Farmacokinetiek en veiligheidsbeoordeling van VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor bij deelnemers met matige leverinsufficiëntie
29 maart 2023 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een open-label fase 1-onderzoek om de farmacokinetiek en veiligheid van een enkelvoudige dosis VX-121/Tezacaftor/Deutivacaftor te beoordelen bij proefpersonen met matige leverinsufficiëntie en bij overeenkomende gezonde proefpersonen
Het doel van deze studie is het evalueren van de farmacokinetiek (PK) en veiligheid van VX-121/tezacaftor/deutivacaftor (VX-121/TEZ/D-IVA) bij deelnemers met matige leverinsufficiëntie en bij gematchte gezonde deelnemers.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Deze informatie over de klinische proef is vrijwillig ingediend onder de toepasselijke wetgeving en daarom zijn bepaalde indieningstermijnen mogelijk niet van toepassing.
(Dat wil zeggen dat informatie over de klinische proef voor deze toepasselijke klinische proef is ingediend onder sectie 402(j)(4)(A) van de Public Health Service Act en 42 CFR 11.60 en niet onderhevig is aan de deadlines die zijn vastgelegd in sectie 402(j) (2) en (3) van de Public Health Service Act of 42 CFR 11.24 en 11.44.).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
16
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33014-3616
- Clinical Pharmacology of Miami, LLC
-
Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33705
- GCP Research
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
Cohort 1: deelnemers met matige leverfunctiestoornis
- Deelnemers zullen voldoen aan de criteria voor matige leverinsufficiëntie, gedefinieerd als een Child-Pugh-totaalscore van 7 tot 9 punten bij het screeningbezoek
- Deelnemers zullen een chronische (≥6 maanden) gedocumenteerde leverziekte hebben
Cohort 2: gematchte gezonde deelnemers
- Deelnemers worden tijdens de screening gekoppeld aan deelnemers met een leverfunctiestoornis op het gebied van sigarettenrookgewoonte, leeftijd, geslacht en gewicht
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
Cohort 1: deelnemers met matige leverfunctiestoornis
- Geschiedenis van koortsachtige ziekte of andere acute ziekte
- Geschiedenis van solide orgaan- of beenmergtransplantatie
- Voorgeschiedenis of aanwezigheid van ernstige hepatische encefalopathie (graad >2)
- Elke aandoening die mogelijk de opname van geneesmiddelen beïnvloedt
- Ernstige portale hypertensie
- Significante nierfunctiestoornis (creatinineklaring
Cohort 2: gematchte gezonde deelnemers
- Geschiedenis van koortsachtige ziekte of andere acute ziekte
- Elke aandoening die mogelijk de opname van geneesmiddelen beïnvloedt
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Fundamentele wetenschap
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort 1: matige leverfunctiestoornis
Deelnemers met matige leverinsufficiëntie krijgen een enkele dosis VX-121/TEZ/D-IVA.
|
Tabletten met een vaste dosiscombinatie voor orale toediening.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Cohort 2: gematchte gezonde deelnemers
Gezonde deelnemers krijgen een enkele dosis VX-121/TEZ/D-IVA.
|
Tabletten met een vaste dosiscombinatie voor orale toediening.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van VX-121, TEZ, D-IVA en relevante metabolieten
Tijdsspanne: Cohort 1: Pre-dosis tot dag 23; Cohort 2: Pre-dosis tot dag 13
|
Cohort 1: Pre-dosis tot dag 23; Cohort 2: Pre-dosis tot dag 13
|
|
Gebied onder de concentratie-versus-tijdcurve (AUC) van VX-121, TEZ, D-IVA en relevante metabolieten
Tijdsspanne: Cohort 1: Pre-dosis tot dag 23; Cohort 2: Pre-dosis tot dag 13
|
Cohort 1: Pre-dosis tot dag 23; Cohort 2: Pre-dosis tot dag 13
|
|
Fraction Unbound (fu) voor VX-121 en D-IVA in plasma
Tijdsspanne: Cohorten 1 en 2: Pre-dosis tot dag 2
|
Cohorten 1 en 2: Pre-dosis tot dag 2
|
|
Ongebonden maximale waargenomen concentratie (Cmax ub) voor VX-121 en D-IVA
Tijdsspanne: Cohorten 1 en 2: Pre-dosis tot dag 2
|
Cohorten 1 en 2: Pre-dosis tot dag 2
|
|
Ongebonden gebied onder de concentratie versus tijdcurve (AUC ub) van VX-121 en D-IVA
Tijdsspanne: Cohorten 1 en 2: Pre-dosis tot dag 2
|
Cohorten 1 en 2: Pre-dosis tot dag 2
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Cohort 1: dag 1 tot dag 32; Cohort 2: Dag 1 tot Dag 17
|
Cohort 1: dag 1 tot dag 32; Cohort 2: Dag 1 tot Dag 17
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
22 juli 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
16 maart 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
16 maart 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
23 juni 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 juni 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 juni 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 maart 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 maart 2023
Laatst geverifieerd
1 maart 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- VX21-121-008
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .