Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Losmapimod ved behandling av pasienter med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (Reach)

7. mars 2024 oppdatert av: Fulcrum Therapeutics

En fase 3 global, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, 48-ukers, parallellgruppestudie av effektiviteten og sikkerheten til Losmapimod ved behandling av pasienter med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) (rekkevidde)

Dette er en studie for å evaluere sikkerheten og effekten av losmapimod ved behandling av pasienter med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) over 48 uker.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter diagnostisert med FSHD 1 og FSHD 2 vil delta i denne studien i omtrent 53 uker. Dette vil inkludere en 4-ukers screeningperiode, en 48-ukers, placebokontrollert behandlingsperiode og en 7-dagers sikkerhetsoppfølgingsperiode. Pasienter vil randomiseres til å få 15 mg losmapimod eller placebo to ganger daglig gjennom munnen i 48 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

260

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of COlorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Institute de Myologie, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
    • Paca
      • Nice, Paca, Frankrike, 06001
        • Nice University Hospital - CHU Nice
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20162
        • Fondazione Serena Onlus- Centro Clinico NEMO
  • Nederland
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederland, 9101
        • Radboudumc
    • Southern Holland
      • Leiden, Southern Holland, Nederland, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Centre
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebrón
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Guipuzkoa
      • San Sebastián, Guipuzkoa, Spania, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • University College of London Hospitals
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 3BZ
        • Newcastle upon Tyne NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • University Hospital Bonn
      • München, Tyskland, 80336
        • LMU Klinikum Ludwig-Maximilians-Universität München
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må være mellom 18 og 65 år inkludert.
  • Genetisk bekreftet diagnose av FSHD 1 eller FSHD 2.
  • Klinisk alvorlighetsgrad på 2 til 4 (Ricci-score; område 0-5), ved screening. Pasienter som er rullestolavhengige eller avhengige av rullator eller rullestol for aktiviteter har ikke lov til å melde seg på studien.
  • Screening av totalt relativ overflateareal (RSA) (Q1-Q4) uten vekt i de dominerende øvre ekstremiteter (UE) vurdert ved tilgjengelig arbeidsområde (RWS) ≥ 0,2 og ≤ 0,7.
  • Ingen kontraindikasjoner for MR.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere diagnostisert kreft som ikke har vært i fullstendig remisjon på minst 5 år. Lokaliserte karsinomer i huden og karsinomer in situ i livmorhalsen som er resekert eller ablated for kur er ikke ekskluderende.
  • Pasienter som bruker medikament(er) eller kosttilskudd som kan påvirke muskelfunksjonen, som bestemt av etterforskeren: Pasienter må ha en stabil dose av legemidlet eller kosttilskuddet i minst 3 måneder før den første dosen av studiemedikamentet og forbli på den stabile dosen i løpet av studien.
  • Oralt administrerte CYP3A4-substrater og MATE- og OAT3-substrater er ikke tillatt som samtidig behandling under administrering av losmapimod (definert som baseline-besøk til slutten av studiebehandlingen).
  • Kjente aktive opportunistiske eller livstruende infeksjoner inkludert HIV og hepatitt B eller C.
  • Kjent aktiv eller inaktiv tuberkuloseinfeksjon.
  • Akutt eller kronisk historie med leversykdom.
  • Kjent alvorlig nedsatt nyrefunksjon.
  • Anamnese med hjerterytmeforstyrrelser som krever behandling mot arytmi; eller historie eller tegn på unormale EKG.
  • Bruk av et annet undersøkelsesprodukt innen 30 dager eller 5 halveringstider (den som er lengst) eller deltar i en studie av en undersøkelsesenhet.
  • Nåværende eller forventet deltakelse i en naturhistorisk studie. Tidligere deltakelse er tillatt, men pasienter kan ikke fortsette etter registrering i studie 1821-FSH-301.
  • Kjent overfølsomhet overfor losmapimod eller noen av dets hjelpestoffer.
  • Tidligere deltagelse i en Fulcrum-sponset FSHD losmapimod-studie (FIS-001-2019 eller FIS-002-2019).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del A: Placebokontrollert behandlingsperiode: Losmapimod
Deltakerne vil bli randomisert til å motta losmapimod.
Legemiddel: Losmapimod
Losmapimod 15 mg vil bli administrert BID gjennom munnen sammen med mat.
Placebo komparator: Del A: Placebokontrollert behandlingsperiode: Placebo
Deltakerne vil bli randomisert til å motta placebo
Legemiddel: Placebo oral tablett
Placebo vil bli administrert BID gjennom munnen sammen med mat.
Eksperimentell: Del B: Åpen utvidelse
Deltakere vil motta losmapimod, etter fullføring av alle vurderinger for del A.
Legemiddel: Losmapimod
Losmapimod 15 mg vil bli administrert BID gjennom munnen sammen med mat.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del B: Antall deltakere som rapporterer bivirkninger (AE)
Tidsramme: Frem til uke 192
Frem til uke 192
Del B: Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i kliniske laboratorieparametre, elektrokardiogram (EKG), vitale tegn og fysiske undersøkelser
Tidsramme: Frem til uke 192
Frem til uke 192
Del A: Endring fra baseline i totalt relativ overflateareal (RSA) kvadranter 1 til 5 (Q1-Q5) med 500 gram (g) håndleddsvekt i gjennomsnitt over begge armer, vurdert av Reachable Workspace (RWS) i uke 48
Tidsramme: Baseline og ved uke 48
RWS er ​​et klinisk utfallsmål som måler det relative overflatearealet som en deltaker kan nå med en utstrakt arm. Svarene er vurdert på en skala fra 0 (ikke tilgjengelig arbeidsområde) til 1,25 (maksimalt tilgjengelig arbeidsområde). Høyere score indikerer bedre resultater.
Baseline og ved uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Endring fra baseline i livskvalitet ved nevrologiske lidelser øvre ekstremitet (Neuro-QoL UE) skala ved uke 48
Tidsramme: Baseline og ved uke 48
Neuro-QoL UE vil bli brukt til å måle endring(er) fra baseline i deltakernes øvre ekstremitetsfunksjon. Neuro-QoL UE er et spørreskjema som måler deltakernes selvrapporterte funksjon i øvre ekstremiteter, inkludert daglige aktiviteter (ADL) som involverer digital, manuell og rekkevidde-relatert funksjon og egenomsorg. Svarene er rangert fra 1 (kan ikke gjøres) til 5 (uten problemer). Lavere skår indikerer verre symptomer.
Baseline og ved uke 48
Del A: Pasientens globale inntrykk av endring (PGIC) ved uke 48
Tidsramme: I uke 48
Patient Global Impression of Change (PGIC) er et standard og validert deltakerrapportresultat som måler deltakerens selvrapporterte endring i helsestatus sammenlignet med starten av studien. PGIC bruker et enkelt spørsmål og en 7-punkts selvrapporteringsskala for pasienter for generell forbedring under behandling som strekker seg fra 1 (svært mye forbedret) til 7 (svært mye dårligere). Høyere score indikerer verre symptomer.
I uke 48
Del A: Endring fra baseline i hele kroppen (WB) langsgående sammensatt muskelfettinfiltrasjon (MFI) av B-muskler ved uke 48
Tidsramme: Baseline og ved uke 48
Endring fra baseline i skjelettmuskelvevserstatning med fett vil bli målt ved WB muskuloskeletal (MSK) magnetisk resonansavbildning (MRI).
Baseline og ved uke 48
Del A: Antall deltakere som rapporterer bivirkninger (AE)
Tidsramme: Frem til uke 48
Frem til uke 48
Del A: Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i kliniske laboratorieparametre, EKG, vitale tegn og fysiske undersøkelser
Tidsramme: Frem til uke 48
Frem til uke 48
Del A: Endring fra baseline i gjennomsnittlig skulderabduktorstyrke ved håndholdt kvantitativ dynamometri ved uke 48
Tidsramme: Baseline og ved uke 48
Kvantitativ: isometrisk dynamometri (håndholdt dynamometer) vil bli brukt for å vurdere skjelettmuskelstyrken. Isometrisk dynamometri måler den statiske muskelstyrken uten noen bevegelse.
Baseline og ved uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. juni 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. mai 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. mai 2022

Først lagt ut (Faktiske)

31. mai 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1821-FSH-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Kliniske studier på Losmapimod

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Panama

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere