Berotralstat-hoito lapsilla, joilla on perinnöllinen angioedeema (APeX-P)
Vaiheen 3 tutkimus Berotralstatin eston turvallisuuden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi perinnöllistä angioedeemaa sairastavilla lapsilla, jotka ovat 2–< 12-vuotiaita
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yksihaarainen, avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida berotralstaattipainoon perustuvan hoidon farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta perinnöllisten angioödeemakohtausten ehkäisyssä 2–< 12-vuotiailla lapsipotilailla. Tämä tutkimus koostuu kahdesta hoitojaksosta: 12 viikon standard-of-care (SOC) -hoitojaksosta, jota seuraa avoin berotralstaattihoitojakso, joka kestää enintään 144 viikkoa.
Osallistujat rekisteröidään 4 annoskohorttiin; osallistujan painoa käytetään määritettäessä jako kuhunkin kohorttiin, jossa korkeamman painoiset kohortit (kohortit 1 ja 2) ilmoittautuvat ensin ja rinnakkain. Kaikista saatavilla olevista farmakokineettisistä tiedoista tehtyjä turvallisuusarviointeja ja PK-mallinnusta käytetään sitten vahvistamaan painoalueet peräkkäin kohorttien 3 ja 4 rekisteröimiseksi. Berotralstaatin tehokkuus tässä populaatiossa tehdään yhteenveto käyttämällä kuvaavia tilastollisia menetelmiä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja
- Investigative Site #1
-
Málaga, Espanja
- Investigative Site #2
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- Investigative Site #2
-
Tel Aviv, Israel
- Investigative Site #1
-
-
-
-
-
Padua, Italia
- Investigative Site #1
-
-
-
-
Ontario
-
Vienna, Ontario, Itävalta
- Investigative Site #1
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada
- Investigative Site #1
-
-
-
-
-
Krakow, Puola
- Investigative Site #1
-
-
-
-
-
Grenoble, Ranska
- Investigative Site #3
-
Marseille, Ranska
- Investigative Site #2
-
Paris, Ranska
- Investigative Site #1
-
-
-
-
-
Sângeorgiu de Mureş, Romania
- Investigative Site #1
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Investigative Site #1
-
Frankfurt, Saksa
- Investigative Site #2
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigative Site #1
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ja ei-raskaana olevat, ei-imettävät naaraat, 2–< 12-vuotiaat
- Paino ≥ 12 kg
- HAE:n kliininen diagnoosi
- Tutkijan mielestä osallistuja hyötyisi pitkäaikaisesta suun kautta otettavasta HAE-profylaksista
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa muun tyyppisen toistuvan angioedeeman samanaikainen diagnoosi
- Tunnettu suvussa äkillinen sydänkuolema
- Kreatiniinipuhdistuma käyttämällä modifioitua Schwartzin kaavaa ≤ 30 ml/min/1,73 m2
- Aspartaattiaminotransferaasin tai alaniiniaminotransferaasin arvo ≥ 3 × ikään sopivan normaalin viitealueen yläraja
- Kliinisesti merkittävä epänormaali EKG, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, korjattu QT-aika, joka on laskettu Friderician korjauksella > 450 ms, tai kammioiden ja/tai eteisten ennenaikaiset supistukset, jotka ovat yleisempiä kuin satunnaisia ja/tai ryhmittyminä tai suurempina
- Osallistunut muuhun lääketutkimukseen tai saanut toisen tutkimuslääkkeen 30 päivän kuluessa ilmoittautumisesta
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1: ≥ 40 kg ruumiinpaino (Berotralstat 150 mg)
Osallistujat saivat 150 milligramman (mg) berotralstat-kapselin suun kautta kerran päivässä jopa 144 viikon ajan.
Annoksen muutokset olivat sallittuja painonmuutosten, PK-tulosten tai turvallisuussyiden vuoksi.
|
Annetaan suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2: 32 - < 40 kg ruumiinpaino (Berotralstat 108 mg)
Osallistujat saivat 108 mg berotralstat-granuuleja suun kautta kerran päivässä jopa 144 viikon ajan.
Annoksen muutokset olivat sallittuja painon muutosten, PK-tulosten tai turvallisuussyiden vuoksi. |
Annetaan suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3: 24–< 32 kg ruumiinpaino (Berotralstat 96 mg)
Osallistujat saivat 96 mg berotralstat-granuuleja suun kautta kerran päivässä jopa 144 viikon ajan.
Annoksen muutokset sallittiin painonmuutosten, farmakokinetiikkatulosten tai turvallisuussyiden vuoksi.
|
Annetaan suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 4: 12–<24 kg ruumiinpaino (Berotralstat 78 mg)
Osallistujat saivat 78 mg berotralstat-granuleja suun kautta kerran päivässä jopa 144 viikon ajan.
Annoksen muutokset olivat sallittuja painon muutosten, PK-tulosten tai turvallisuussyiden vuoksi. |
Annetaan suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 viimeiseen mitattuun konsentraatioon (AUC0-last) berotralstatille
Aikaikkuna: Viikko 2
|
AUC0-last on plasmakonsentraatio-aikakäyrän alapuolella oleva pinta-ala ajalta 0 viimeiseen mitattavaan konsentraatioon.
|
Viikko 2
|
|
Berotralstatin plasman pitoisuuden ja ajan käyrän ala pinta-ala ajanhetkestä 0–6 tuntia annoksen jälkeen (AUC0-6)
Aikaikkuna: Predoosi ja jopa 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2
|
AUC0-6 on plasmakonsentraatio-aikakäyrän alapuolella oleva pinta-ala ajalta 0–6 tuntia.
|
Predoosi ja jopa 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2
|
|
Berotralstatin annostusvälin lopun pitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennen annosta viikolla 2
|
Ctrough on berotralstatin annostusvälin lopussa mitattu pitoisuus.
|
Ennen annosta viikolla 2
|
|
Berotralstatin maksimiplasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja jopa 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2
|
Cmax on havaittu berotralstatin maksimiplasmapitoisuus.
|
Ennen annosta ja jopa 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2
|
|
Berotralstatin viimeisen mitattavan plasmakonsentraation aika (Tlast)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja jopa 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2
|
Tlast on viimeisen mitattavissa olevan berotralstatin pitoisuuden (Clast) aika, joka on kerätty näytteenottovälin aikana.
|
Ennen annosta ja jopa 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2
|
|
Berotralstatin maksimiplasmapitoisuusaika (Tmax)
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja jopa 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2
|
Tmax on aika, joka kuluu berotralstatin havaittuun maksimipitoisuuteen plasmasa.
|
Ennen annostusta ja jopa 6 tuntia annoksen jälkeen viikolla 2
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla esiintyi hoidon aikana ilmaantuneita haittatapahtumia (TEAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta noin 73 viikon ajan
|
Sivuvaikutus (AE) on mikä tahansa kliinisen tutkimuksen osallistujalle kohdistuva epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma.
Sitä ei tarkoita olevan yhteydessä tutkimuslääkkeeseen tai itse kliiniseen tutkimukseen.
Sivuvaikutus voi olla epäsuotuisa ja tahaton oire, oireilu (mukaan lukien poikkeava laboratoriotulos), oireyhtymä tai sairaus, joka kehittyi tai paheni kliinisen tutkimuksen aikana.
Vakava sivuvaikutus (SAE) on mikä tahansa kuolemaan johtava, hengenvaarallinen, sairaalahoitoon johtava tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentävä, pysyvään tai merkittävään vammaisuuteen/vajaakuntoisuuteen johtava, synnynnäiseen poikkeavuuteen/syntymävikaan johtava tai muun lääketieteellisesti merkittävän tapahtuman aiheuttava epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma.
TEAE:t ovat sivuvaikutuksia, jotka ilmenivät berotralstatin ensimmäisen annoksen jälkeen tai tutkimuslääkityksen keskeyttämisen jälkeen 30 päivän kuluessa.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta noin 73 viikon ajan
|
|
Säädettyjen perinnöllisten angioödeemikohtausten (HAE) lukumäärä
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
Säädetyt kohtaukset sisälsivät vähintään yhden turvotuksen oireen, vastasivat "ei" päiväkirjakysymykseen: "Tarkasteltaessa jälkikäteen, voisiko oireillenne olla jokin muu selitys kuin HAE-kohtaus (eli allerginen reaktio, viruksen aiheuttama vilustuminen jne.)?", pidettiin yksilöllisinä (kohtaus alkoi > 24 tuntia edellisen kohtauksen päättymisestä), ja jos koko säädetty kohtaus oli hoitamatta, sen kesto oli > 24 tuntia.
Mikä tahansa kohtaus, joka alkoi 24 tunnin kuluessa edellisen kohtauksen päättymisestä, yhdistettiin edelliseen kohtaukseen.
|
Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
|
Säädettyjen HAE-kohtausten määrä
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
Mukautettuihin kohtauksiin sisältyi vähintään yksi turvotuksen oire, päiväkirjakysymykseen "Tarkastelun jälkeen, olisiko oireillesi vaihtoehtoinen selitys HAE-kohtauksen sijaan (eli allerginen reaktio, viruksen aiheuttama flunssa jne.)?" vastattiin "ei", kohtauksia pidettiin yksilöllisinä (kohtaus alkoi > 24 tuntia edellisen kohtauksen päättymisestä), ja jos koko mukautettu kohtaus oli hoitamaton, sen kesto oli > 24 tuntia. Mikä tahansa kohtaus, joka alkoi 24 tunnin kuluessa edellisen kohtauksen päättymisestä, yhdistettiin edelliseen kohtaukseen. Mukautettu kohtaustiheys laskettiin määritetyn ajanjakson aikana havaittujen mukautettujen kohtausten määränä ja standardoitiin kohtausten lukumäärään kuukaudessa, jossa 1 kuukausi määritellään 28 päivän (4 viikon) jaksona. |
Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
|
Säädetyn HAE-kohtauksen oireiden kesto
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
Säädetyt kohtaukset sisälsivät vähintään yhden turvotuksen oireen, saivat vastauksen "ei" päiväkirjakysymykseen: "Takaperin ajatellen, voisiko oireillesi olla jokin muu selitys kuin HAE-kohtaus (eli allerginen reaktio, virusperäinen flunssa jne.)?", katsottiin yksilöllisiksi (kohtaus alkoi > 24 tuntia edellisen kohtauksen päättymisestä), ja jos koko säädetty kohtaus oli hoitamaton, sen kesto oli > 24 tuntia.
Mikä tahansa kohtaus, joka alkoi 24 tunnin kuluessa edellisen kohtauksen päättymisestä, yhdistettiin edelliseen kohtaukseen.
Jokaisen osallistujan raportoiman kohtauksen kesto laskettiin tunneissa säädetyn kohtauksen alkamis- ja päättymispäivän ja -ajan perusteella (aika, jolloin kohtaus päättyi).
|
Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
|
Säädetyn HAE-kohtauksen esiintyvyys anatomisen sijainnin mukaan
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
Säädetyt kohtaukset arvioitiin anatomisen sijainnin perusteella. Säädettyihin kohtauksiin sisältyi vähintään yksi turvotuksen oire, päiväkirjakysymykseen "Voiko jälkikäteen ajatellen olla vaihtoehtoinen selitys oireillesi HAE-kohtauksen sijaan (eli allerginen reaktio, virusperäinen vilustuminen jne.)?" vastattiin "ei", niitä pidettiin ainutlaatuisina (kohtaus alkoi > 24 tuntia edellisen kohtauksen päättymisestä), ja jos koko säädettyä kohtausta ei hoidettu, sen kesto oli > 24 tuntia. Kaikki kohtaukset, jotka alkoivat 24 tunnin kuluessa edellisen kohtauksen päättymisestä, yhdistettiin edelliseen kohtaukseen. Anatomiset sijainnit luokiteltiin vain vatsa-alueen, ei-vatsa-alueen perifeerisiin, sekoitettuihin ja kurkunpääkohtauksiin. |
Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
|
Säädettyjen kohtausten määrä, jotka edellyttävät tarpeen mukaan annettavaa hoitoa
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
Säädetyissä kohtauksissa oli vähintään yksi turvotuksen oire, päiväkirjakysymykseen "Tarkasteltuna jälkikäteen, olisiko oireillesi vaihtoehtoinen selitys HAE-kohtauksen sijaan (eli allerginen reaktio, viruksellinen flunssa jne.)?" vastattiin "ei", ne pidettiin ainutlaatuisina (kohtaus alkoi > 24 tuntia edellisen kohtauksen päättymisestä), ja jos koko säädettyä kohtausta ei hoidettu, sen kesto oli > 24 tuntia. Mikä tahansa kohtaus, joka alkoi 24 tunnin kuluessa edellisen kohtauksen päättymisestä, yhdistettiin edelliseen kohtaukseen. Arvioitiin säädettyjen kohtausten määrää, joita hoidettiin kohdennetuilla HAE-lääkkeillä. |
Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
|
Osuus säädetyistä kohtauksista, jotka vaativat tarpeen mukaista hoitoa
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
Säädetyt kohtaukset sisälsivät vähintään yhden turvotuksen oireen, saivat vastauksen "ei" päiväkirjakysymykseen: "Jälkikäteen ajatellen, voisiko oireisiinne olla vaihtoehtoinen selitys kuin HAE-kohtaus (eli allerginen reaktio, virusperäinen flunssa jne.)?", niitä pidettiin ainutlaatuisina (kohtaus alkoi > 24 tuntia edellisen kohtauksen päättymisestä), ja jos koko säädettyä kohtaus ei hoidettu, sen kesto oli > 24 tuntia. Mikä tahansa kohtaus, joka alkoi 24 tunnin kuluessa edellisen kohtauksen päättymisestä, yhdistettiin edelliseen kohtaukseen. Arvioitiin säädettyjen kohtausten osuutta, joita hoidettiin kohdennetuilla HAE-lääkkeillä. |
Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
|
Angioödeema-oireiden päivien lukumäärä
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
Säädetyt kohtaukset sisälsivät vähintään yhsen turvotuksen oireen, vastaukseksi päiväkirjakysymykseen: "Tarkasteltuna jälkikäteen, olisiko oireillenne vaihtoehtoinen selitys HAE-kohtauksen lisäksi (eli allerginen reaktio, virusperäinen flunssa yms.)?" oli "ei", niitä pidettiin yksilöllisinä (kohtaus alkoi > 24 tuntia edellisen kohtauksen päättymisestä), ja jos koko säädetty kohtaus oli hoitamaton, sen kesto oli > 24 tuntia. Mikä tahansa kohtaus, joka alkoi 24 tunnin kuluessa edellisen kohtauksen päättymisestä, yhdistettiin edelliseen kohtaukseen. Angioödeemaoireiden esiintymispäivien lukumäärä on raportointijakson aikana niiden päivien määrä, jolloin vähintään yksi oire raportoidaan säädetyssä HAE-kohtauksessa kohtauksen alkamispäivän ja päättymispäivän perusteella. |
Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
|
Osuus päivistä, joilla on angioödeemaoireita
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
Mukautetut kohtaukset sisälsivät vähintään yhden turvotuksen oireen, vastaus kysymykseen päiväkirjassa: "Tarkastelun jälkeen, olisiko oiresi selitys jokin muu kuin HAE-kohtaus (eli allerginen reaktio, virusperäinen vilustuminen jne.)?" oli "ei", ne pidettiin erillisinä (kohtaus alkoi > 24 tuntia edellisen kohtauksen päättymisestä), ja jos koko mukautettu kohtaus oli hoitamaton, sen kesto oli > 24 tuntia. Mikä tahansa kohtaus, joka alkoi 24 tunnin kuluessa edellisen kohtauksen päättymisestä, yhdistettiin edelliseen kohtaukseen. Oireellisten päivien osuus perustui raportoitujen oireiden päivien määrään ja osallistujan hoidossa olopäivien määrään, jossa oireellisten päivien määrä on raportointijakson päivien lukumäärä, joille vähintään yksi oire raportoidaan mukautetun HAE-kohtauksen aikana kohtauksen alkamis- ja päättymispäivien perusteella. |
Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
|
Arvioitu mukautettu HAE-kohtauksen vakavuus
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
Säädetyt kohtaukset sisälsivät vähintään yhden turvotuksen oireen, saivat vastauksen "ei" päiväkirjakysymykseen: "Tarkasteltaessa jälkikäteen, olisiko oireillesi jokin muu selitys kuin HAE-kohtaus (eli allerginen reaktio, virusperäinen vilustuminen jne.)?", katsottiin yksilöllisiksi (kohtaus alkoi > 24 tuntia edellisen kohtauksen päättymisestä), ja jos koko säädettyä kohtausta ei hoidettu, sen kesto oli > 24 tuntia.
Mikä tahansa kohtaus, joka alkoi 24 tunnin kuluessa edellisen kohtauksen päättymisestä, yhdistettiin edelliseen kohtaukseen.
Vaikeusastetta arvioi vanhempi/huoltaja vähäiseksi, lieväksi, kohtalaiseksi tai vaikeaksi.
|
Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
|
Osallistujien määrä, jotka keskeyttivät hoidon koetun tehon puutteen vuoksi
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
Raportointiin sisältyi niiden osallistujien kokonaismäärä, jotka keskeyttivät hoidon kokevan berotralstatin tehon puutteen vuoksi.
|
Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
|
HAE:n aiheuttamien sairaalahoitojen ja poliklinikkakäyntien määrä
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
Säädetyt kohtaukset sisälsivät vähintään yhden turvotuksen oireen, saivat vastauksen "ei" päiväkirjakysymykseen: "Jälkikäteen ajatellen, voisiko oireillesi olla jokin muu selitys kuin HAE-kohtaus (eli allerginen reaktio, virusperäinen flunssa jne.)?", katsottiin yksilöllisiksi (kohtaus alkoi > 24 tuntia edellisen kohtauksen päättymisestä), ja jos koko säädettyä kohtausta ei hoidettu, sen kesto oli > 24 tuntia. Mikä tahansa kohtaus, joka alkoi 24 tunnin kuluessa edellisen kohtauksen päättymisestä, yhdistettiin edelliseen kohtaukseen. Raportoidaan säädettyjen kohtausten lukumäärä, jotka vaativat sairaalahoitoa tai klinikkakäyntejä. |
Viikko 1 viikkoon 12 ja viikko 1 viikkoon 48
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Berotralstaatti-oraalisten rakeiden hyväksyttävyys/maku käyttämällä itse ilmoittamaa maun arviointiasteikkoa, joka on suunniteltu makuun keskittyneillä kuvilla
Aikaikkuna: Ensimmäisen annoksen aika (päivä 1)
|
MAUKAS; 7 pisteen asteikko [0 "huonoin" - 6 "paras"]
|
Ensimmäisen annoksen aika (päivä 1)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Jolanta Bernatoniene, MD, Bristol Royal Hospital for Children
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Yliherkkyys
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Ihosairaudet
- Urtikaria
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Proteaasin estäjät
- Seriiniproteinaasin estäjät
- berotralstat
Muut tutkimustunnusnumerot
- BCX7353-304
- 2021-005932-50 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .