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Efficacia e sicurezza di Losmapimod nel trattamento di pazienti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD) (Reach)

7 marzo 2024 aggiornato da: Fulcrum Therapeutics

Uno studio di fase 3 globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di 48 settimane, a gruppi paralleli, sull'efficacia e la sicurezza di Losmapimod nel trattamento di pazienti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD) (Reach)

Questo è uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di losmapimod nel trattamento di pazienti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD) per 48 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti con diagnosi di FSHD 1 e FSHD 2 parteciperanno a questo studio per circa 53 settimane. Ciò includerà un periodo di screening di 4 settimane, un periodo di trattamento controllato con placebo di 48 settimane e un periodo di follow-up sulla sicurezza di 7 giorni. I pazienti saranno randomizzati a ricevere 15 mg di losmapimod o placebo due volte al giorno per via orale per 48 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

260

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Institute de Myologie, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
    • Paca
      • Nice, Paca, Francia, 06001
        • Nice University Hospital - CHU Nice
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • University Hospital Bonn
      • München, Germania, 80336
        • LMU Klinikum Ludwig-Maximilians-Universität München
      • Ulm, Germania, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20162
        • Fondazione Serena Onlus- Centro Clinico NEMO
  • Olanda
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Olanda, 9101
        • Radboudumc
    • Southern Holland
      • Leiden, Southern Holland, Olanda, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Centre
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • University College of London Hospitals
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
        • Newcastle upon Tyne NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Guipuzkoa
      • San Sebastián, Guipuzkoa, Spagna, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti devono avere un'età compresa tra i 18 ei 65 anni inclusi.
  • Diagnosi geneticamente confermata di FSHD 1 o FSHD 2.
  • Punteggio di gravità clinica da 2 a 4 (Ricci Score; Range 0-5), allo screening. I pazienti che dipendono dalla sedia a rotelle o dipendono da deambulatore o sedia a rotelle per le attività non sono autorizzati a iscriversi allo studio.
  • Screening della superficie totale relativa (RSA) (Q1-Q4) senza peso negli arti superiori dominanti (UE) valutata dall'area di lavoro raggiungibile (RWS) ≥ 0,2 e ≤ 0,7.
  • Nessuna controindicazione alla risonanza magnetica.

Criteri di esclusione:

  • Cancro precedentemente diagnosticato che non è stato in completa remissione per almeno 5 anni. I carcinomi localizzati della pelle e il carcinoma in situ della cervice che sono stati resecati o ablati per la cura non sono esclusi.
  • Pazienti che assumono farmaci o integratori che possono influire sulla funzione muscolare, come determinato dallo sperimentatore: i pazienti devono assumere una dose stabile di quel farmaco o integratore per almeno 3 mesi prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio e rimanere su quella dose stabile per tutta la durata dello studio.
  • I substrati del CYP3A4 somministrati per via orale e i substrati MATE e OAT3 non sono consentiti come terapia concomitante durante la somministrazione di losmapimod (definita come visita basale fino alla fine del trattamento in studio).
  • Infezioni opportunistiche attive note o pericolose per la vita, inclusi HIV ed epatite B o C.
  • Infezione da tubercolosi attiva o inattiva nota.
  • Storia acuta o cronica di malattia del fegato.
  • Compromissione renale grave nota.
  • Storia di aritmie cardiache che richiedono trattamenti antiaritmici; o anamnesi o evidenza di ECG anormali.
  • Uso di un altro prodotto sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale dei due sia più lungo) o partecipazione corrente a uno studio di un dispositivo sperimentale.
  • Partecipazione attuale o prevista a uno studio di storia naturale. È consentita la partecipazione precedente, ma i pazienti non possono continuare dopo l'arruolamento nello Studio 1821-FSH-301.
  • Ipersensibilità nota al losmapimod o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti.
  • Precedente partecipazione a uno studio losmapimod sulla FSHD sponsorizzato da Fulcrum (FIS-001-2019 o FIS-002-2019).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A: Periodo di trattamento controllato con placebo: Losmapimod
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere losmapimod.
Droga: Losmapimod
Losmapimod 15 mg verrà somministrato BID per via orale insieme al cibo.
Comparatore placebo: Parte A: Periodo di trattamento controllato con placebo: Placebo
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere il placebo
Droga: Compressa orale di placebo
Il placebo verrà somministrato BID per via orale insieme al cibo.
Sperimentale: Parte B: Estensione in aperto
I partecipanti riceveranno losmapimod, al completamento di tutte le valutazioni per la Parte A.
Droga: Losmapimod
Losmapimod 15 mg verrà somministrato BID per via orale insieme al cibo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte B: numero di partecipanti che hanno segnalato eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 192
Fino alla settimana 192
Parte B: Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri clinici di laboratorio, elettrocardiogramma (ECG), segni vitali ed esami fisici
Lasso di tempo: Fino alla settimana 192
Fino alla settimana 192
Parte A: variazione rispetto al basale dell'area di superficie relativa (RSA) totale nei quadranti da 1 a 5 (Q1-Q5) con una media del peso del polso di 500 grammi (g) su entrambe le braccia, valutato mediante spazio di lavoro raggiungibile (RWS) alla settimana 48
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 48
L'RWS è una misura di risultato clinico che misura la superficie relativa che un partecipante può raggiungere con un braccio teso. Le risposte sono valutate su una scala da 0 (nessuno spazio di lavoro raggiungibile) a 1,25 (massimo spazio di lavoro raggiungibile). Punteggi più alti indicano risultati migliori.
Al basale e alla settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Variazione rispetto al basale nella scala della qualità della vita nei disturbi neurologici dell'estremità superiore (Neuro-QoL UE) alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 48
Il Neuro-QoL UE verrà utilizzato per misurare i cambiamenti rispetto al basale nella funzione degli arti superiori dei partecipanti. Il Neuro-QoL UE è un questionario che misura la funzione degli arti superiori auto-riportata dai partecipanti, comprese le attività della vita quotidiana (ADL) che coinvolgono la funzione digitale, manuale e correlata alla portata e la cura di sé. Le risposte sono valutate da 1 (incapace di fare) a 5 (senza alcuna difficoltà). Punteggi più bassi indicano sintomi peggiori.
Basale e alla settimana 48
Parte A: Impressione globale del cambiamento del paziente (PGIC) alla settimana 48
Lasso di tempo: Alla settimana 48
Il Patient Global Impression of Change (PGIC) è un risultato del rapporto dei partecipanti standard e convalidato che misura il cambiamento auto-dichiarato del partecipante nello stato di salute rispetto all'inizio dello studio. Il PGIC utilizza una singola domanda e una scala di autovalutazione del paziente a 7 punti del miglioramento complessivo durante il trattamento che va da 1 (molto migliorato) a 7 (molto molto peggiore). Punteggi più alti indicano sintomi peggiori.
Alla settimana 48
Parte A: variazione rispetto al basale dell'infiltrazione di grasso muscolare (MFI) longitudinale composita di tutto il corpo (WB) dei muscoli B alla settimana 48
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 48
La variazione rispetto al basale nella sostituzione del tessuto muscolare scheletrico da parte del grasso sarà misurata mediante risonanza magnetica (MRI) del muscolo scheletrico WB (MSK).
Basale e alla settimana 48
Parte A: numero di partecipanti che hanno segnalato eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Fino alla settimana 48
Parte A: Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri clinici di laboratorio, ECG, segni vitali ed esami fisici
Lasso di tempo: Fino alla settimana 48
Fino alla settimana 48
Parte A: variazione rispetto al basale della forza media degli abduttori della spalla mediante dinamometria quantitativa manuale alla settimana 48
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 48
Quantitativa: verrà utilizzata la dinamometria isometrica (dinamometro portatile) per valutare la forza dei muscoli scheletrici. La dinamometria isometrica misura la forza muscolare statica senza alcun movimento.
Al basale e alla settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 giugno 2022

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

31 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1821-FSH-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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