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Berotralstat-Behandlung bei Kindern mit hereditärem Angioödem (APeX-P)

6. Februar 2026 aktualisiert von: BioCryst Pharmaceuticals

Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik der Berotralstat-Prophylaxe bei Kindern mit hereditärem Angioödem im Alter von 2 bis < 12 Jahren

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Pharmakokinetik (PK) und Sicherheit von Berotralstat, um die geeignete gewichtsbasierte Dosis für pädiatrische Teilnehmer im Alter von 2 bis < 12 Jahren für die prophylaktische Behandlung zur Vorbeugung von Attacken des hereditären Angioödems (HAE) zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine einarmige, unverblindete Studie zur Bewertung der PK und Sicherheit einer gewichtsbasierten Behandlung mit Berotralstat zur Prävention hereditärer Angioödem-Attacken bei pädiatrischen Teilnehmern im Alter von 2 bis < 12 Jahren. Diese Studie wird aus zwei Behandlungsperioden bestehen: einer 12-wöchigen Standardbehandlungsperiode (SOC), gefolgt von einer unverblindeten Berotralstat-Behandlungsperiode, die bis zu 144 Wochen dauert.

Die Teilnehmer werden in 4 Dosiskohorten eingeschrieben; Das Gewicht der Teilnehmer wird verwendet, um die Zuordnung zu jeder Kohorte zu bestimmen, wobei die Kohorten mit höherem Gewicht (Kohorten 1 und 2) zuerst und parallel eingeschrieben werden. Sicherheitsbewertungen und PK-Modelle aus allen verfügbaren PK-Daten werden dann verwendet, um die Gewichtsbereiche für die sequenzielle Aufnahme der Kohorten 3 und 4 zu bestätigen. Die Wirksamkeit von Berotralstat in dieser Population wird mit deskriptiven statistischen Methoden zusammengefasst.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Investigative Site #1
      • Frankfurt, Deutschland
        • Investigative Site #2
  • Frankreich
      • Grenoble, Frankreich
        • Investigative Site #3
      • Marseille, Frankreich
        • Investigative Site #2
      • Paris, Frankreich
        • Investigative Site #1
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Investigative Site #2
      • Tel Aviv, Israel
        • Investigative Site #1
  • Italien
      • Padua, Italien
        • Investigative Site #1
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Investigative Site #1
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Investigative Site #1
  • Rumänien
      • Sângeorgiu de Mureş, Rumänien
        • Investigative Site #1
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Investigative Site #1
      • Málaga, Spanien
        • Investigative Site #2
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Investigative Site #1
  • Österreich
    • Ontario
      • Vienna, Ontario, Österreich
        • Investigative Site #1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und nicht schwangere, nicht stillende Frauen im Alter von 2 bis < 12 Jahren
  • Körpergewicht ≥ 12 kg
  • Klinische Diagnose von HAE
  • Nach Meinung des Prüfarztes würde der Teilnehmer von einer langfristigen oralen HAE-Prophylaxe profitieren

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige Diagnose einer anderen Art von rezidivierendem Angioödem
  • Bekannter plötzlicher Herztod in der Familienanamnese
  • Kreatinin-Clearance unter Verwendung der modifizierten Schwartz-Formel von ≤ 30 ml/min/1,73 m2
  • Aspartat-Aminotransferase- oder Alanin-Aminotransferase-Wert ≥ 3 × die obere Grenze des altersgerechten normalen Referenzbereichswerts
  • Klinisch signifikantes abnormales EKG, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, ein korrigiertes QT-Intervall, berechnet unter Verwendung der Fridericia-Korrektur > 450 ms, oder ventrikuläre und/oder atriale vorzeitige Kontraktionen, die häufiger als gelegentlich auftreten, und/oder als Couplets oder höher in der Gruppierung
  • Aktuelle Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie oder Erhalt eines anderen Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen nach der Registrierung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: ≥ 40 kg Körpergewicht (Berotralstat 150 mg)
Die Teilnehmer erhielten 150 Milligramm (mg) Berotralstat-Kapsel einmal täglich oral für bis zu 144 Wochen. Dosisanpassungen waren aufgrund von Gewichtsveränderungen, PK-Ergebnissen oder Sicherheitsbedenken zulässig.
Arzneimittel: Berotralstat
Einmal täglich oral verabreicht
Andere Namen:
  • BCX7353
  • Orladeyo®
Experimental: Kohorte 2: 32 bis < 40 kg Körpergewicht (Berotralstat 108 mg)
Die Teilnehmer erhielten 108 mg Berotralstat-Granulat einmal täglich oral über bis zu 144 Wochen. Dosisanpassungen waren aufgrund von Gewichtsveränderungen, PK-Ergebnissen oder Sicherheitsbedenken zulässig.
Arzneimittel: Berotralstat
Einmal täglich oral verabreicht
Andere Namen:
  • BCX7353
  • Orladeyo®
Experimental: Kohorte 3: 24 bis < 32 kg Körpergewicht (Berotralstat 96 mg)
Die Teilnehmer erhielten 96 mg Berotralstat-Granulat einmal täglich oral über bis zu 144 Wochen. Dosisanpassungen waren aufgrund von Gewichtsveränderungen, PK-Ergebnissen oder Sicherheitsaspekten zulässig.
Arzneimittel: Berotralstat
Einmal täglich oral verabreicht
Andere Namen:
  • BCX7353
  • Orladeyo®
Experimental: Kohorte 4: 12 bis <24 kg Körpergewicht (Berotralstat 78 mg)
Die Teilnehmer erhielten 78 mg Berotralstat-Granulat einmal täglich oral für bis zu 144 Wochen. Dosisanpassungen waren aufgrund von Gewichtsveränderungen, PK-Ergebnissen oder Sicherheitsaspekten erlaubt.
Arzneimittel: Berotralstat
Einmal täglich oral verabreicht
Andere Namen:
  • BCX7353
  • Orladeyo®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fläche unter der Plasma-Konzentrations-Zeit-Kurve von Zeit 0 bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-last) von Berotralstat
Zeitfenster: Woche 2
AUC0-last ist die Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von Zeitpunkt 0 bis zum Zeitpunkt der letzten messbaren Konzentration.
Woche 2
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von Zeit 0 bis 6 Stunden nach Verabreichung (AUC0-6) von Berotralstat
Zeitfenster: Prä-Dosis und bis zu 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2
AUC0-6 ist die Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von Zeit 0 bis 6 Stunden.
Prä-Dosis und bis zu 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2
Konzentration am Ende des Dosierungsintervalls (Ctrough) von Berotralstat
Zeitfenster: Vor der Dosis in Woche 2
Ctrough ist die Konzentration am Ende eines Dosierungsintervalls von Berotralstat.
Vor der Dosis in Woche 2
Maximale beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Berotralstat
Zeitfenster: Vor der Dosis und bis zu 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2
Cmax ist die maximal beobachtete Plasmakonzentration von Berotralstat.
Vor der Dosis und bis zu 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2
Zeitpunkt der letzten messbaren Plasmakonzentration (Tlast) von Berotralstat
Zeitfenster: Prä-Dosis und bis zu 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2
Tlast ist der Zeitpunkt der letzten messbaren Konzentration (Clast) von Berotralstat, die über das Probenahmeintervall gesammelt wurde.
Prä-Dosis und bis zu 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2
Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von Berotralstat
Zeitfenster: Vor der Dosis und bis zu 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2
Tmax ist die Zeit, die benötigt wird, um die maximale beobachtete Plasmakonzentration von Berotralstat zu erreichen.
Vor der Dosis und bis zu 6 Stunden nach der Dosis in Woche 2

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis der Studienbehandlung bis zu ungefähr 73 Wochen
Eine unerwünschte Ereignis (AE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem klinischen Studienprobanden. Es wird kein Kausalzusammenhang mit dem Studienmedikament oder mit der klinischen Studie selbst impliziert. Ein AE könnte ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Anzeichen, Symptom (einschließlich eines abnormalen Laborbefunds), Syndrom oder eine Krankheit sein, die sich während der klinischen Studie entwickelt oder verschlechtert hat. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu anhaltender oder signifikanter Behinderung/Erwerbsunfähigkeit führt, zu einer angeborenen Anomalie/Geburtsfehler führt oder ein anderes medizinisch bedeutsames Ereignis darstellt. TEAEs sind AEs, die am oder nach der ersten Dosis von Berotralstat bis zu 30 Tage nach Beendigung der Studienbehandlung aufgetreten sind.
Von der ersten Dosis der Studienbehandlung bis zu ungefähr 73 Wochen
Anzahl angepasster hereditärer Angioödeme (HAE)-Attacken
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48
Angepasste Anfälle umfassten mindestens 1 Schwellungssymptom, hatten die Antwort "nein" auf die Tagebuchfrage: "Im Nachhinein betrachtet, könnte es eine alternative Erklärung für Ihre Symptome außer einem HAE-Anfall geben (also allergische Reaktion, virale Erkältung usw.)?", wurden als einzigartig betrachtet (der Anfall begann > 24 Stunden nach dem Ende des vorherigen Anfalls), und wenn der gesamte angepasste Anfall unbehandelt blieb, hatte er eine Dauer von > 24 Stunden. Jeder Anfall, der innerhalb von 24 Stunden nach dem Ende eines vorherigen Anfalls begann, wurde mit dem vorherigen Anfall kombiniert.
Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48
Rate der angepassten HAE-Attacken
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48

Angepasste Anfälle umfassten mindestens 1 Schwellungssymptom, hatten eine Antwort von "nein" auf die Tagebuchfrage: "Rückblickend betrachtet, könnte es eine alternative Erklärung für Ihre Symptome außer einem HAE-Anfall geben (also allergische Reaktion, virale Erkältung usw.)?", wurden als einzigartig betrachtet (Anfall begann > 24 Stunden nach Ende des vorherigen Anfalls), und wenn der gesamte angepasste Anfall unbehandelt war, hatte er eine Dauer von > 24 Stunden. Jeder Anfall, der innerhalb von 24 Stunden nach Ende eines vorherigen Anfalls begann, wurde mit dem vorherigen Anfall kombiniert.

Die angepasste Anfallsrate wurde als die Anzahl der beobachteten angepassten Anfälle während eines bestimmten Zeitraums berechnet und auf die Anzahl der Anfälle pro Monat standardisiert, wobei 1 Monat als ein 28-Tage-Zeitraum (4 Wochen) definiert ist.
Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48
Dauer der angepassten HAE-Attacksymptome
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48
Angepasste Attacken umfassten mindestens 1 Symptom einer Schwellung, hatten eine Antwort von "nein" auf die Tagebuchfrage: "Im Nachhinein betrachtet, könnte es eine alternative Erklärung für Ihre Symptome geben, die nicht auf eine HAE-Attacke zurückzuführen ist (d.h. allergische Reaktion, viraler Infekt etc.)?", wurden als einzigartig betrachtet (die Attacke begann > 24 Stunden nach dem Ende der vorherigen Attacke), und wenn die gesamte angepasste Attacke unbehandelt blieb, hatte sie eine Dauer von > 24 Stunden. Jede Attacke, die innerhalb von 24 Stunden nach dem Ende einer vorherigen Attacke begann, wurde mit der vorherigen Attacke kombiniert. Die Dauer jeder von den Teilnehmern gemeldeten Attacke wurde in Stunden berechnet, basierend auf dem Start- und Stoppdatum sowie der Uhrzeit der angepassten Attacke (Zeitpunkt, zu dem die Attacke endete).
Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48
Inzidenz angepasster HAE-Attacken basierend auf anatomischer Lokalisation
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48

Angepasste Anfälle wurden basierend auf der anatomischen Lokalisation bewertet. Angepasste Anfälle umfassten mindestens 1 Symptom einer Schwellung, hatten eine Antwort von „nein“ auf die Tagebuchfrage: „Könnte es im Nachhinein eine alternative Erklärung für Ihre Symptome außer einem HAE-Anfall geben (d. h. allergische Reaktion, virale Erkältung usw.)?“, wurden als einzigartig betrachtet (der Anfall begann > 24 Stunden nach dem Ende des vorherigen Anfalls), und wenn der gesamte angepasste Anfall unbehandelt war, hatte er eine Dauer von > 24 Stunden. Jeder Anfall, der innerhalb von 24 Stunden nach dem Ende eines vorherigen Anfalls begann, wurde mit dem vorherigen Anfall kombiniert.

Anatomische Lokalisationen wurden kategorisiert als ausschließlich abdominale, nicht-abdominale periphere, gemischte und laryngeale Anfälle.
Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48
Anzahl der angepassten Anfälle, die eine Bedarfsbehandlung erfordern
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48

Angepasste Anfälle umfassten mindestens 1 Symptom einer Schwellung, hatten eine Antwort von "Nein" auf die Tagebuchfrage: "Im Nachhinein betrachtet, könnte es eine alternative Erklärung für Ihre Symptome geben, die nicht auf einen HAE-Anfall zurückzuführen ist (d. h. allergische Reaktion, viraler Schnupfen usw.)?", wurden als eindeutig betrachtet (der Anfall begann > 24 Stunden nach dem Ende des vorherigen Anfalls), und wenn der gesamte angepasste Anfall unbehandelt blieb, hatte er eine Dauer von > 24 Stunden. Jeder Anfall, der innerhalb von 24 Stunden nach dem Ende eines vorherigen Anfalls begann, wurde mit dem vorherigen Anfall kombiniert.

Die Anzahl der angepassten Anfälle, die mit gezielten HAE-Medikamenten behandelt wurden, wurde bewertet.
Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48
Anteil angepasster Attacken, die eine Bedarfsbehandlung erfordern
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48

Angepasste Anfälle umfassten mindestens 1 Symptom einer Schwellung, hatten die Antwort „Nein“ auf die Tagebuchfrage: „Im Nachhinein betrachtet, könnte es eine alternative Erklärung für Ihre Symptome geben, die nicht auf einen HAE-Anfall zurückzuführen ist (also allergische Reaktion, viraler Infekt usw.)?“, wurden als einzigartig betrachtet (der Anfall begann > 24 Stunden nach dem Ende des vorherigen Anfalls), und wenn der gesamte angepasste Anfall unbehandelt war, hatte er eine Dauer von > 24 Stunden. Jeder Anfall, der innerhalb von 24 Stunden nach dem Ende eines vorherigen Anfalls begann, wurde mit dem vorherigen Anfall kombiniert.

Der Anteil der mit gezielten HAE-Medikamenten behandelten angepassten Anfälle wurde bewertet.
Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48
Anzahl der Tage mit Angioödemsymptomen
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48

Angepasste Anfälle umfassten mindestens 1 Schwellungssymptom, hatten eine Antwort von "nein" auf die Tagebuchfrage: "Im Nachhinein betrachtet, könnte es eine alternative Erklärung für Ihre Symptome geben, die nicht auf einen HAE-Anfall zurückzuführen ist (d.h. allergische Reaktion, viraler Schnupfen usw.)?", wurden als einzigartig betrachtet (der Anfall begann > 24 Stunden nach dem Ende des vorherigen Anfalls), und wenn der gesamte angepasste Anfall unbehandelt war, hatte er eine Dauer von > 24 Stunden. Jeder Anfall, der innerhalb von 24 Stunden nach dem Ende eines vorherigen Anfalls begann, wurde mit dem vorherigen Anfall kombiniert.

Die Anzahl der Tage mit Angioödem-Symptomen ist die Anzahl der Tage während des Berichtszeitraums, für die mindestens 1 Symptom während eines angepassten HAE-Anfalls basierend auf dem Startdatum und dem Auflösungsdatum eines Anfalls gemeldet wird.
Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48
Anteil der Tage mit Angioödem-Symptomen
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48

Angepasste Anfälle umfassten mindestens 1 Symptom einer Schwellung, hatten die Antwort „Nein“ auf die Tagebuchfrage: „Rückblickend, könnte es eine alternative Erklärung für Ihre Symptome geben, die nicht auf einen HAE-Anfall zurückzuführen ist (d. h. allergische Reaktion, virale Erkältung usw.)?“, wurden als einzigartig betrachtet (der Anfall begann > 24 Stunden nach dem Ende des vorherigen Anfalls), und wenn der gesamte angepasste Anfall unbehandelt war, hatte er eine Dauer von > 24 Stunden. Jeder Anfall, der innerhalb von 24 Stunden nach dem Ende eines vorherigen Anfalls begann, wurde mit dem vorherigen Anfall kombiniert.

Der Anteil der Tage mit Angioödem-Symptomen basierte auf der Anzahl der Tage mit gemeldeten Symptomen und der Anzahl der Tage, an denen der Teilnehmer unter Behandlung stand, wobei die Anzahl der Tage mit Angioödem-Symptomen die Anzahl der Tage während des Berichtszeitraums ist, an denen mindestens 1 Symptom während eines angepassten HAE-Anfalls gemeldet wurde, basierend auf dem Startdatum und dem Auflösungsdatum eines Anfalls.
Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48
Bewertung der angepassten HAE-Anfallsschwere
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48
Bereinigte Anfälle umfassten mindestens 1 Symptom einer Schwellung, hatten eine Antwort von "nein" auf die Tagebuchfrage: "Im Nachhinein, könnte es eine alternative Erklärung für Ihre Symptome geben, die nicht auf einen HAE-Anfall zurückzuführen ist (d. h. allergische Reaktion, virale Erkältung usw.)?", wurden als einzigartig betrachtet (der Anfall begann > 24 Stunden nach dem Ende des vorherigen Anfalls), und wenn der gesamte bereinigte Anfall unbehandelt blieb, hatte er eine Dauer von > 24 Stunden. Jeder Anfall, der innerhalb von 24 Stunden nach dem Ende eines vorherigen Anfalls begann, wurde mit dem vorherigen Anfall kombiniert. Die Schwere wurde von den Eltern/dem Betreuer als vernachlässigbar, leicht, mittelschwer oder schwer eingestuft.
Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer, die die Behandlung aufgrund einer wahrgenommenen mangelnden Wirksamkeit abgebrochen haben
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48
Die Gesamtzahl der Teilnehmer, die die Behandlung aufgrund einer wahrgenommenen mangelnden Wirksamkeit von Berotralstat abbrachen, wurde berichtet.
Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48
Anzahl der Krankenhausaufenthalte und Klinikbesuche aufgrund von HAE
Zeitfenster: Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48

Bereinigte Anfälle umfassten mindestens 1 Symptom einer Schwellung, hatten eine Antwort von "nein" auf die Tagebuchfrage: "Im Nachhinein, könnte es eine alternative Erklärung für Ihre Symptome geben, außer einem HAE-Anfall (d. h. allergische Reaktion, viraler Schnupfen usw.)?", wurden als einzigartig betrachtet (der Anfall begann > 24 Stunden nach dem Ende des vorherigen Anfalls), und wenn der gesamte bereinigte Anfall unbehandelt war, hatte er eine Dauer von > 24 Stunden. Jeder Anfall, der innerhalb von 24 Stunden nach dem Ende eines vorherigen Anfalls begann, wurde mit dem vorherigen Anfall kombiniert.

Die Anzahl der bereinigten Anfälle, die einen Krankenhausaufenthalt oder Klinikbesuche erforderten, wird berichtet.
Woche 1 bis Woche 12 und Woche 1 bis Woche 48

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Akzeptanz/Schmackhaftigkeit von Berotralstat-Granulat zum Einnehmen unter Verwendung einer selbstberichteten Geschmacksbewertungsskala, die mit geschmackszentrierten Bildern entworfen wurde
Zeitfenster: Zeitpunkt der ersten Dosis (Tag 1)
LECKER; 7-Punkte-Skala [0 „am schlechtesten“ bis 6 „am besten“]
Zeitpunkt der ersten Dosis (Tag 1)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Jolanta Bernatoniene, MD, Bristol Royal Hospital for Children

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. September 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCX7353-304
  • 2021-005932-50 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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