- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05307679
En undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af Basmisanil-behandling hos børn med Dup15q-syndrom
26. november 2025 opdateret af: Hoffmann-La Roche
En fase II, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallel gruppeundersøgelse til evaluering af sikkerheden, effektiviteten og farmakodynamikken af 52 ugers behandling med Basmisanil hos børn med Dup15q syndrom
Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden, effektiviteten og farmakodynamikken af 52 ugers behandling med basmisanil hos børn med Dup15q syndrom i alderen 2 til 11 år.
Undersøgelsen vil teste hypotesen om, at modulering af en GABAA-receptorundertype kan adressere overdreven receptorfunktion og positivt påvirke kerneegenskaber af neuroudviklingssygdomme hos børn med Dup15q-syndrom.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
7
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
- Evelina London Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90010
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612-3244
- Rush University Medical Center
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregas, Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 11 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Dokumenteret maternel duplikation (3 kopier) eller triplikation (4 kopier) af kromosom 15q11.2-q13.1 regionen, der inkluderer Prader Willi/Angelman kritiske region defineret som [BP2-BP3] segmentet
- Dup15q syndrom Clinical Global Impression Severity scale (Dup15q CGI-S) overordnet sværhedsgrad ≥ 4 (mindst moderat syg)
- Kropsvægt lig med eller over den tredje percentil for alder
- Deltageren har en forælder, omsorgsperson eller juridisk autoriseret repræsentant (herefter kaldet "plejer") på mindst 18 år, som er flydende i det lokale sprog på stedet, og som er i stand til og villig til at give skriftligt informeret samtykke til deltageren, i henhold til til International Council on Harmonization og lokale regler
- Deltagerens pårørende skal bo sammen med deltageren og efter Investigators mening være i stand til og villig til pålideligt at vurdere deltagerens igangværende tilstand, at ledsage deltageren til alle klinikbesøg og sikre compliance til undersøgelsesbehandlingen gennem hele undersøgelsen. Den samme pårørende er i stand til og villig til at gennemføre pårørendes vurderinger og er tilgængelig for undersøgelsesstedet via telefon eller e-mail, hvis det er nødvendigt
- Deltagerens pårørende er i stand til og villig til at bruge elektroniske enheder til at registrere information om deltagerens tilstand og til at gennemføre vurderinger i hjemmet og accepterer hjemmesygeplejebesøg, hvis lokale regler tillader det, og hvis hjemmesygepleje er tilgængelig i landet/regionen.
Ekskluderingskriterier:
- Ukontrolleret epilepsi ved screening (som defineret af protokollen)
- Lymfom, leukæmi eller enhver malignitet inden for de seneste 5 år, bortset fra basalcelle- eller pladeepitelkarcinomer i huden, der er blevet resekeret uden tegn på metastatisk sygdom i 3 år
- Klinisk signifikante EKG-abnormiteter ved screening
- Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorietestresultater ved screening (inklusive positive resultater for HIV, hepatitis B og/eller hepatitis C)
- Tilladt tidligere eksisterende medicin bør være på et stabilt regime (eller hyppighed af intervention) i mindst 6 uger og mindst 8 uger for antiepileptisk behandling før screening
- Ikke-farmakologiske/adfærdsmæssige terapier bør ikke stoppes eller nystartes mindst 6 uger før screening og forventes at forblive stabile i hele undersøgelsens varighed (eksklusive ændringer relateret til standardalder og uddannelsesmæssige interventionsprogrammer og mindre afbrydelser såsom sygdom eller ferie
- Samtidig brug af forbudte medicin
- Deltagelse i et lægemiddelundersøgelse inden for en måned eller inden for 6 × eliminationshalveringstiden, alt efter hvad der er længst, før dosering i undersøgelsen
- Betydelig risiko for selvmordsadfærd, vurderet gennem spørgsmålet om selvmordsadfærd tilpasset fra Columbia Classification Algorithm for Suicide Assessment (C-CASA) (kun deltagere ≥ 6 år)
- Kendt følsomhed over for en hvilken som helst af undersøgelsesbehandlingerne eller komponenter deraf eller lægemidler eller anden allergi, der efter investigatorens mening kontraindikerer deltagelse i undersøgelsen, herunder svær laktoseintolerance (f.eks. ude af stand til at tolerere 250 ml [8 oz. eller 1 kop] mælk, is eller yoghurt)
- Samtidig klinisk relevant sygdom eller tilstand eller ethvert klinisk signifikant fund ved screening, der kunne interferere med eller for hvilke behandlingen kan interferere med gennemførelsen af undersøgelsen, eller som ville udgøre en uacceptabel risiko for deltagerne i denne undersøgelse
- Kendt aktiv eller ukontrolleret bakteriel, viral eller anden infektion (undtagen svampeinfektioner i neglesenge) eller enhver større klinisk signifikant episode af infektion eller hospitalsindlæggelse (i forbindelse med afslutningen af antibiotikaforløbet) inden for 6 uger før påbegyndelse af lægemiddeladministration
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Basmisanil
Deltagerne vil modtage oral basmisanil to gange dagligt (BID) på den første behandlingsdag, derefter tre gange om dagen (TID) indtil slutningen af del 1 af forsøget (dag 365) eller slutningen af del 2 (dag 1095)
|
Deltagerne vil modtage oral basmisanil i alderssvarende doser
|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage oral placebo BID på den første dag af behandlingen, derefter TID indtil slutningen af del 1 af forsøget (dag 365).
|
Deltagerne vil modtage oral placebo
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vineland-3 Adaptive Behavior Scales, 3. udgave Sammensatte Scores
Tidsramme: Baseline, Dag 183, Dag 365
|
Vineland-3 er et instrument, der måler kommunikation, daglige færdigheder, socialisering og motoriske færdigheder for personer med intellektuelle og udviklingsmæssige handicap.
Elementerne består af åbne spørgsmål relateret til aktiviteter og adfærd og scores som 2 = Som regel, 1 = Nogle gange og 0 = Aldrig. Elementer, der kræver et binært svar, scores som 2 = Ja, 0. Standardscorer for det adaptive adfærdsområde spænder fra 20-160; lavere scorer indikerer lavere adaptiv funktionsevne. |
Baseline, Dag 183, Dag 365
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vineland-3 Scores for Grov- og Finmotoriske Subdomæner
Tidsramme: Baseline, dag 183, dag 365
|
Vineland-3 er et instrument, der måler kommunikation, daglige færdigheder, socialisering og motoriske færdigheder for personer med intellektuelle og udviklingsmæssige handicap.
Elementerne består af åbne spørgsmål relateret til aktiviteter og adfærd og scores som 2 = Som regel, 1 = Nogle gange og 0 = Aldrig.
Elementer, der kræver et binært svar, scores som 2 = Ja, 0. V-skala-scorer for grov- og finmotorikområderne spænder fra 1-24; lavere scorer indikerer lavere adaptiv funktionsevne.
|
Baseline, dag 183, dag 365
|
|
Vineland 3 Ekspressiv og Receptiv Kommunikation Subdomæner
Tidsramme: Baseline, Dag 183, Dag 365
|
Vineland-3 er et instrument, der måler kommunikation, daglige færdigheder, socialisering og motoriske færdigheder for personer med intellektuelle og udviklingsmæssige handicap.
Elementerne består af åbne spørgsmål relateret til aktiviteter og adfærd og scores som 2 = Som regel, 1 = Nogle gange og 0 = Aldrig.
Elementer, der kræver et binært svar, scores som 2 = Ja, 0 = Nej. V-skala-scorer for de ekspressive og receptive kommunikationssubdomæner spænder fra 1-24; lavere scorer indikerer lavere adaptiv funktionsevne.
|
Baseline, Dag 183, Dag 365
|
|
Vineland-3 Leg og Fritid samt Interpersonelle Relationer Subdomæner
Tidsramme: Baseline, dag 153, dag 365
|
Vineland-3 er et instrument, der måler kommunikation, daglige livsfærdigheder, socialisering og motoriske færdigheder for personer med intellektuelle og udviklingsmæssige handicap.
Spørgsmål består af åbne spørgsmål relateret til aktiviteter og adfærd og scores som 2 = Som regel, 1 = Nogle gange og 0 = Aldrig.
Spørgsmål, der kræver et binært svar, scores som 2 = Ja, 0. V-skala-scorer for leg og fritid samt interpersonelle relationer underdomæner spænder fra 1-24; lavere scorer indikerer lavere adaptiv funktionsevne.
|
Baseline, dag 153, dag 365
|
|
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) grovmotoriske og finmotoriske områder
Tidsramme: Baseline, dag 183, dag 365
|
MSEL er designet til, at en certificeret vurderingsperson kan give en vurdering af kognitiv evne og motorisk udvikling hos typisk udviklede børn fra fødslen til en alder af 68 måneder.
Det blev administreret til alle deltagere i denne undersøgelse uanset deres kronologiske alder.
Instrumentet består af 124 spørgsmål på fem skalaer, der måler grovmotorik, visuel reception, finmotorik, ekspressiv sprog og receptiv sprog.
Hvert spørgsmål gives en score fra 0-5 point med en samlet råscore på 0-100 (grovmotorik) og 0-78 (finmotorik).
Lav score indikerer lavere udviklingsmæssige evner; højere score indikerer større udviklingsmæssige evner.
|
Baseline, dag 183, dag 365
|
|
MSEL Visuel Modtagelsesdomænescores
Tidsramme: Baseline, dag 183
|
MSEL er designet til, at en certificeret vurderer kan give en vurdering af kognitiv evne og motorisk udvikling hos typisk udviklende børn fra fødslen til en alder af 68 måneder.
Det blev administreret til alle deltagere i denne undersøgelse uanset deres kronologiske alder.
Instrumentet består af 124 elementer på fem skalaer, der måler Grovmotorik, Visuel Reception, Finmotorik, Ekspressiv Sprog og Receptivt Sprog.
Hvert element gives en score fra 0-5 point med et samlet råscoreinterval på 0-50.
Lavere score indikerer lavere udviklingsmæssige evner; højere score indikerer større udviklingsmæssige evner.
|
Baseline, dag 183
|
|
MSEL Ekspressivt og Receptivt Sprog Underdomæner
Tidsramme: Baseline, dag 183
|
MSEL er designet til, at en certificeret vurderer kan give en vurdering af kognitiv evne og motorisk udvikling hos typisk udviklede børn fra fødslen til en alder af 68 måneder.
Det blev administreret til alle deltagere i denne undersøgelse uanset deres kronologiske alder.
Instrumentet består af 124 spørgsmål fordelt på fem skalaer, der måler grovmotorik, visuel opfattelse, finmotorik, ekspressiv sprog og receptivt sprog.
Hvert spørgsmål scores fra 0-5 point med et samlet råscoreinterval på 0-50 (ekspressivt sprog) eller 0-48 (receptivt sprog).
Lav score indikerer lavere udviklingsmæssige evner; højere scorer indikerer større udviklingsmæssige evner.
|
Baseline, dag 183
|
|
Dup15q-syndrom Kliniker Global Indtryk af Sværhedsgrad (CGI-S) Skala Score
Tidsramme: Baseline indtil dag 395, eller tidlig afslutning (før dag 395)
|
Dup15q CGI-S er en kliniker-vurderet måling med 10 domæner på en 6-punkts skala, der måler den globale sygdomsalvorlighed på et givet tidspunkt.
De ti domæner er krampeanfald, vanskeligheder med udtryksfuld kommunikation, vanskeligheder med finmotorik, vanskeligheder med grovmotorik, kognitiv/intellektuel nedsættelse, nedsættelse i aktiviteter i dagligdagen/selvpleje, socialisering, maladaptiv adfærd, søvnvanskeligheder og overordnet alvorlighed.
Svarindstillingerne er 1-ingen, 2-meget mild, 3-mild, 4-moderat, 5-alvorlig og 6-meget alvorlig.
|
Baseline indtil dag 395, eller tidlig afslutning (før dag 395)
|
|
Dup15q Syndrom Læge Global Indtryk af Forandringsskala (CGI-C) Score
Tidsramme: Dag 28 - Dag 395 eller tidlig afslutning (før Dag 395)
|
Dup15q CGI-C er et 10-domæne kliniker-vurderet mål på en 7-punkts skala, der vurderer klinikerens indtryk af ændring i sygdom sammenlignet med udgangspunktet.
De ti domæner er anfald, udtryksfulde kommunikationsvanskeligheder, finmotoriske vanskeligheder, grovmotoriske vanskeligheder, kognitiv/intellektuel nedsættelse, nedsættelse i daglige aktiviteter/selvpleje, socialisering, maladaptiv adfærd, søvnvanskeligheder og overordnet sværhedsgrad.
Svarmulighederne er 1-meget forbedret, 2-stærkt forbedret, 3-minimalt forbedret, 4-ingen ændring, 5-minimalt forværret, 6-stærkt forværret og 7-meget forværret.
CGI giver ikke en global score.
|
Dag 28 - Dag 395 eller tidlig afslutning (før Dag 395)
|
|
Aberrant Behavior Checklist - Anden udgave - Community-version (ABC-2-C) Domænescore - Irritabilitet
Tidsramme: Baseline - Dag 365, eller tidlig afslutning (før Dag 365)
|
ABC-2 er en opdateret, empirisk udledt og valideret 58-punkts skala, der udfyldes af pårørende og måler sværhedsgraden af en række maladaptive adfærdsmønstre, der ofte observeres hos børn, unge og voksne med intellektuelle og udviklingsmæssige handicap.
Kommunalversionen af skalaen (ABC-2-C) vil blive anvendt. Den er designet til brug hos personer, der ikke bor i institutionelle omgivelser. Checklisten vurderer symptomer på fem områder: irritabilitet, social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet/ulydighed og upassende tale. Punkterne scores på en 4-punkts skala fra 0 (aldrig) til 3 (alvorligt problem). Irritabilitetsdomænets scoreinterval er 0-45, hvor højere score indikerer større sværhedsgrad. |
Baseline - Dag 365, eller tidlig afslutning (før Dag 365)
|
|
ABC-2-C Domænescore - Social Tilbagetrækning
Tidsramme: Baseline - Dag 365 eller tidlig afslutning (før Dag 365)
|
ABC-2 er en opdateret, empirisk udledt, valideret 58-punkts skala, der udfyldes af omsorgspersoner og måler sværhedsgraden af en række maladaptive adfærdsmønstre, der ofte observeres hos børn, unge og voksne med intellektuelle og udviklingsmæssige handicap.
Skalens community-version (ABC-2-C) vil blive anvendt. Den er designet til brug hos personer, der ikke bor i institutionelle omgivelser. Checklisten vurderer symptomer inden for fem domæner: irritabilitet, social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet/ikke-samarbejdsvillighed og upassende tale. Punkterne scores på en 4-punkts skala fra 0 (aldrig) til 3 (alvorligt problem). Social tilbagetrækningsdomænets scoringsinterval er 0-48, hvor højere score indikerer større sværhedsgrad. |
Baseline - Dag 365 eller tidlig afslutning (før Dag 365)
|
|
ABC-2-C Domænescore - Stereotyp Adfærd
Tidsramme: Baseline - Dag 365, eller tidlig afslutning (før Dag 365)
|
ABC-2 er en opdateret, empirisk afledt, valideret 58-punkts skala, der udfyldes af omsorgspersoner og måler sværhedsgraden af en række maladaptive adfærdsmønstre, der ofte observeres hos børn, unge og voksne med intellektuelle og udviklingsmæssige handicap.
Sammenfattende version af skalaen (ABC-2-C) vil blive brugt.
Den er designet til brug hos personer, der ikke bor i institutionelle rammer.
Checklisten vurderer symptomer inden for fem domæner: irritabilitet, social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet/ikke-samarbejdsvillighed og upassende tale.
Punkterne vurderes på en 4-punkts skala fra 0 (aldrig) til 3 (alvorligt problem).
Scoren for stereotyp adfærd underdomænet ligger mellem 0-21, hvor højere score indikerer større sværhedsgrad.
|
Baseline - Dag 365, eller tidlig afslutning (før Dag 365)
|
|
ABC-2-C Domænescore - Hyperaktivitet/Non-Compliance
Tidsramme: Baseline indtil dag 365 eller tidlig afslutning (før dag 365)
|
ABC-2 er en opdateret, empirisk afledt og valideret 58-punkts skala, som pårørende udfylder, og som måler sværhedsgraden af en række maladaptive adfærdsmønstre, der ofte observeres hos børn, unge og voksne med intellektuelle og udviklingsmæssige handicap.
Fællesskabsversionen af skalaen (ABC-2-C) vil blive anvendt.
Den er designet til brug hos personer, der ikke bor i institutionelle omgivelser.
Checklisten vurderer symptomer på tværs af fem domæner: irritabilitet, social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet/ikke-overholdelse og upassende tale.
Punkterne scores på en 4-punkts skala fra 0 (aldrig) til 3 (alvorligt problem).
Subdomænescoreintervallet for hyperaktivitet/ikke-overholdelse er 0-45, hvor højere score indikerer større sværhedsgrad.
|
Baseline indtil dag 365 eller tidlig afslutning (før dag 365)
|
|
ABC-2-C Domænescore - Uhensigtsmæssig Tale
Tidsramme: Baseline indtil dag 365 eller tidlig afslutning (før dag 365)
|
ABC-2 er en opdateret, empirisk afledt, valideret 58-punkts vurderingsskala, der udfyldes af omsorgspersoner og måler sværhedsgraden af en række maladaptive adfærdsmønstre, der almindeligvis observeres hos børn, unge og voksne med intellektuelle og udviklingsmæssige handicap.
Sammenfattet version af skalaen (ABC-2-C) vil blive anvendt.
Den er designet til brug hos personer, der ikke bor i institutionelle omgivelser.
Checklisten vurderer symptomer på fem områder: irritabilitet, social tilbagetrækning, stereotyp adfærd, hyperaktivitet/manglende efterlevelse og upassende tale.
Punkterne scores på en 4-punkts skala fra 0 (aldrig) til 3 (alvorligt problem).
Scoreområdet for underområdet upassende tale er 0-12, hvor højere score indikerer større sværhedsgrad.
|
Baseline indtil dag 365 eller tidlig afslutning (før dag 365)
|
|
Forekomst af bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Op til 52 uger
|
En bivirkning er ethvert uønsket medicinsk forekomst hos en deltager, der får et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis skal have en årsagssammenhæng med behandlingen.
En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder en unormal laboratoriefinding f.eks.), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af et lægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til lægemidlet.
Allerede eksisterende tilstande, der forværres under en undersøgelse, betragtes også som bivirkninger.
|
Op til 52 uger
|
|
Plasmakoncentrationen af Basmisanil
Tidsramme: Dag 1 - Dag 183
|
Dag 1 - Dag 183
|
|
|
Plasmakoncentrationen af Basmisanil-metaboliten M1
Tidsramme: Dag 1 - Dag 183
|
Dag 1 - Dag 183
|
|
|
Kvantitativ EEG (qEEG) Beta-bånd effekt
Tidsramme: Baseline, dag 14
|
Dette er gennemsnittet af EEG-parameteren 10 x Log_10 af den samlede beta-effekt mellem 16 og 32 Hz i mikroVolt^2.
|
Baseline, dag 14
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
16. december 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
4. marts 2024
Studieafslutning (Faktiske)
4. marts 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. marts 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. marts 2022
Først opslået (Faktiske)
1. april 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
12. december 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. november 2025
Sidst verificeret
1. november 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- BP42992
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på individuelt patientniveau via platformen for anmodninger om kliniske undersøgelsesdata (www.vivli.org).
Yderligere detaljer om Roches kriterier for kvalificerede undersøgelser er tilgængelige her (https://vivli.org/ourmember/roche/).
For yderligere detaljer om Roches globale politik om deling af klinisk information og hvordan man anmoder om adgang til relaterede kliniske undersøgelsesdokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Dup15q syndrom
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...RekrutteringBehandlingsoverholdelse | Autisme | Dup15Q syndrom | RetinsyreKina
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...Ikke rekrutterer endnuAutismespektrumforstyrrelse | Terapi | Dup15q syndrom | All-trans retinsyreKina
-
IRCCS Eugenio MedeaRekrutteringEpilepsi | Angelman syndrom | Dup15q syndromItalien
-
BiogenAfsluttetAngelman syndrom | Kromosom 15q duplikation (dup15q) syndromForenede Stater
-
RTI InternationalUniversity of North Carolina, Chapel HillTilmelding efter invitationTuberøs sklerose | Downs syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X syndrom | Rett syndrom | Turners syndrom | Williams syndrom | Angelman syndrom | Kromosom 22q11.2 deletionssyndrom | Klinefelters syndrom | Phelan-McDermid syndrom | Dup15Q syndrom | Smith Magenis syndromForenede Stater
-
GlaxoSmithKlineIkke rekrutterer endnu
-
Helen Keller Eye Research FoundationFive Lakes Clinical Research Consulting, LLCRekrutteringStickler syndrom type 2 | Stickler syndrom type 1Forenede Stater
-
University of California, Los AngelesBoston Children's Hospital; Duke University; Children's Hospital Medical...RekrutteringBohring-Opitz syndrom | ASXL1 genmutation | Shashi-Pena syndrom | ASXL2-genmutation | Bainbridge-Ropers syndrom | ASXL3 genmutationForenede Stater
-
Unravel Biosciences, Inc.RekrutteringPitt Hopkins syndromColombia
-
Neuren Pharmaceuticals LimitedRekrutteringPhelan-McDermid syndromForenede Stater
Kliniske forsøg med Basmisanil
-
Hoffmann-La RocheAfsluttet
-
Hoffmann-La RocheAfsluttetSund frivilligDet Forenede Kongerige
-
Hoffmann-La RocheAfsluttet