Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Tratamento com berotralstat em crianças com angioedema hereditário (APeX-P)

12 de março de 2024 atualizado por: BioCryst Pharmaceuticals

Um estudo de fase 3 para avaliar a segurança e a farmacocinética da profilaxia com berotralstat em crianças com angioedema hereditário de 2 a < 12 anos de idade

O objetivo deste estudo é avaliar a farmacocinética (PK) e a segurança do berotralstat para determinar a dose adequada com base no peso para participantes pediátricos de 2 a < 12 anos de idade para tratamento profilático para prevenir ataques de angioedema hereditário (HAE).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto, de braço único, desenvolvido para avaliar a farmacocinética e a segurança do tratamento com base no peso do berotralstat para a prevenção de ataques de angioedema hereditário em participantes pediátricos de 2 a < 12 anos de idade. Este estudo consistirá em dois períodos de tratamento: um período de tratamento padrão de tratamento (SOC) de 12 semanas, seguido por um período de tratamento aberto com berotralstat com duração de até 144 semanas.

Os participantes serão inscritos em coortes de 4 doses; o peso do participante será usado para determinar a designação para cada coorte com as coortes de maior peso (Coortes 1 e 2) inscritas primeiro e em paralelo. As avaliações de segurança e a modelagem de PK de todos os dados de PK disponíveis serão então usadas para confirmar as faixas de peso para inscrição sequencial das Coortes 3 e 4. A eficácia do berotralstat nesta população será resumida usando métodos estatísticos descritivos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

29

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Investigative Site #1
      • Frankfurt, Alemanha
        • Investigative Site #2
  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá
        • Investigative Site #1
  • Espanha
      • Madrid, Espanha
        • Investigative Site #1
      • Málaga, Espanha
        • Investigative Site #2
  • França
      • Grenoble, França
        • Investigative Site #3
      • Marseille, França
        • Investigative Site #2
      • Paris, França
        • Investigative Site #1
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Investigative Site #2
      • Tel Aviv, Israel
        • Investigative Site #1
  • Itália
      • Padova, Itália
        • Investigative Site #1
  • Polônia
      • Kraków, Polônia
        • Investigative Site #1
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • Investigative Site #1
  • Romênia
      • Sângeorgiu De Mureş, Romênia
        • Investigative Site #1
  • Áustria
      • Vienna, Áustria
        • Investigative Site #1

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 11 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres não grávidas e não lactantes de 2 a < 12 anos de idade
  • Peso corporal ≥ 12 kg
  • Diagnóstico clínico de AEH
  • Na opinião do investigador, o participante se beneficiaria da profilaxia oral de HAE de longo prazo

Critério de exclusão:

  • Diagnóstico concomitante de qualquer outro tipo de angioedema recorrente
  • História familiar conhecida de morte súbita cardíaca
  • Depuração de creatinina usando a fórmula de Schwartz modificada de ≤ 30 mL/min/1,73 m2
  • Valor de aspartato aminotransferase ou alanina aminotransferase ≥ 3 × o limite superior do valor de intervalo de referência normal apropriado para a idade
  • ECG anormal clinicamente significativo, incluindo, entre outros, um intervalo QT corrigido calculado usando a correção de Fridericia > 450 mseg, ou contrações ventriculares e/ou atriais prematuras que são mais frequentes do que ocasionais e/ou como dísticos ou superiores no agrupamento
  • Participação atual em qualquer outro estudo de medicamento experimental ou recebeu outro medicamento experimental dentro de 30 dias após a inscrição

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Berotralstat
Berotralstat administrado uma vez ao dia em coortes de 4 doses determinadas pelo peso do participante. As coortes 1 e 2 serão inscritas em paralelo. Depois que 4 participantes da Coorte 1 e 2, com ≥ 2 indivíduos da Coorte 2, atingirem a Semana 2, a Coorte 3 será aberta para inscrição. A Coorte 4 será aberta para inscrição, após ≥ 4 indivíduos na Coorte 3 atingirem a Semana 2. Antes da dosagem da Coorte 3 e 4, os dados PK e de segurança disponíveis serão revisados ​​para confirmar que é seguro prosseguir e as faixas de peso apropriadas para cada uma. A BioCryst notificará os locais quando as Coortes 3 e 4 estiverem abertas para inscrição.
Medicamento: Berotralstat
Administrado por via oral uma vez ao dia em uma dose baseada no peso em até 4 coortes
Outros nomes:
  • BCX7353
  • Orladeyo®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacocinética: Cmax
Prazo: Pré-dose e múltiplos pontos de tempo até 24 horas após a dose
Concentração plasmática máxima de berotralstat
Pré-dose e múltiplos pontos de tempo até 24 horas após a dose
Farmacocinética: AUC0-tau
Prazo: Pré-dose e múltiplos pontos de tempo até 24 horas após a dose
Área sob a curva de tempo da concentração plasmática do berotralstat desde o tempo zero até o final da dosagem (tau)
Pré-dose e múltiplos pontos de tempo até 24 horas após a dose
Farmacocinética: CL/F
Prazo: Pré-dose e múltiplos pontos de tempo até 24 horas após a dose
Depuração oral aparente de berotralstat
Pré-dose e múltiplos pontos de tempo até 24 horas após a dose

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Frequência e gravidade de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Mais de 144 semanas
Mais de 144 semanas
Frequência e gravidade das crises de angioedema hereditário (AEH)
Prazo: Mais de 48 semanas
Mais de 48 semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Aceitabilidade/palatabilidade dos grânulos orais de berotralstat usando uma escala de classificação de sabor autorreferida projetada com imagens centradas no sabor
Prazo: Hora da primeira dose (dia 1)
SABOROSO; Escala de 7 pontos [0 "pior" a 6 "melhor"]
Hora da primeira dose (dia 1)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioCryst Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Jolanta Bernatoniene, MD, Bristol Royal Hospital for Children

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de outubro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de junho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de julho de 2022

Primeira postagem (Real)

12 de julho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BCX7353-304
  • 2021-005932-50 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Berotralstat

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Lebanon

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever