Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Losmapimodin teho ja turvallisuus hoidettaessa potilaita, joilla on facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD) (Reach)

perjantai 24. lokakuuta 2025 päivittänyt: Fulcrum Therapeutics

Kolmannen vaiheen globaali, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 48 viikon mittainen rinnakkaisryhmätutkimus losmapimodin tehosta ja turvallisuudesta hoidettaessa potilaita, joilla on facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD) (Reach)

Tämä on tutkimus, jossa arvioidaan losmapimodin turvallisuutta ja tehoa hoidettaessa potilaita, joilla on facioscapulohumeral lihasdystrofia (FSHD) yli 48 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat, joilla on diagnosoitu FSHD 1 ja FSHD 2, osallistuvat tähän tutkimukseen noin 53 viikon ajan. Tämä sisältää 4 viikon seulontajakson, 48 viikon lumekontrolloidun hoitojakson ja 7 päivän turvallisuuden seurantajakson. Potilaat satunnaistetaan saamaan 15 mg losmapimodia tai lumelääkettä kahdesti päivässä suun kautta 48 viikon ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

260

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Alankomaat, 9101
        • Radboudumc
    • Southern Holland
      • Leiden, Southern Holland, Alankomaat, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Centre
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Guipuzkoa
      • San Sebastián, Guipuzkoa, Espanja, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20162
        • Fondazione Serena Onlus- Centro Clinico NEMO
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75013
        • Institute de Myologie, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
    • PACA
      • Nice, PACA, Ranska, 06001
        • Nice University Hospital - CHU Nice
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53127
        • University Hospital Bonn
      • München, Saksa, 80336
        • LMU Klinikum Ludwig-Maximilians-Universität München
      • Ulm, Saksa, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Tanska
      • Aarhus, Tanska, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • University College of London Hospitals
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
        • Newcastle Upon Tyne NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaiden tulee olla 18–65-vuotiaita.
  • Geneettisesti vahvistettu diagnoosi FSHD 1 tai FSHD 2.
  • Kliininen vaikeusaste 2–4 (Ricci Score; vaihteluväli 0–5) seulonnassa. Potilaat, jotka ovat riippuvaisia ​​pyörätuolista tai riippuvaisia ​​kävelijästä tai pyörätuolista, eivät saa ilmoittautua tutkimukseen.
  • Seulonta suhteellinen kokonaispinta-ala (RSA) (Q1-Q4) ilman painoa hallitsevissa yläraajoissa (UE) arvioituna saavutettavalla työtilalla (RWS) ≥ 0,2 ja ≤ 0,7.
  • Ei vasta-aiheita MRI:lle.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmin diagnosoitu syöpä, joka ei ole ollut täydellisessä remissiossa vähintään 5 vuoteen. Paikalliset ihokarsinoomat ja kohdunkaulan karsinooma in situ, jotka on resektoitu tai poistettu parannusta varten, eivät ole poissulkevia.
  • Potilaat, jotka käyttävät lääkkeitä tai lisäravinteita, jotka voivat vaikuttaa lihasten toimintaan, tutkijan määrittämänä: potilaiden on oltava vakaalla annoksella kyseistä lääkettä tai lisäravinteita vähintään 3 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta ja pysyä tällä vakaalla annoksella tutkimuksen ajan.
  • Suun kautta annettavat CYP3A4-substraatit ja MATE- ja OAT3-substraatit eivät ole sallittuja samanaikaisena hoitona losmapimodin annon aikana (määritelty lähtötilanteen käynniksi tutkimushoidon loppuun asti).
  • Tunnetut aktiiviset opportunistiset tai henkeä uhkaavat infektiot, mukaan lukien HIV ja hepatiitti B tai C.
  • Tunnettu aktiivinen tai inaktiivinen tuberkuloosiinfektio.
  • Akuutti tai krooninen maksasairaushistoria.
  • Tunnettu vakava munuaisten vajaatoiminta.
  • Aiemmin sydämen rytmihäiriöitä, jotka vaativat rytmihäiriön vastaisia ​​hoitoja; tai poikkeavien EKG:iden historia tai näyttöä.
  • Toisen tutkimustuotteen käyttö 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä tai osallistuminen tutkimuslaitteen tutkimukseen.
  • Nykyinen tai odotettu osallistuminen luonnontieteelliseen tutkimukseen. Aiempi osallistuminen on sallittua, mutta potilaat eivät voi jatkaa ilmoittautumisen jälkeen tutkimukseen 1821-FSH-301.
  • Tunnettu yliherkkyys losmapimodille tai jollekin sen apuaineelle.
  • Aiempi osallistuminen Fulcrum-sponsoroimaan FSHD-losmapimoditutkimukseen (FIS-001-2019 tai FIS-002-2019).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa A: Lumekontrolloitu hoitojakso: Losmapimod
Osallistujat satunnaistetaan saamaan losmapimodia.
Lääke: Losmapimod
Losmapimod 15 mg annetaan kahdesti vuorokaudessa suun kautta ruoan kanssa.
Placebo Comparator: Osa A: Lumekontrolloitu hoitojakso: lumelääke
Osallistujat satunnaistetaan saamaan lumelääkettä
Lääke: Plasebo oraalinen tabletti
Placeboa annetaan BID suun kautta ruoan kanssa.
Kokeellinen: Osa B: Avoin laajennus
Osallistujat saavat losmapimodin, kun kaikki osan A arvioinnit on suoritettu.
Lääke: Losmapimod
Losmapimod 15 mg annetaan kahdesti vuorokaudessa suun kautta ruoan kanssa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A: Muutos lähtöarvosta kokonaisrelatiivisessa pinta-alassa (RSA) kvadrantit 1–5 (Q1–Q5) 500 gramman (g) rannenpainolla molempiin käsiin keskiarvioituna, mitattuna saavutettavassa työtilassa (RWS) viikolla 48
Aikaikkuna: Alkutilanne (päivä 1) ja viikolla 48
Osallistujia ohjeistetaan suorittamaan yksinkertainen joukko standardoituja liikkeitä kummallekin käsivarrelle, jotka keskittyvät olkanivelen ympärille. Nämä käsivarsien liikkeet tallennetaan ja kvantifioidaan videokameran avulla. RWS on kliininen lopputulosmittari, joka mittaa osallistujan ulottuvassa käsivarressa saavuttaman suhteellisen pinta-alan. Vastaukset arvostellaan asteikolla 0 (ei saavutettavaa työtilaa) - 1,25 (maksimaalinen saavutettava työtila). Korkeammat pisteet osoittavat parempia tuloksia. Perustaso on viimeinen puuttumaton arvio ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta. Muutos perustasosta laskettiin vähentämällä perustason arvo jälkipolkuarvosta.
Alkutilanne (päivä 1) ja viikolla 48
Osa B: Vakavia hoitoon liittyviä haittatapahtumia (vakavia TEAE) ja ei-vakavia TEAE > 5 % raportoineiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Viikko 48 - Viikko 127
Hoitoon liittyvä haittavaikutus on haittavaikutus, joka alkaa ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen ja ennen tutkimuslääkkeen lopettamista + 35 päivää tai alkaa ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta ja pahenee ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen ja ennen tutkimuslääkkeen lopettamista + 35 päivää. Vakava haittatapahtuma määritellään haittavaikutukseksi, joka johtaa johonkin seuraavista lopputuloksista: kuolema; hengenvaarallinen haittavaikutus; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentyminen; pysyvä tai merkittävä työkyvyttömyys tai merkittävä häiriö normaalin elämän toimintojen suorittamisessa; synnynnäinen epämuodostuma/syntymävika.
Viikko 48 - Viikko 127
Osa B: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia kemiakokeen parametreissa
Aikaikkuna: Viikko 48 - Viikko 127
Verinäytteet kerättiin kemiallisten parametrien analysointia varten: Glukoosi, natrium, kalium, kalsium, epäorgaaninen fosfaatti, kokonaisproteiini, albumiini, veren ureatyppi, kreatiniini, kokonaisbilirubiini, suora bilirubiini, alkalinen fosfataasi, aspar-taatti-aminotransferaasi, alaniiniaminotransferaasi, gamma-glutamyltransferaasi ja kreatiinifosfokinaasi.
Viikko 48 - Viikko 127
Osa B: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia hematologisissa parametreissa
Aikaikkuna: Viikko 48 - viikko 127
Verinäytteet kerättiin hematologisten parametrien analysointia varten: hemoglobiini (mukaan lukien keskimääräinen erytrosiittitilavuus), keskimääräinen erytrosiittihemoglobiini, keskimääräinen erytrosiittihemoglobiinipitoisuus, hematokriitti, punasolulukumäärä, valkosolujen kokonaismäärä, verihiutaleiden lukumäärä. Differentiaaliverilaskenta, mukaan lukien basofiilit, eosinofiilit, neutrofiilit, lymfosyytit ja monosyytit
Viikko 48 - viikko 127
Osa B: Osallistujien määrä, joilla havaittiin kliinisesti merkittäviä muutoksia virtsatutkimuksessa
Aikaikkuna: Viikko 48 viikkoon 127
Virtsanäytteet kerättiin virtsanäytteen analyysiparametrien analysointia varten: leukosyytit, veri, nitriitti, proteiini, urobilinogeeni, bilirubiini, vetyionipitoisuus (pH), ominaispaino, ketonit, glukoosi.
Viikko 48 viikkoon 127
Osa B: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoimintoparametreissa
Aikaikkuna: Viikko 48 viikkoon 127
Elintärkeät parametrit, mukaan lukien pulssinopeus, hengitystiheys, verenpaine ja lämpötila, mitattiin istuvassa tai makuuasennossa vähintään 5 minuutin ajan. Tiedot osallistujien määrästä, joilla oli poikkeavia kliinisesti merkittäviä muutoksia elintärkeissä merkeissä, on esitetty.
Viikko 48 viikkoon 127
Osa B: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkitseviä muutoksia elektrokardiogrammin (EKG) parametreissa
Aikaikkuna: Viikko 48 viikkoon 127
Kaksitoista-liittymäisen EKG:n mittaukset suoritettiin sen jälkeen, kun osallistujat olivat olleet makuuasennossa vähintään 5 minuuttia.
Viikko 48 viikkoon 127
Osa B: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkitseviä muutoksia fysikaalisissa tutkimuksissa
Aikaikkuna: Viikko 48 viikkoon 127
Fyysiset tutkimukset sisälsivät kehon järjestelmien arvioinnin, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen seuraaviin: iho; pää, silmät, korvat, nenä ja kurkku; hengityselimistö; sydän- ja verenkiertoelimistö; vatsaontelo (maksa, perna); imusolmukkeet; hermosto; ja tukielimistö.
Viikko 48 viikkoon 127

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A: Neurologisten häiriöiden yläraajojen elämänlaadun muutos lähtöarvosta (Neuro-QoL UE) -asteikolla viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso (1. päivä) ja viikolla 48
Neuro-QoL Upper Extremity (UE) -asteikko on potilaan raportoima tuloksen mittari, joka on suunniteltu arvioimaan yläraajojen toimintakykyä neurologisia sairauksia sairastavilla henkilöillä. Se arvioi osallistujan itse raportoimia vaikeuksia suorittaa päivittäisiä toimintoja (ADL), joihin liittyy sormi-, käsi- ja tavoitetoimintoja sekä henkilökohtaista hygienaa. Vastaukset jaetaan 5 järjestysasteikkoon (1 = en pysty tekemään, 2 = paljon vaikeuksin, 3 = jonkin verran vaikeuksin, 4 = hieman vaikeuksin, 5 = ilman mitään vaikeuksia). Matalammat pisteet osoittavat pahentuneita oireita. Muutos lähtöarvosta laskettiin vähentämällä lähtöarvon jälkeen saatu arvo lähtöarvosta.
Perustaso (1. päivä) ja viikolla 48
Osa A: Potilaiden lukumäärä, joilla oli vaste potilaan globaaliin muutoskäsitykseen (PGIC) viikolla 48
Aikaikkuna: Viikolla 48
Potilaan kokonaisarvio muutoksesta (PGIC) on standardoitu osallistujaraportointimenetelmä, joka mittaa osallistujan itse raportoimaa terveydentilan muutosta verrattuna tutkimuksen alkuun. PGIC käyttää yhtä kysymystä ja 7-porrastaista potilaan itsearviointiasteikkoa kokonaistilan paranemisesta hoidon aikana asteikolla 1 (erittäin paljon parantunut) - 7 (erittäin paljon huonontunut). Korkeammat pisteet osoittavat pahenevia oireita.
Viikolla 48
Osa A: Muutos perusarvosta koko kehon (WB) pitkittäisessä yhdistelmälihasten rasvaimeytymisessä (MFI) B-lihaksissa 48. viikolla
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) ja viikolla 48
Koko kehon pitkittäinen yhdistetty lihasrasvan tunkeutuma (MFI) ennalta määritellyissä B-lihaksissa mitataan tukielinten (MSK) magneettikuvauksella (MRI). MFI määrittää rasvan korvauksen laajuuden lihaskudoksessa, mikä on keskeinen tautikehityksen merkki kasvojen, hartioiden ja reisien lihastautia (FSHD) sairastavilla. B-lihakset ovat ennalta määritelty lihasryhmä, jotka ovat kaikkein merkityksellisimpiä FSHD-taudin etenemisen kannalta. MFI:n pieneneminen tai pienempi kasvu osoittaa hitaampaa tautikehitystä tai mahdollista hoidon hyötyä. Muutos lähtöarvosta laskettiin vähentämällä hoitojakson jälkeinen arvo lähtöarvosta.
Perustaso (päivä 1) ja viikolla 48
Osa A: Suhteellinen muutos lähtöarvosta olkapään abduktorilihaksen keskimääräisessä voimassa käsikäyttöisellä kvantitatiivisella dynamometrialla viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) ja viikolla 48
Keskimääräinen olkapään loitonninvoima arvioitiin käsidynamometrillä (HHD). Kaksipuoliset voimamittaukset suoritettiin molemmilta yläraajoilta, ja kullekin osallistujalle laskettiin keskiarvo. Suhteellinen muutos lähtötasosta ilmaistiin prosentteina. Tämä arvioi losmapimodin vaikutusta lihaksoon voimaan verrattuna lumelääkkeeseen henkilöillä, joilla on diagnosoitu facioskapulohumeerinen lihasdystrofia (FSHD). Standardoidut menettelyt ja laitteet käytettiin kaikissa tutkimuspaikoissa voimatestausta varten, ja koulutettu henkilöstö suoritti kaikki mittaukset varmistaakseen tulosten yhteneväisyyden. Lähtötaso on viimeinen puuttumaton arvio ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta. Suhteellinen muutos lähtötasosta = 100 x (Lähtötason jälkeinen arvo - Lähtötason arvo) / (Lähtötason arvo).
Perustaso (päivä 1) ja viikolla 48
Osa A: Osallistujien määrä, joilla ilmeni vakavia TEAE-oireita ja TEAE-oireita
Aikaikkuna: Aina 48. viikkoon asti
Hoitoon liittyvä haittailmiö on haittailmiö, joka alkaa tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen yhteydessä tai sen jälkeen ja tutkimuslääkkeen lopettamisen yhteydessä tai sen jälkeen + 35 päivän kuluessa tai alkaa ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta ja pahenee tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen yhteydessä tai sen jälkeen ja tutkimuslääkkeen lopettamisen yhteydessä tai sen jälkeen + 35 päivän kuluessa. Vakava haittailmiö määritellään haittailmiöksi, joka johtaa johonkin seuraavista lopputuloksista: kuolema; hengenvaarallinen haittailmiö; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentyminen; pysyvä tai merkittävä työkyvyttömyys tai merkittävä häiriö normaalin elämän toimintojen suorittamisessa; synnynnäinen poikkeama/synnytyksessä havaittu vika.
Aina 48. viikkoon asti
Osa A: Kliinisesti merkittävien muutosten osoittaneiden osallistujien määrä kliinisen kemian parametreissa
Aikaikkuna: Aina viikkoon 48 asti
Verenäytteet kerättiin kliinisen kemian parametrien analysointia varten, mukaan lukien glukoosi, natrium, kalium, kalsium, epäorgaaninen fosfaatti, kokonaisproteiini, albumiini, veren ureatyppi, kreatiniini, kokonaisbilirubiini, suora bilirubiini, alkalinen fosfataasi, aspartaattiaminotransferaasi, alaniiniaminotransferaasi, gamma-glutamyylitransferaasi ja kreatiinifosfokinaasi
Aina viikkoon 48 asti
Osa A: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia hematologisissa parametreissa
Aikaikkuna: Aina 48. viikkoon
Verenäytteet kerättiin hematologisten parametrien analysointia varten: hemoglobiini (mukaan lukien keskimääräinen erytrosiittitilavuus), keskimääräinen erytrosiittihemoglobiini, keskimääräinen erytrosiittihemoglobiinipitoisuus, hematokriitti, punasolulukumäärä, kokonaisvalkosolulukumäärä, verihiutaleiden lukumäärä. Valkosolu-erittely, mukaan lukien basofiilit, eosinofiilit, neutrofiilit, lymfosyytit ja monosyytit
Aina 48. viikkoon
Osa A: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia virtsan analyysissä
Aikaikkuna: Aina 48. viikkoon
Virtsanäytteet kerättiin virtsanäytteen analysointiparametrien analysointia varten: Leukosyytit, veri, nitriitti, proteiini, urobilinogeeni, bilirubiini, vedyn potentiaali (pH), ominaispaino, ketonit, glukoosi.
Aina 48. viikkoon
Osa A: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintoimintaparametreissa
Aikaikkuna: Aina 48. viikkoon asti
Elintärkeät parametrit, mukaan lukien pulssinopeus, hengitystiheys, verenpaine ja lämpötila, mitattiin istuvassa tai makuuasennossa vähintään 5 minuutin ajan. Osallistujien lukumäärästä, joilla oli poikkeavia kliinisesti merkitseviä muutoksia elintärkeissä merkeissä, on esitetty tiedot.
Aina 48. viikkoon asti
Osa A: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elektrokardiogrammin (EKG) parametreissa
Aikaikkuna: Aina 48. viikkoon asti
Kaksitoista-liittymäisen EKG:n mittaus suoritettiin sen jälkeen, kun osallistujat olivat olleet makuuasennossa vähintään 5 minuuttia.
Aina 48. viikkoon asti
Osio A: Osallistujien määrä, joilla havaittiin kliinisesti merkittäviä muutoksia fysikaalisissa tutkimuksissa
Aikaikkuna: Aina 48. viikkoon asti
Fyysiset tutkimukset sisälsivät kehon järjestelmien arvioinnin, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen seuraaviin: iho; pää, silmät, korvat, nenä ja kurkku; hengityselimistö; sydän- ja verenkiertoelimistö; vatsaontelo (maksa, perna); imusolmukkeet; hermosto; ja tuki- ja liikuntaelimistö.
Aina 48. viikkoon asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fulcrum Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 16. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 19. marraskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 19. marraskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. toukokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. toukokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 31. toukokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 7. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1821-FSH-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kun käsikirjoitus, jossa kuvataan kliinisen tutkimuksen tietoja, julkaistaan, Fulcrum tarjoaa pääsyn kaikkiin kerättyihin, yksilöllisiin, tunnistamattomiin osallistujatietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. tutkimussuunnitelma, tilastollinen analyysisuunnitelma [SAP]) kolmannen osapuolen kautta. Pääsy myönnetään päteville tutkijoille heidän pyydettäessä ja se on alainen tietyille kriteereille ja ehdoille.

Lisätiedot, mukaan lukien IPD-jakamisen URL-osoite, annetaan tämän julkaisun päivityksessä.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa