Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Berotralstatbehandling hos barn med ärftligt angioödem (APeX-P)

12 mars 2024 uppdaterad av: BioCryst Pharmaceuticals

En fas 3-studie för att utvärdera säkerheten och farmakokinetiken för Berotralstatprofylax hos barn med ärftligt angioödem som är 2 till <12 år gamla

Syftet med denna studie är att utvärdera farmakokinetiken (PK) och säkerheten för berotralstat för att bestämma lämplig viktbaserad dos för pediatriska deltagare 2 till < 12 år gamla för profylaktisk behandling för att förhindra attacker av ärftligt angioödem (HAE).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en enarmad, öppen studie utformad för att utvärdera farmakokinetik och säkerhet av berotralstat viktbaserad behandling för att förebygga ärftliga angioödemattacker hos pediatriska deltagare 2 till <12 år gamla. Denna studie kommer att bestå av två behandlingsperioder: en 12-veckors behandlingsperiod för standardvård (SOC) följt av en öppen behandlingsperiod för berotralstat som varar upp till 144 veckor.

Deltagarna kommer att registreras i 4 doskohorter; deltagarvikt kommer att användas för att bestämma tilldelningen till varje kohort där de högre viktkohorterna (kohorter 1 och 2) registrerar sig först och parallellt. Säkerhetsbedömningar och PK-modellering från alla tillgängliga PK-data kommer sedan att användas för att bekräfta viktbanden för sekventiell registrering av kohorter 3 och 4. Effektiviteten av berotralstat i denna population kommer att sammanfattas med beskrivande statistiska metoder.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

29

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
        • Investigative Site #3
      • Marseille, Frankrike
        • Investigative Site #2
      • Paris, Frankrike
        • Investigative Site #1
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Investigative Site #2
      • Tel Aviv, Israel
        • Investigative Site #1
  • Italien
      • Padova, Italien
        • Investigative Site #1
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Investigative Site #1
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Investigative Site #1
  • Rumänien
      • Sângeorgiu De Mureş, Rumänien
        • Investigative Site #1
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Investigative Site #1
      • Málaga, Spanien
        • Investigative Site #2
  • Storbritannien
      • Bristol, Storbritannien
        • Investigative Site #1
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Investigative Site #1
      • Frankfurt, Tyskland
        • Investigative Site #2
  • Österrike
      • Vienna, Österrike
        • Investigative Site #1

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 11 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hanar och icke-gravida, icke ammande honor 2 till < 12 år
  • Kroppsvikt ≥ 12 kg
  • Klinisk diagnos av HAE
  • Enligt utredarens åsikt skulle deltagaren ha nytta av långvarig oral HAE-profylax

Exklusions kriterier:

  • Samtidig diagnos av någon annan typ av återkommande angioödem
  • Känd familjehistoria av plötslig hjärtdöd
  • Kreatininclearance med den modifierade Schwartz-formeln på ≤ 30 ml/min/1,73 m2
  • Aspartataminotransferas- eller alaninaminotransferasvärde ≥ 3 × den övre gränsen för det åldersanpassade normala referensintervallsvärdet
  • Kliniskt signifikant onormalt EKG inklusive men inte begränsat till ett korrigerat QT-intervall beräknat med Fridericias korrigering > 450 msek, eller ventrikulära och/eller förmaksprematura sammandragningar som är mer frekventa än enstaka, och/eller som kupletter eller högre i gruppering
  • Aktuellt deltagande i någon annan prövningsläkemedelsstudie eller fått ett annat prövningsläkemedel inom 30 dagar efter registreringen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Berotralstat
Berotralstat administreras en gång dagligen i 4 doskohorter bestämt av deltagarens vikt. Kohorter 1 och 2 anmäls parallellt. Efter att 4 deltagare från Kohort 1 och 2, med ≥ 2 försökspersoner från Kohort 2, har nått vecka 2, kommer Kohort 3 att öppnas för registrering. Kohort 4 kommer att öppnas för registrering efter att ≥ 4 försökspersoner i kohort 3 har nått vecka 2. Före dosering av kohort 3 och 4 kommer tillgängliga farmakokinetiska data och säkerhetsdata att granskas för att bekräfta att det är säkert att fortsätta och lämpliga viktintervall för var och en. BioCryst kommer att meddela webbplatser när Cohorts 3 och 4 är öppna för registrering.
Läkemedel: Berotralstat
Administreras oralt en gång dagligen i en viktbaserad dos i upp till 4 kohorter
Andra namn:
  • BCX7353
  • Orladeyo®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetik: Cmax
Tidsram: Fördosering och flera tidpunkter upp till 24 timmar efter dosen
Maximal plasmakoncentration av berotralstat
Fördosering och flera tidpunkter upp till 24 timmar efter dosen
Farmakokinetik: AUC0-tau
Tidsram: Fördosering och flera tidpunkter upp till 24 timmar efter dosen
Area under plasmakoncentrationen berotralstats tidskurva från tidpunkt noll till slutet av doseringen (tau)
Fördosering och flera tidpunkter upp till 24 timmar efter dosen
Farmakokinetik: CL/F
Tidsram: Fördosering och flera tidpunkter upp till 24 timmar efter dosen
Synbar oral clearance av berotralstat
Fördosering och flera tidpunkter upp till 24 timmar efter dosen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Över 144 veckor
Över 144 veckor
Frekvens och svårighetsgrad av hereditära angioödem (HAE) attacker
Tidsram: Över 48 veckor
Över 48 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Acceptans/smaklighet av berotralstat orala granulat med hjälp av en självrapporterad smakskala utformad med bilder centrerade på smak
Tidsram: Tidpunkt för första dosen (dag 1)
GOTT; 7-gradig skala [0 "sämst" till 6 "bäst"]
Tidpunkt för första dosen (dag 1)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: Jolanta Bernatoniene, MD, Bristol Royal Hospital for Children

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 oktober 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 juni 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 juli 2022

Första postat (Faktisk)

12 juli 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BCX7353-304
  • 2021-005932-50 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftligt angioödem

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera