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Wirksamkeit und Sicherheit von Losmapimod bei der Behandlung von Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) (Reach)

7. März 2024 aktualisiert von: Fulcrum Therapeutics

Eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 3 über 48 Wochen zur Wirksamkeit und Sicherheit von Losmapimod bei der Behandlung von Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) (Reach)

Dies ist eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Losmapimod bei der Behandlung von Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) über 48 Wochen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten, bei denen FSHD 1 und FSHD 2 diagnostiziert wurden, werden ungefähr 53 Wochen lang an dieser Studie teilnehmen. Dies umfasst eine 4-wöchige Screening-Periode, eine 48-wöchige placebokontrollierte Behandlungsphase und eine 7-tägige Sicherheits-Follow-up-Periode. Die Patienten werden randomisiert und erhalten 48 Wochen lang zweimal täglich 15 mg Losmapimod oder Placebo oral.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

260

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • University Hospital Bonn
      • München, Deutschland, 80336
        • LMU Klinikum Ludwig-Maximilians-Universität München
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Institute de Myologie, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
    • Paca
      • Nice, Paca, Frankreich, 06001
        • Nice University Hospital - CHU Nice
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20162
        • Fondazione Serena Onlus- Centro Clinico NEMO
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Niederlande
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Niederlande, 9101
        • Radboudumc
    • Southern Holland
      • Leiden, Southern Holland, Niederlande, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Centre
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Guipuzkoa
      • San Sebastián, Guipuzkoa, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • University College of London Hospitals
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • Newcastle upon Tyne NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Patienten müssen zwischen 18 und 65 Jahre alt sein.
  • Genetisch bestätigte Diagnose von FSHD 1 oder FSHD 2.
  • Klinischer Schweregrad von 2 bis 4 (Ricci-Score; Bereich 0–5) beim Screening. Patienten, die auf einen Rollstuhl angewiesen sind oder für Aktivitäten auf eine Gehhilfe oder einen Rollstuhl angewiesen sind, dürfen nicht an der Studie teilnehmen.
  • Screening der gesamten relativen Oberfläche (RSA) (Q1-Q4) ohne Gewicht in den dominanten oberen Extremitäten (UE), bewertet durch erreichbaren Arbeitsbereich (RWS) ≥ 0,2 und ≤ 0,7.
  • Keine Kontraindikationen für MRT.

Ausschlusskriterien:

  • Vorher diagnostizierter Krebs, der sich seit mindestens 5 Jahren nicht in vollständiger Remission befindet. Lokale Karzinome der Haut und Karzinome in situ des Gebärmutterhalses, die zur Heilung reseziert oder abgetragen wurden, sind kein Ausschlusskriterium.
  • Patienten, die Medikamente oder Nahrungsergänzungsmittel einnehmen, die die Muskelfunktion beeinflussen können, wie vom Prüfarzt festgelegt: Patienten müssen mindestens 3 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments eine stabile Dosis dieser Medikamente oder Nahrungsergänzungsmittel einnehmen und bleiben Sie für die Dauer der Studie auf dieser stabilen Dosis.
  • Oral verabreichte CYP3A4-Substrate sowie MATE- und OAT3-Substrate sind als Begleittherapie während der Verabreichung von Losmapimod (definiert als Basisuntersuchung bis zum Ende der Studienbehandlung) nicht zulässig.
  • Bekannte aktive opportunistische oder lebensbedrohliche Infektionen einschließlich HIV und Hepatitis B oder C.
  • Bekannte aktive oder inaktive Tuberkuloseinfektion.
  • Akute oder chronische Lebererkrankung in der Vorgeschichte.
  • Bekannte schwere Nierenfunktionsstörung.
  • Vorgeschichte von Herzrhythmusstörungen, die eine(n) Antiarrhythmiebehandlung(en) erfordern; oder Anamnese oder Hinweise auf abnorme EKGs.
  • Verwendung eines anderen Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) oder derzeitige Teilnahme an einer Studie eines Prüfpräparats.
  • Aktuelle oder erwartete Teilnahme an einer naturkundlichen Studie. Eine frühere Teilnahme ist erlaubt, aber die Patienten können nach der Aufnahme in die Studie 1821-FSH-301 nicht weitermachen.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Losmapimod oder einen der sonstigen Bestandteile.
  • Vorherige Teilnahme an einer von Fulcrum gesponserten FSHD-Losmapimod-Studie (FIS-001-2019 oder FIS-002-2019).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A: Placebokontrollierter Behandlungszeitraum: Losmapimod
Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip ausgewählt und erhalten Losmapimod.
Arzneimittel: Losmapimod
Losmapimod 15 mg wird zweimal täglich oral zusammen mit der Nahrung verabreicht.
Placebo-Komparator: Teil A: Placebokontrollierter Behandlungszeitraum: Placebo
Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten ein Placebo
Arzneimittel: Placebo-Tablette zum Einnehmen
Placebo wird zweimal täglich oral zusammen mit der Nahrung verabreicht.
Experimental: Teil B: Open-Label-Erweiterung
Die Teilnehmer erhalten Losmapimod nach Abschluss aller Bewertungen für Teil A.
Arzneimittel: Losmapimod
Losmapimod 15 mg wird zweimal täglich oral zusammen mit der Nahrung verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil B: Anzahl der Teilnehmer, die unerwünschte Ereignisse (UE) melden
Zeitfenster: Bis Woche 192
Bis Woche 192
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der klinischen Laborparameter, des Elektrokardiogramms (EKG), der Vitalfunktionen und der körperlichen Untersuchungen
Zeitfenster: Bis Woche 192
Bis Woche 192
Teil A: Änderung der gesamten relativen Oberfläche (RSA) Quadranten 1 bis 5 (Q1-Q5) gegenüber dem Ausgangswert mit 500 Gramm (g) Handgelenkgewicht, gemittelt über beide Arme, ermittelt durch den erreichbaren Arbeitsbereich (Reachable Workspace, RWS) in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert und in Woche 48
Der RWS ist ein klinisches Ergebnismaß, das die relative Oberfläche misst, die ein Teilnehmer mit ausgestrecktem Arm erreichen kann. Die Antworten werden auf einer Skala von 0 (kein erreichbarer Arbeitsbereich) bis 1,25 (maximal erreichbarer Arbeitsbereich) bewertet. Höhere Werte weisen auf bessere Ergebnisse hin.
Ausgangswert und in Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Veränderung der Lebensqualität bei neurologischen Erkrankungen der oberen Extremität (Neuro-QoL UE)-Skala gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert und in Woche 48
Das Neuro-QoL UE wird verwendet, um Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in der Funktion der oberen Extremitäten des Teilnehmers zu messen. Beim Neuro-QoL UE handelt es sich um einen Fragebogen, der die von den Teilnehmern selbst gemeldeten Funktionen der oberen Extremitäten misst, einschließlich Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs), einschließlich digitaler, manueller und streckenbezogener Funktionen und Selbstpflege. Die Antworten werden mit einer Skala von 1 (nicht möglich) bis 5 (ohne Schwierigkeiten) bewertet. Niedrigere Werte weisen auf schlimmere Symptome hin.
Ausgangswert und in Woche 48
Teil A: Global Impression of Change (PGIC) des Patienten in Woche 48
Zeitfenster: In Woche 48
Der „Patient Global Impression of Change“ (PGIC) ist ein standardisiertes und validiertes Teilnehmerberichtsergebnis, das die selbstberichtete Veränderung des Gesundheitszustands des Teilnehmers im Vergleich zum Beginn der Studie misst. Das PGIC verwendet eine einzelne Frage und eine 7-Punkte-Skala zur Selbsteinschätzung des Patienten zur Gesamtverbesserung während der Behandlung, die von 1 (sehr deutlich verbessert) bis 7 (sehr deutlich schlechter) reicht. Höhere Werte weisen auf schlimmere Symptome hin.
In Woche 48
Teil A: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der longitudinalen zusammengesetzten Muskelfettinfiltration (MFI) des gesamten Körpers (WB) der B-Muskeln in Woche 48
Zeitfenster: Ausgangswert und in Woche 48
Die Änderung des Ersatzes von Skelettmuskelgewebe durch Fett gegenüber dem Ausgangswert wird durch WB-Magnetresonanztomographie (MRT) des Bewegungsapparates (MSK) gemessen.
Ausgangswert und in Woche 48
Teil A: Anzahl der Teilnehmer, die unerwünschte Ereignisse (UE) melden
Zeitfenster: Bis Woche 48
Bis Woche 48
Teil A: Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der klinischen Laborparameter, des EKG, der Vitalfunktionen und der körperlichen Untersuchungen
Zeitfenster: Bis Woche 48
Bis Woche 48
Teil A: Veränderung der durchschnittlichen Schulterabduktionskraft durch quantitative Handdynamometrie in Woche 48 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und in Woche 48
Quantitativ: Zur Beurteilung der Skelettmuskelkraft wird isometrische Dynamometrie (Handdynamometer) eingesetzt. Die isometrische Dynamometrie misst die statische Muskelkraft ohne Bewegung.
Ausgangswert und in Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Juni 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Mai 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1821-FSH-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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