Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

DON bij pediatrische cerebrale malaria

25 juni 2026 bijgewerkt door: Douglas Postels, Douglas Postels, MD, MS

DON bij pediatrische cerebrale malaria: een fase I/IIa veiligheidsonderzoek naar dosisescalatie

Het eerste onderzoek dat onder deze IND moet worden uitgevoerd, is een driearmig dosisescalatieonderzoek. De eerste twee armen zullen open-label zijn, dosisescalatie, en zullen de veiligheid bepalen van 6-diazo-5-oxo-L-norleucine (DON) bij Afrikaanse volwassenen (>18 jaar oud), die gezond zijn of ongecompliceerde malaria.

Elk van de twee volwassen armen zal 40 deelnemers inschrijven, onderverdeeld in 4 doseringsgroepen met veiligheidsevaluaties voor elke dosisverhoging. De eerste 10 ingeschreven deelnemers krijgen 0,1 mg/kg intraveneuze (IV) DON. Als bewezen is dat deze dosis veilig is, wordt de dosis verhoogd tot 1,0 mg/kg IV DON, en vervolgens 5,0 mg/kg IV DON, waarna de laatste groep 10,0 mg/kg IV DON krijgt. Elke doseringsgroep voor volwassenen bevat 10 gezonde deelnemers en 10 deelnemers met ongecompliceerde malaria. Het totale aantal ingeschreven volwassen deelnemers is 80 (20 deelnemers bij 4 doses). Alle deelnemers krijgen slechts één dosis DON.

Volwassen deelnemers krijgen een premedicatiedosis van het anti-emetische ondansetron, 8 mg IV, toegediend 30 minuten voorafgaand aan DON en eenmaal herhaald 6 uur later. De duur van deelname aan het onderzoek voor alle volwassen deelnemers is zes maanden.

Zodra het veiligheidsprofiel bij volwassenen is voltooid, zal de derde arm een ​​gerandomiseerde, placebogecontroleerde dosis-escalatiestudie zijn bij kinderen van 6 maanden tot 14 jaar met cerebrale malaria om de veiligheid te bepalen. Pediatrische inschrijvingen zullen maximaal drie jaar duren (drie malariaseizoenen, die zullen worden uitgevoerd in studiejaren 2-4), met een geplande tussentijdse analyse naar het einde van malaria studiejaar 3 om de dosering voor malaria studiejaar 4 te bepalen. We zullen eerst 6 sentinel-pediatrische patiënten inschrijven in malariaseizoen 1 die intraveneuze artesunaattherapie zullen krijgen en ofwel aanvullende DON 0,1 mg/kg of placebo gerandomiseerd 2:1). Na beoordeling van de resultaten door de DSMB, en als goedkeuring wordt verleend om verder te gaan, zullen deelnemers in malariaseizoen 2 (studiejaar 3) het volgende jaar van pediatrische inschrijvingen (n=29, om rekening te houden met de 6 peilstations) worden gerandomiseerd naar een van de 2 lagere doses aanvullende DON (0,1 mg/kg of 1,0 mg/kg) of placebo krijgen (24 proefpersonen krijgen DON en 5 krijgen een placebo) in combinatie met intraveneus artesunaat. Als DON een veelbelovend risico-batenprofiel heeft, zal de studie worden voortgezet in een derde seizoen van pediatrische inschrijvingen (onderzoeksjaar 4) (n=35) met vergelijkbare of hogere doses DON (tot 10 mg/kg) of placebo in combinatie met IV artesunaat. pediatrische deelname aan de studie zal 6 maanden zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De eerste studie die moet worden uitgevoerd onder deze IND is een 2 -dollar dosis escalatieonderzoek. Het eerste deel bevat 2 groepen die open-label, dosis escalatie zullen zijn en de veiligheid van 6-Diazo-5-oxo-l-l-norleucine (DON) (DON) bij Afrikaanse volwassenen (> 18 jaar oud) zullen definiëren, die gezond zijn of ongecompliceerde malaria hebben.

Elk van de twee volwassen groepen zal 40 deelnemers inschrijven die zijn opgesplitst in 4 doseringsgroepen met veiligheidsevaluaties vóór elke dosis. De eerste 10 ingeschreven deelnemers ontvangen 0,1 mg/kg intraveneus (IV) Don. Als deze dosis veilig is gebleken, wordt de dosis verhoogd tot 1,0 mg/kg IV don, en vervolgens 5,0 mg/kg IV don, en dan ontvangt de laatste groep 10,0 mg/kg IV don. Elke doseringsgroep voor volwassenen bevat 10 gezonde deelnemers en 10 deelnemers met ongecompliceerde malaria. Het totale aantal ingeschreven volwassen deelnemers is 80 (20 deelnemers bij 4 doses). Alle deelnemers ontvangen slechts één dosis Don.

Volwassen deelnemers ontvangen een premedicatiedosis van de anti -emetische Ondansetron, 5 mg IV, 30 minuten voorafgaand aan Don toegediend en 8 en 16 uur later herhaald. De duur van de deelname van de studie voor alle volwassen deelnemers is zes maanden.

Deel 2 van de studie zal een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerd, dosis-escalatiestudie zijn bij kinderen van 12 maanden tot 14 jaar met cerebrale malaria om de veiligheid te bepalen. Pediatrische inschrijvingen zullen drie malaria-seizoenen omvatten, die zullen worden uitgevoerd in studiejaren 3-5, met een geplande tussentijdse analyse na cohort 3. In cohort 1 zullen we eerst 6 Sentinel pediatrische deelnemers inschrijven die intraveneuze artesunate-therapie, enterale lumefantrine-artemether-therapie zullen ontvangen, en ofwel adjunctieve DON 0,1 mg/kg of placebo gerandomiseerde 2: 1. Cohort 2 zal 12 deelnemers inschrijven die intraveneuze artesunate-therapie, enteral lumefantrine-artemether-therapie zullen ontvangen, en ofwel adjunctief Don 0,1 mg/kg of placebo gerandomiseerde 5: 1.Cohort 3 zal 18 deelnemers inschrijven die intraveneuze artesunate artesunate-artesunate-artesunate-artesunate-artesunate-artesunate-artesunate-artesunate-artesunate-artesunate-artesunate-artesunate-artesunate-artesunaat, enterale lumefantrine-arrine-arrestive don-mg/kg of place bebotisht en kg of place beboteres ontvangen, en een place-randomiseerde don. 7: 1. Als DON een veelbelovend risico-batenprofiel heeft, blijft de studie cohort 4 (n = 36) met vergelijkbare doses don (tot 1 mg/kg) of placebo in combinatie met IV-artesunaat en enterale lumefantrine-artemether-therapie. Pediatrische deelname aan het onderzoek zal 6 maanden zijn.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

152

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Malawi
      • Blantyre, Malawi
      • Blantyre, Malawi
        • Voltooid
        • Ndirande Research Clinic

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Voor gezonde volwassenen (arm 1):

  • 18 jaar en ouder
  • Geïnformeerde toestemming verkregen en ICF ondertekend
  • Temperatuur ≤ 37,5 °C
  • BMI 18,5-25 kg/m2
  • Creatinine 60-110 mmol/L (0,7-1,2 mg/dL; mannen) of 45-90 mmol/L (0,5-1,0 mg/dL; vrouwen)
  • Hemoglobine ≥ 7 g/dl of hematocriet/packed-cell volume (PCV) ≥ 20%
  • Dik of dun bloeduitstrijkje negatief voor aseksuele vormen van P. falciparum
  • Negatieve zwangerschapstest voor persoon in de vruchtbare leeftijd

Voor volwassenen met ongecompliceerde malaria (arm 2):

  • 18 jaar en ouder
  • Geïnformeerde toestemming verkregen en ICF ondertekend
  • Temperatuur ≥ 38 °C of voorgeschiedenis van koorts in de afgelopen 24 uur
  • Dik of dun bloeduitstrijkje positief voor aseksuele vormen van P. falciparum (aantal parasieten en soortvorming gedocumenteerd)
  • Hemoglobine ≥ 7 g/dl of hematocriet/PCV ≥ 20%
  • BMI 18,5-25 kg/m2
  • Creatinine 60-110 mmol/L (0,7-1,2 mg/dL; mannen) of 45-90 mmol/L (0,5-1,0 mg/dL; vrouwen)
  • Glasgow-comascore van 15
  • Ademhalingsfrequentie ≤ 20 ademhalingen/minuut
  • Zuurstofverzadiging ≥ 90% op kamerlucht
  • Negatieve zwangerschapstest voor persoon in de vruchtbare leeftijd

Voor kinderen met cerebrale malaria (arm 3):

  • Leeftijd 6 maanden - 14 jaar oud
  • Geïnformeerde toestemming verkregen en ICF ondertekend door ouder of voogd
  • Temperatuur ≥ 38 °C of voorgeschiedenis van koorts in de afgelopen 24 uur
  • Dik of dun bloeduitstrijkje positief voor aseksuele vormen van P. falciparum
  • Blantyre-comascore ≤ 2 of Glasgow-comascore ≤ 10.
  • Geen andere verklaring voor coma door anamnese of lichamelijk onderzoek
  • Meer dan 1 uur na de laatste klinische aanval
  • Hematocriet of PCV ≥ 18%
  • Negatieve zwangerschapstest voor personen in de vruchtbare leeftijd

Uitsluitingscriteria (alle deelnemers):

  • Zwangerschap of borstvoeding (vrouwelijke deelnemers van 9-59 jaar ondergaan een zwangerschapstest voorafgaand aan toediening van de interventie)
  • Deelnemers proberen zwanger te worden
  • Neemt momenteel zeer actieve antiretrovirale therapie (HAART)
  • Gebruikt momenteel medicijnen tegen tuberculose

Aanvullende uitsluitingscriteria voor kinderen met cerebrale malaria (arm 3):

  • Positief teken van Kernig of Brudzinski
  • CSF-aantal witte bloedcellen ≥ 10 /μL
  • Ondervoeding gedefinieerd als meer dan of gelijk aan twee standaarddeviaties onder het gemiddelde gewicht voor lengte en/of MUAC ≤ 12,5 cm (vanwege het onvermogen om adequaat te zorgen voor kinderen met ernstige ondervoeding op de PRW)
  • Allergie voor ondansetron

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dosisescalatie bij gezonde Malawische volwassenen - 0,1 mg/kg IV DON
De eerste 10 gezonde volwassen deelnemers die zijn ingeschreven, krijgen een enkele 0,1 mg/kg intraveneuze (IV) DON. Als bewezen is dat deze dosis veilig is, wordt in elke volgende groep van 10 de dosis verhoogd tot 1,0 mg/kg IV DON en vervolgens 5,0 mg/kg IV DON. De laatste groep krijgt 10,0 mg/kg IV DON.
Geneesmiddel: 6-diazo-5-oxo-L-norleucine (DON)
Eenmalige intraveneuze dosis variërend van 0,1-10 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Geneesmiddel: 6-Diazo-5-oxo-l-norleucine (Don)
Enkele intraveneuze dosis variërend van 0,1-1.0 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Experimenteel: Dosisescalatie bij gezonde Malawische volwassenen - 1,0 mg/kg IV DON
De eerste 10 gezonde volwassen deelnemers die zijn ingeschreven, krijgen een enkele 0,1 mg/kg intraveneuze (IV) DON. Als bewezen is dat deze dosis veilig is, wordt in elke volgende groep van 10 de dosis verhoogd tot 1,0 mg/kg IV DON en vervolgens 5,0 mg/kg IV DON. De laatste groep krijgt 10,0 mg/kg IV DON.
Geneesmiddel: 6-diazo-5-oxo-L-norleucine (DON)
Eenmalige intraveneuze dosis variërend van 0,1-10 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Geneesmiddel: 6-Diazo-5-oxo-l-norleucine (Don)
Enkele intraveneuze dosis variërend van 0,1-1.0 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Experimenteel: Dosisescalatie bij gezonde Malawische volwassenen - 5,0 mg/kg IV DON
De eerste 10 gezonde volwassen deelnemers die zijn ingeschreven, krijgen een enkele 0,1 mg/kg intraveneuze (IV) DON. Als bewezen is dat deze dosis veilig is, wordt in elke volgende groep van 10 de dosis verhoogd tot 1,0 mg/kg IV DON en vervolgens 5,0 mg/kg IV DON. De laatste groep krijgt 10,0 mg/kg IV DON.
Geneesmiddel: 6-diazo-5-oxo-L-norleucine (DON)
Eenmalige intraveneuze dosis variërend van 0,1-10 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Geneesmiddel: 6-Diazo-5-oxo-l-norleucine (Don)
Enkele intraveneuze dosis variërend van 0,1-1.0 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Experimenteel: Dosisescalatie bij gezonde Malawische volwassenen - 10,0 mg/kg IV DON
De eerste 10 gezonde volwassen deelnemers die zijn ingeschreven, krijgen een enkele 0,1 mg/kg intraveneuze (IV) DON. Als bewezen is dat deze dosis veilig is, wordt in elke volgende groep van 10 de dosis verhoogd tot 1,0 mg/kg IV DON en vervolgens 5,0 mg/kg IV DON. De laatste groep krijgt 10,0 mg/kg IV DON.
Geneesmiddel: 6-diazo-5-oxo-L-norleucine (DON)
Eenmalige intraveneuze dosis variërend van 0,1-10 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Geneesmiddel: 6-Diazo-5-oxo-l-norleucine (Don)
Enkele intraveneuze dosis variërend van 0,1-1.0 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Experimenteel: Dosisescalatie bij volwassenen in Malawi met ongecompliceerde malaria - 0,1 mg/kg IV DON
De eerste 10 volwassenen met deelnemers aan ongecompliceerde malaria zullen een enkele 0,1 mg/kg intraveneuze (IV) DON krijgen. Als bewezen is dat deze dosis veilig is, wordt in elke volgende groep van 10 de dosis verhoogd tot 1,0 mg/kg IV DON en vervolgens 5,0 mg/kg IV DON, waarna de laatste groep 10,0 mg/kg IV DON krijgt.
Geneesmiddel: 6-diazo-5-oxo-L-norleucine (DON)
Eenmalige intraveneuze dosis variërend van 0,1-10 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Geneesmiddel: 6-Diazo-5-oxo-l-norleucine (Don)
Enkele intraveneuze dosis variërend van 0,1-1.0 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Experimenteel: Dosisescalatie bij volwassenen in Malawi met ongecompliceerde malaria - 1,0 mg/kg IV DON
De eerste 10 volwassenen met deelnemers aan ongecompliceerde malaria zullen een enkele 0,1 mg/kg intraveneuze (IV) DON krijgen. Als bewezen is dat deze dosis veilig is, wordt in elke volgende groep van 10 de dosis verhoogd tot 1,0 mg/kg IV DON en vervolgens 5,0 mg/kg IV DON, waarna de laatste groep 10,0 mg/kg IV DON krijgt.
Geneesmiddel: 6-diazo-5-oxo-L-norleucine (DON)
Eenmalige intraveneuze dosis variërend van 0,1-10 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Geneesmiddel: 6-Diazo-5-oxo-l-norleucine (Don)
Enkele intraveneuze dosis variërend van 0,1-1.0 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Experimenteel: Dosisescalatie bij volwassenen in Malawi met ongecompliceerde malaria - 5,0 mg/kg IV DON
De eerste 10 volwassenen met deelnemers aan ongecompliceerde malaria zullen een enkele 0,1 mg/kg intraveneuze (IV) DON krijgen. Als bewezen is dat deze dosis veilig is, wordt in elke volgende groep van 10 de dosis verhoogd tot 1,0 mg/kg IV DON en vervolgens 5,0 mg/kg IV DON, waarna de laatste groep 10,0 mg/kg IV DON krijgt.
Geneesmiddel: 6-diazo-5-oxo-L-norleucine (DON)
Eenmalige intraveneuze dosis variërend van 0,1-10 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Geneesmiddel: 6-Diazo-5-oxo-l-norleucine (Don)
Enkele intraveneuze dosis variërend van 0,1-1.0 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Experimenteel: Dosisescalatie bij volwassenen in Malawi met ongecompliceerde malaria - 10,0 mg/kg IV DON
De eerste 10 volwassenen met deelnemers aan ongecompliceerde malaria zullen een enkele 0,1 mg/kg intraveneuze (IV) DON krijgen. Als bewezen is dat deze dosis veilig is, wordt in elke volgende groep van 10 de dosis verhoogd tot 1,0 mg/kg IV DON en vervolgens 5,0 mg/kg IV DON, waarna de laatste groep 10,0 mg/kg IV DON krijgt.
Geneesmiddel: 6-diazo-5-oxo-L-norleucine (DON)
Eenmalige intraveneuze dosis variërend van 0,1-10 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Geneesmiddel: 6-Diazo-5-oxo-l-norleucine (Don)
Enkele intraveneuze dosis variërend van 0,1-1.0 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Experimenteel: Dosis escalatie bij Malawische kinderen met cerebrale malaria - 0,1 mg/kg IV don - cohort 1
Nadat de doses voor volwassenen veilig zijn aangetoond. Van de eerste 6 kinderen met cerebrale malaria die zijn ingeschreven, ontvangen 4 0,1 mg/kg IV don en 2 ontvangen placebo.
Geneesmiddel: 6-diazo-5-oxo-L-norleucine (DON)
Eenmalige intraveneuze dosis variërend van 0,1-10 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Geneesmiddel: 6-Diazo-5-oxo-l-norleucine (Don)
Enkele intraveneuze dosis variërend van 0,1-1.0 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Experimenteel: Dosis escalatie bij Malawische kinderen met cerebrale malaria - 0,1 mg/kg IV Don - Cohort 2
10 deelnemers ontvangen 0,1 mg/kg IV Don en 2 ontvangen placebo.
Geneesmiddel: 6-diazo-5-oxo-L-norleucine (DON)
Eenmalige intraveneuze dosis variërend van 0,1-10 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Geneesmiddel: 6-Diazo-5-oxo-l-norleucine (Don)
Enkele intraveneuze dosis variërend van 0,1-1.0 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Experimenteel: Dosis escalatie bij Malawische kinderen met cerebrale malaria - 1,0 mg/kg IV Don - Cohort 3
14 Deelnemers ontvangen 1,0 mg/kg IV Don, en 4 ontvangen placebo.
Geneesmiddel: 6-diazo-5-oxo-L-norleucine (DON)
Eenmalige intraveneuze dosis variërend van 0,1-10 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Geneesmiddel: 6-Diazo-5-oxo-l-norleucine (Don)
Enkele intraveneuze dosis variërend van 0,1-1.0 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Experimenteel: Dosis escalatie bij Malawische kinderen met cerebrale malaria - 0,1 of 1,0 mg/kg IV Don - cohort 4
36 Deelnemers ontvangen 0,1 mg/kg IV Don (n = 12) of 1,0 mg/kg IV Don (n = 12), en 12 ontvangen placebo.
Geneesmiddel: 6-diazo-5-oxo-L-norleucine (DON)
Eenmalige intraveneuze dosis variërend van 0,1-10 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Geneesmiddel: 6-Diazo-5-oxo-l-norleucine (Don)
Enkele intraveneuze dosis variërend van 0,1-1.0 mg/kg per dosis
Andere namen:
  • NSC 7365
Placebo-vergelijker: Dosis escalatie bij Malawische kinderen met cerebrale malaria - placebo
Cohort 1 doseert 2 deelnemers om Placebo Cohort 2 te ontvangen, doseert 2 deelnemers om Placebo Cohort 3 te ontvangen, doseert 4 deelnemers om Placebo Cohort 4 te ontvangen, doseert 12 deelnemers om Placebo te ontvangen
Geneesmiddel: Placebo
Eenmalige intraveneuze dosis zoutoplossing
Andere namen:
  • Zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van lokale bijwerkingen die optreden binnen 14 dagen na toediening van DON
Tijdsspanne: 14 dagen
Aantal AE's
14 dagen
Incidentie van systemische bijwerkingen die optreden binnen 14 dagen na toediening van DON
Tijdsspanne: 14 dagen
Aantal AE's
14 dagen
Incidentie van systemische SAE's die optreden binnen 14 dagen na toediening van DON
Tijdsspanne: 14 dagen
Aantal SAE's - alleen pediatrische armen
14 dagen
Assessment of Blantyre Coma Score
Tijdsspanne: 14 days
Time to Blantyre Coma Score of 5
14 days

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
PK-meting van DON in sera van ontvangers, gemeten aan de hand van de halfwaardetijd
Tijdsspanne: Gemeten tot 18 uur na infusie
Meting van de halfwaardetijd
Gemeten tot 18 uur na infusie
PK-meting van DON in sera van ontvangers, gemeten aan de hand van het distributievolume
Tijdsspanne: Gemeten tot 18 uur na infusie
Meting van Vd
Gemeten tot 18 uur na infusie
PK-meting van DON in sera van ontvangers gemeten door maximale concentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Gemeten tot 18 uur na infusie
Meting van Cmax
Gemeten tot 18 uur na infusie
PK-meting van DON in sera van ontvangers gemeten door tijd van maximale concentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Gemeten tot 18 uur na infusie
Meting van Tmax
Gemeten tot 18 uur na infusie
Farmacokinetische meting van DON in sera van ontvangers gemeten per gebied onder de curve concentraties vs. tijd (AUC)
Tijdsspanne: Gemeten tot 18 uur na infusie
Meting van AUC
Gemeten tot 18 uur na infusie
PK-meting van DON in sera van ontvangers gemeten door klaring
Tijdsspanne: Gemeten tot 18 uur na infusie
Klaring gemeten in de tijd
Gemeten tot 18 uur na infusie
PK-meting van DON in sera van ontvangers gemeten door eliminatiesnelheid
Tijdsspanne: Gemeten tot 18 uur na infusie
Eliminatie na verloop van tijd
Gemeten tot 18 uur na infusie
PK-meting van DON in sera van ontvangers gemeten door terminal T1/2
Tijdsspanne: Gemeten tot 18 uur na infusie
Meting van klem T1/2
Gemeten tot 18 uur na infusie

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Pediatrische deelnemers: Hersenvolumescore op MRI bij opname en 24 uur (+/- 6 uur) na randomisatie, als MRI beschikbaar is
Tijdsspanne: Gemeten bij baseline en 24 uur na randomisatie
Gedetecteerd door MRI
Gemeten bij baseline en 24 uur na randomisatie
Pediatrische deelnemers: EEG-vermogensanalyse
Tijdsspanne: Gemeten bij baseline en tot en met 12 uur na infusie
Gedetecteerd door 30 minuten durende EEG-monsters die het vermogen analyseren bij baseline en 3, 6 en 12 uur na infusie
Gemeten bij baseline en tot en met 12 uur na infusie
Pediatrische deelnemers: EEG-amplitudeanalyse
Tijdsspanne: Gemeten bij baseline en tot en met 12 uur na infusie
Gedetecteerd door EEG-monsters van 30 minuten die de amplitude analyseren bij baseline en 3, 6 en 12 uur na infusie
Gemeten bij baseline en tot en met 12 uur na infusie
Pediatrische deelnemers: EEG-frequentieanalyse
Tijdsspanne: Gemeten bij baseline en tot en met 12 uur na infusie
Gedetecteerd door EEG-monsters van 30 minuten die de frequentie analyseren bij baseline en 3, 6 en 12 uur na infusie
Gemeten bij baseline en tot en met 12 uur na infusie
Pediatrische deelnemers: Transcraniële Doppler (TCD) fenotype stroomsnelheden
Tijdsspanne: Gemeten tot en met 24 uur na infusie
Gedetecteerd door TCD op 4H en 24H na infusie
Gemeten tot en met 24 uur na infusie
Pediatrische deelnemers: cerebrospinale vloeistof metabolisch profiel
Tijdsspanne: Gemeten tot en met 4 uur na infusie
Gedetecteerd door LP bij aanvang en 4H (+ of - 2H) na Don Infusion
Gemeten tot en met 4 uur na infusie
Pediatric participants: Number of minutes of electrographic seizures within the first 12 hours after DON administration
Tijdsspanne: Measured through 12 hours post infusion
Detected by continuous EEG monitoring
Measured through 12 hours post infusion

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Douglas Postels, MD, MS

Medewerkers

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Douglas Postels, MD, Children's National Research Institute

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 augustus 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 juli 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 juli 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 21/04/2676
  • 21-0005 (Andere identificatie: DMID)
  • PAR-18-633 (Ander subsidie-/financieringsnummer: DMID)
  • PAR-25-305 (Ander subsidie-/financieringsnummer: DMID)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren