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Trattamento con Berotralstat nei bambini con angioedema ereditario (APeX-P)

12 marzo 2024 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals

Uno studio di fase 3 per valutare la sicurezza e la farmacocinetica della profilassi con Berotralstat nei bambini con angioedema ereditario di età compresa tra 2 e < 12 anni

Lo scopo di questo studio è valutare la farmacocinetica (PK) e la sicurezza di berotralstat per determinare la dose appropriata basata sul peso per i partecipanti pediatrici di età compresa tra 2 e <12 anni per il trattamento profilattico per prevenire attacchi di angioedema ereditario (HAE).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio a braccio singolo, in aperto, progettato per valutare la farmacocinetica e la sicurezza del trattamento basato sul peso con berotralstat per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario nei partecipanti pediatrici di età compresa tra 2 e < 12 anni. Questo studio consisterà in due periodi di trattamento: un periodo di trattamento standard di cura (SOC) di 12 settimane seguito da un periodo di trattamento in aperto con berotralstat della durata massima di 144 settimane.

I partecipanti saranno arruolati in 4 coorti di dose; il peso dei partecipanti verrà utilizzato per determinare l'assegnazione a ciascuna coorte con le coorti di peso più elevato (coorti 1 e 2) che si iscrivono per prime e in parallelo. Le valutazioni di sicurezza e la modellazione farmacocinetica da tutti i dati farmacocinetici disponibili verranno quindi utilizzate per confermare le fasce di peso per l'arruolamento sequenziale delle coorti 3 e 4. L'efficacia di berotralstat in questa popolazione sarà riassunta utilizzando metodi statistici descrittivi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

29

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Investigative Site #1
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Investigative Site #1
  • Francia
      • Grenoble, Francia
        • Investigative Site #3
      • Marseille, Francia
        • Investigative Site #2
      • Paris, Francia
        • Investigative Site #1
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Investigative Site #1
      • Frankfurt, Germania
        • Investigative Site #2
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Investigative Site #2
      • Tel Aviv, Israele
        • Investigative Site #1
  • Italia
      • Padova, Italia
        • Investigative Site #1
  • Polonia
      • Kraków, Polonia
        • Investigative Site #1
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito
        • Investigative Site #1
  • Romania
      • Sângeorgiu De Mureş, Romania
        • Investigative Site #1
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Investigative Site #1
      • Málaga, Spagna
        • Investigative Site #2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine non gravide e non in allattamento di età compresa tra 2 e < 12 anni
  • Peso corporeo ≥ 12 kg
  • Diagnosi clinica dell'HAE
  • Secondo il parere dello sperimentatore, il partecipante trarrebbe beneficio dalla profilassi orale a lungo termine dell'HAE

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi concomitante di qualsiasi altro tipo di angioedema ricorrente
  • Storia familiare nota di morte cardiaca improvvisa
  • Clearance della creatinina utilizzando la formula di Schwartz modificata di ≤ 30 mL/min/1,73 m2
  • Valore dell'aspartato aminotransferasi o dell'alanina aminotransferasi ≥ 3 × il limite superiore del valore dell'intervallo di riferimento normale appropriato all'età
  • ECG anormale clinicamente significativo incluso, ma non limitato a, un intervallo QT corretto calcolato utilizzando la correzione di Fridericia > 450 msec, o contrazioni premature ventricolari e/o atriali che sono più frequenti che occasionali e/o come distici o più alto nel raggruppamento
  • Attuale partecipazione a qualsiasi altro studio sui farmaci sperimentali o ricevuto un altro farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'arruolamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Berotralstat
Berotralstat somministrato una volta al giorno in 4 coorti di dose determinate dal peso dei partecipanti. Le coorti 1 e 2 si iscriveranno in parallelo. Dopo che 4 partecipanti della coorte 1 e 2, con ≥ 2 soggetti della coorte 2, hanno raggiunto la settimana 2, la coorte 3 si aprirà per l'iscrizione. La coorte 4 aprirà per l'arruolamento, dopo che ≥ 4 soggetti nella coorte 3 avranno raggiunto la settimana 2. Prima del dosaggio della coorte 3 e 4, i dati farmacocinetici e di sicurezza disponibili saranno esaminati per confermare che è sicuro procedere e le fasce di peso appropriate per ciascuna. BioCryst avviserà i siti quando le coorti 3 e 4 saranno aperte per l'iscrizione.
Droga: Berotralstat
Somministrato per via orale una volta al giorno a una dose basata sul peso in un massimo di 4 coorti
Altri nomi:
  • BCX7353
  • Orlando®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica: Cmax
Lasso di tempo: Pre-dose e più punti temporali fino a 24 ore dopo la dose
Concentrazione plasmatica massima di berotralstat
Pre-dose e più punti temporali fino a 24 ore dopo la dose
Farmacocinetica: AUC0-tau
Lasso di tempo: Pre-dose e più punti temporali fino a 24 ore dopo la dose
Area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica di berotralstat dal momento zero alla fine della somministrazione (tau)
Pre-dose e più punti temporali fino a 24 ore dopo la dose
Farmacocinetica: CL/F
Lasso di tempo: Pre-dose e più punti temporali fino a 24 ore dopo la dose
Autorizzazione orale apparente di berotralstat
Pre-dose e più punti temporali fino a 24 ore dopo la dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequenza e gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Oltre 144 settimane
Oltre 144 settimane
Frequenza e gravità degli attacchi di angioedema ereditario (HAE).
Lasso di tempo: Oltre 48 settimane
Oltre 48 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Accettabilità/appetibilità dei granuli orali di berotralstat utilizzando una scala di valutazione del gusto auto-riferita progettata con immagini centrate sul gusto
Lasso di tempo: Tempo della prima dose (giorno 1)
GUSTOSO; Scala a 7 punti [da 0 "peggiore" a 6 "migliore"]
Tempo della prima dose (giorno 1)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Jolanta Bernatoniene, MD, Bristol Royal Hospital for Children

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 ottobre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

12 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BCX7353-304
  • 2021-005932-50 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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