TAK-625:n tutkimus progressiivisen familiaalisen intrahepaattisen kolestaasin (PFIC) hoitoon
maanantai 12. tammikuuta 2026 päivittänyt: Takeda
Avoin, vaiheen 3 tutkimus TAK-625:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilaiden hoidossa, joilla on progressiivinen familiaalinen intrahepaattinen kolestaasi
Tutkimuksen päätavoitteena on tarkistaa, parantaako TAK-625 progressiivisen familiaalisen intrahepaattisen kolestaasin (PFIC) oireita, tutkimushoidon tai TAK-625:n sivuvaikutusta ja kuinka paljon TAK-625 pysyy heidän veressä ajan myötä. Tämä auttaa tutkimuksen sponsoria (Takeda) laskemaan parhaan annoksen ihmisille tulevaisuudessa annettavaksi.
Osallistujia hoidetaan TAK-625:llä tutkimuksen loppuun asti (noin 34 kuukautta).
Osallistujat vierailevat opintoklinikalla 15 kertaa opiskelun alusta lukien. 15 vierailun jälkeen osallistujat vierailevat tutkimusklinikalla 12 viikon välein tutkimuksen loppuun asti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Fukuoka, Japani
- Kyushu University Hospital
-
Kyoto, Japani
- Kyoto University Hospital
-
Saitama, Japani
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
-
-
Ibaraki
-
Tsukuba, Ibaraki, Japani
- University of Tsukuba Hospital
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japani
- Yokohamashi Tobu Hospital
-
-
Okayama-ken
-
Tsuyama, Okayama-ken, Japani
- Tsuyama Chuo Hospital
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japani
- Osaka University Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japani
- Juntendo University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 kuukausi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja on japanilainen mies tai nainen, jonka paino on >=5,0 kg ja joka on tietoisen suostumuksen ajankohtana >=1-vuotias.
- Osallistujalla on kolestaasi, joka ilmenee seerumin kokonaissappihapon (sBA) ollessa >=3^ normaalialueen ylärajaa (ULN) (koskee vain ensisijaista kohorttia).
- Osallistujan keskimääräinen aamun ItchRO (Obs) -pistemäärä >=1,5 seulontajakson 4 peräkkäisen viikon aikana, mikä johtaa peruskäyntiin (viikko 0/käynti 2).
- Omaishoitaja on suorittanut vähintään 21 voimassa olevaa* aamu ItchRO (Obs) -merkintää seulontajakson neljän peräkkäisen viikon aikana, mikä on johtanut peruskäyntiin (viikko 0/käynti 2) (*valid=täytetty, eikä vastausta ole "En tee" tietää"; sallittu virheraporttien enimmäismäärä = 7, enintään 2 virheellistä raporttia viimeisen 7 päivän aikana ennen peruskäyntiä [viikko 0/käynti 2]).
Osallistujalla on progressiivinen familiaalinen intrahepaattinen kolestaasi (PFIC) diagnoosi, joka perustuu:
Krooninen kolestaasi, joka ilmenee jatkuvana (> 6 kuukautta) kutinana biokemiallisten poikkeavuuksien ja/tai etenevän maksasairauden patologisten todisteiden lisäksi.
JA
Ensisijainen kohortti:
a) Osallistujalla on genotyypitykseen perustuva geneettisen testauksen tulos, joka on yhdenmukainen taudin aiheuttavan ABCB11:n (PFIC2) variaation kanssa.
Täydentävä kohortti:
- Osallistujalla on genotyypitykseen perustuvat geneettiset testitulokset, jotka ovat yhdenmukaisia sairauden kanssa, joka aiheuttaa vaihtelua ATP8B1:n (PFIC1), ABCB4:n (PFIC3) tai tiiviin liitoksen proteiini 2 -geenissä (TJP2) (PFIC4).
- Osallistujalla on PFIC-fenotyyppi ilman tunnettua mutaatiota tai muulla tunnetulla mutaatiolla, jota ei ole kuvattu yllä.
- PFIC-osallistujalla on sisäinen tai ulkoinen sapenpoikkeamaleikkaushistoria, ja sisäinen tai ulkoinen sapenpoistoleikkaus peruutettiin.
- Osallistujaan (aina kun mahdollista) ja hoitajaan voidaan ottaa yhteyttä puhelimitse ajoitettuja etäkäyntejä varten (osallistujan yhteystiedot [puhelut]).
- Sekä omaishoitaja että suostumusiän ylittävä osallistuja osaavat lukea ja ymmärtää kyselylomakkeet.
- Saman hoitajan tulee olla yhteydessä tämän tutkimuksen aikana. ItchRO (Obs) tulee suorittaa saman hoitajan johdonmukaisuuden vuoksi tämän tutkimuksen aikana, vaikka osallistuja olisi aikuinen (yli 18-vuotias).
Poissulkemiskriteerit:
- PFIC2-diagnoosi ABCB11-mutaation vuoksi, joka ennustaa BSEP-toiminnon täydellisen puuttumisen ABCB11-mutaation tyypin (t-PFIC2) vuoksi genotyypityksen perusteella (koskee vain ensisijaista kohorttia).
- Osallistujalla on diagnoosi hyvänlaatuisesta toistuvasta intrahepaattisesta kolestaasista, joka on osoitus ajoittaisesta kolestaasista ilman sairauden etenemistä.
- Osallistujalla on nykyinen tai lähihistoria (
- Osallistujalla on aiemmin ollut enterohepaattisen verenkierron kirurginen keskeytys (koskee vain ensisijaista kohorttia).
- Osallistuja, jolla on krooninen ripuli, joka vaatii suonensisäistä (IV) nestettä tai ravitsemustoimenpiteitä ja/tai sen seurauksia seulonnassa tai seulontaa edeltäneiden 6 kuukauden aikana.
- Osallistujalla on ollut maksansiirto tai hän tarvitsee parhaillaan välitöntä maksansiirtoa.
- Osallistuja, jolla on dekompensoitu kirroosi (kansainvälinen normalisoitu suhde [INR] > 1,5 ja/tai albumiini
- Osallistujalla on alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai seerumin kokonaisbilirubiinin (TSB) taso > 15^ ULN seulonnassa.
- Osallistujalla on muu maksasairaus.
- Osallistujalla on jokin muu sairaus tai tila, jonka tiedetään häiritsevän lääkkeiden imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä, mukaan lukien sappisuolan aineenvaihdunta suolistossa (esim. tulehduksellinen suolistosairaus), tutkijan harkinnan mukaan.
- Osallistujalla on mahdollinen pahanlaatuinen maksamassa kuvantamisessa, mukaan lukien seulontaultraäänitutkimuksessa.
- Osallistuja on saanut sappihappoa, lipidejä sitovia hartseja tai ileaalisen sappihapon kuljettajan (IBAT) estäjiä 28 päivän sisällä ennen seulontaa ja koko tutkimuksen ajan.
- Osallistuja, joka on saanut natriumfenyylibutyraattia alle 6 kuukauden ajan seulonnan alkaessa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: TAK-625, ensisijainen kohortti
TAK-625 suun kautta, kahdesti päivässä (BID) 4 viikon ajan annoksen korotusjaksona.
Annoksen korotusjakson annosta nostetaan viikoittain, 150 mcg/kg (kg), 300 mcg/kg, 450 mcg/kg ja 600 mcg/kg.
Annoksen korotusjakson jälkeen TAK-625 600 mcg/kg (tai suurin siedetty annos [MTD]), suun kautta, BID tutkimuksen loppuun asti.
|
TAK-625 suun kautta, kahdesti päivässä (BID)
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: TAK-625, täydentävä kohortti
TAK-625 suun kautta, kahdesti päivässä (BID) 4 viikon ajan annoksen korotusjaksona.
Annoksen korotusjakson annosta nostetaan viikoittain, 150 mcg/kg (kg), 300 mcg/kg, 450 mcg/kg ja 600 mcg/kg.
Annoksen korotusjakson jälkeen TAK-625 600 mcg/kg (tai suurin siedetty annos [MTD]), suun kautta, BID tutkimuksen loppuun asti.
|
TAK-625 suun kautta, kahdesti päivässä (BID)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos keskimääräisessä aamukutina raportoidussa tuloksessa (ItchRO) (tarkkailijainstrumentti [Obs]) vakavuuspisteet lähtötilanteen ja viikon 15 ja viikon 26 keskiarvon välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 15–26
|
ItchRO (Obs) -asteikko mittaa kutinan vakavuutta.
ItchRO (Obs) -asteikon pistemäärä vaihteli 0–4, jossa 0 = ei havaittu tai raportoitu, 1 = lievä, 2 = kohtalainen, 3 = vaikea, 4 = erittäin vakava.
Korkeampi pistemäärä osoitti vakavampaa kutinaa.
Keskimääräiset lähtötason aamun ItchRO (Obs) -pisteet laskettiin aamupisteiden summana jaettuna aamupisteiden lukumäärällä 4 viikon (28 päivän) ajanjaksolta (eli [eli] päivä -28 päivä -1).
Keskimääräiset aamun ItchRO (Obs) -pisteet viikoilta 15–26 laskettiin aamun tulosten summana jaettuna aamupisteiden määrällä viikosta 15 viikolle 26.
Muutos laskettiin seuraavasti: Viikkojen 15 - 26 keskiarvo - Perustason keskiarvo (päivä -28 - päivä -1).
|
Lähtötilanne viikolle 15–26
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos keskimääräisessä aamun itchRO (Obs) -taajuuspisteessä lähtötilanteen ja viikon 15 ja 26 välisen keskiarvon välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 15–26
|
ItchRO (Obs) -asteikko mittaa kutinatiheyttä.
ItchRO (Obs) -asteikon pistemäärä vaihteli 0–4, jossa 0 = ei havaittu tai raportoitu, 1 = vähän aikaa, 2 = jonkin verran aikaa, 3 = suurin osa ajasta, 4 = melkein kaikki ajan/jatkuvasti, en tiedä) kuvaamaan heidän kutinatilaansa.
"En tiedä" luokiteltiin puuttuvaksi tiedoksi.
Korkeampi pistemäärä osoitti vakavampaa kutinaa.
Perustason keskimääräiset aamun ItchRO (Obs) -taajuuspisteet laskettiin aamun esiintymistiheyspisteiden summana jaettuna aamun vakavuuspisteiden lukumäärällä 4 viikon (28 päivän) ajanjaksoilta.
(eli päivästä -28 päivään -1).
Keskimääräiset aamun ItchRO (Obs) -taajuuspisteet viikoilta 15–26 laskettiin aamun taajuuspisteiden summana jaettuna aamun taajuuspisteiden määrällä viikosta 15 viikolle 26.
Muutos laskettiin seuraavasti: Viikkojen 15 - 26 keskiarvo - Perustason keskiarvo (päivä -28 - päivä -1).
|
Lähtötilanne viikolle 15–26
|
|
Muutos seerumin kokonaissappihapon (sBA) perustasosta viikkoon 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
|
Muutos lähtötasosta laskettiin seuraavasti: Lähtötilanteen jälkeinen havaittu arvo - lähtötilanteen (ennen ensimmäistä annostusta) havaittu arvo.
Kokonais-sBA-tasojen muutos lähtötilanteesta viikkoon 26 raportoitiin.
|
Lähtötilanne viikkoon 26
|
|
ItchRO:n (Obs) viikoittaisen keskimääräisen vakavuuden muutos lähtötilanteen ja viikon 15 ja 26 välisen keskiarvon välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 15–26
|
ItchRO (Obs) -asteikko mittaa kutinan vakavuutta, pisteet vaihtelivat välillä 0-4, jossa 0 = ei havaittu tai raportoitu, 1 = lievä, 2 = keskivaikea, 3 = vaikea, 4 = erittäin vaikea.
Korkeampi pistemäärä osoitti vakavampaa kutinaa.
Viikoittainen keskimääräinen vaikeusaste laskettiin päivittäisten maksimivakavuuspisteiden perusteella sekä aamulla että illalla.
Keskimääräiset aamun ja illan ItchRO-pisteet (Obs) laskettiin aamu- tai iltapisteiden summana jaettuna aamu- tai iltapisteiden lukumäärällä 4 viikon (28 päivää) ajanjaksoilta (eli päivästä -28 päivään -1).
Keskimääräiset aamun ja illan ItchRO (Obs) -pisteet viikosta 15 viikolle 26 laskettiin aamu- tai iltapisteiden summana jaettuna aamu- tai iltapisteiden määrällä viikosta 15 viikolle 26.
Muutos laskettiin seuraavasti: Viikkojen 15 - 26 keskiarvo - Perustason keskiarvo (päivä -28 - päivä -1).
|
Lähtötilanne viikolle 15–26
|
|
Osallistujien prosenttiosuus (vastaajat), joilla havaittiin sBA-kontrolli lähtöarvosta viikolle 26
Aikaikkuna: Perusarvot viikkoon 26 saakka
|
Vastaajat sBA-kontrolliin määriteltiin osallistujiksi, jotka saavuttivat laskun alle (<) 102 mcmol/L, laskun yli (>) 75 prosenttiin (%), tai normalisoinnin milloin tahansa lähtöarvosta viikkoon 26.
|
Perusarvot viikkoon 26 saakka
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Takeda
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 10. tammikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 4. syyskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 22. heinäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 14. syyskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. syyskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 16. syyskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 28. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 12. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TAK-625-3002
- jRCT2031220356 (Rekisterin tunniste: jRCT)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Tämän tutkimuksen yksilöimättömiä yksittäisiä osallistujia koskevia tietoja ei jaeta, koska on kohtuullinen todennäköisyys, että yksittäiset potilaat voidaan tunnistaa uudelleen (tutkimuksen osallistujien/tutkimuspaikkojen rajallisen määrän vuoksi).
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .