Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av Losmapimod vid behandling av patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (Reach)

7 mars 2024 uppdaterad av: Fulcrum Therapeutics

En fas 3 global, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 48-veckors, parallellgruppsstudie av Losmapimods effekt och säkerhet vid behandling av patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (räckvidd)

Detta är en studie för att utvärdera säkerheten och effekten av losmapimod vid behandling av patienter med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) under 48 veckor.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Patienter med diagnosen FSHD 1 och FSHD 2 kommer att delta i denna studie i cirka 53 veckor. Detta kommer att inkludera en 4-veckors screeningperiod, en 48-veckors, placebokontrollerad behandlingsperiod och en 7-dagars säkerhetsuppföljningsperiod. Patienterna kommer att randomiseras till att få 15 mg losmapimod eller placebo två gånger dagligen genom munnen under 48 veckor.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

260

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Institute de Myologie, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
    • Paca
      • Nice, Paca, Frankrike, 06001
        • Nice University Hospital - CHU Nice
  • Förenta staterna
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of COlorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20162
        • Fondazione Serena Onlus- Centro Clinico NEMO
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Nederländerna
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederländerna, 9101
        • Radboudumc
    • Southern Holland
      • Leiden, Southern Holland, Nederländerna, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Centre
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebrón
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Guipuzkoa
      • San Sebastián, Guipuzkoa, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3BG
        • University College of London Hospitals
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE1 3BZ
        • Newcastle upon Tyne NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • University Hospital Bonn
      • München, Tyskland, 80336
        • LMU Klinikum Ludwig-Maximilians-Universität München
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter måste vara mellan 18 och 65 år, inklusive.
  • Genetiskt bekräftad diagnos av FSHD 1 eller FSHD 2.
  • Klinisk svårighetspoäng på 2 till 4 (Ricci-poäng; intervall 0-5), vid screening. Patienter som är rullstolsberoende eller beroende av rollator eller rullstol för aktiviteter får inte anmäla sig till studien.
  • Screening av total relativ yta (RSA) (Q1-Q4) utan vikt i de dominanta övre extremiteterna (UE) bedömd av nåbar arbetsyta (RWS) ≥ 0,2 och ≤ 0,7.
  • Inga kontraindikationer för MRT.

Exklusions kriterier:

  • Tidigare diagnostiserad cancer som inte varit i fullständig remission på minst 5 år. Lokaliserade hudkarcinom och karcinom in situ i livmoderhalsen som har resekerats eller ablerats för att botas är inte uteslutande.
  • Patienter som tar läkemedel eller kosttillskott som kan påverka muskelfunktionen, enligt utredarens bedömning: patienterna måste ha en stabil dos av läkemedlet eller tillägget i minst 3 månader före den första dosen av studieläkemedlet och förbli på den stabila dosen under hela studien.
  • Oralt administrerade CYP3A4-substrat och MATE- och OAT3-substrat är inte tillåtna som samtidig behandling under administrering av losmapimod (definierat som baseline-besök till och med studiens slutbehandling).
  • Kända aktiva opportunistiska eller livshotande infektioner inklusive HIV och hepatit B eller C.
  • Känd aktiv eller inaktiv tuberkulosinfektion.
  • Akut eller kronisk historia av leversjukdom.
  • Känd gravt nedsatt njurfunktion.
  • Anamnes med hjärtrytmrubbningar som kräver behandling mot arytmi; eller historia eller tecken på onormala EKG.
  • Användning av en annan prövningsprodukt inom 30 dagar eller 5 halveringstider (beroende på vilken som är längre) eller för närvarande deltagande i en studie av en prövningsprodukt.
  • Aktuellt eller förväntat deltagande i en naturhistorisk studie. Tidigare deltagande är tillåtet men patienter kan inte fortsätta efter inskrivning i studie 1821-FSH-301.
  • Känd överkänslighet mot losmapimod eller något av dess hjälpämnen.
  • Tidigare deltagande i en Fulcrum-sponsrad FSHD-losmapimod-studie (FIS-001-2019 eller FIS-002-2019).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del A: Placebokontrollerad behandlingsperiod: Losmapimod
Deltagare kommer att randomiseras för att få losmapimod.
Läkemedel: Losmapimod
Losmapimod 15 mg kommer att administreras två gånger dagligen genom munnen tillsammans med mat.
Placebo-jämförare: Del A: Placebokontrollerad behandlingsperiod: Placebo
Deltagarna kommer att randomiseras för att få placebo
Läkemedel: Placebo oral tablett
Placebo kommer att ges två gånger i munnen tillsammans med mat.
Experimentell: Del B: Open-label extension
Deltagarna kommer att få losmapimod, efter att alla bedömningar för del A är klara.
Läkemedel: Losmapimod
Losmapimod 15 mg kommer att administreras två gånger dagligen genom munnen tillsammans med mat.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del B: Antal deltagare som rapporterar biverkningar (AE)
Tidsram: Fram till vecka 192
Fram till vecka 192
Del B: Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i kliniska laboratorieparametrar, elektrokardiogram (EKG), vitala tecken och fysiska undersökningar
Tidsram: Fram till vecka 192
Fram till vecka 192
Del A: Förändring från baslinjen i total relativ ytarea (RSA) kvadranter 1 till 5 (Q1-Q5) med 500 gram (g) handledsvikt i genomsnitt över båda armarna enligt bedömning av Reachable Workspace (RWS) vid vecka 48
Tidsram: Baslinje och vecka 48
RWS är ett kliniskt utfallsmått som mäter den relativa yta som en deltagare kan nå med en utsträckt arm. Svaren betygsätts på en skala från 0 (ingen tillgänglig arbetsyta) till 1,25 (maximalt nåbar arbetsyta). Högre poäng indikerar bättre resultat.
Baslinje och vecka 48

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del A: Förändring från baslinjen i livskvalitet vid neurologiska sjukdomar övre extremitetsskalan (Neuro-QoL UE) vid vecka 48
Tidsram: Baslinje och vecka 48
Neuro-QoL UE kommer att användas för att mäta förändring(ar) från Baseline i deltagarnas övre extremitetsfunktion. Neuro-QoL UE är ett frågeformulär som mäter deltagarnas självrapporterade funktion i övre extremiteter inklusive aktiviteter i det dagliga livet (ADL) som involverar digital, manuell och räckviddsrelaterad funktion och egenvård. Svaren är betygsatta från 1 (kan inte göra) till 5 (utan några svårigheter). Lägre poäng tyder på värre symtom.
Baslinje och vecka 48
Del A: Patients globala intryck av förändring (PGIC) vid vecka 48
Tidsram: I vecka 48
Patient Global Impression of Change (PGIC) är ett standard och validerat deltagarerapportresultat som mäter deltagarens självrapporterade förändring i hälsotillstånd jämfört med studiens början. PGIC använder en enskild fråga och en 7-punkts patientsjälvrapporteringsskala för övergripande förbättring under behandling som sträcker sig från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre). Högre poäng indikerar värre symtom.
I vecka 48
Del A: Förändring från baslinje i hela kroppen (WB) longitudinell sammansatt muskelfettinfiltration (MFI) av B-muskler vid vecka 48
Tidsram: Baslinje och vecka 48
Förändring från Baseline i skelettmuskelvävnadsersättning med fett kommer att mätas med WB muskuloskeletal (MSK) magnetisk resonanstomografi (MRT).
Baslinje och vecka 48
Del A: Antal deltagare som rapporterar biverkningar (AE)
Tidsram: Fram till vecka 48
Fram till vecka 48
Del A: Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i kliniska laboratorieparametrar, EKG, vitala tecken och fysiska undersökningar
Tidsram: Fram till vecka 48
Fram till vecka 48
Del A: Förändring från baslinjen i genomsnittlig axelabduktorstyrka genom handhållen kvantitativ dynamometri vid vecka 48
Tidsram: Baslinje och vecka 48
Kvantitativ: isometrisk dynamometri (handhållen dynamometer) kommer att användas för att bedöma skelettmuskelstyrkan. Isometrisk dynamometri mäter den statiska muskelstyrkan utan någon rörelse.
Baslinje och vecka 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 juni 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 maj 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 maj 2022

Första postat (Faktisk)

31 maj 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1821-FSH-301

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Kliniska prövningar på Losmapimod

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera