Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie berotralstatem u dzieci z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (APeX-P)

12 marca 2024 zaktualizowane przez: BioCryst Pharmaceuticals

Badanie III fazy oceniające bezpieczeństwo i farmakokinetykę profilaktyki berotralstatem u dzieci z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym w wieku od 2 do < 12 lat

Celem tego badania jest ocena farmakokinetyki (PK) i bezpieczeństwa berotralstatu w celu określenia odpowiedniej dawki na podstawie masy ciała dzieci i młodzieży w wieku od 2 do < 12 lat w ramach leczenia profilaktycznego w celu zapobiegania napadom dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne, otwarte badanie mające na celu ocenę farmakokinetyki i bezpieczeństwa berotralstatu w leczeniu opartym na masie ciała w zapobieganiu napadom dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do < 12 lat. Badanie to będzie składać się z dwóch okresów leczenia: 12-tygodniowego okresu leczenia standardowego (SOC), po którym następuje otwarty okres leczenia berotralstatem trwający do 144 tygodni.

Uczestnicy zostaną włączeni do 4 kohort dawek; waga uczestnika zostanie wykorzystana do określenia przydziału do każdej kohorty, przy czym kohorty o wyższej wadze (kohorty 1 i 2) zostaną zapisane jako pierwsze i równolegle. Oceny bezpieczeństwa i modelowanie farmakokinetyczne na podstawie wszystkich dostępnych danych farmakokinetycznych zostaną następnie wykorzystane do potwierdzenia przedziałów wagowych dla kolejnych kohort 3 i 4. Skuteczność berotralstatu w tej populacji zostanie podsumowana za pomocą opisowych metod statystycznych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Investigative Site #1
  • Francja
      • Grenoble, Francja
        • Investigative Site #3
      • Marseille, Francja
        • Investigative Site #2
      • Paris, Francja
        • Investigative Site #1
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Investigative Site #1
      • Málaga, Hiszpania
        • Investigative Site #2
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Investigative Site #2
      • Tel Aviv, Izrael
        • Investigative Site #1
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Investigative Site #1
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Investigative Site #1
      • Frankfurt, Niemcy
        • Investigative Site #2
  • Polska
      • Kraków, Polska
        • Investigative Site #1
  • Rumunia
      • Sângeorgiu De Mureş, Rumunia
        • Investigative Site #1
  • Włochy
      • Padova, Włochy
        • Investigative Site #1
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • Investigative Site #1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Samce i nieciężarne samice niekarmiące w wieku od 2 do < 12 lat
  • Masa ciała ≥ 12 kg
  • Rozpoznanie kliniczne HAE
  • W opinii badacza uczestnik odniósłby korzyści z długoterminowej doustnej profilaktyki HAE

Kryteria wyłączenia:

  • Jednoczesne rozpoznanie jakiegokolwiek innego rodzaju nawracającego obrzęku naczynioruchowego
  • Znana rodzinna historia nagłej śmierci sercowej
  • Klirens kreatyniny według zmodyfikowanego wzoru Schwartza ≤ 30 ml/min/1,73 m2
  • Wartość aminotransferazy asparaginianowej lub aminotransferazy alaninowej ≥ 3 × górna granica wartości normalnego zakresu referencyjnego odpowiedniego dla wieku
  • Klinicznie istotne nieprawidłowe EKG, w tym między innymi skorygowany odstęp QT obliczony przy użyciu poprawki Fridericia > 450 ms lub przedwczesne skurcze komorowe i/lub przedsionkowe, które występują częściej niż sporadycznie i/lub jako kuplety lub częściej w grupie
  • Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego lub otrzymanie innego leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni od rejestracji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Berotralstat
Berotralstat podawany raz dziennie w 4 kohortach dawek określonych na podstawie masy ciała uczestnika. Kohorty 1 i 2 będą rejestrowane równolegle. Po tym, jak 4 uczestników z Kohorty 1 i 2, z ≥ 2 pacjentami z Kohorty 2, osiągnęło Tydzień 2, Kohorta 3 zostanie otwarta do rejestracji. Kohorta 4 zostanie otwarta do rejestracji po tym, jak ≥ 4 pacjentów z Kohorty 3 osiągnie Tydzień 2. Przed podaniem dawki Kohorcie 3 i 4, dostępne dane dotyczące farmakokinetyki i bezpieczeństwa zostaną zweryfikowane w celu potwierdzenia, że ​​kontynuacja jest bezpieczna i odpowiednich przedziałów wagowych dla każdego z nich. BioCryst powiadomi strony, gdy Kohorty 3 i 4 będą otwarte do rejestracji.
Lek: Berotralstat
Podawany doustnie raz dziennie w dawce zależnej od masy ciała w maksymalnie 4 kohortach
Inne nazwy:
  • BCX7353
  • Orladeyo®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka: Cmax
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i wiele punktów czasowych do 24 godzin po podaniu
Maksymalne stężenie berotralstatu w osoczu
Przed podaniem dawki i wiele punktów czasowych do 24 godzin po podaniu
Farmakokinetyka: AUC0-tau
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i wiele punktów czasowych do 24 godzin po podaniu
Pole pod krzywą stężenia berotralstatu w osoczu w czasie od czasu zero do zakończenia dawkowania (tau)
Przed podaniem dawki i wiele punktów czasowych do 24 godzin po podaniu
Farmakokinetyka: CL/F
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i wiele punktów czasowych do 24 godzin po podaniu
Pozorny klirens doustny berotralstatu
Przed podaniem dawki i wiele punktów czasowych do 24 godzin po podaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Ponad 144 tygodnie
Ponad 144 tygodnie
Częstotliwość i nasilenie napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE).
Ramy czasowe: Ponad 48 tygodni
Ponad 48 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Akceptowalność/smakowitość berotralstatu w postaci granulek doustnych przy użyciu samoopisowej skali oceny smaku zaprojektowanej z obrazami skoncentrowanymi na smaku
Ramy czasowe: Czas podania pierwszej dawki (Dzień 1)
SMACZNY; 7-punktowa skala [0 „najgorszy” do 6 „najlepszy”]
Czas podania pierwszej dawki (Dzień 1)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Jolanta Bernatoniene, MD, Bristol Royal Hospital for Children

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 października 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BCX7353-304
  • 2021-005932-50 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Berotralstat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cameroon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj