Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Berotralstat-behandling hos barn med arvelig angioødem (APeX-P)

12. mars 2024 oppdatert av: BioCryst Pharmaceuticals

En fase 3-studie for å evaluere sikkerheten og farmakokinetikken til Berotralstatprofylakse hos barn med arvelig angioødem som er 2 til <12 år gamle

Hensikten med denne studien er å evaluere farmakokinetikken (PK) og sikkerheten til berotralstat for å bestemme passende vektbasert dose for pediatriske deltakere 2 til < 12 år for profylaktisk behandling for å forhindre angrep av arvelig angioødem (HAE).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enarms, åpen studie utviklet for å evaluere farmakokinetikken og sikkerheten ved berotralstat vektbasert behandling for forebygging av arvelige angioødemanfall hos pediatriske deltakere 2 til <12 år. Denne studien vil bestå av to behandlingsperioder: en 12-ukers standardbehandlingsperiode (SOC) etterfulgt av en åpen berotralstat-behandlingsperiode på opptil 144 uker.

Deltakerne vil bli registrert i 4 dose-kohorter; deltakervekt vil bli brukt til å bestemme tildelingen til hver kohort der de høyere vektkohortene (kohorter 1 og 2) melder seg på først og parallelt. Sikkerhetsvurderinger og PK-modellering fra alle tilgjengelige PK-data vil deretter bli brukt for å bekrefte vektbåndene for sekvensiell registrering av kohorter 3 og 4. Effektiviteten til berotralstat i denne populasjonen vil bli oppsummert ved hjelp av beskrivende statistiske metoder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Investigative Site #1
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
        • Investigative Site #3
      • Marseille, Frankrike
        • Investigative Site #2
      • Paris, Frankrike
        • Investigative Site #1
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Investigative Site #2
      • Tel Aviv, Israel
        • Investigative Site #1
  • Italia
      • Padova, Italia
        • Investigative Site #1
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Investigative Site #1
  • Romania
      • Sângeorgiu De Mureş, Romania
        • Investigative Site #1
  • Spania
      • Madrid, Spania
        • Investigative Site #1
      • Málaga, Spania
        • Investigative Site #2
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia
        • Investigative Site #1
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Investigative Site #1
      • Frankfurt, Tyskland
        • Investigative Site #2
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike
        • Investigative Site #1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Hanner og ikke-gravide, ikke-ammende kvinner 2 til <12 år
  • Kroppsvekt ≥ 12 kg
  • Klinisk diagnose av HAE
  • Etter etterforskerens mening vil deltakeren ha nytte av langsiktig oral HAE-profylakse

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig diagnose av enhver annen type tilbakevendende angioødem
  • Kjent familiehistorie med plutselig hjertedød
  • Kreatininclearance ved bruk av den modifiserte Schwartz-formelen på ≤ 30 ml/min/1,73 m2
  • Aspartataminotransferase- eller alaninaminotransferaseverdi ≥ 3 × øvre grense for den alderstilpassede normalreferanseverdien
  • Klinisk signifikant unormalt EKG inkludert, men ikke begrenset til, et korrigert QT-intervall beregnet ved bruk av Fridericias korreksjon > 450 msek, eller ventrikulære og/eller atrielle premature sammentrekninger som er hyppigere enn sporadiske, og/eller som kupletter eller høyere i gruppering
  • Nåværende deltakelse i en hvilken som helst annen legemiddelstudie eller mottatt et annet legemiddel innen 30 dager etter registrering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Berotralstat
Berotralstat administrert én gang daglig i 4 dosekohorter bestemt av deltakerens vekt. Kohorter 1 og 2 vil melde seg inn parallelt. Etter at 4 deltakere fra kohort 1 og 2, med ≥ 2 forsøkspersoner fra kohort 2, har nådd uke 2, åpner kohort 3 for påmelding. Kohort 4 vil åpne for registrering, etter at ≥ 4 forsøkspersoner i kohort 3 har nådd uke 2. Før dosering av kohort 3 og 4 vil tilgjengelige farmakokinetiske og sikkerhetsdata bli gjennomgått for å bekrefte at det er trygt å fortsette og de riktige vektintervallene for hver. BioCryst vil varsle nettsteder når kohorter 3 og 4 er åpne for påmelding.
Legemiddel: Berotralstat
Administrert oralt én gang daglig i en vektbasert dose i opptil 4 kohorter
Andre navn:
  • BCX7353
  • Orladeyo®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikk: Cmax
Tidsramme: Før dosering og flere tidspunkter opptil 24 timer etter dosering
Maksimal plasmakonsentrasjon av berotralstat
Før dosering og flere tidspunkter opptil 24 timer etter dosering
Farmakokinetikk: AUC0-tau
Tidsramme: Før dosering og flere tidspunkter opptil 24 timer etter dosering
Område under plasmakonsentrasjonen berotralstat tidskurve fra tid null til slutten av dosering (tau)
Før dosering og flere tidspunkter opptil 24 timer etter dosering
Farmakokinetikk: CL/F
Tidsramme: Før dosering og flere tidspunkter opptil 24 timer etter dosering
Tilsynelatende oral clearance av berotralstat
Før dosering og flere tidspunkter opptil 24 timer etter dosering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Frekvens og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Over 144 uker
Over 144 uker
Hyppighet og alvorlighetsgrad av hereditært angioødem (HAE) angrep
Tidsramme: Over 48 uker
Over 48 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Akseptabilitet/smak av berotralstat orale granulat ved bruk av en selvrapportert smaksvurderingsskala designet med bilder sentrert på smak
Tidsramme: Tidspunkt for første dose (dag 1)
SMAKKER; 7-punkts skala [0 "verst" til 6 "best"]
Tidspunkt for første dose (dag 1)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jolanta Bernatoniene, MD, Bristol Royal Hospital for Children

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. oktober 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. juni 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. juli 2022

Først lagt ut (Faktiske)

12. juli 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BCX7353-304
  • 2021-005932-50 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig angioødem

Kliniske studier på Berotralstat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Croatia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere