Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Berotralstat-behandeling bij kinderen met erfelijk angio-oedeem (APeX-P)

12 maart 2024 bijgewerkt door: BioCryst Pharmaceuticals

Een fase 3-onderzoek om de veiligheid en farmacokinetiek van Berotralstat-profylaxe te evalueren bij kinderen met erfelijk angio-oedeem die 2 tot < 12 jaar oud zijn

Het doel van deze studie is het evalueren van de farmacokinetiek (PK) en veiligheid van berotralstat om de juiste op gewicht gebaseerde dosis te bepalen voor pediatrische deelnemers van 2 tot < 12 jaar oud voor profylactische behandeling om aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) te voorkomen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een eenarmige, open-label studie die is opgezet om de farmacokinetiek en veiligheid van op gewicht gebaseerde behandeling met berotralstat te evalueren voor de preventie van erfelijke angio-oedeemaanvallen bij pediatrische deelnemers van 2 tot < 12 jaar. Deze studie zal bestaan ​​uit twee behandelingsperioden: een standaardbehandelingsperiode van 12 weken (SOC), gevolgd door een open-label behandelingsperiode met berotralstat die tot 144 weken kan duren.

Deelnemers worden ingeschreven in 4 dosiscohorten; het deelnemersgewicht wordt gebruikt om de toewijzing aan elk cohort te bepalen, waarbij de cohorten met een hoger gewicht (cohorten 1 en 2) als eerste en parallel inschrijven. Veiligheidsbeoordelingen en farmacokinetische modellering van alle beschikbare farmacokinetische gegevens zullen vervolgens worden gebruikt om de gewichtsklassen te bevestigen voor het opeenvolgend inschrijven van cohorten 3 en 4. De effectiviteit van berotralstat in deze populatie zal worden samengevat met behulp van beschrijvende statistische methoden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

29

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Investigative Site #1
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Investigative Site #1
      • Frankfurt, Duitsland
        • Investigative Site #2
  • Frankrijk
      • Grenoble, Frankrijk
        • Investigative Site #3
      • Marseille, Frankrijk
        • Investigative Site #2
      • Paris, Frankrijk
        • Investigative Site #1
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Investigative Site #2
      • Tel Aviv, Israël
        • Investigative Site #1
  • Italië
      • Padova, Italië
        • Investigative Site #1
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk
        • Investigative Site #1
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Investigative Site #1
  • Roemenië
      • Sângeorgiu De Mureş, Roemenië
        • Investigative Site #1
  • Spanje
      • Madrid, Spanje
        • Investigative Site #1
      • Málaga, Spanje
        • Investigative Site #2
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk
        • Investigative Site #1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en niet-zwangere, niet-zogende vrouwen van 2 tot < 12 jaar
  • Lichaamsgewicht ≥ 12 kg
  • Klinische diagnose van HAE
  • Volgens de onderzoeker zou de deelnemer baat hebben bij langdurige orale HAE-profylaxe

Uitsluitingscriteria:

  • Gelijktijdige diagnose van elk ander type terugkerend angio-oedeem
  • Bekende familiegeschiedenis van plotselinge hartdood
  • Creatinineklaring met de gemodificeerde Schwartz-formule van ≤ 30 ml/min/1,73 m2
  • Waarde aspartaataminotransferase of alanineaminotransferase ≥ 3 × de bovengrens van de voor de leeftijd geschikte normale referentiebereikwaarde
  • Klinisch significant abnormaal ECG, inclusief maar niet beperkt tot een gecorrigeerd QT-interval berekend met behulp van Fridericia's correctie > 450 msec, of ventriculaire en/of atriale premature contracties die vaker voorkomen dan af en toe, en/of als coupletten of hoger in groepering
  • Huidige deelname aan een ander onderzoek naar geneesmiddelen in onderzoek of een ander geneesmiddel in onderzoek ontvangen binnen 30 dagen na inschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Berotralstaat
Berotralstat eenmaal daags toegediend in 4 dosiscohorten bepaald op basis van het gewicht van de deelnemer. Cohort 1 en 2 stromen parallel in. Nadat 4 deelnemers uit cohort 1 en 2, met ≥ 2 proefpersonen uit cohort 2, week 2 hebben bereikt, wordt cohort 3 geopend voor inschrijving. Cohort 4 gaat open voor inschrijving, nadat ≥ 4 proefpersonen in cohort 3 week 2 hebben bereikt. Voorafgaand aan de dosering van cohort 3 en 4 zullen de beschikbare farmacokinetische en veiligheidsgegevens worden beoordeeld om te bevestigen dat het veilig is om verder te gaan, en zullen de juiste gewichtsklassen voor elk worden beoordeeld. BioCryst zal sites op de hoogte stellen wanneer Cohorts 3 en 4 openstaan ​​voor inschrijving.
Geneesmiddel: Berotralstaat
Eenmaal daags oraal toegediend in een op gewicht gebaseerde dosis in maximaal 4 cohorten
Andere namen:
  • BCX7353
  • Orladeyo®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek: Cmax
Tijdsspanne: Predosis en meerdere tijdpunten tot 24 uur na de dosis
Maximale plasmaconcentratie van berotralstat
Predosis en meerdere tijdpunten tot 24 uur na de dosis
Farmacokinetiek: AUC0-tau
Tijdsspanne: Predosis en meerdere tijdpunten tot 24 uur na de dosis
Gebied onder de plasmaconcentratie berotralstat tijdcurve van tijd nul tot het einde van de dosering (tau)
Predosis en meerdere tijdpunten tot 24 uur na de dosis
Farmacokinetiek: CL/F
Tijdsspanne: Predosis en meerdere tijdpunten tot 24 uur na de dosis
Schijnbare orale klaring van berotralstat
Predosis en meerdere tijdpunten tot 24 uur na de dosis

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Frequentie en ernst van bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Meer dan 144 weken
Meer dan 144 weken
Frequentie en ernst van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE).
Tijdsspanne: Ruim 48 weken
Ruim 48 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aanvaardbaarheid/eetbaarheid van berotralstat orale korrels met behulp van een zelfgerapporteerde smaakbeoordelingsschaal ontworpen met afbeeldingen gericht op smaak
Tijdsspanne: Tijdstip eerste dosis (dag 1)
SMAAKVOL; 7-puntsschaal [0 "slechtste" tot 6 "beste"]
Tijdstip eerste dosis (dag 1)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jolanta Bernatoniene, MD, Bristol Royal Hospital for Children

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 oktober 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 juli 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BCX7353-304
  • 2021-005932-50 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Macedonia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren