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顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）患者の治療におけるロスマピモドの有効性と安全性（リーチ）

2024年3月7日 更新者：Fulcrum Therapeutics

顔面肩甲上腕筋ジストロフィー（FSHD）患者の治療におけるロスマピモドの有効性と安全性に関する第 3 相グローバル、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、48 週間、並行群間試験

これは、顔面肩甲上腕筋ジストロフィー (FSHD) 患者の 48 週間にわたる治療におけるロスマピモドの安全性と有効性を評価するための研究です。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

FSHD 1およびFSHD 2と診断された患者は、この研究に約53週間参加します。 これには、4 週間のスクリーニング期間、48 週間のプラセボ対照治療期間、および 7 日間の安全性追跡期間が含まれます。 患者は無作為に割り付けられ、15 mg のロスマピモドまたはプラセボを 1 日 2 回、48 週間経口投与されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

260

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Irvine、California、アメリカ、92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Ohio State University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • University of Washington Medical Center
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3BG
        • University College of London Hospitals
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 3BZ
        • Newcastle upon Tyne NHS Foundation Trust
  • イタリア
      • Milano、イタリア、20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
    • Lombardia
      • Milano、Lombardia、イタリア、20162
        • Fondazione Serena Onlus- Centro Clinico NEMO
  • オランダ
    • Gelderland
      • Nijmegen、Gelderland、オランダ、9101
        • Radboudumc
    • Southern Holland
      • Leiden、Southern Holland、オランダ、2333 ZA
        • Leiden University Medical Centre
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4Z6
        • University of Calgary
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
    • Guipuzkoa
      • San Sebastián、Guipuzkoa、スペイン、20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • デンマーク
      • Aarhus、デンマーク、8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • Rigshospitalet
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ、53127
        • University Hospital Bonn
      • München、ドイツ、80336
        • LMU Klinikum Ludwig-Maximilians-Universität München
      • Ulm、ドイツ、89081
        • Universitatsklinikum Ulm
  • フランス
      • Paris、フランス、75013
        • Institute de Myologie, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière
    • Paca
      • Nice、Paca、フランス、06001
        • Nice University Hospital - CHU Nice

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 患者は 18 歳から 65 歳までの年齢である必要があります。
  • -FSHD 1またはFSHD 2の遺伝的に確認された診断。
  • -スクリーニング時の臨床重症度スコア2〜4（リッチスコア;範囲0〜5）。 車椅子に依存している、または活動のために歩行器または車椅子に依存している患者は、研究への登録を許可されていません。
  • 到達可能なワークスペース (RWS) ≥ 0.2 および ≤ 0.7 によって評価された支配的な上肢 (UE) の重量を含まない総相対表面積 (RSA) (Q1-Q4) のスクリーニング。
  • MRIの禁忌はありません。

除外基準:

  • 以前に診断されたがんで、少なくとも 5 年間完全寛解していない。 治癒のために切除または切除された皮膚の限局性癌および子宮頸部の上皮内癌は除外されない。
  • -治験責任医師が決定したように、筋肉機能に影響を与える可能性のある薬物またはサプリメントを服用している患者：患者は、治験薬の初回投与前の少なくとも3か月間、その薬物またはサプリメントの安定した用量を服用している必要があります研究期間中、その安定した用量を維持します。
  • 経口投与された CYP3A4 基質および MATE および OAT3 基質は、ロスマピモドの投与中の併用療法として許可されていません (研究治療終了までのベースライン訪問として定義されます)。
  • -HIVおよびB型またはC型肝炎を含む既知の日和見感染または生命を脅かす感染。
  • -既知の活動性または非活動性結核感染。
  • -肝疾患の急性または慢性の病歴。
  • -既知の重度の腎障害。
  • -抗不整脈治療を必要とする心臓不整脈の病歴;または異常な心電図の履歴または証拠。
  • -30日以内または5半減期（どちらか長い方）以内に別の治験薬を使用するか、現在治験機器の研究に参加しています。
  • -自然史研究への現在または将来の参加。 以前の参加は許可されますが、患者は 1821-FSH-301 試験への登録後に継続することはできません。
  • -ロスマピモドまたはその賦形剤に対する既知の過敏症。
  • -Fulcrumが後援するFSHDロスマピモド研究への以前の参加（FIS-001-2019またはFIS-002-2019）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パート A: プラセボ対照治療期間: Losmapimod
参加者はロスマピモドの投与を受けるようランダム化されます。
薬：ロスマピモド
ロスマピモド 15 mg は食事とともに 1 日 2 回経口投与されます。
プラセボコンパレーター：パート A: プラセボ対照治療期間: プラセボ
参加者はランダムにプラセボを投与されます
薬：プラセボ経口錠剤
プラセボは食事とともに経口投与されます。
実験的：パート B: オープンラベル拡張
参加者は、パート A のすべての評価が完了すると、ロスマピモドを受け取ります。
薬：ロスマピモド
ロスマピモド 15 mg は食事とともに 1 日 2 回経口投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート B: 有害事象 (AE) を報告した参加者の数
時間枠：第192週まで
第192週まで
パート B: 臨床検査パラメータ、心電図 (ECG)、バイタルサイン、身体検査に臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：第192週まで
第192週まで
パート A: 48 週目に到達可能なワークスペース (RWS) によって評価された、両腕の平均手首重量 500 グラム (g) による合計相対表面積 (RSA) 象限 1 ～ 5 (Q1 ～ Q5) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと48週目
RWS は、参加者が腕を伸ばしたときに到達できる相対的な表面積を測定する臨床結果の尺度です。 回答は 0 (到達可能なワークスペースなし) ～ 1.25 (到達可能なワークスペースの最大値) のスケールで評価されます。 スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。
ベースラインと48週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート A: 48 週目における神経疾患の上肢生活の質 (Neuro-QoL UE) スケールのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと48週目
Neuro-QoL UE は、参加者の上肢機能のベースラインからの変化を測定するために使用されます。 Neuro-QoL UE は、参加者が自己申告した上肢機能（デジタル、手動、リーチ関連の機能およびセルフケアを含む日常生活活動 (ADL) を含む）を測定するアンケートです。 回答は 1 (できない) から 5 (問題なく) で評価されます。 スコアが低いほど、症状が悪化していることを示します。
ベースラインと48週目
パート A: 48 週目における患者の全体的な変化の印象 (PGIC)
時間枠：48週目
患者全体の変化印象（PGIC）は、研究開始時と比較した参加者の自己申告による健康状態の変化を測定する、標準的かつ検証済みの参加者報告結果です。 PGIC では、単一の質問と、治療中の全体的な改善を表す 1 (非常に改善) から 7 (非常に悪化) までの 7 段階の患者自己申告尺度を使用します。 スコアが高いほど、症状が悪化していることを示します。
48週目
パート A: 48 週目の B 筋の全身 (WB) 縦方向複合筋脂肪浸潤 (MFI) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと48週目
脂肪による骨格筋組織の置換におけるベースラインからの変化は、WB 筋骨格 (MSK) 磁気共鳴画像法 (MRI) によって測定されます。
ベースラインと48週目
パート A: 有害事象 (AE) を報告した参加者の数
時間枠：48週目まで
48週目まで
パート A: 臨床検査パラメータ、ECG、バイタルサイン、身体検査に臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：48週目まで
48週目まで
パート A: 48 週目の手持ち式定量的ダイナモメトリーによる平均肩外転筋力のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと48週目
定量的: 等尺性ダイナモメトリー (手持ち式ダイナモメーター) を使用して骨格筋強度を評価します。 アイソメトリックダイナモメトリーは、何も動かさずに静的な筋力を測定します。
ベースラインと48週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Fulcrum Therapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Marie-Helene Jouvin, MD、Fulcrum Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年6月16日

一次修了 (推定)

2024年10月1日

研究の完了 (推定)

2026年1月1日

試験登録日

最初に提出

2022年5月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年5月25日

最初の投稿 (実際)

2022年5月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月7日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 1821-FSH-301

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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