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Uno studio su TAK-625 per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC)

6 novembre 2023 aggiornato da: Takeda

Uno studio di fase 3 in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di TAK-625 nel trattamento di soggetti con colestasi intraepatica familiare progressiva

Lo scopo principale dello studio è verificare se TAK-625 migliora i sintomi della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC), effetto collaterale del trattamento in studio o TAK-625 e quanto TAK-625 rimane nel sangue nel tempo. Ciò aiuterà lo sponsor dello studio (Takeda) a elaborare la dose migliore da somministrare alle persone in futuro.

I partecipanti saranno trattati con TAK-625 fino alla fine dello studio (circa 34 mesi).

I partecipanti visiteranno la loro clinica dello studio 15 volte dall'inizio dello studio. Dopo 15 visite, i partecipanti visiteranno la loro clinica dello studio ogni 12 settimane fino alla fine dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Fukuoka, Giappone
        • Kyushu University Hospital
      • Kyoto, Giappone
        • Kyoto University Hospital
      • Saitama, Giappone
        • Saitama Prefectural Children'S Medical Center
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Giappone
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone
        • Yokohamashi Tobu Hospital
    • Okayama
      • Tsuyama, Okayama, Giappone
        • Tsuyama Chuo Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone
        • Juntendo University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 mese e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il partecipante è maschio o femmina giapponese con un peso corporeo >=5,0 kg e che ha >=1 anno al momento del consenso informato.
  2. Il partecipante presenta una colestasi manifestata dall'acido biliare totale sierico (sBA) >=3^ limite superiore dell'intervallo normale (ULN) (si applica solo alla coorte primaria).
  3. Il partecipante ha un punteggio ItchRO (Oss) mattutino medio >= 1,5 durante 4 settimane consecutive del periodo di screening, che ha portato alla visita di riferimento (Settimana 0/Visita 2).
  4. L'assistente ha completato almeno 21 voci valide* ItchRO (Oss) mattutine durante 4 settimane consecutive del periodo di screening, che hanno portato alla visita di base (Settimana 0/Visita 2) (*valido=completato e non ha risposto come "Non voglio sapere"; il numero massimo consentito di segnalazioni non valide=7, non più di 2 segnalazioni non valide negli ultimi 7 giorni prima della visita di riferimento [Settimana 0/Visita 2]).

  5. Il partecipante ha una diagnosi di colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) basata su:

    Colestasi cronica come manifestata da prurito persistente (>6 mesi) in aggiunta ad anomalie biochimiche e/o evidenza patologica di malattia epatica progressiva.

    E

    Per la coorte primaria:

    a) Il partecipante ha un risultato del test genetico coerente con la variazione che causa la malattia in ABCB11 (PFIC2), sulla base di una genotipizzazione.

    Per la coorte supplementare:

    1. Il partecipante ha risultati di test genetici coerenti con la variazione che causa la malattia in ATP8B1 (PFIC1), ABCB4 (PFIC3) o gene della proteina 2 della giunzione stretta (TJP2) (PFIC4), sulla base di una genotipizzazione.
    2. Il partecipante ha un fenotipo PFIC senza una mutazione nota o con un'altra mutazione nota non descritta sopra.
    3. Il partecipante al PFIC ha una storia di intervento chirurgico di diversione biliare interna o esterna e l'intervento di diversione biliare interna o esterna è stato annullato.
  6. Il partecipante (quando possibile) e il caregiver possono essere contattati telefonicamente per visite a distanza programmate (contatti del partecipante [telefonate]).
  7. Sia il caregiver che il partecipante al di sopra dell'età del consenso sono in grado di leggere e comprendere i questionari.
  8. Lo stesso caregiver dovrebbe essere contattato durante questo studio. L'ItchRO (Obs) dovrebbe essere completato dallo stesso caregiver per coerenza durante questo studio, anche se il partecipante è un adulto (oltre 18 anni).

Criteri di esclusione:

  1. La diagnosi di PFIC2 dovuta alla mutazione ABCB11 che predice la completa assenza della funzione BSEP a causa del tipo di mutazione ABCB11 (t-PFIC2), sulla base di una genotipizzazione (si applica solo alla coorte primaria).
  2. Il partecipante ha una diagnosi di colestasi intraepatica ricorrente benigna indicata da una storia di colestasi intermittente senza progressione della malattia.
  3. Il partecipante ha una storia attuale o recente (
  4. Il partecipante ha una precedente storia di interruzione chirurgica della circolazione enteroepatica (si applica solo alla coorte primaria).
  5. - Partecipante con diarrea cronica che richiede fluidi per via endovenosa (IV) o intervento nutrizionale e/o le sue sequele allo screening o durante i 6 mesi precedenti lo screening.
  6. Il partecipante ha una storia di trapianto di fegato o attualmente richiede un imminente trapianto di fegato.
  7. Il partecipante con cirrosi scompensata (rapporto normalizzato internazionale [INR] > 1,5 e/o albumina
  8. Il partecipante ha un livello di alanina aminotransferasi (ALT) o bilirubina sierica totale (TSB) > 15^ ULN allo screening.
  9. Il partecipante ha altre malattie del fegato.
  10. Il partecipante ha qualsiasi altra malattia o condizione nota per interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di farmaci, incluso il metabolismo dei sali biliari nell'intestino (p. es., malattia infiammatoria intestinale), a discrezione dell'investigatore.
  11. Il partecipante ha una possibile massa epatica maligna nell'imaging, incluso lo screening ecografico.
  12. Il partecipante ha ricevuto acidi biliari, resine leganti i lipidi o inibitori del trasportatore di acidi biliari ileali (IBAT) entro 28 giorni prima dello screening e durante lo studio.
  13. Il partecipante che ha ricevuto fenilbutirrato di sodio per meno di 6 mesi all'inizio dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: TAK-625, coorte primaria
TAK-625 per via orale, due volte al giorno (BID) per 4 settimane come periodo di aumento della dose. La dose nel periodo di aumento della dose verrà aumentata settimanalmente, 150 mcg/kg (kg), 300 mcg/kg, 450 mcg/kg e 600 mcg/kg. Dopo il periodo di aumento della dose, TAK-625 600 mcg/kg (o dose massima tollerata [MTD]), per via orale, BID fino al completamento dello studio.
Droga: TAK-625
TAK-625 per via orale, due volte al giorno (BID)
Altri nomi:
  • Maralixibat cloruro
Sperimentale: TAK-625, coorte supplementare
TAK-625 per via orale, due volte al giorno (BID) per 4 settimane come periodo di aumento della dose. La dose nel periodo di aumento della dose verrà aumentata settimanalmente, 150 mcg/kg (kg), 300 mcg/kg, 450 mcg/kg e 600 mcg/kg. Dopo il periodo di aumento della dose, TAK-625 600 mcg/kg (o dose massima tollerata [MTD]), per via orale, BID fino al completamento dello studio.
Droga: TAK-625
TAK-625 per via orale, due volte al giorno (BID)
Altri nomi:
  • Maralixibat cloruro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio di gravità medio mattutino ItchRO (Oss) tra il basale e la media dalla settimana 15 alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 15 alla settimana 26
Verrà segnalata la variazione del punteggio di gravità ItchRO (Oss) medio mattutino tra il basale e la media dalla settimana 15 alla settimana 26. Il prurito sarà valutato utilizzando la misura dell'esito riferito dal caregiver/paziente (risultato riferito dal paziente; PRO) (ItchRO) due volte al giorno (una volta al mattino e una volta alla sera). Gli operatori sanitari valuteranno la gravità del prurito utilizzando 5 scelte (0=Nessuna osservata o segnalata, 1=Leggero, 2=Moderato, 3=Grave, 4=Molto grave, non so) per descrivere la loro condizione di prurito. "Non so" verrà classificato come dati mancanti. Il punteggio medio di gravità mattutino dalla settimana 15 alla settimana 26 sarà calcolato dalla somma dei punteggi mattutini giornalieri diviso per il numero di giorni dalla settimana 15 alla settimana 26.
Basale, dalla settimana 15 alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio di frequenza medio del prurito mattutino (Oss) tra il basale e la media dalla settimana 15 alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 15 alla settimana 26
Verrà segnalata la variazione del punteggio medio della frequenza mattutina ItchRO (Oss) tra il basale e la media dalla settimana 15 alla settimana 26. Il prurito sarà valutato utilizzando la misura dell'esito riferito dal caregiver/paziente (risultato riferito dal paziente; PRO) (ItchRO) due volte al giorno (una volta al mattino e una volta alla sera). Gli operatori sanitari valuteranno la frequenza del prurito utilizzando 6 scelte (0= Nessuna, 1= Un po' di tempo, 2= Qualche volta, 3= La maggior parte del tempo, 4= Quasi tutto il tempo/costantemente, non lo so non so) per descrivere la loro condizione di prurito. "Non so" verrà classificato come dati mancanti. Il punteggio medio della frequenza mattutina dalla settimana 15 alla settimana 26 sarà calcolato dalla somma dei punteggi mattutini giornalieri diviso per il numero di giorni dalla settimana 15 alla settimana 26.
Basale, dalla settimana 15 alla settimana 26
Modifica dei livelli sBA totali dal basale alla settimana 26
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
Verrà segnalata la variazione dei livelli totali di sBA dal basale alla settimana 26.
Dal basale alla settimana 26
Percentuale di partecipanti che ottengono un buon controllo sBA dal basale fino alla settimana 26
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
Verrà riportata la percentuale di partecipanti che raggiungono un buon controllo della sBA dal basale fino alla settimana 26. Il controllo del pozzo sBA definisce una riduzione al 75% o normalizzazione.
Dal basale alla settimana 26
Variazione della gravità media settimanale ItchRO (Oss) tra il basale e la media dalla settimana 15 alla settimana 26
Lasso di tempo: Basale, dalla settimana 15 alla settimana 26
Verrà segnalata la variazione della gravità media settimanale ItchRO (Oss) tra il basale e la media dalla settimana 15 alla settimana 26. Il prurito sarà valutato utilizzando la misura dell'esito riferito dal caregiver/paziente (risultato riferito dal paziente; PRO) (ItchRO) due volte al giorno (una volta al mattino e una volta alla sera). Gli operatori sanitari valuteranno la gravità del prurito utilizzando 5 scelte (0=Nessuna osservata o segnalata, 1=Leggero, 2=Moderato, 3=Grave, 4=Molto grave, non so) per descrivere la loro condizione di prurito. "Non so" verrà classificato come dati mancanti. La gravità media settimanale dalla settimana 15 alla settimana 26 sarà calcolata dalla somma di tutti i punteggi giornalieri, in base al massimo giornaliero dei punteggi di gravità mattutini e serali, diviso per il numero di giorni dalla settimana 15 alla settimana 26.
Basale, dalla settimana 15 alla settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 gennaio 2023

Completamento primario (Effettivo)

4 settembre 2023

Completamento dello studio (Stimato)

9 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 settembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 settembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

16 settembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-625-3002
  • jRCT2031220356 (Identificatore di registro: jRCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti resi anonimi da questo particolare studio non saranno condivisi in quanto vi è una ragionevole probabilità che i singoli pazienti possano essere nuovamente identificati (a causa del numero limitato di partecipanti allo studio/siti dello studio).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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