3-lievä, 4-kohtalainen, 5-vaikea ja 6-hyvin vaikea.
Perustaso päivään 395 asti tai varhainen päätös (ennen päivää 395)
Dup15q-oireyhtymän kliinikon yleisvaikutelman muutoksen arviointiasteikko (CGI-C) -pisteet
Aikaikkuna: Päivä 28 - Päivä 395 tai ennenaikainen päätös (ennen päivää 395)
Dup15q CGI-C on 10-alueinen lääkärin arvioima mittari 7-portaisella asteikolla, joka arvioi lääkärin käsitystä sairauden muutoksesta verrattuna lähtötilanteeseen. Kymmenen aluetta ovat kouristukset, ilmaisevan kommunikaation vaikeudet, hienomotoristen taitojen vaikeudet, karkean motoristen taitojen vaikeudet, kognitiivinen/älyllinen heikentyminen, päivittäisten toimintojen/itsestä huolehtimisen heikentyminen, sosiaalistuminen, sopeutumattomat käyttäytymismallit, univaikeudet ja kokonaisvaikeusaste. Vastausvaihtoehdot ovat 1-erittäin paljon parantunut, 2-paljon parantunut, 3-hieman parantunut, 4-ei muutosta, 5-hieman huonontunut, 6-paljon huonontunut ja 7-erittäin paljon huonontunut. CGI ei tuota globaalia pistemäärää.
Päivä 28 - Päivä 395 tai ennenaikainen päätös (ennen päivää 395)
Aberrant Behavior Checklist - Toinen painos - Yhteisöversio (ABC-2-C) Aluepisteet - Ärtyneisyys
Aikaikkuna: Alkutilanne - päivä 365 tai varhainen päättyminen (ennen päivää 365)
ABC-2 on päivitetty, empiirisesti johdettu, validoitu 58 kohdan hoitajan täyttämä arviointiasteikko, joka mittaa laajan valikoiman epäsopeutuneita käyttäytymismuotoja, joita yleisesti havaitaan kehitysvammaisilla lapsilla, nuorilla ja aikuisilla. Asteikon yhteisöversiota (ABC-2-C) käytetään. Se on suunniteltu käytettäväksi henkilöille, jotka eivät asu laitoksissa. Tarkistuslista arvioi oireita viidellä alueella: ärtyneisyys, sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, hyperaktiivisuus/ei-tottumus ja sopimaton puhe. Kohdat arvostellaan 4-pisteasteikolla välillä 0 (ei koskaan) - 3 (vakava ongelma). Ärtyneisyysalueen pistemäärä on 0-45, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa vakavuutta.
Alkutilanne - päivä 365 tai varhainen päättyminen (ennen päivää 365)
ABC-2-C Domain Pisteet - Sosiaalinen Vetäytyminen
Aikaikkuna: Perustaso - päivä 365 tai varhainen päättyminen (ennen päivää 365)
ABC-2 on päivitetty, empiirisesti johdettu, validoitu 58 kohdan hoitajan täyttämä arviointiasteikko, joka mittaa erilaisten sopeutumattomien käytösten vakavuutta lapsilla, nuorilla ja aikuisilla, joilla on älyllisiä ja kehityksellisiä vammaisuustiloja. Asteikon yhteisöversiota (ABC-2-C) käytetään. Se on suunniteltu käytettäväksi henkilöillä, jotka eivät asu laitoksessa. Tarkistuslista arvioi oireita viidellä alueella: ärtyneisyys, sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käytös, hyperaktiivisuus/tottelemattomuus ja sopimaton puhe. Kohdat arvostellaan 4-pisteasteikolla arvosta 0 (ei koskaan) arvoon 3 (vakava ongelma). Sosiaalisen vetäytymisen alueen pistemäärä vaihtelee välillä 0–48, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta.
Perustaso - päivä 365 tai varhainen päättyminen (ennen päivää 365)
ABC-2-C Domain Scores - Stereotypic Behavior
Aikaikkuna: Perustaso - päivä 365, tai aikaisempi päättyminen (ennen päivää 365)
ABC-2 on päivitetty, empiirisesti johdettu, validoitu 58 kohdetta sisältävä huoltajan täyttämä arviointiskaala, joka mittaa erilaisten sopeutumattomien käyttäytymismuotojen vakavuutta lapsilla, nuorilla ja aikuisilla, joilla on kehitysvammaisuutta. Asteikon yhteisöversiota (ABC-2-C) käytetään. Se on suunniteltu käytettäväksi henkilöillä, jotka eivät asu laitoksissa. Lista arvioi oireita viidellä alueella: ärtyneisyys, sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, hyperaktiivisuus/valituskyvyttömyys ja sopimaton puhe. Kohteet arvostellaan 4-pisteisellä asteikolla 0 (ei koskaan) - 3 (vakava ongelma). Stereotyyppisen käyttäytymisen osa-alueen pistemääräalue on 0-21, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta.
Perustaso - päivä 365, tai aikaisempi päättyminen (ennen päivää 365)
ABC-2-C-alueen pistemäärät - Hyperaktiivisuus / Noudattamattomuus
Aikaikkuna: Perustilasta päivään 365 asti tai ennenaikainen lopettaminen (ennen päivää 365)
ABC-2 on päivitetty, empiirisesti johdettu, validoitu 58-kohdainen hoitajan täyttämä arviointiasteikko, joka mittaa erilaisten epäsopeutuneiden käytösten vakavuutta lapsilla, nuorilla ja aikuisilla, joilla on älyllisiä ja kehityksellisiä vammaisuustiloja. Asteikon yhteisöversiota (ABC-2-C) käytetään. Se on suunniteltu käytettäväksi henkilöillä, jotka eivät asu laitoksessa. Tarkistuslista arvioi oireita viidellä alueella: ärtyneisyys, sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, hyperaktiivisuus/ei-tottelevaisuus ja sopimaton puhe. Kohdat pisteytetään 4-pisteasteikolla arvosta 0 (ei koskaan) arvoon 3 (vakava ongelma). Hyperaktiivisuus/ei-tottelevaisuus-aladomainin pistemäärä on välillä 0–45, jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta.
Perustilasta päivään 365 asti tai ennenaikainen lopettaminen (ennen päivää 365)
ABC-2-C Aluekohtaiset Pisteet - Sopimaton Puhe
Aikaikkuna: Perustaso päivään 365 asti tai varhainen lopettaminen (ennen päivää 365)
ABC-2 on päivitetty, empiirisesti kehitetty, validoitu 58 kohdetta sisältävä hoitajan täyttämä arviointiasteikko, joka mittaa laajaa kirjoa sopeutumattomia käyttäytymismalleja, joita tavallisesti havaitaan lapsilla, nuorilla ja aikuisilla, joilla on kehitysvammaisuutta ja kehityshäiriöitä. Asteikon yhteisöversiota (ABC-2-C) käytetään. Se on suunniteltu käytettäväksi henkilöille, jotka eivät asu laitoksessa. Tarkistuslista arvioi oireita viidellä alueella: ärtyneisyys, sosiaalinen vetäytyminen, stereotypiset toiminnot, hyperaktiivisuus/tottelemattomuus ja sopimaton puhe. Kohdat pisteytetään 4-pisteasteikolla arvosta 0 (ei koskaan) arvoon 3 (vakava ongelma). Sopimattoman puheen alatason pistemäärän vaihteluväli on 0-12, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta.
Perustaso päivään 365 asti tai varhainen lopettaminen (ennen päivää 365)
Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyvyys
Aikaikkuna: Enintään 52 viikkoa
Haittatapahtuma on mikä tahansa osallistujalle esiintynyt epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, joka on annettu lääkkeenä, eikä sillä välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon. Haittatapahtuma voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien esimerkiksi epänormaali laboratoriotulos), oire tai sairaus, joka on ajoittain yhteydessä lääkkeen käyttöön, riippumatta siitä, pidetäänkö sitä lääkkeeseen liittyvänä tai ei. Ennalta olleet sairaudet, jotka pahenevat tutkimuksen aikana, luokitellaan myös haittatapahtumiksi.
Enintään 52 viikkoa
Basmisanilin plasmakonsentraatio
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 183
Päivä 1 - Päivä 183
Basmisanili-metaboliitti M1:n plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 183
Päivä 1 - Päivä 183
Kvantitatiivinen EEG (qEEG) beetakaistan teho
Aikaikkuna: Perustaso, Päivä 14
Tämä on EEG-parametrin 10 x Log_10 keskiarvo kokonaisesta beetatehosta välillä 16–32 Hz mikrovollteina^2.
Perustaso, Päivä 14

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 16. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 4. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 4. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 25. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 18. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BP42992

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisen potilastason tietoihin kliinisen tutkimuksen tietojen pyyntöalustan (www.vivli.org) kautta. Lisätietoja Rochen tukikelpoisten opintojen kriteereistä on saatavilla täältä (https://vivli.org/ourmember/roche/). Lisätietoja Rochen kliinisten tietojen jakamista koskevasta maailmanlaajuisesta käytännöstä ja siihen liittyvien kliinisten tutkimusten asiakirjojen pyytämisestä on täällä (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa