VX-121/Tezacaftor/Deutivakaftorin farmakokinetiikka ja turvallisuusarvio potilailla, joilla on kohtalainen maksan vajaatoiminta
keskiviikko 29. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaihe 1, avoin tutkimus VX-121:n/Tezakaftorin/Deutivakaftorin kerta-annoksen farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta arvioitaessa potilailla, joilla on kohtalainen maksan vajaatoiminta, ja vastaavilla terveillä henkilöillä
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VX-121/tezakaftorin/deutivakaftorin (VX-121/TEZ/D-IVA) farmakokinetiikkaa (PK) ja turvallisuutta potilailla, joilla on kohtalainen maksan vajaatoiminta, ja vastaavilla terveillä osallistujilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Nämä kliinisen tutkimuksen tiedot toimitettiin vapaaehtoisesti sovellettavan lain mukaisesti, ja siksi tiettyjä toimitusaikoja ei välttämättä sovelleta.
(Tätä soveltuvaa kliinistä tutkimusta koskevat kliiniset kokeet on siis toimitettu Public Health Service Actin pykälän 402(j)(4)(A) ja 42 CFR 11.60:n mukaisesti, eivätkä ne ole pykälän 402(j) mukaisten määräaikojen alaisia. (2) ja (3) kansanterveyspalvelulain tai 42 CFR 11.24 ja 11.44.).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33014-3616
- Clinical Pharmacology of Miami, LLC
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33705
- GCP Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
Kohortti 1: Osallistujat, joilla on kohtalainen maksan vajaatoiminta
- Osallistujat täyttävät kohtalaisen maksan vajaatoiminnan kriteerit, jotka määritellään Child-Pughin kokonaispistemääränä 7–9 pistettä seulontakäynnillä
- Osallistujilla on krooninen (≥6 kuukautta) dokumentoitu maksasairaus
Kohortti 2: Vastaavat terveet osallistujat
- Osallistujat verrataan seulonnan aikana maksan vajaatoimintaa sairastaviin osallistujiin tupakoinnin, iän, sukupuolen ja painon suhteen.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
Kohortti 1: Osallistujat, joilla on kohtalainen maksan vajaatoiminta
- Kuumesairaus tai muu akuutti sairaus
- Aiempi kiinteä elin tai luuydinsiirto
- Vaikea hepaattinen enkefalopatia (aste >2) aiemmin tai olemassa
- Mikä tahansa sairaus, joka saattaa vaikuttaa lääkkeen imeytymiseen
- Vaikea portaaliverenpaine
- Merkittävä munuaisten toimintahäiriö (kreatiniinipuhdistuma
Kohortti 2: Vastaavat terveet osallistujat
- Kuumesairaus tai muu akuutti sairaus
- Mikä tahansa sairaus, joka saattaa vaikuttaa lääkkeen imeytymiseen
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1: Keskivaikea maksan vajaatoiminta
Osallistujat, joilla on kohtalainen maksan vajaatoiminta, saavat kerta-annoksen VX-121/TEZ/D-IVA:ta.
|
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletit suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2: Vastaavat terveet osallistujat
Terveet osallistujat saavat kerta-annoksen VX-121/TEZ/D-IVA:ta.
|
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletit suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
VX-121:n, TEZ:n, D-IVA:n ja asiaankuuluvien aineenvaihduntatuotteiden suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Kohortti 1: Esiannos päivään 23 asti; Kohortti 2: Esiannos päivään 13 asti
|
Kohortti 1: Esiannos päivään 23 asti; Kohortti 2: Esiannos päivään 13 asti
|
|
VX-121:n, TEZ:n, D-IVA:n ja asiaankuuluvien aineenvaihduntatuotteiden pitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue
Aikaikkuna: Kohortti 1: Esiannos päivään 23 asti; Kohortti 2: Esiannos päivään 13 asti
|
Kohortti 1: Esiannos päivään 23 asti; Kohortti 2: Esiannos päivään 13 asti
|
|
Fraktio Sitoutumaton (fu) VX-121:lle ja D-IVA:lle plasmassa
Aikaikkuna: Kohortit 1 ja 2: Esiannos päivään 2 asti
|
Kohortit 1 ja 2: Esiannos päivään 2 asti
|
|
Sitoutumaton suurin havaittu pitoisuus (Cmax ub) VX-121:lle ja D-IVA:lle
Aikaikkuna: Kohortit 1 ja 2: Esiannos päivään 2 asti
|
Kohortit 1 ja 2: Esiannos päivään 2 asti
|
|
Sitoutumaton alue VX-121:n ja D-IVA:n pitoisuus-aikakäyrän (AUC ub) alla
Aikaikkuna: Kohortit 1 ja 2: Esiannos päivään 2 asti
|
Kohortit 1 ja 2: Esiannos päivään 2 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys haitallisten tapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Kohortti 1: päivä 1 - päivä 32; Kohortti 2: Päivä 1–17
|
Kohortti 1: päivä 1 - päivä 32; Kohortti 2: Päivä 1–17
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 22. heinäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 16. maaliskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 16. maaliskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 23. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 29. kesäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 30. maaliskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 29. maaliskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX21-121-008
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .