Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

TMLI ja alemtutsumabi sirppisolutaudin hoitoon

keskiviikko 29. heinäkuuta 2026 päivittänyt: City of Hope Medical Center

Pilottitutkimus ei-myeloablatiivisesta hoito-ohjelmasta, jossa käytetään kokonaisytimen ja imusolmukkeiden säteilytystä säteilytykseen, sivullisten elinten säästäminen hematopoieettisten solujen siirtämisessä vastaavalta sukulaiselta tai ei-sukulaiselta luovuttajalta potilailla, joilla on sirppisolutauti

Tässä vaiheen I tutkimuksessa testataan TMLI:n ja alemtutsumabin turvallisuutta ja tehokkuutta hoito-ohjelmana potilailla, joilla on sirppisolusairaus. Hoito-ohjelmat ovat hoitoja, joita käytetään potilaan valmistelemiseksi kantasolusiirtoa varten. Kantasolusiirto on toimenpide, jossa henkilö saa veren kantasoluja, jotka tuottavat minkä tahansa tyyppisiä verisoluja. Hoito-ohjelma voi sisältää kemoterapian, monoklonaalisten vasta-aineiden hoidon ja koko kehon säteilyn. Se auttaa tekemään tilaa potilaan luuytimeen uusille veren kantasoluille ja auttaa estämään potilaan kehoa hylkäämästä siirrettyjä soluja. Alemtutsumabi on monoklonaalinen vasta-aine, joka voi häiritä syöpäsolujen kasvu- ja leviämiskykyä. Siirrä isäntäsairaus (GVHD) on komplikaatio, joka voi ilmetä hematopoieettisten solujen siirron (HCT) jälkeen, jolloin luovutetut solut pitävät vastaanottajan soluja vieraina ja hyökkäävät niitä vastaan. TMLI:n ja alemtutsumabin antaminen voi auttaa vähentämään säteilyn aiheuttamia elinvaurioita ja vähentämään GVHD:n riskiä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAINEN TAVOITE:

I. Arvioi kiinteän 600 cGy:n TMLI-annoksen turvallisuus ja toteutettavuus alemtutsumabin kanssa ei-myeloablatiivisena ehdollisena hoito-ohjelmana (NMC) potilailla, joilla on sirppisolusairaus, jotta saavutettaisiin stabiili siirrännäinen vuorokauteen +100 mennessä HCT:n jälkeen.

TOISIJAISET TAVOITTEET:

I. Arvioi hematopoieettinen palautuminen määrittämällä luovuttajan neutrofiilien ja verihiutaleiden istutus.

II. Arvioi muiden kuin kohde-elinten (keuhkot, sydän, maksa, perna, munuaiset ja sukurauhaset) säteilyannokset.

III. Arvioi akuutin GvHD:n (aste II - IV) ilmaantuvuus ensimmäisten 100 päivän aikana transplantaation jälkeen ja kroonisen GvHD:n ilmaantuvuus 1 vuoden kuluttua HCT:stä.

IV. Arvioi yleinen eloonjääminen ilman tapahtumia ja taudista vapaata eloonjäämistä 1 vuoden kuluttua HCT:stä. V. Arvioi luovuttajan kimerismi päivänä +100 ja 1 ja 2 vuotta HCT:n jälkeen.

TUTKIMUSTAVOITTEET:

I. Arvioi immuunijärjestelmän palautuminen HCT:n jälkeen lähtötilanteessa, sitten päivinä +15, +30, +60 ja +180 ja 1 vuosi HCT:n jälkeen. II. Elämänlaadun arviointi lähtötilanteessa, päivä +100, päivä +180 ja 1 vuosi HCT:n jälkeen.

III. Määrittele sirppisolusairauden (SCD), mukaan lukien tulehdus, vaikutus luuytimen mikroympäristöön ja hematopoieettisten solujen toimintaan lähtötilanteessa.

IV. Seuraa hoitovastetta ei-invasiivisesti luuytimen mikroympäristön (hematopoieettinen ja verisuoni) palautumisen suhteen.

V. Seuraa hoitovastetta ei-invasiivisesti aivojen verenkierrossa (CBF).

YHTEENVETO:

Potilaat saavat alemtutsumabia suonensisäisesti (IV) 4 tunnin ajan kerran päivässä (QD) päivinä -7 - -3. Potilaille tehdään TMLI kahdesti päivässä (BID) päivänä -2. Potilaille tehdään myös HCT päivänä 0 ja sirolimuusia päivinä -1 ja 0.

Tutkimushoidon jälkeen potilaita seurataan päivänä 30 ja enintään 2 vuotta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • City of Hope Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta - 36 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan ja/tai laillisesti valtuutetun edustajan dokumentoitu tietoinen suostumus

    • Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa institutionaalisten ohjeiden mukaisesti
  • Rekisteröity riskinarviointi- ja lieventämisstrategioiden (REMS) -ohjelmaan
  • Ikä: 2-40 vuotta
  • Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​= < 2
  • Sinulla on diagnosoitu sirppisolusairaus, sinulla on suuri riski sairauteen liittyvään sairastumiseen tai kuolleisuuteen, joka on määriteltävä jollakin seuraavista sairauden tilan kriteereistä:

    • Merkittävä neurologinen tapahtuma (aivohalvaus) tai mikä tahansa neurologinen vajaatoiminta, joka kestää yli 24 tuntia; tai lisääntynyt transkraniaalinen Doppler-nopeus (> 200 m/s).
    • Aiemmin yksi tai useampi akuutti rintasyndrooma (ACS) episodi 2 vuoden aikana ennen ilmoittautumista tukihoidosta huolimatta (esim. astman hoito ja/tai hydroksiurea).
    • Aiemmin yksi tai useampi vakava vaso-okklusiivinen kipukriisi vuodessa 2 vuoden aikana ennen ilmoittautumista huolimatta tukihoitotoimenpiteistä (eli kivunhallintasuunnitelmasta ja/tai hydroksiureahoidosta).
    • Toistuva priapismi, joka vaatii lääketieteellistä hoitoa.
    • Kahden tai useamman nivelen osteonekroosi tukihoidosta huolimatta.
    • Aikaisempi hoito säännöllisellä punasolujen (RBC) siirtohoidolla, joka määritellään 8 tai useamman verensiirron saamiseksi vuodessa > 1 vuoden ajan vaso-okklusiivisten kliinisten komplikaatioiden (esim. kipu, aivohalvaus ja akuutti rintaoireyhtymä)
    • Kaikukardiografi löydös kolmikulmaläpän regurgitaatiosuihkun (TRJ) nopeudesta >= 2,5 m/s.
  • sinulla on sukulainen luovuttaja, jolla on vähintään 8/10 ihmisen leukosyyttiantigeeni (HLA)-A, B, C ja DRB1 Loci
  • Kokonaisbilirubiini = < 2,5 x normaalin yläraja (ULN (ellei hänellä ole Gilbertin tautia) (suoritettu 30 päivän sisällä ennen protokollan päivää 1)
  • Aspartaattiaminotransferaasi (AST) = < 1,5 x ULN (suoritettu 30 päivän sisällä ennen protokollan päivää 1)
  • Alaniiniaminotransferaasi (ALT) = < 1,5 x ULN (suoritettu 30 päivän sisällä ennen protokollan päivää 1)
  • Kreatiniinipuhdistuma (CrCl) >= 60 ml/min per 24 tunnin virtsatesti tai Cockcroft-Gault-kaava (suoritettu 30 päivän sisällä ennen protokollan päivää 1)
  • Jos et saa antikoagulantteja: kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) TAI protrombiini (PT) = < 1,5 x ULN (suoritettu 30 päivän sisällä ennen protokollan päivää 1)

    • Jos käytössä on antikoagulanttihoito: PT:n on oltava antikoagulanttien suunnitellun käyttöalueen terapeuttisella alueella
  • Jos et saa antikoagulantteja: Aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (aPTT) = < 1,5 x ULN (suoritettu 30 päivän sisällä ennen protokollan päivää 1)

    • Jos käytössä on antikoagulanttihoito: aPTT:n on oltava antikoagulanttien aiotun käytön terapeuttisella alueella
  • Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) >= 50 % (suoritettu 30 päivän sisällä ennen protokollan päivää 1)

    • Huomautus: Suoritetaan 28 päivän sisällä ennen protokollahoidon päivää 1.
  • Jos pystyt suorittamaan keuhkojen toimintakokeita: pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1), voimallinen vitaalikapasiteetti (FVC) ja hiilimonoksidin diffuusion keuhkojen kapasiteetti (DLCO) (diffuusiokapasiteetti) >= 50 % ennustetusta (korjattu hemoglobiinilla)

    • Jos keuhkojen toimintatestejä ei voida suorittaa: Happi (O 2) saturaatio > 92 % huoneilmasta
    • Huomautus: Suoritetaan 28 päivän sisällä ennen protokollahoidon päivää 1.
  • Seronegatiivinen ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) antigeenin (Ag)/vasta-aineen (Ab) yhdistelmälle, hepatiitti C -virukselle (HCV), aktiiviselle hepatiitti B -virukselle (HBV) (pinta-antigeenin negatiivinen) ja kuppalle (nopea plasman palautuminen [RPR])

    • Jos tulos on positiivinen, hepatiitti C:n ribonukleiinihapon (RNA) määrä on määritettävä
  • Täyttää muut institutionaaliset ja liittovaltion vaatimukset tartuntatautitiitterivaatimuksille

    • Huomautus Tartuntatautitestaus on suoritettava 28 päivän sisällä ennen protokollahoidon päivää 1
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset (WOCBP): negatiivinen virtsan tai seerumin raskaustesti

    • Jos virtsatesti on positiivinen tai sitä ei voida vahvistaa negatiiviseksi, vaaditaan seerumin raskaustesti.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten suostumus käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tai pidättäytymään heteroseksuaalisesta aktiivisuudesta tutkimuksen ajan vähintään kuuden kuukauden ajan viimeisen protokollahoidon annoksen jälkeen.

    • Hedelmälliseksi määritellään, että sitä ei ole steriloitu kirurgisesti (miehet ja naiset) tai kuukautisia ei ole ollut yli 1 vuoden ajan (vain naiset)
  • LUOVUTTAJA: Ikä = < 60 vuotta
  • LUOVUTTAJA: Lääketieteellinen historia ja lääkärintarkastus vahvistavat hyvän terveydentilan laitosstandardien mukaisesti
  • LUOVUTTAJA: Serologiat: Hepatiitti B (HBV) ydinvasta-aine, HIV I/II -vasta-aine, ihmisen T-lymfotrooppinen virus (HTLV) - I/II-vasta-aine, HCV-vasta-aine, hepatiitti B -pinta-antigeeni, serologinen testi kupan varalta, HIV-1/ HCV/HBV-nukleiinihappo, Länsi-Niilin viruksen nukleiinihappo, Trypanosoma cruzi -vasta-aine, sytomegaloviruksen (CMV) vasta-aine, (AKA: Donor Room Serologies)
  • LUOVUTTAJA: Hedelmällisessä iässä olevilla naisluovuttajilla on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan beeta-ihmisen koriongonadotropiini (b-HCG) -testi 30 päivän kuluessa ehdottelun aloittamisesta, 30 päivän kuluessa potilaan ottamisesta hoitoon ja 7 päivää mobilisaatiosta tai luuytimen keräämisestä.
  • LUOVUTTAJA: Luovuttajalle on kerrottava tämän tutkimuksen tutkimusluonteesta ja hänen on allekirjoitettava suostumuslomake liittovaltion ohjeiden ja osallistuvan laitoksen ohjeiden mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi allogeeninen tai autologinen kantasolusiirto
  • Potilaat, jotka saavat muita tutkittavia aineita tai samanaikaisesti biologista, kemoterapiaa tai sädehoitoa.
  • Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin tutkittavalla aineella
  • Potilaat, joilla on jokin aktiivinen pahanlaatuinen kasvain, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen, lukuun ottamatta ei-melanooma-ihosyöpää
  • Lääketieteellinen ongelma tai neurologinen/psykiatrinen toimintahäiriö, joka heikentäisi potilaan kykyä noudattaa lääketieteellistä hoitoa ja sietää elinsiirtoa tai pidentää hematologista toipumista, mikä päätutkijan mielestä asettaisi vastaanottajan kohtuuttoman riskin.
  • Aktiivinen infektio, joka vaatii antibiootteja
  • Vain naiset: raskaana tai imettävät
  • Mikä tahansa muu tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan olisi vasta-aiheinen potilaan osallistumiselle kliiniseen tutkimukseen kliinisten tutkimusmenetelmien turvallisuussyistä
  • Mahdolliset osallistujat, jotka tutkijan mielestä eivät välttämättä pysty noudattamaan kaikkia tutkimusmenettelyjä (mukaan lukien toteutettavuuteen/logistiikkaan liittyvät vaatimustenmukaisuuskysymykset)
  • LUOVUTTAJA: Todisteet aktiivisesta infektiosta
  • LUOVUTTAJA: Lääketieteellinen tai fyysinen syy, jonka vuoksi luovuttaja ei todennäköisesti siedä kasvutekijähoitoa ja leukafereesiä tai tee yhteistyötä niiden kanssa, jos hän luovuttaa perifeerisiä kantasoluja, tai ei todennäköisesti siedä yleisanestesiaa ja luuytimen keräämistä, jos hän luovuttaa luuytimen
  • LUOVUTTAJA: Tekijät, jotka lisäävät luovuttajalle leukafereesin tai granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF) hoidon aiheuttamien komplikaatioiden riskiä, ​​jos luovutetaan perifeerisiä kantasoluja tai yleisanestesiassa ja luuytimen keräämisessä, jos luovutetaan luuydintä
  • LUOVUTTAJA: Imettävä nainen tai, jos hän on hedelmällisessä iässä, ei halua ottaa käyttöön riittävää ehkäisyä
  • LUOVUTTAJA: HIV-positiivinen
  • LUOVUTTAJA: Aikaisempi sädehoito

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito (TMLI, alemtutsumabi)
Potilaat saavat alemtutsumabi IV yli 4 tuntia QD päivinä -7 - -3. Potilaille suoritetaan TMLI BID päivänä -2. Potilaille tehdään myös HCT päivänä 0 ja sirolimuusia päivinä -1 ja 0.
Käy läpi HCT
Muut nimet:
  • HSCT
  • HCT
  • Hematopoieettisten kantasolujen siirto
  • kantasolusiirto
  • Hematopoieettinen kantasoluinfuusio
  • Kantasolujen siirto
Koska IV
Muut nimet:
  • Camppath
  • Camppath-1H
  • Lemtrada
  • Monoklonaalinen vasta-aine Campat-1H
  • MabCampath
  • Monoklonaalinen anti-CD52 vasta-aine
  • LDP-03
Käy läpi TMLI
Muut nimet:
  • IMRT
  • Intensity Modulated RT
  • Intensiteettimoduloitu sädehoito
  • Sädehoito, intensiteettimoduloitu sädehoito
Lääkkeet estämään siirrännäis-isäntätaudin (GVHD) kehittymistä
Muut nimet:
  • Rapamysiini
  • Rapamune
  • AY 22989
  • RAPA
  • SILA 9268A
  • WY-090217

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 100 päivää siirron jälkeen
Arvostetaan Bearman Scale National Cancer Instituten (NCI) haittatapahtumien yleisten terminologiakriteerien (CTCAE) version (v) 5.0 mukaan. Niiden potilaiden osuus, joilla on ei-hyväksyttäviä haittavaikutuksia, lasketaan yhdessä asianmukaisten Clopper-Pearsonin 90 %:n luottamusvälien kanssa.
Jopa 100 päivää siirron jälkeen
Toteutettavuus
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Toteutettavuus määritellään siirretyksi, joka riittäisi vähentämään sirppisolusairauden (SCD) aiheuttamaa taakkaa (Mikä tahansa luovuttajan kimerismi Hgb S:n kanssa = < 30 %).
Jopa 2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verihiutaleiden kiinnittyminen
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Verihiutaleiden kiinnittyminen määritellään riippumattomaksi verihiutaleiden siirrosta vähintään 7 päivän ajan, kun verihiutaleiden määrä on yli >20 × 10^9/l
Jopa 2 vuotta
Aika akuuttiin graft-versus-host -tautiin (asteet 2-4 ja 3-4) päivään +100 siirron jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Akuutti siirrännäis-isäntätauti (aGVHD) asteikoilla 2-4 ja 3-4: Dokumentoitu/biopsialla todistettu akuutti siirrännäinen isäntä vastaan ​​-sairaus luokitellaan konsensusluokituksen mukaisesti. Aika tapahtumaan mitataan kantasoluinfuusion päivämäärästä dokumentin/biopsian todistetusti akuutin GVHD:n alkamispäivään (ensimmäisten 100 päivän sisällä siirron jälkeen), ja sitä käytetään kumulatiivisen ilmaantuvuuden arvioimiseen.
Jopa 2 vuotta
Aika krooniseen siirrännäis-isäntätautiin jopa vuoden ajan siirron jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta

Krooninen siirrännäis-isäntätauti (cGVHD): krooninen siirrännäis vastaan ​​isäntätauti (aGVHD), asteet 2–4 ja 3–4:

Dokumentoitu/biopsia todistettu krooninen siirrännäinen isäntä vastaan ​​-sairaus pisteytetään NIH Consensus Staging -menetelmän mukaisesti. Aika tapahtumaan mitataan kantasoluinfuusion päivämäärästä dokumentoituun/biopsiaksi todistettuun kroonisen GVHD:n alkamispäivään, ja sitä käytetään kumulatiivisen ilmaantuvuuden arvioimiseen.

Jopa 2 vuotta
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Protokollahoidon aloittamisesta kuolemaan tai viimeiseen seurantaan sen mukaan, kumpi tulee ensin, arvioituna enintään 2 vuotta
Potilaiden katsotaan epäonnistuneen tässä päätepisteessä, jos he kuolevat syystä riippumatta.
Protokollahoidon aloittamisesta kuolemaan tai viimeiseen seurantaan sen mukaan, kumpi tulee ensin, arvioituna enintään 2 vuotta
Tapahtumaton selviytyminen (EFS)
Aikaikkuna: Protokollahoidon alusta kuolemaan, siirteen vajaatoimintaan tai viimeiseen seurantaan sen mukaan, kumpi tulee ensin, arvioituna enintään 2 vuotta
Potilaiden katsotaan epäonnistuneen tässä päätepisteessä, jos he menevät siirrettäviksi tai kuolevat syystä riippumatta. Aika tähän tapahtumaan on aika protokollahoidon aloittamisesta kuolemaan, siirteen vajaatoimintaan tai viimeiseen seurantaan sen mukaan, kumpi tulee ensin.
Protokollahoidon alusta kuolemaan, siirteen vajaatoimintaan tai viimeiseen seurantaan sen mukaan, kumpi tulee ensin, arvioituna enintään 2 vuotta
Tautiton selviytyminen (DFS)
Aikaikkuna: Kantasoluinfuusion päivämäärästä kuolemaan, taudin uusiutumiseen/etenemiseen tai viimeiseen seurantaan sen mukaan, kumpi tulee ensin, arvioituna enintään 2 vuotta
Potilaiden katsotaan epäonnistuneen tässä päätepisteessä, jos he kuolevat (syystä riippumatta) tai kokevat sairauden etenemisen tai uusiutumisen.
Kantasoluinfuusion päivämäärästä kuolemaan, taudin uusiutumiseen/etenemiseen tai viimeiseen seurantaan sen mukaan, kumpi tulee ensin, arvioituna enintään 2 vuotta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Immuunisolujen uudelleenmuodostaminen
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Immuunisolujen palautuminen arvioidaan virtaussytometria-analyysillä
Jopa 2 vuotta
Elämänlaatu - PedsQL
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta

PedsQL Generic Core Scales -asteikon kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan asteikolla 0-100.

Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua:

0 ("Ei koskaan") = 100

  1. ("Melkein ei koskaan") = 75
  2. ("Joskus") = 50
  3. ("Usein") = 25
  4. ("Melkein aina") = 0

Aikuisille 16-pisteen QOLS-potilaille annetaan kopio 7-pisteen vasteasteikosta ["iloinen" (7), "tyytyväisyys" (6), "enimmäkseen tyytyväinen" (5), "mixed" (4), " enimmäkseen tyytymätön" (3), "onneton" (2), "kauhea" (1).] QOLS-pisteet lasketaan yhteen siten, että korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa elämänlaatua. Terveiden populaatioiden keskimääräinen kokonaispistemäärä on noin 90. Kuitenkin, kuten monet QOL-instrumentit, keinot ovat yleensä melko negatiivisesti vinossa, sillä useimmat potilaat raportoivat olevansa tyytyväisiä useimpiin elämänsä alueisiin.

Jopa 2 vuotta
Luuydinympäristön inflaatio - tulehduksellisten sytokiinien tasot
Aikaikkuna: Vain perustila (esikäsittely)
Sirppisolutaudin pitkäaikainen vaikutus potilaiden luuytimeen mitataan arvioimalla luuytimessä olevien tulehdussytokiinien tasoa ennen TMLI- ja alemtutsumabihoitoa.
Vain perustila (esikäsittely)
Luuydinympäristön inflaatio - kantasolujen toiminta
Aikaikkuna: Vain perustila (esikäsittely)
Sirppisolutaudin pitkäaikaisvaikutus potilaiden luuytimeen mitataan arvioimalla luuytimen kantasolujen toiminta ennen TMLI- ja alemtutsumabihoitoa.
Vain perustila (esikäsittely)
Hoitovaste luuydinympäristöön ja CBF:ään
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Hoitovaste luuydinympäristöön ja CBF:iin arvioidaan tietokonetomografialla (CT) ja magneettikuvauksella (MRI). Kaikki kuvantaminen suoritetaan ennen hoidon aloittamista ja siirron jälkeen päivinä 30, 100, 180 ja yhden vuoden kuluttua, jolloin samaan aikaan kliiniset standardibiopsianäytteet otetaan.
Jopa 1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Yhteistyökumppanit

Tutkijat

  • Päätutkija: Anna Pawlowska, City of Hope Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 13. heinäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 3. toukokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. toukokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 20. toukokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa