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顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）患者の治療におけるロスマピモドの有効性と安全性（リーチ）

2025年10月24日 更新者：Fulcrum Therapeutics

顔面肩甲上腕筋ジストロフィー（FSHD）患者の治療におけるロスマピモドの有効性と安全性に関する第 3 相グローバル、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、48 週間、並行群間試験

これは、顔面肩甲上腕筋ジストロフィー (FSHD) 患者の 48 週間にわたる治療におけるロスマピモドの安全性と有効性を評価するための研究です。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

FSHD 1およびFSHD 2と診断された患者は、この研究に約53週間参加します。 これには、4 週間のスクリーニング期間、48 週間のプラセボ対照治療期間、および 7 日間の安全性追跡期間が含まれます。 患者は無作為に割り付けられ、15 mg のロスマピモドまたはプラセボを 1 日 2 回、48 週間経口投与されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

260

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Irvine、California、アメリカ、92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • University of Washington Medical Center
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3BG
        • University College of London Hospitals
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 3BZ
        • Newcastle Upon Tyne NHS Foundation Trust
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
    • Lombardy
      • Milan、Lombardy、イタリア、20162
        • Fondazione Serena Onlus- Centro Clinico NEMO
  • オランダ
    • Gelderland
      • Nijmegen、Gelderland、オランダ、9101
        • Radboudumc
    • Southern Holland
      • Leiden、Southern Holland、オランダ、2333 ZA
        • Leiden University Medical Centre
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4Z6
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Guipuzkoa
      • San Sebastián、Guipuzkoa、スペイン、20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • デンマーク
      • Aarhus、デンマーク、8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Rigshospitalet
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ、53127
        • University Hospital Bonn
      • München、ドイツ、80336
        • LMU Klinikum Ludwig-Maximilians-Universität München
      • Ulm、ドイツ、89081
        • Universitätsklinikum Ulm
  • フランス
      • Paris、フランス、75013
        • Institute de Myologie, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
    • PACA
      • Nice、PACA、フランス、06001
        • Nice University Hospital - CHU Nice

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 患者は 18 歳から 65 歳までの年齢である必要があります。
  • -FSHD 1またはFSHD 2の遺伝的に確認された診断。
  • -スクリーニング時の臨床重症度スコア2〜4（リッチスコア;範囲0〜5）。 車椅子に依存している、または活動のために歩行器または車椅子に依存している患者は、研究への登録を許可されていません。
  • 到達可能なワークスペース (RWS) ≥ 0.2 および ≤ 0.7 によって評価された支配的な上肢 (UE) の重量を含まない総相対表面積 (RSA) (Q1-Q4) のスクリーニング。
  • MRIの禁忌はありません。

除外基準:

  • 以前に診断されたがんで、少なくとも 5 年間完全寛解していない。 治癒のために切除または切除された皮膚の限局性癌および子宮頸部の上皮内癌は除外されない。
  • -治験責任医師が決定したように、筋肉機能に影響を与える可能性のある薬物またはサプリメントを服用している患者：患者は、治験薬の初回投与前の少なくとも3か月間、その薬物またはサプリメントの安定した用量を服用している必要があります研究期間中、その安定した用量を維持します。
  • 経口投与された CYP3A4 基質および MATE および OAT3 基質は、ロスマピモドの投与中の併用療法として許可されていません (研究治療終了までのベースライン訪問として定義されます)。
  • -HIVおよびB型またはC型肝炎を含む既知の日和見感染または生命を脅かす感染。
  • -既知の活動性または非活動性結核感染。
  • -肝疾患の急性または慢性の病歴。
  • -既知の重度の腎障害。
  • -抗不整脈治療を必要とする心臓不整脈の病歴;または異常な心電図の履歴または証拠。
  • -30日以内または5半減期（どちらか長い方）以内に別の治験薬を使用するか、現在治験機器の研究に参加しています。
  • -自然史研究への現在または将来の参加。 以前の参加は許可されますが、患者は 1821-FSH-301 試験への登録後に継続することはできません。
  • -ロスマピモドまたはその賦形剤に対する既知の過敏症。
  • -Fulcrumが後援するFSHDロスマピモド研究への以前の参加（FIS-001-2019またはFIS-002-2019）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パート A: プラセボ対照治療期間: Losmapimod
参加者はロスマピモドの投与を受けるようランダム化されます。
薬：ロスマピモド
ロスマピモド 15 mg は食事とともに 1 日 2 回経口投与されます。
プラセボコンパレーター：パート A: プラセボ対照治療期間: プラセボ
参加者はランダムにプラセボを投与されます
薬：プラセボ経口錠剤
プラセボは食事とともに経口投与されます。
実験的：パート B: オープンラベル拡張
参加者は、パート A のすべての評価が完了すると、ロスマピモドを受け取ります。
薬：ロスマピモド
ロスマピモド 15 mg は食事とともに 1 日 2 回経口投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パートA：ベースラインからの変化（両腕平均、500グラム（g）手首ウエイト使用時）、象限1～5（Q1～Q5）における総相対表面積（RSA）、リーチャブルワークスペース（RWS）による評価（48週時点）
時間枠：ベースライン（Day 1）および48週目
参加者は、肩関節を中心とした各腕の標準化された簡単な動作セットを完了するように指示されます。 これらの腕の動きは、ビデオカメラを使用して捕捉され、定量化されます。 RWSは、参加者が伸ばした腕で到達可能な相対的な表面積を測定する臨床結果評価尺度です。 反応は0（到達可能な作業領域なし）から1.25（最大到達可能作業領域）の尺度で評価されます。 より高いスコアはより良い結果を示します。 ベースラインは、研究薬の初回投与前の最後の非欠損評価です。 ベースラインからの変化は、治療後の値からベースライン時の値を差し引いて計算されました。
ベースライン（Day 1）および48週目
パートB：重篤な治療 emergent有害事象（重篤なTEAE）および重篤でないTEAE（>5%）を報告した参加者数
時間枠：48週から127週
治療発現有害事象とは、研究薬初回投与日以降かつ研究薬中止日＋35日以前に発症したAE、または研究薬初回投与前に発症し、研究薬初回投与日以降かつ研究薬中止日＋35日以前に悪化したAEを指します。 重篤な有害事象とは、以下の結果のいずれかを引き起こすAEと定義されます：死亡；生命を脅かす有害事象；入院または既存の入院期間の延長；持続的または著しい機能障害または日常生活能力の重大な障害；先天性異常／出生時欠陥。
48週から127週
パートB：化学検査パラメータに臨床的に有意な変化が認められた参加者数
時間枠：48週から127週まで
血液サンプルは、化学的パラメーターの分析のために採取されました：グルコース、ナトリウム、カリウム、カルシウム、無機リン、総タンパク質、アルブミン、血中尿素窒素、クレアチニン、総ビリルビン、直接ビリルビン、アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、アラニンアミノトランスフェラーゼ、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ、クレアチンホスホキナーゼ。
48週から127週まで
パートB：血液学的検査パラメータにおける臨床的に有意な変化を示した参加者の数
時間枠：週48から週127
血液サンプルは、血液学的パラメータの分析のために採取されました：ヘモグロビン（平均赤血球容積を含む）、平均赤血球ヘモグロビン量、平均赤血球ヘモグロビン濃度、ヘマトクリット、赤血球数、総白血球数、血小板数。 好塩基球、好酸球、好中球、リンパ球、単球を含む白血球分画
週48から週127
パートB：尿検査における臨床的に有意な変化を示した参加者数
時間枠：48週から127週
尿サンプルは、尿検査パラメータ（白血球、血液、亜硝酸塩、タンパク質、ウロビリノーゲン、ビリルビン、水素イオン指数（pH）、比重、ケトン体、グルコース）の分析のために採取されました。
48週から127週
パートB：バイタルパラメータに臨床的に有意な変化が認められた参加者数
時間枠：48週から127週
バイタルパラメータ（脈拍数、呼吸数、血圧、体温）は、少なくとも5分間座位または臥位で測定されました。 臨床的に有意な異常変化を示した参加者数のデータは、バイタルサインに関して提示されています。
48週から127週
パートB：心電図（ECG）パラメータに臨床的に有意な変化が認められた参加者数
時間枠：週48から週127
参加者が少なくとも5分間横になった後に12誘導心電図検査が実施されました。
週48から週127
パートB：身体検査における臨床的に有意な変化を示した参加者数
時間枠：48週から127週
身体検査には、以下の臓器系の評価が含まれますが、これらに限定されるものではありません：皮膚；頭部、眼、耳、鼻、喉；呼吸器系；循環器系；腹部（肝臓、脾臓）；リンパ節；神経系；筋骨格系。
48週から127週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パートA：ベースラインからの神経障害患者の生活の質 上肢（Neuro-QoL UE）スケールの48週時における変化
時間枠：ベースライン（Day 1）及び48週時
Neuro-QoL上肢（UE）尺度は、神経学的疾患を有する個人の上肢機能を評価するために設計された患者報告アウトカム指標です。 日常生活動作（ADL）における手指操作、手作業、到達関連機能、およびセルフケアに関連する活動の実行困難度を参加者の自己報告に基づいて評価します。 回答は5段階の順序尺度に分けられます（1＝できない、2＝非常に困難、3＝やや困難、4＝少し困難、5＝全く困難なし）。 低いスコアはより重度の症状を示します。 ベースラインからの変化は、治療後の値からベースライン時の値を差し引いて計算されました。
ベースライン（Day 1）及び48週時
パートA：48週時点での患者全般印象変化尺度（PGIC）に対する応答があった参加者数
時間枠：48週目に
患者全体印象変化尺度（PGIC）は、研究開始時と比較した患者の健康状態の自己申告による変化を測定する標準的な参加者報告アウトカムです。 PGICは単一の質問と7段階の患者自己報告スケールを使用し、治療中の全体的な改善度を1（非常に改善した）から7（非常に悪化した）の範囲で評価します。 スコアが高いほど症状が悪化していることを示します。
48週目に
パートA：ベースラインからの第48週時点におけるB筋肉群の全身（WB）縦方向複合筋脂肪浸潤（MFI）の変化
時間枠：ベースライン（1日目）および48週目
全身の縦方向複合筋脂肪浸潤（MFI）は、事前に定義されたB筋群において筋骨格（MSK）磁気共鳴画像法（MRI）によって測定されます。 MFIは筋組織における脂肪置換の程度を定量化し、これは顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）における疾患進行の主要なマーカーです。 B筋群は、FSHDの進行に最も関連する事前に指定された筋群のサブセットです。 MFIの減少またはより小さな増加は、疾患進行の遅延または潜在的な治療効果を示します。 ベースラインからの変化は、治療後の値からベースライン時の値を差し引いて計算されました。
ベースライン（1日目）および48週目
パートA：ベースラインからの平均肩外転筋力の相対的変化（ハンドヘルド定量ダイナモメトリーによる、48週目時点）
時間枠：ベースライン（1日目）および48週目
平均肩外転筋力はハンドヘルドダイナモメトリー（HHD）を用いて評価されました。 両側の筋力測定は両上肢から取得され、各参加者について平均値が算出されました。 ベースラインからの相対的変化はパーセンテージで表されました。 これは、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）と診断された個人における、ロスマピモドのプラセボに対する筋力への効果を評価しました。 標準化された手順と機器が全ての研究施設で筋力テストに採用され、訓練を受けた担当者が全ての測定を実施して一貫性を確保しました。 ベースラインは研究薬の初回投与前の最後の非欠損評価です。 ベースラインからの相対的変化 = 100 ×（ベースライン後の値 - ベースライン値）／（ベースライン値）。
ベースライン（1日目）および48週目
パートA：重篤なTEAEおよびTEAEが発生した参加者数
時間枠：最大48週間
治療発現性有害事象は、治験薬の初回投与日以降かつ治験薬中止後35日以内に発症したAE、または治験薬の初回投与前に発症し、治験薬の初回投与日以降かつ治験薬中止後35日以内に悪化したAEを指します。 重篤な有害事象は、以下のいずれかの転帰をもたらすAEと定義されます：死亡；生命を脅かす有害事象；入院または既存の入院期間の延長；持続的または著しい機能障害または日常生活機能の重大な障害；先天性異常／出生時欠陥。
最大48週間
パートA：臨床化学検査パラメーターにおける臨床的に有意な変化を示した参加者の数
時間枠：最大48週間
血液サンプルは、グルコース、ナトリウム、カリウム、カルシウム、無機リン、総タンパク質、アルブミン、血中尿素窒素、クレアチニン、総ビリルビン、直接ビリルビン、アルカリホスファターゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、アラニンアミノトランスフェラーゼ、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ、クレアチンホスホキナーゼを含む臨床化学パラメータの分析のために採取されました
最大48週間
パートA：血液学的パラメータにおける臨床的に有意な変化が認められた参加者数
時間枠：48週まで
血液サンプルは、血液学的パラメーターの分析のために採取されました：ヘモグロビン（平均赤血球容積を含む）、平均赤血球ヘモグロビン量、平均赤血球ヘモグロビン濃度、ヘマトクリット、赤血球数、総白血球数、血小板数。 好塩基球、好酸球、好中球、リンパ球、単球を含む白血球分画
48週まで
パートA: 尿検査における臨床的に有意な変化を示した参加者数
時間枠：48週まで
尿サンプルは、尿分析パラメータ（白血球、血液、亜硝酸塩、タンパク質、ウロビリノーゲン、ビリルビン、水素イオン濃度（pH）、比重、ケトン体、グルコース）の分析のために収集されました。
48週まで
Part A: バイタルパラメータに臨床的に有意な変化が認められた参加者数
時間枠：48週まで
座位または臥位で少なくとも5分間、脈拍数、呼吸数、血圧、体温を含むバイタルパラメータを測定しました。 バイタルサインにおける臨床的に有意な異常変化を示した参加者数のデータを提示しました。
48週まで
パートA：心電図（ECG）パラメータに臨床的に有意な変化が認められた参加者数
時間枠：48週まで
参加者が少なくとも5分間横になった後に、12誘導心電図が実施されました。
48週まで
パートA：身体検査における臨床的に有意な変化が認められた参加者数
時間枠：最大48週間
身体検査には、以下の臓器系の評価が含まれました（これらに限定されません）：皮膚；頭部、眼、耳、鼻、喉頭；呼吸器系；循環器系；腹部（肝臓、脾臓）；リンパ節；神経系；筋骨格系。
最大48週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Fulcrum Therapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Marie-Helene Jouvin, MD、Fulcrum Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年6月16日

一次修了 (実際)

2024年11月19日

研究の完了 (実際)

2024年11月19日

試験登録日

最初に提出

2022年5月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年5月25日

最初の投稿 (実際)

2022年5月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年11月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年10月24日

最終確認日

2025年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 1821-FSH-301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

臨床試験データを記述した原稿が発表され次第、Fulcrumは第三者を通じて収集された全ての非識別化された個人参加者データおよび関連する研究文書（例：研究計画書、統計解析計画書[SAP]）へのアクセスを提供します。 アクセスは適格な研究者からの要請に基づき付与され、特定の基準と条件に従います。

IPD共有URLを含む詳細は、本投稿の更新時に提供されます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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