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- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT05453968
Traitement au bérotralstat chez les enfants atteints d'angio-œdème héréditaire (APeX-P)
Une étude de phase 3 pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique de la prophylaxie au bérotralstat chez les enfants atteints d'angio-œdème héréditaire âgés de 2 à < 12 ans
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude ouverte à un seul bras conçue pour évaluer la PK et l'innocuité du traitement basé sur le poids au bérotralstat pour la prévention des crises d'angio-œdème héréditaire chez les participants pédiatriques âgés de 2 à < 12 ans. Cette étude consistera en deux périodes de traitement : une période de traitement standard de soins (SOC) de 12 semaines suivie d'une période de traitement au bérotralstat en ouvert pouvant durer jusqu'à 144 semaines.
Les participants seront inscrits dans 4 cohortes de doses ; le poids des participants sera utilisé pour déterminer l'affectation à chaque cohorte, les cohortes de poids supérieur (cohortes 1 et 2) s'inscrivant en premier et en parallèle. Les évaluations de l'innocuité et la modélisation PK à partir de toutes les données PK disponibles seront ensuite utilisées pour confirmer les tranches de poids pour l'inscription séquentielle des cohortes 3 et 4. L'efficacité du bérotralstat dans cette population sera résumée à l'aide de méthodes statistiques descriptives.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
- Numéro de téléphone: 919.859.1302
- E-mail: clinicaltrials@biocryst.com
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne
- Investigative Site #1
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Frankfurt, Allemagne
- Investigative Site #2
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada
- Investigative Site #1
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Madrid, Espagne
- Investigative Site #1
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Málaga, Espagne
- Investigative Site #2
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Grenoble, France
- Investigative Site #3
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Marseille, France
- Investigative Site #2
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Paris, France
- Investigative Site #1
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Haifa, Israël
- Investigative Site #2
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Tel Aviv, Israël
- Investigative Site #1
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Padova, Italie
- Investigative Site #1
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Vienna, L'Autriche
- Investigative Site #1
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Kraków, Pologne
- Investigative Site #1
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Sângeorgiu De Mureş, Roumanie
- Investigative Site #1
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Bristol, Royaume-Uni
- Investigative Site #1
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Mâles et femelles non gestantes et non allaitantes de 2 à < 12 ans
- Poids corporel ≥ 12 kg
- Diagnostic clinique de l'AOH
- De l'avis de l'investigateur, le participant bénéficierait d'une prophylaxie orale à long terme de l'AOH
Critère d'exclusion:
- Diagnostic concomitant de tout autre type d'œdème de Quincke récurrent
- Antécédents familiaux connus de mort cardiaque subite
- Clairance de la créatinine selon la formule de Schwartz modifiée ≤ 30 mL/min/1,73 m2
- Valeur d'aspartate aminotransférase ou d'alanine aminotransférase ≥ 3 × la limite supérieure de la valeur de la plage de référence normale adaptée à l'âge
- ECG anormal cliniquement significatif, y compris, mais sans s'y limiter, un intervalle QT corrigé calculé à l'aide de la correction de Fridericia > 450 msec, ou des contractions prématurées ventriculaires et/ou auriculaires plus fréquentes qu'occasionnelles, et/ou sous forme de couplets ou plus dans le groupement
- Participation actuelle à toute autre étude de médicament expérimental ou reçu un autre médicament expérimental dans les 30 jours suivant l'inscription
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bérotralstat
Berotralstat administré une fois par jour dans 4 cohortes de doses déterminées par le poids des participants.
Les cohortes 1 et 2 s'inscriront en parallèle.
Une fois que 4 participants des cohortes 1 et 2, avec ≥ 2 sujets de la cohorte 2, ont atteint la semaine 2, la cohorte 3 s'ouvrira pour l'inscription.
La cohorte 4 s'ouvrira pour l'inscription, après que ≥ 4 sujets de la cohorte 3 aient atteint la semaine 2. Avant le dosage des cohortes 3 et 4, les données PK et de sécurité disponibles seront examinées pour confirmer qu'il est sûr de continuer et les bandes de poids appropriées pour chacun.
BioCryst informera les sites lorsque les cohortes 3 et 4 seront ouvertes à l'inscription.
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Administré par voie orale une fois par jour à une dose basée sur le poids dans jusqu'à 4 cohortes
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pharmacocinétique : Cmax
Délai: Prédose et points de temps multiples jusqu'à 24 heures après la dose
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Concentration plasmatique maximale de bérotralstat
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Prédose et points de temps multiples jusqu'à 24 heures après la dose
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Pharmacocinétique : ASC0-tau
Délai: Prédose et points de temps multiples jusqu'à 24 heures après la dose
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Aire sous la courbe temporelle de la concentration plasmatique de berotralstat du temps zéro à la fin du dosage (tau)
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Prédose et points de temps multiples jusqu'à 24 heures après la dose
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Pharmacocinétique : CL/F
Délai: Prédose et points de temps multiples jusqu'à 24 heures après la dose
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Clairance orale apparente du bérotralstat
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Prédose et points de temps multiples jusqu'à 24 heures après la dose
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Fréquence et gravité des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Plus de 144 semaines
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Plus de 144 semaines
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Fréquence et gravité des crises d'angio-œdème héréditaire (AOH)
Délai: Plus de 48 semaines
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Plus de 48 semaines
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Acceptabilité/appétence des granulés oraux de berotralstat à l'aide d'une échelle d'évaluation du goût autodéclarée conçue avec des images centrées sur le goût
Délai: Heure de la première dose (jour 1)
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SAVOUREUX; Échelle à 7 points [0 "le pire" à 6 "le meilleur"]
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Heure de la première dose (jour 1)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Jolanta Bernatoniene, MD, Bristol Royal Hospital for Children
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies de la peau
- Syndromes d'immunodéficience
- Maladies du système immunitaire
- Hypersensibilité immédiate
- Maladies génétiques, innées
- Maladies de la peau, vasculaire
- Hypersensibilité
- Urticaire
- Maladies héréditaires de déficience du complément
- Maladies d'immunodéficience primaire
- Angiœdème
- Angiœdème, héréditaire
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Inhibiteurs de protéase
- Inhibiteurs de la sérine protéinase
- Bérotralstat
Autres numéros d'identification d'étude
- BCX7353-304
- 2021-005932-50 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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