Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

DON lasten aivomalariassa

torstai 25. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Douglas Postels, Douglas Postels, MD, MS

DON lasten aivomalariassa: vaiheen I/IIa annoksen eskaloinnin turvallisuustutkimus

Ensimmäinen tämän IND:n mukainen tutkimus on 3-haarainen annoskorotustutkimus. Kaksi ensimmäistä haaraa ovat avoimia, annosta nostetaan, ja ne määrittelevät 6-diatso-5-okso-L-norleusiinin (DON) turvallisuuden afrikkalaisilla aikuisilla (>18-vuotiailla), jotka ovat terveitä tai joilla ei ole komplikaatioita. malaria.

Kumpikin kahdesta aikuisryhmästä ottaa mukaan 40 osallistujaa jaettuna 4 annosryhmään turvallisuusarvioinnin kanssa ennen jokaista annoksen lisäystä. Ensimmäiset 10 osallistujaa saavat 0,1 mg/kg suonensisäistä (IV) DON:ia. Jos tämä annos osoittautuu turvalliseksi, annosta nostetaan 1,0 mg/kg IV DON:iin ja sitten 5,0 mg/kg IV DON:iin, ja sitten viimeinen ryhmä saa 10,0 mg/kg IV DON:ia. Jokainen aikuisten annosryhmä sisältää 10 tervettä osallistujaa ja 10 osallistujaa, joilla on komplisoitumaton malaria. Aikuisten osallistujien kokonaismäärä on 80 (20 osallistujaa 4 annoksella). Kaikki osallistujat saavat vain yhden annoksen DONia.

Aikuiset osallistujat saavat esilääkitysannoksen antiemeettistä ondansetronia, 8 mg IV, joka annetaan 30 minuuttia ennen DON:ia ja toistetaan kerran 6 tunnin kuluttua. Kaikkien aikuisten osallistujien opiskeluaika on kuusi kuukautta.

Kun aikuisten turvallisuusprofiili on valmis, kolmas haara on satunnaistettu, lumekontrolloitu, annosta nostava tutkimus 6 kuukauden–14-vuotiailla aivomalariaa sairastavilla lapsilla turvallisuuden määrittämiseksi. Pediatriset ilmoittautumiset kestävät korkeintaan kolme vuotta (kolme malariakautta, jotka suoritetaan opintovuosina 2–4), ja suunnitellun välianalyysin avulla tarkastellaan malariatutkimuksen vuoden 3 loppua malarian tutkimusvuoden 4 annostuksen määrittämiseksi. Rekisteröimme ensin 6 vartiolapsipotilasta malariakauden 1 aikana, jotka saavat suonensisäistä artesunaattihoitoa ja joko lisähoitoa DON 0,1 mg/kg tai lumelääkettä satunnaistettuna 2:1). Sen jälkeen kun DSMB on tarkistanut tulokset ja jos hyväksyntä siirtymiseen on myönnetty, malariakaudella 2 (tutkimusvuosi 3) osallistujat satunnaistetaan seuraavaksi lapsipotilaiden ilmoittautumisvuodeksi (n = 29 kuuden vartiokohteen mukaan). saavat yhden kahdesta pienemmästä annoksesta DON-lisähoitoa (0,1 mg/kg tai 1,0 mg/kg) tai lumelääkettä (24 potilasta saa DON:ia ja 5 plaseboa) yhdessä IV artesunaatin kanssa. Jos DON:n riski-hyötyprofiili on lupaava, tutkimus jatkuu kolmanteen lastenhoitoon (tutkimusvuosi 4) (n = 35) samankaltaisilla tai suuremmilla annoksilla DON:ia (jopa 10 mg/kg) tai lumelääkettä yhdistelmänä. IV artesunaatin kanssa. lasten osallistuminen tutkimukseen kestää 6 kuukautta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän Ind: n nojalla suoritettu alkuperäinen tutkimus on 2 -annoksen eskalaatiotutkimus. Ensimmäinen osa sisältää 2 ryhmää, jotka ovat avoimia, annoksen lisääntymistä ja määrittelevät 6-diatso-5-okso-l-n-n-n-n-n-n-n-n-n-don (DON) turvallisuuden afrikkalaisilla aikuisilla (> 18-vuotiailla), jotka ovat terveitä tai joilla on komplikaatiota malaria.

Kumpikin kaksi aikuisryhmää ilmoittautuu 40 osallistujaa, jotka on jaoteltu 4 annosryhmään, joilla on turvallisuusarvioinnit ennen jokaisen annoksen lisäystä. Ensimmäiset 10 osallistujaa saavat 0,1 mg/kg laskimonsisäistä (iv) Don. Jos tämä annos on todistettu turvalliseksi, annos nostetaan arvoon 1,0 mg/kg IV DON ja sitten 5,0 mg/kg IV DON, ja sitten lopullinen ryhmä saa 10,0 mg/kg IV Don. Jokainen aikuisen annosryhmä sisältää 10 terveellistä osallistujaa ja 10 osallistujaa, joilla on komplikaatiota malaria. Ilmoittautuneiden aikuisten osallistujien kokonaismäärä on 80 (20 osallistujaa 4 annoksella). Kaikki osallistujat saavat vain yhden annoksen Donia.

Aikuiset osallistujat saavat ennakkoontiannosta antiemeetistä ondansetronia, 5 mg IV, annettu 30 minuuttia ennen DON: ta ja toistuvat 8 ja 16 tuntia myöhemmin. Kaikkien aikuisten osallistujien tutkimuksen kesto on kuusi kuukautta.

Tutkimuksen osa 2 on satunnaistettu, lumelääkekontrolloima, annos-eskalaatiotutkimus, joka on ikäisiä 12 kuukautta-14 vuotta aivojen malarian kanssa turvallisuuden määrittämiseksi. Lasten ilmoittautumiset kattavat kolme malariakautta, jotka suoritetaan opintovuosina 3-5, suunnitellulla väliaikaisella analyysillä kohortin 3 jälkeen. Kohortissa 1 rekisteröimme ensin 6 sentinel lasten osallistujaa, jotka saavat laskimonsisäistä artesunaattihoitoa, enteraalista lumefantriiniläyttöhoitoa, ja joko lisäyksen DO: n 0,1 mg/kg tai lumelääkkeen satunnaistettuun 2: 1. Cohort 2 ilmoittautuu 12 osallistujaa, jotka saavat laskimonsisäistä artesunaattihoitoa, enteraalista lumefantriinihoitoa ja joko lisäympäristöä 0,1 mg/kg tai lumelääkerisoidun satunnaistettu 5: 1.Kohortti 3 ilmoittautuvat 18 osallistujaan, jotka saavat laskimonsisäisen artesunaatin terapian, enteraalisen lumefantrine-artemetian terapia- ja keisarin 1,0 satunnaistettu 7: 1. Jos DON: lla on lupaava riski-hyötyprofiili, tutkimus jatkaa kohorttia 4 (n = 36) samanlaisilla Don-annoksilla (enintään 1 mg/kg) tai lumelääkkeellä yhdessä IV Artesunaatin ja enteraalisen lumefantriiniläytön hoidon kanssa. Lasten osallistuminen tutkimukseen on 6 kuukautta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

152

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Malawi
      • Blantyre, Malawi
        • Rekrytointi
        • Queen Elizabeth Central Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Blantyre, Malawi
        • Valmis
        • Ndirande Research Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Terveille aikuisille (käsivarsi 1):

  • 18 vuotta ja vanhemmat
  • Tietoinen suostumus saatu ja ICF allekirjoitettu
  • Lämpötila ≤ 37,5 °C
  • BMI 18,5-25 kg/m2
  • Kreatiniini 60-110 mmol/l (0,7-1,2 mg/dl; miehet) tai 45-90 mmol/l (0,5-1,0 mg/dl; naiset)
  • Hemoglobiini ≥ 7 g/dl tai hematokriitti/pakattu solutilavuus (PCV) ≥ 20 %
  • Paksu tai ohut verikoke, negatiivinen P. falciparumin aseksuaalisille muodoille
  • Negatiivinen raskaustesti hedelmällisessä iässä olevalle henkilölle

Komplisoitumatonta malariaa sairastaville aikuisille (käsivarsi 2):

  • 18 vuotta ja vanhemmat
  • Tietoinen suostumus saatu ja ICF allekirjoitettu
  • Lämpötila ≥ 38 °C tai kuumetta viimeisten 24 tunnin aikana
  • Paksu tai ohut verinäyte positiivinen P. falciparumin aseksuaalisille muodoille (parasiittien määrä ja erittely dokumentoitu)
  • Hemoglobiini ≥ 7 g/dl tai hematokriitti/PCV ≥ 20 %
  • BMI 18,5-25 kg/m2
  • Kreatiniini 60-110 mmol/l (0,7-1,2 mg/dl; miehet) tai 45-90 mmol/l (0,5-1,0 mg/dl; naiset)
  • Glasgow kooman pisteet 15
  • Hengitystiheys ≤ 20 hengitystä/minuutti
  • Happisaturaatio ≥ 90 % huoneilmasta
  • Negatiivinen raskaustesti hedelmällisessä iässä olevalle henkilölle

Aivomalariaa sairastaville lapsille (käsivarsi 3):

  • Ikä 6kk-14v
  • Tietoinen suostumus saatu ja vanhemman tai huoltajan allekirjoittama ICF
  • Lämpötila ≥ 38 °C tai kuumetta viimeisten 24 tunnin aikana
  • Paksu tai ohut verikoe positiivinen P. falciparumin aseksuaalisille muodoille
  • Blantyren kooman pistemäärä ≤ 2 Glasgow'n koomasta ≤ 10.
  • Mikään muu selitys koomaan ei historian tai fyysisen tutkimuksen perusteella
  • Yli 1 tunti viimeisestä kliinisestä kohtauksesta
  • Hematokriitti tai PCV ≥ 18 %
  • Negatiivinen raskaustesti hedelmällisessä iässä oleville henkilöille

Poissulkemiskriteerit (kaikki osallistujat):

  • Raskaus tai imetys (9–59-vuotiaille naispuolisille osallistujille tehdään raskaustesti ennen toimenpiteen antamista)
  • Osallistujat yrittävät tulla raskaaksi
  • Tällä hetkellä erittäin aktiivinen antiretroviraalinen hoito (HAART)
  • Tällä hetkellä käytän tuberkuloosilääkkeitä

Muut poissulkemiskriteerit lapsille, joilla on aivomalaria (käsivarsi 3):

  • Positiivinen Kernig- tai Brudzinski-merkki
  • CSF:n valkosolujen määrä ≥ 10 /μL
  • Aliravitsemus määritellään vähintään kahdeksi keskihajonnan alle keskimääräisen pituuden ja/tai MUAC:n ≤ 12,5 cm (johtuen kyvyttömyydestä hoitaa riittävästi lapsia, joilla on vakava aliravitsemus, PRW)
  • Allergia ondansetronille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Annoksen nostaminen terveillä malawilaisilla aikuisilla - 0,1 mg/kg IV DON
Ensimmäiset 10 tervettä aikuista osallistujaa saavat yhden 0,1 mg/kg suonensisäisen (IV) DON:n. Jos tämä annos osoittautuu turvalliseksi, kussakin myöhemmässä 10 hengen ryhmässä annosta nostetaan 1,0 mg/kg IV DON:iin ja sitten 5,0 mg/kg IV DON:iin, viimeinen ryhmä saa 10,0 mg/kg IV DON:ia.
Lääke: 6-diatso-5-okso-L-norleusiini (DON)
Suonensisäinen kerta-annos 0,1-10 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Lääke: 6-diatso-5-okso-l-Norleusine (DO)
Yksi laskimonsisäinen annos välillä 0,1-1,0 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Kokeellinen: Annoksen nostaminen terveillä malawilaisilla aikuisilla - 1,0 mg/kg IV DON
Ensimmäiset 10 tervettä aikuista osallistujaa saavat yhden 0,1 mg/kg suonensisäisen (IV) DON:n. Jos tämä annos osoittautuu turvalliseksi, kussakin myöhemmässä 10 hengen ryhmässä annosta nostetaan 1,0 mg/kg IV DON:iin ja sitten 5,0 mg/kg IV DON:iin, viimeinen ryhmä saa 10,0 mg/kg IV DON:ia.
Lääke: 6-diatso-5-okso-L-norleusiini (DON)
Suonensisäinen kerta-annos 0,1-10 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Lääke: 6-diatso-5-okso-l-Norleusine (DO)
Yksi laskimonsisäinen annos välillä 0,1-1,0 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Kokeellinen: Annoksen nostaminen terveillä malawilaisilla aikuisilla - 5,0 mg/kg IV DON
Ensimmäiset 10 tervettä aikuista osallistujaa saavat yhden 0,1 mg/kg suonensisäisen (IV) DON:n. Jos tämä annos osoittautuu turvalliseksi, kussakin myöhemmässä 10 hengen ryhmässä annosta nostetaan 1,0 mg/kg IV DON:iin ja sitten 5,0 mg/kg IV DON:iin, viimeinen ryhmä saa 10,0 mg/kg IV DON:ia.
Lääke: 6-diatso-5-okso-L-norleusiini (DON)
Suonensisäinen kerta-annos 0,1-10 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Lääke: 6-diatso-5-okso-l-Norleusine (DO)
Yksi laskimonsisäinen annos välillä 0,1-1,0 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Kokeellinen: Annoksen nostaminen terveillä malawilaisilla aikuisilla - 10,0 mg/kg IV DON
Ensimmäiset 10 tervettä aikuista osallistujaa saavat yhden 0,1 mg/kg suonensisäisen (IV) DON:n. Jos tämä annos osoittautuu turvalliseksi, kussakin myöhemmässä 10 hengen ryhmässä annosta nostetaan 1,0 mg/kg IV DON:iin ja sitten 5,0 mg/kg IV DON:iin, viimeinen ryhmä saa 10,0 mg/kg IV DON:ia.
Lääke: 6-diatso-5-okso-L-norleusiini (DON)
Suonensisäinen kerta-annos 0,1-10 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Lääke: 6-diatso-5-okso-l-Norleusine (DO)
Yksi laskimonsisäinen annos välillä 0,1-1,0 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Kokeellinen: Annoksen nostaminen malawilaisilla aikuisilla, joilla on komplisoitumaton malaria - 0,1 mg/kg IV DON
Ensimmäiset 10 aikuista, joilla on komplisoitumatonta malariapotilasta, saavat yhden 0,1 mg/kg suonensisäisen (IV) DON:n. Jos tämä annos osoittautuu turvalliseksi, jokaisessa 10 hengen ryhmässä annosta nostetaan 1,0 mg/kg IV DON:iin ja sitten 5,0 mg/kg IV DON:iin, ja sitten viimeinen ryhmä saa 10,0 mg/kg IV DON:ia.
Lääke: 6-diatso-5-okso-L-norleusiini (DON)
Suonensisäinen kerta-annos 0,1-10 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Lääke: 6-diatso-5-okso-l-Norleusine (DO)
Yksi laskimonsisäinen annos välillä 0,1-1,0 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Kokeellinen: Annoksen nostaminen malawilaisilla aikuisilla, joilla on komplisoitumaton malaria - 1,0 mg/kg IV DON
Ensimmäiset 10 aikuista, joilla on komplisoitumatonta malariapotilasta, saavat yhden 0,1 mg/kg suonensisäisen (IV) DON:n. Jos tämä annos osoittautuu turvalliseksi, jokaisessa 10 hengen ryhmässä annosta nostetaan 1,0 mg/kg IV DON:iin ja sitten 5,0 mg/kg IV DON:iin, ja sitten viimeinen ryhmä saa 10,0 mg/kg IV DON:ia.
Lääke: 6-diatso-5-okso-L-norleusiini (DON)
Suonensisäinen kerta-annos 0,1-10 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Lääke: 6-diatso-5-okso-l-Norleusine (DO)
Yksi laskimonsisäinen annos välillä 0,1-1,0 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Kokeellinen: Annoksen nostaminen malawilaisilla aikuisilla, joilla on komplisoitumaton malaria - 5,0 mg/kg IV DON
Ensimmäiset 10 aikuista, joilla on komplisoitumatonta malariapotilasta, saavat yhden 0,1 mg/kg suonensisäisen (IV) DON:n. Jos tämä annos osoittautuu turvalliseksi, jokaisessa 10 hengen ryhmässä annosta nostetaan 1,0 mg/kg IV DON:iin ja sitten 5,0 mg/kg IV DON:iin, ja sitten viimeinen ryhmä saa 10,0 mg/kg IV DON:ia.
Lääke: 6-diatso-5-okso-L-norleusiini (DON)
Suonensisäinen kerta-annos 0,1-10 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Lääke: 6-diatso-5-okso-l-Norleusine (DO)
Yksi laskimonsisäinen annos välillä 0,1-1,0 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Kokeellinen: Annoksen nostaminen malawilaisilla aikuisilla, joilla on komplisoitumaton malaria - 10,0 mg/kg IV DON
Ensimmäiset 10 aikuista, joilla on komplisoitumatonta malariapotilasta, saavat yhden 0,1 mg/kg suonensisäisen (IV) DON:n. Jos tämä annos osoittautuu turvalliseksi, jokaisessa 10 hengen ryhmässä annosta nostetaan 1,0 mg/kg IV DON:iin ja sitten 5,0 mg/kg IV DON:iin, ja sitten viimeinen ryhmä saa 10,0 mg/kg IV DON:ia.
Lääke: 6-diatso-5-okso-L-norleusiini (DON)
Suonensisäinen kerta-annos 0,1-10 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Lääke: 6-diatso-5-okso-l-Norleusine (DO)
Yksi laskimonsisäinen annos välillä 0,1-1,0 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Kokeellinen: Annosten lisääntyminen Malawian lapsilla, joilla on aivojen malaria - 0,1 mg/kg iv don - kohortti 1
Kun aikuisten annos on osoitettu olevan turvallisia. Ensimmäisistä kuudesta aivojen malariasta ilmoittautuneesta lapsesta 4 saa 0,1 mg/kg IV Don ja 2 saa lumelääkettä.
Lääke: 6-diatso-5-okso-L-norleusiini (DON)
Suonensisäinen kerta-annos 0,1-10 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Lääke: 6-diatso-5-okso-l-Norleusine (DO)
Yksi laskimonsisäinen annos välillä 0,1-1,0 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Kokeellinen: Annoksen lisääntyminen Malawian lapsilla, joilla on aivojen malaria - 0,1 mg/kg IV Don - kohortti 2
10 osallistujaa saa 0,1 mg/kg IV Don ja 2 saa lumelääkettä.
Lääke: 6-diatso-5-okso-L-norleusiini (DON)
Suonensisäinen kerta-annos 0,1-10 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Lääke: 6-diatso-5-okso-l-Norleusine (DO)
Yksi laskimonsisäinen annos välillä 0,1-1,0 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Kokeellinen: Annosten lisääntyminen Malawian lapsilla, joilla on aivojen malaria - 1,0 mg/kg iv don - kohortti 3
14 osallistujaa saa 1,0 mg/kg IV Don ja 4 saa lumelääkettä.
Lääke: 6-diatso-5-okso-L-norleusiini (DON)
Suonensisäinen kerta-annos 0,1-10 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Lääke: 6-diatso-5-okso-l-Norleusine (DO)
Yksi laskimonsisäinen annos välillä 0,1-1,0 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Kokeellinen: Annosten lisääntyminen Malawian lapsilla, joilla on aivojen malaria - 0,1 tai 1,0 mg/kg iv don - kohortti 4
36 osallistujaa saa 0,1 mg/kg IV Don (n = 12) tai 1,0 mg/kg IV DON (n = 12) ja 12 saa lumelääkettä.
Lääke: 6-diatso-5-okso-L-norleusiini (DON)
Suonensisäinen kerta-annos 0,1-10 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Lääke: 6-diatso-5-okso-l-Norleusine (DO)
Yksi laskimonsisäinen annos välillä 0,1-1,0 mg/kg annosta kohti
Muut nimet:
  • NSC 7365
Placebo Comparator: Annosten lisääntyminen Malawian lapsilla, joilla on aivojen malaria - lumelääke
Kohortti 1 antaa 2 osallistujaa vastaanottamaan lumekohort 2: n annos 2 osallistujaa vastaanottamaan lumelääkerohort 3 antaa 4 osallistujaa vastaanottamaan lumelääkekohort 4 antaa 12 osallistujaa vastaanottamaan lumelääkettä
Lääke: Plasebo
Yksi suonensisäinen annos suolaliuosta
Muut nimet:
  • Suolaliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paikallisten haittavaikutusten ilmaantuvuus 14 päivän sisällä DON:n antamisesta
Aikaikkuna: 14 päivää
AE:n määrä
14 päivää
Systeemisten haittavaikutusten ilmaantuvuus 14 päivän sisällä DON:n annosta
Aikaikkuna: 14 päivää
AE:n määrä
14 päivää
Systeemisten SAE-tapahtumien ilmaantuvuus 14 päivän sisällä DON:n annosta
Aikaikkuna: 14 päivää
SAE-tapausten määrä – vain lapsipotilaat
14 päivää
Assessment of Blantyre Coma Score
Aikaikkuna: 14 days
Time to Blantyre Coma Score of 5
14 days

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
DON:n PK-mittaus vastaanottajien seerumeissa puoliintumisajalla mitattuna
Aikaikkuna: Mitattu 18 tuntia infuusion jälkeen
Puoliintumisajan mittaus
Mitattu 18 tuntia infuusion jälkeen
DON:n PK-mittaus vastaanottajien seerumeissa jakautumistilavuuden perusteella mitattuna
Aikaikkuna: Mitattu 18 tuntia infuusion jälkeen
Vd:n mittaus
Mitattu 18 tuntia infuusion jälkeen
DON:n PK-mittaus vastaanottajien seerumeissa mitataan maksimipitoisuudella (Cmax)
Aikaikkuna: Mitattu 18 tuntia infuusion jälkeen
Cmax:n mittaus
Mitattu 18 tuntia infuusion jälkeen
DON:n PK-mittaus vastaanottajien seerumeissa mitataan maksimipitoisuuden ajan (Tmax) mukaan
Aikaikkuna: Mitattu 18 tuntia infuusion jälkeen
Tmax:n mittaus
Mitattu 18 tuntia infuusion jälkeen
DON:n PK-mittaus vastaanottajien seerumeissa mitataan pitoisuudet vs. aika -käyrän alla (AUC)
Aikaikkuna: Mitattu 18 tuntia infuusion jälkeen
AUC:n mittaus
Mitattu 18 tuntia infuusion jälkeen
DON:n PK-mittaus vastaanottajien seerumeissa mitataan puhdistuman perusteella
Aikaikkuna: Mitattu 18 tuntia infuusion jälkeen
Ajan myötä mitattu välys
Mitattu 18 tuntia infuusion jälkeen
DON:n PK-mittaus vastaanottajien seerumeissa mitataan eliminaationopeudella
Aikaikkuna: Mitattu 18 tuntia infuusion jälkeen
Eliminaatio ajan myötä
Mitattu 18 tuntia infuusion jälkeen
DON:n PK-mittaus vastaanottajien seerumeissa mitataan terminaalilla T1/2
Aikaikkuna: Mitattu 18 tuntia infuusion jälkeen
Liittimen T1/2 mittaus
Mitattu 18 tuntia infuusion jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pediatriset osallistujat: Aivotilavuuspisteet magneettikuvauksessa sisäänpääsyn yhteydessä ja 24 tuntia (+/- 6 tuntia) satunnaistamisen jälkeen, jos MRI on saatavilla
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa ja 24 tuntia satunnaistamisen jälkeen
MRI:llä havaittu
Mitattu lähtötilanteessa ja 24 tuntia satunnaistamisen jälkeen
Pediatriset osallistujat: EEG-tehoanalyysi
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa ja 12 tuntia infuusion jälkeen
Havaittiin 30 minuutin EEG-näytteillä, jotka analysoivat tehoa lähtötilanteessa ja 3, 6 ja 12 tuntia infuusion jälkeen
Mitattu lähtötilanteessa ja 12 tuntia infuusion jälkeen
Pediatriset osallistujat: EEG-amplitudianalyysi
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa ja 12 tuntia infuusion jälkeen
Havaittiin 30 minuutin EEG-näytteillä, jotka analysoivat amplitudin lähtötilanteessa ja 3, 6 ja 12 tuntia infuusion jälkeen
Mitattu lähtötilanteessa ja 12 tuntia infuusion jälkeen
Pediatriset osallistujat: EEG-taajuusanalyysi
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa ja 12 tuntia infuusion jälkeen
Havaittiin 30 minuutin EEG-näytteillä, jotka analysoivat taajuutta lähtötilanteessa ja 3, 6 ja 12 tuntia infuusion jälkeen
Mitattu lähtötilanteessa ja 12 tuntia infuusion jälkeen
Pediatriset osallistujat: Transkraniaalisen Dopplerin (TCD) fenotyyppiset virtausnopeudet
Aikaikkuna: Mitattu 24 tuntia infuusion jälkeen
Havaittu TCD:llä 4 tuntia ja 24 tuntia infuusion jälkeen
Mitattu 24 tuntia infuusion jälkeen
Lasten osallistujat: Aivo -selkäydinnesteen metabolinen profiili
Aikaikkuna: Mitattu 4 tunnin ajan infuusion jälkeen
Havaittu LP: llä lähtötilanteessa ja 4H (+ tai - 2H) DON -infuusion jälkeen
Mitattu 4 tunnin ajan infuusion jälkeen
Pediatric participants: Number of minutes of electrographic seizures within the first 12 hours after DON administration
Aikaikkuna: Measured through 12 hours post infusion
Detected by continuous EEG monitoring
Measured through 12 hours post infusion

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Douglas Postels, MD, MS

Yhteistyökumppanit

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Tutkijat

  • Päätutkija: Douglas Postels, MD, Children's National Research Institute

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 16. elokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 28. heinäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 29. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 21/04/2676
  • 21-0005 (Muu tunniste: DMID)
  • PAR-18-633 (Muu apuraha/rahoitusnumero: DMID)
  • PAR-25-305 (Muu apuraha/rahoitusnumero: DMID)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa