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Efficacité et innocuité du losmapimod dans le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD) (Reach)

7 mars 2024 mis à jour par: Fulcrum Therapeutics

Une étude mondiale de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de 48 semaines, en groupes parallèles, sur l'efficacité et l'innocuité du losmapimod dans le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD) (Reach)

Il s'agit d'une étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du losmapimod dans le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD) pendant 48 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients diagnostiqués avec FSHD 1 et FSHD 2 participeront à cette étude pendant environ 53 semaines. Cela comprendra une période de dépistage de 4 semaines, une période de traitement contrôlé par placebo de 48 semaines et une période de suivi de sécurité de 7 jours. Les patients seront randomisés pour recevoir 15 mg de losmapimod ou un placebo deux fois par jour par voie orale pendant 48 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

260

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • University Hospital Bonn
      • München, Allemagne, 80336
        • LMU Klinikum Ludwig-Maximilians-Universität München
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Danemark
      • Aarhus, Danemark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
    • Guipuzkoa
      • San Sebastián, Guipuzkoa, Espagne, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • France
      • Paris, France, 75013
        • Institute de Myologie, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
    • Paca
      • Nice, Paca, France, 06001
        • Nice University Hospital - CHU Nice
  • Italie
      • Milano, Italie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20162
        • Fondazione Serena Onlus- Centro Clinico NEMO
  • Pays-Bas
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Pays-Bas, 9101
        • Radboudumc
    • Southern Holland
      • Leiden, Southern Holland, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Centre
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
        • University College of London Hospitals
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 3BZ
        • Newcastle upon Tyne NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients doivent être âgés de 18 à 65 ans inclus.
  • Diagnostic génétiquement confirmé de FSHD 1 ou FSHD 2.
  • Score de gravité clinique de 2 à 4 (score de Ricci ; plage de 0 à 5), lors de la sélection. Les patients dépendants d'un fauteuil roulant ou dépendant d'une marchette ou d'un fauteuil roulant pour des activités ne sont pas autorisés à s'inscrire à l'étude.
  • Dépistage de la surface relative totale (RSA) (Q1-Q4) sans poids dans les membres supérieurs dominants (UE) évalués par un espace de travail accessible (RWS) ≥ 0,2 et ≤ 0,7.
  • Pas de contre-indication à l'IRM.

Critère d'exclusion:

  • Cancer déjà diagnostiqué qui n'est pas en rémission complète depuis au moins 5 ans. Les carcinomes localisés de la peau et les carcinomes in situ du col de l'utérus qui ont été réséqués ou ablatés pour la guérison ne sont pas exclusifs.
  • Patients qui prennent des médicaments ou des suppléments susceptibles d'affecter la fonction musculaire, tel que déterminé par l'investigateur : les patients doivent prendre une dose stable de ce ou ces médicaments ou suppléments pendant au moins 3 mois avant la première dose du médicament à l'étude et rester sur cette dose stable pendant toute la durée de l'étude.
  • Les substrats du CYP3A4 administrés par voie orale et les substrats de MATE et d'OAT3 ne sont pas autorisés en tant que traitement concomitant pendant l'administration de losmapimod (défini comme la visite de référence jusqu'à la fin du traitement de l'étude).
  • Infections opportunistes ou potentiellement mortelles actives connues, y compris le VIH et l'hépatite B ou C.
  • Infection tuberculeuse active ou inactive connue.
  • Antécédents aigus ou chroniques de maladie hépatique.
  • Insuffisance rénale sévère connue.
  • Antécédents de troubles du rythme cardiaque nécessitant un ou des traitement(s) anti-arythmique(s) ; ou antécédents ou signes d'ECG anormaux.
  • Utilisation d'un autre produit expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la plus longue) ou participation actuelle à une étude d'un dispositif expérimental.
  • Participation actuelle ou prévue à une étude d'histoire naturelle. La participation antérieure est autorisée, mais les patients ne peuvent pas continuer après l'inscription à l'étude 1821-FSH-301.
  • Hypersensibilité connue au losmapimod ou à l'un de ses excipients.
  • Participation antérieure à une étude FSHD sur le losmapimod sponsorisée par Fulcrum (FIS-001-2019 ou FIS-002-2019).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie A : Période de traitement contrôlée par placebo : Losmapimod
Les participants seront randomisés pour recevoir le losmapimod.
Médicament: Losmapimod
Le losmapimod 15 mg sera administré BID par voie orale avec de la nourriture.
Comparateur placebo: Partie A : Période de traitement contrôlée par placebo : Placebo
Les participants seront randomisés pour recevoir un placebo
Médicament: Comprimé oral placebo
Le placebo sera administré BID par voie orale avec de la nourriture.
Expérimental: Partie B : Extension en ouvert
Les participants recevront du losmapimod après avoir terminé toutes les évaluations de la partie A.
Médicament: Losmapimod
Le losmapimod 15 mg sera administré BID par voie orale avec de la nourriture.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie B : Nombre de participants signalant des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à la semaine 192
Jusqu'à la semaine 192
Partie B : Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire clinique, l'électrocardiogramme (ECG), les signes vitaux et les examens physiques
Délai: Jusqu'à la semaine 192
Jusqu'à la semaine 192
Partie A : Modification par rapport à la ligne de base de la surface relative totale (RSA) quadrants 1 à 5 (Q1-Q5) avec un poids moyen du poignet de 500 grammes (g) sur les deux bras, tel qu'évalué par l'espace de travail accessible (RWS) à la semaine 48.
Délai: Au départ et à la semaine 48
Le RWS est une mesure des résultats cliniques qui mesure la surface relative qu'un participant peut atteindre avec un bras tendu. Les réponses sont notées sur une échelle de 0 (aucun espace de travail accessible) à 1,25 (espace de travail maximal accessible). Des scores plus élevés indiquent de meilleurs résultats.
Au départ et à la semaine 48

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie A : Modification de l'échelle de référence de la qualité de vie dans les troubles neurologiques des membres supérieurs (Neuro-QoL UE) à la semaine 48
Délai: Au départ et à la semaine 48
L'UE Neuro-QoL sera utilisée pour mesurer les changements par rapport à la ligne de base dans la fonction des membres supérieurs des participants. Le Neuro-QoL UE est un questionnaire qui mesure la fonction des membres supérieurs autodéclarée par les participants, y compris les activités de la vie quotidienne (AVQ) impliquant la fonction numérique, manuelle et liée à la portée et les soins personnels. Les réponses sont notées de 1 (incapable de faire) à 5 (sans aucune difficulté). Des scores plus faibles indiquent des symptômes plus graves.
Au départ et à la semaine 48
Partie A : Impression globale de changement du patient (PGIC) à la semaine 48
Délai: À la semaine 48
L'impression globale de changement du patient (PGIC) est un résultat standard et validé du rapport du participant qui mesure le changement de l'état de santé autodéclaré du participant par rapport au début de l'étude. Le PGIC utilise une seule question et une échelle d'auto-déclaration du patient en 7 points d'amélioration globale pendant le traitement allant de 1 (très nettement amélioré) à 7 (très nettement pire). Des scores plus élevés indiquent des symptômes plus graves.
À la semaine 48
Partie A : Changement par rapport à la ligne de base dans l'infiltration longitudinale de graisse musculaire (MFI) du corps entier (WB) des muscles B à la semaine 48
Délai: Au départ et à la semaine 48
Le changement par rapport à la ligne de base du remplacement du tissu musculaire squelettique par de la graisse sera mesuré par imagerie par résonance magnétique (IRM) musculo-squelettique (MSK) WB.
Au départ et à la semaine 48
Partie A : Nombre de participants signalant des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Jusqu'à la semaine 48
Partie A : Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de laboratoire clinique, l'ECG, les signes vitaux et les examens physiques
Délai: Jusqu'à la semaine 48
Jusqu'à la semaine 48
Partie A : Modification par rapport à la valeur initiale de la force moyenne des abducteurs de l'épaule par dynamométrie quantitative portative à la semaine 48
Délai: Au départ et à la semaine 48
Quantitatif : une dynamométrie isométrique (dynamomètre portatif) sera utilisée pour évaluer la force des muscles squelettiques. La dynamométrie isométrique mesure la force musculaire statique sans aucun mouvement.
Au départ et à la semaine 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Fulcrum Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 juin 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 mai 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 mai 2022

Première publication (Réel)

31 mai 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1821-FSH-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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