Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Wirksamkeit und Sicherheit von Losmapimod bei der Behandlung von Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) (Reach)

24. Oktober 2025 aktualisiert von: Fulcrum Therapeutics

Eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 über 48 Wochen zur Wirksamkeit und Sicherheit von Losmapimod bei der Behandlung von Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) (Reach)

Dies ist eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Losmapimod bei der Behandlung von Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) über 48 Wochen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten, bei denen FSHD 1 und FSHD 2 diagnostiziert wurden, werden ungefähr 53 Wochen lang an dieser Studie teilnehmen. Dies umfasst eine 4-wöchige Screening-Periode, eine 48-wöchige placebokontrollierte Behandlungsphase und eine 7-tägige Sicherheits-Follow-up-Periode. Die Patienten werden randomisiert und erhalten 48 Wochen lang zweimal täglich 15 mg Losmapimod oder Placebo oral.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

260

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • University Hospital Bonn
      • München, Deutschland, 80336
        • LMU Klinikum Ludwig-Maximilians-Universität München
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Institute de Myologie, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
    • PACA
      • Nice, PACA, Frankreich, 06001
        • Nice University Hospital - CHU Nice
  • Italien
      • Milan, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20162
        • Fondazione Serena Onlus- Centro Clinico NEMO
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Niederlande
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Niederlande, 9101
        • Radboudumc
    • Southern Holland
      • Leiden, Southern Holland, Niederlande, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Centre
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Guipuzkoa
      • San Sebastián, Guipuzkoa, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • University College of London Hospitals
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • Newcastle Upon Tyne NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Patienten müssen zwischen 18 und 65 Jahre alt sein.
  • Genetisch bestätigte Diagnose von FSHD 1 oder FSHD 2.
  • Klinischer Schweregrad von 2 bis 4 (Ricci-Score; Bereich 0–5) beim Screening. Patienten, die auf einen Rollstuhl angewiesen sind oder für Aktivitäten auf eine Gehhilfe oder einen Rollstuhl angewiesen sind, dürfen nicht an der Studie teilnehmen.
  • Screening der gesamten relativen Oberfläche (RSA) (Q1-Q4) ohne Gewicht in den dominanten oberen Extremitäten (UE), bewertet durch erreichbaren Arbeitsbereich (RWS) ≥ 0,2 und ≤ 0,7.
  • Keine Kontraindikationen für MRT.

Ausschlusskriterien:

  • Vorher diagnostizierter Krebs, der sich seit mindestens 5 Jahren nicht in vollständiger Remission befindet. Lokale Karzinome der Haut und Karzinome in situ des Gebärmutterhalses, die zur Heilung reseziert oder abgetragen wurden, sind kein Ausschlusskriterium.
  • Patienten, die Medikamente oder Nahrungsergänzungsmittel einnehmen, die die Muskelfunktion beeinflussen können, wie vom Prüfarzt festgelegt: Patienten müssen mindestens 3 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments eine stabile Dosis dieser Medikamente oder Nahrungsergänzungsmittel einnehmen und bleiben Sie für die Dauer der Studie auf dieser stabilen Dosis.
  • Oral verabreichte CYP3A4-Substrate sowie MATE- und OAT3-Substrate sind als Begleittherapie während der Verabreichung von Losmapimod (definiert als Basisuntersuchung bis zum Ende der Studienbehandlung) nicht zulässig.
  • Bekannte aktive opportunistische oder lebensbedrohliche Infektionen einschließlich HIV und Hepatitis B oder C.
  • Bekannte aktive oder inaktive Tuberkuloseinfektion.
  • Akute oder chronische Lebererkrankung in der Vorgeschichte.
  • Bekannte schwere Nierenfunktionsstörung.
  • Vorgeschichte von Herzrhythmusstörungen, die eine(n) Antiarrhythmiebehandlung(en) erfordern; oder Anamnese oder Hinweise auf abnorme EKGs.
  • Verwendung eines anderen Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) oder derzeitige Teilnahme an einer Studie eines Prüfpräparats.
  • Aktuelle oder erwartete Teilnahme an einer naturkundlichen Studie. Eine frühere Teilnahme ist erlaubt, aber die Patienten können nach der Aufnahme in die Studie 1821-FSH-301 nicht weitermachen.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Losmapimod oder einen der sonstigen Bestandteile.
  • Vorherige Teilnahme an einer von Fulcrum gesponserten FSHD-Losmapimod-Studie (FIS-001-2019 oder FIS-002-2019).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A: Placebokontrollierter Behandlungszeitraum: Losmapimod
Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip ausgewählt und erhalten Losmapimod.
Arzneimittel: Losmapimod
Losmapimod 15 mg wird zweimal täglich oral zusammen mit der Nahrung verabreicht.
Placebo-Komparator: Teil A: Placebokontrollierter Behandlungszeitraum: Placebo
Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten ein Placebo
Arzneimittel: Placebo-Tablette zum Einnehmen
Placebo wird zweimal täglich oral zusammen mit der Nahrung verabreicht.
Experimental: Teil B: Open-Label-Erweiterung
Die Teilnehmer erhalten Losmapimod nach Abschluss aller Bewertungen für Teil A.
Arzneimittel: Losmapimod
Losmapimod 15 mg wird zweimal täglich oral zusammen mit der Nahrung verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Veränderung vom Ausgangswert in der gesamten relativen Oberfläche (RSA) der Quadranten 1 bis 5 (Q1-Q5) mit 500 Gramm (g) Handgelenkgewicht, gemittelt über beide Arme, bewertet durch den erreichbaren Arbeitsraum (RWS) in Woche 48
Zeitfenster: Basiswert (Tag 1) und in Woche 48
Die Teilnehmer werden angewiesen, einen einfachen Satz standardisierter Bewegungen jedes Arms, die sich um das Schultergelenk zentrieren, durchzuführen. Diese Armbewegungen werden mit Hilfe einer Videokamera erfasst und quantifiziert. Der RWS ist ein klinischer Ergebnisparameter, der die relative Oberfläche misst, die ein Teilnehmer mit ausgestrecktem Arm erreichen kann. Die Antworten werden auf einer Skala von 0 (kein erreichbarer Arbeitsbereich) bis 1,25 (maximaler erreichbarer Arbeitsbereich) bewertet. Höhere Werte weisen auf bessere Ergebnisse hin. Der Ausgangswert ist die letzte nicht fehlende Bewertung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als der Wert nach der Behandlung minus dem Wert beim Ausgangswert berechnet.
Basiswert (Tag 1) und in Woche 48
Teil B: Anzahl der Teilnehmer, die schwerwiegende behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (schwerwiegende TEAEs) und nicht-schwerwiegende TEAEs > 5 % berichteten
Zeitfenster: Woche 48 bis Woche 127
Eine behandlungsbedingte unerwünschte Wirkung ist eine UW, die am Tag der ersten Studiarmedikamenteneinnahme oder danach und bis zum Tag des Absetzens des Studiarmedikaments plus 35 Tage oder später beginnt oder die vor der ersten Einnahme des Studiarmedikaments begann und sich am Tag der ersten Einnahme oder danach und bis zum Tag des Absetzens des Studiarmedikaments plus 35 Tage oder später verschlimmert. Eine SUW ist definiert als eine UW, die zu einem der folgenden Ergebnisse führt: Tod; lebensbedrohliche unerwünschte Wirkung; stationäre Krankenhausaufnahme oder Verlängerung einer bestehenden Hospitalisierung; anhaltende oder erhebliche Beeinträchtigung oder wesentliche Störung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen auszuführen; angeborene Anomalie/ Geburtsfehler.
Woche 48 bis Woche 127
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in chemischen Parametern
Zeitfenster: Woche 48 bis Woche 127
Blutproben wurden zur Analyse der chemischen Parameter entnommen: Glukose, Natrium, Kalium, Kalzium, anorganisches Phosphat, Gesamtprotein, Albumin, Blutharnstoffstickstoff, Kreatinin, Gesamtbilirubin, direktes Bilirubin, alkalische Phosphatase, Aspartat-Aminotransferase, Alanin-Aminotransferase, Gamma-Glutamyltransferase und Kreatinphosphokinase.
Woche 48 bis Woche 127
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in hämatologischen Parametern
Zeitfenster: Woche 48 bis Woche 127
Blutproben wurden zur Analyse der Hämatologie-Parameter entnommen: Hämoglobin (einschließlich mittleres korpuskuläres Volumen), mittlerer korpuskulärer Hämoglobingehalt, mittlere korpuskuläre Hämoglobinkonzentration, Hämatokrit, Erythrozytenzahl, Gesamtleukozytenzahl, Thrombozytenzahl. Differentialblutbild, einschließlich Basophile, Eosinophile, Neutrophile, Lymphozyten und Monozyten
Woche 48 bis Woche 127
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in der Urinanalyse
Zeitfenster: Woche 48 bis Woche 127
Urinproben wurden zur Analyse der Urinanalyse-Parameter entnommen: Leukozyten, Blut, Nitrit, Protein, Urobilinogen, Bilirubin, Wasserstoffpotential (pH), spezifisches Gewicht, Ketone, Glukose.
Woche 48 bis Woche 127
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalparameter
Zeitfenster: Woche 48 bis Woche 127
Vitalparameter einschließlich Pulsfrequenz, Atemfrequenz, Blutdruck und Temperatur wurden im Sitzen oder Liegen für mindestens 5 Minuten gemessen. Daten zur Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalzeichen wurden dargestellt.
Woche 48 bis Woche 127
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Elektrokardiogramm (EKG)-Parameter
Zeitfenster: Woche 48 bis Woche 127
Zwölf-Kanal-EKGs wurden durchgeführt, nachdem die Teilnehmer mindestens 5 Minuten in Rückenlage verbracht hatten.
Woche 48 bis Woche 127
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen bei körperlichen Untersuchungen
Zeitfenster: Woche 48 bis Woche 127
Körperliche Untersuchungen umfassten eine Beurteilung der Körpersysteme, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Haut; Kopf, Augen, Ohren, Nase und Rachen; Atmungssystem; Herz-Kreislauf-System; Abdomen (Leber, Milz); Lymphknoten; neurologisches System; und muskuloskelettales System.
Woche 48 bis Woche 127

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Lebensqualität bei neurologischen Störungen obere Extremität (Neuro-QoL UE) Skala in Woche 48
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und in Woche 48
Die Neuro-QoL Upper Extremity (UE)-Skala ist ein patientenberichtetes Ergebnisinstrument, das zur Bewertung der oberen Extremitätenfunktion bei Personen mit neurologischen Erkrankungen entwickelt wurde. Sie bewertet die selbstberichteten Schwierigkeiten eines Teilnehmers bei der Durchführung von Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs), die digitale, manuelle und reichweitenbezogene Funktionen sowie die Selbstfürsorge betreffen. Die Antworten sind in 5 ordinale Stufen unterteilt (1 = nicht in der Lage dazu, 2 = mit großen Schwierigkeiten, 3 = mit einigen Schwierigkeiten, 4 = mit geringen Schwierigkeiten, 5 = ohne Schwierigkeiten). Niedrigere Werte deuten auf stärkere Symptome hin. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Post-Behandlungswert minus dem Ausgangswert berechnet.
Baseline (Tag 1) und in Woche 48
Teil A: Anzahl der Teilnehmer mit Reaktion auf den globalen Eindruck des Patienten zur Veränderung (PGIC) nach 48 Wochen
Zeitfenster: Nach Woche 48
Der Patient Global Impression of Change (PGIC) ist ein standardisiertes, vom Teilnehmer berichtetes Ergebnis, das die selbstberichtete Veränderung des Gesundheitszustands des Teilnehmers im Vergleich zum Studienbeginn misst. Der PGIC verwendet eine einzige Frage und eine 7-stufige Skala zur Selbsteinschätzung der Patienten, die die allgemeine Verbesserung während der Behandlung von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter) bewertet. Höhere Werte weisen auf stärkere Symptome hin.
Nach Woche 48
Teil A: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der longitudinalen Gesamtkörper-Muskelfettinfiltration (MFI) von B-Muskeln in Woche 48
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bei Woche 48
Die gesamte longitudinale Ganzkörper-Muskelfettinfiltration (MFI) der vordefinierten B-Muskeln wird durch muskuloskelettale (MSK) Magnetresonanztomographie (MRT) gemessen. MFI quantifiziert das Ausmaß des Fettaustauschs im Muskelgewebe, was ein Schlüsselmarker für den Krankheitsverlauf bei fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) ist. Die B-Muskeln sind eine vordefinierte Untergruppe von Muskeln, die für den FSHD-Verlauf am relevantesten sind. Eine Abnahme oder geringere Zunahme der MFI deutet auf einen langsameren Krankheitsverlauf oder einen potenziellen Behandlungserfolg hin. Die Veränderung vom Ausgangswert wurde als Nachbehandlungswert minus dem Wert zum Ausgangszeitpunkt berechnet.
Baseline (Tag 1) und bei Woche 48
Teil A: Relative Veränderung vom Ausgangswert in der durchschnittlichen Schulterabduktorenkraft mittels Handdynamometrie bei Woche 48
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und in Woche 48
Die durchschnittliche Abduktorenkraft der Schulter wurde mittels Handheld-Dynamometrie (HHD) bewertet. Bilaterale Kraftmessungen wurden von beiden oberen Extremitäten erfasst, wobei für jeden Teilnehmer der Durchschnitt berechnet wurde. Die relative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Prozentsatz ausgedrückt. Dies bewertete die Wirkung von Losmapimod im Vergleich zu Placebo auf die Muskelkraft bei Personen mit der Diagnose fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD). Standardisierte Verfahren und Geräte wurden an allen Studienstandorten für die Krafttests eingesetzt, und geschultes Personal führte alle Messungen durch, um Konsistenz zu gewährleisten. Der Ausgangswert ist die letzte nicht fehlende Bewertung vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Relative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert = 100 x (Post-Baseline-Wert - Ausgangswert) / (Ausgangswert).
Baseline (Tag 1) und in Woche 48
Teil A: Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden TEAEs und TEAEs
Zeitfenster: Bis Woche 48
Eine behandlungsbedingte unerwünschte Wirkung ist eine unerwünschte Wirkung, die am Tag der ersten Studienmedikamenteneinnahme oder danach und bis zu 35 Tage nach dem Absetzen des Studienmedikaments beginnt oder die vor der ersten Studienmedikamenteneinnahme begann und sich am Tag der ersten Studienmedikamenteneinnahme oder danach und bis zu 35 Tage nach dem Absetzen des Studienmedikaments verschlimmert. Eine schwere unerwünschte Wirkung ist definiert als eine unerwünschte Wirkung, die eines der folgenden Ergebnisse zur Folge hat: Tod; lebensbedrohliche unerwünschte Wirkung; stationäre Krankenhausaufnahme oder Verlängerung einer bestehenden Krankenhausaufnahme; anhaltende oder erhebliche Beeinträchtigung oder erhebliche Störung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen auszuführen; angeborene Anomalie/Geburtsfehler.
Bis Woche 48
Teil A: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in klinisch-chemischen Parametern
Zeitfenster: Bis zur 48. Woche
Blutproben wurden zur Analyse klinisch-chemischer Parameter entnommen, einschließlich Glukose, Natrium, Kalium, Kalzium, anorganisches Phosphat, Gesamtprotein, Albumin, Harnstoffstickstoff im Blut, Kreatinin, Gesamtbilirubin, direktes Bilirubin, alkalische Phosphatase, Aspartat-Aminotransferase, Alanin-Aminotransferase, Gamma-Glutamyltransferase und Kreatin-Phosphokinase
Bis zur 48. Woche
Teil A: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in hämatologischen Parametern
Zeitfenster: Bis Woche 48
Blutproben wurden zur Analyse der Hämatologieparameter entnommen: Hämoglobin (einschließlich mittleres korpuskuläres Volumen), mittlerer korpuskulärer Hämoglobingehalt, mittlere korpuskuläre Hämoglobinkonzentration, Hämatokrit, Erythrozytenzahl, Gesamtleukozytenzahl, Thrombozytenzahl. Differentialblutbild, einschließlich Basophile, Eosinophile, Neutrophile, Lymphozyten und Monozyten
Bis Woche 48
Teil A: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in der Urinanalyse
Zeitfenster: Bis Woche 48
Urinproben wurden zur Analyse der Urinuntersuchungsparameter entnommen: Leukozyten, Blut, Nitrit, Protein, Urobilinogen, Bilirubin, Wasserstoffpotenzial (pH), spezifisches Gewicht, Ketone, Glukose.
Bis Woche 48
Teil A: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalparameter
Zeitfenster: Bis zur Woche 48
Vitalparameter einschließlich Pulsfrequenz, Atemfrequenz, Blutdruck und Temperatur wurden im Sitzen oder Liegen für mindestens 5 Minuten gemessen. Daten zur Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalzeichen wurden dargestellt.
Bis zur Woche 48
Teil A: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Elektrokardiogramm (EKG)-Parameter
Zeitfenster: Bis zur 48. Woche
Das Zwölf-Kanal-EKG wurde durchgeführt, nachdem die Teilnehmer mindestens 5 Minuten in Rückenlage verbracht hatten.
Bis zur 48. Woche
Teil A: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in den körperlichen Untersuchungen
Zeitfenster: Bis zu Woche 48
Körperliche Untersuchungen umfassten eine Bewertung der Körpersysteme, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Haut; Kopf, Augen, Ohren, Nase und Rachen; Atmungssystem; Herz-Kreislauf-System; Abdomen (Leber, Milz); Lymphknoten; neurologisches System; und muskuloskelettales System.
Bis zu Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Juni 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. November 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Mai 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

7. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1821-FSH-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Nach der Veröffentlichung eines Manuskripts, das die klinischen Studiendaten beschreibt, wird Fulcrum über einen Drittanbieter Zugang zu allen gesammelten, individuellen, anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. B. Studienprotokoll, statistischer Analyseplan [SAP]) gewähren. Der Zugang wird auf Antrag qualifizierter Forscher gewährt und unterliegt bestimmten Kriterien und Bedingungen.

Weitere Einzelheiten, einschließlich der URL für den Zugang zu individuellen Patientendaten (IPD), werden in einer Aktualisierung dieses Eintrags bereitgestellt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren