Лечение беротральстатом детей с наследственным ангионевротическим отеком (APeX-P)
12 марта 2024 г. обновлено: BioCryst Pharmaceuticals
Исследование фазы 3 по оценке безопасности и фармакокинетики профилактического применения беротральстата у детей с наследственным ангионевротическим отеком в возрасте от 2 до < 12 лет
Целью данного исследования является оценка фармакокинетики (ФК) и безопасности беротральстата для определения соответствующей дозы на основе веса для детей в возрасте от 2 до < 12 лет для профилактического лечения с целью предотвращения приступов наследственного ангионевротического отека (НАО).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это одногрупповое открытое исследование, предназначенное для оценки фармакокинетики и безопасности лечения беротральстатом в зависимости от массы тела для предотвращения приступов наследственного ангионевротического отека у детей в возрасте от 2 до < 12 лет. Это исследование будет состоять из двух периодов лечения: 12-недельный период стандартного лечения (SOC), за которым следует открытый период лечения беротральстатом продолжительностью до 144 недель.
Участники будут включены в когорты с 4 дозами; вес участников будет использоваться для определения распределения по каждой когорте, причем когорты с более высоким весом (когорты 1 и 2) зачисляются первыми и параллельно. Оценки безопасности и фармакокинетическое моделирование на основе всех доступных фармакокинетических данных затем будут использоваться для подтверждения весовых диапазонов для последовательного включения в когорты 3 и 4. Эффективность беротральстата в этой популяции будет обобщена с использованием описательных статистических методов.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
29
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Vienna, Австрия
- Investigative Site #1
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Investigative Site #1
-
Frankfurt, Германия
- Investigative Site #2
-
-
-
-
-
Haifa, Израиль
- Investigative Site #2
-
Tel Aviv, Израиль
- Investigative Site #1
-
-
-
-
-
Madrid, Испания
- Investigative Site #1
-
Málaga, Испания
- Investigative Site #2
-
-
-
-
-
Padova, Италия
- Investigative Site #1
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Канада
- Investigative Site #1
-
-
-
-
-
Kraków, Польша
- Investigative Site #1
-
-
-
-
-
Sângeorgiu De Mureş, Румыния
- Investigative Site #1
-
-
-
-
-
Bristol, Соединенное Королевство
- Investigative Site #1
-
-
-
-
-
Grenoble, Франция
- Investigative Site #3
-
Marseille, Франция
- Investigative Site #2
-
Paris, Франция
- Investigative Site #1
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 11 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины и небеременные, некормящие женщины в возрасте от 2 до < 12 лет
- Масса тела ≥ 12 кг
- Клинический диагноз НАО
- По мнению исследователя, участник получит пользу от долгосрочной пероральной профилактики НАО.
Критерий исключения:
- Параллельный диагноз любого другого типа рецидивирующего ангионевротического отека
- Известный семейный анамнез внезапной сердечной смерти
- Клиренс креатинина по модифицированной формуле Шварца ≤ 30 мл/мин/1,73 м2
- Уровень аспартатаминотрансферазы или аланинаминотрансферазы ≥ 3 × верхний предел соответствующего возрасту нормального референтного значения
- Клинически значимые аномалии ЭКГ, включая, помимо прочего, скорректированный интервал QT, рассчитанный с использованием поправки Фридериции > 450 мс, или преждевременные сокращения желудочков и/или предсердий, которые более часты, чем случайные, и/или в виде пар или выше в группе
- Текущее участие в любом другом исследовании исследуемого препарата или получение другого исследуемого препарата в течение 30 дней после регистрации
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Беротральстат
Беротральстат вводили один раз в день в 4 когортах доз в зависимости от веса участников.
Когорты 1 и 2 будут зачисляться параллельно.
После того, как 4 участника из когорты 1 и 2 с ≥ 2 субъектами из когорты 2 дойдут до недели 2, группа 3 откроется для зачисления.
Группа 4 будет открыта для зачисления после того, как ≥ 4 субъектов в группе 3 достигнут недели 2. Перед дозированием групп 3 и 4 будут рассмотрены имеющиеся данные о фармакокинетике и безопасности, чтобы подтвердить безопасность продолжения и соответствующие весовые диапазоны для каждого.
BioCryst уведомит сайты, когда когорты 3 и 4 будут открыты для регистрации.
|
Вводят перорально один раз в день в дозе, основанной на массе тела, до 4 когорт.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фармакокинетика: Cmax
Временное ограничение: Передозировка и несколько временных точек до 24 часов после приема
|
Максимальная концентрация беротральстата в плазме
|
Передозировка и несколько временных точек до 24 часов после приема
|
|
Фармакокинетика: AUC0-тау
Временное ограничение: Передозировка и несколько временных точек до 24 часов после приема
|
Площадь под кривой зависимости концентрации беротральстата в плазме от времени от нуля до окончания приема дозы (тау)
|
Передозировка и несколько временных точек до 24 часов после приема
|
|
Фармакокинетика: CL/F
Временное ограничение: Передозировка и несколько временных точек до 24 часов после приема
|
Кажущийся пероральный клиренс беротральстата
|
Передозировка и несколько временных точек до 24 часов после приема
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: Более 144 недель
|
Более 144 недель
|
|
Частота и тяжесть приступов наследственного ангионевротического отека (НАО)
Временное ограничение: Более 48 недель
|
Более 48 недель
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Приемлемость/вкусовые качества пероральных гранул беротральстата с использованием самооценки вкусовой шкалы оценки, разработанной с изображениями, сосредоточенными на вкусе
Временное ограничение: Время первой дозы (День 1)
|
ВКУСНЫЙ; 7-балльная шкала [от 0 "худший" до 6 "лучший"]
|
Время первой дозы (День 1)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Jolanta Bernatoniene, MD, Bristol Royal Hospital for Children
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 октября 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июля 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июля 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 июня 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 июля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 июля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Кожные заболевания
- Синдромы иммунологического дефицита
- Заболевания иммунной системы
- Гиперчувствительность, немедленная
- Генетические заболевания, врожденные
- Кожные заболевания, сосудистые
- Гиперчувствительность
- Крапивница
- Наследственные болезни дефицита комплемента
- Первичные иммунодефицитные заболевания
- Ангионевротический отек
- Ангионевротические отеки, наследственные
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы ферментов
- Ингибиторы протеазы
- Ингибиторы сериновых протеиназ
- Беротральстат
Другие идентификационные номера исследования
- BCX7353-304
- 2021-005932-50 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .