Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av TAK-625 for behandling av progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)

6. november 2023 oppdatert av: Takeda

En åpen fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til TAK-625 ved behandling av personer med progressiv familiær intrahepatisk kolestase

Hovedmålet med studien er å sjekke om TAK-625 forbedrer symptomer på progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC), bivirkning fra studiebehandlingen eller TAK-625, og hvor mye TAK-625 forblir i blodet deres over tid. Dette vil hjelpe studiesponsoren (Takeda) til å finne den beste dosen å gi folk i fremtiden.

Deltakerne vil bli behandlet med TAK-625 frem til slutten av studiet (ca. 34 måneder).

Deltakerne vil besøke sin studieklinikk 15 ganger fra studiestart. Etter 15 ganger besøk vil deltakerne besøke studieklinikken hver 12. uke frem til studiens slutt.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
      • Fukuoka, Japan
        • Kyushu University Hospital
      • Kyoto, Japan
        • Kyoto University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japan
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan
        • Yokohamashi Tobu Hospital
    • Okayama
      • Tsuyama, Okayama, Japan
        • Tsuyama Chuo Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan
        • Juntendo University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren er japansk mann eller kvinne med en kroppsvekt >=5,0 kg og som er >=1 år gammel på tidspunktet for informert samtykke.
  2. Deltakeren har en kolestase som manifesteres av total serum gallesyre (sBA) >=3^ øvre grense for normalområdet (ULN) (gjelder kun primærkohorten).
  3. Deltakeren har en gjennomsnittlig morgen ItchRO (Obs)-score >=1,5 i løpet av 4 påfølgende uker av screeningsperioden, noe som fører til baseline-besøket (uke 0/besøk 2).
  4. Omsorgspersonen har fullført minst 21 gyldige* morgen ItchRO (Obs)-oppføringer i løpet av 4 påfølgende uker av screeningsperioden, noe som fører til baseline-besøket (uke 0/besøk 2) (*gyldig=fullført og ikke besvart som "Jeg gjør det ikke know"; maksimalt tillatte ugyldige rapporter=7, ikke mer enn 2 ugyldige rapporter i løpet av de siste 7 dagene før baseline-besøket [Uke 0/Besøk 2]).

  5. Deltakeren har en diagnose av progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC) basert på:

    Kronisk kolestase som manifestert av vedvarende (>6 måneder) pruritus i tillegg til biokjemiske abnormiteter og/eller patologiske tegn på progressiv leversykdom.

    OG

    For primærkohort:

    a) Deltakeren har et genetisk testresultat som samsvarer med sykdomsfremkallende variasjon i ABCB11 (PFIC2), basert på en genotyping.

    For supplerende kohort:

    1. Deltakeren har et genetisk testresultat som samsvarer med sykdom som forårsaker variasjon i ATP8B1 (PFIC1), ABCB4 (PFIC3), eller tight junction protein 2-gen (TJP2) (PFIC4), basert på en genotyping.
    2. Deltakeren har en PFIC-fenotype uten en kjent mutasjon eller med en annen kjent mutasjon som ikke er beskrevet ovenfor.
    3. PFIC-deltakeren har intern eller ekstern galleavledningskirurgihistorie, og intern eller ekstern galleavledningsoperasjon ble reversert.
  6. Deltakeren (når det er mulig) og omsorgspersonen kan kontaktes på telefon for planlagte fjernbesøk (deltakerkontakter [telefonsamtaler]).
  7. Både en omsorgsperson og deltaker over aldersgrensen er i stand til å lese og forstå spørreskjemaene.
  8. Samme omsorgsperson bør kontaktes under denne studien. ItchRO (Obs) bør fullføres av samme omsorgsperson for konsistens under denne studien, selv om deltakeren er en voksen (over 18 år).

Ekskluderingskriterier:

  1. De som er diagnostisert med PFIC2 på grunn av ABCB11-mutasjon som forutsier fullstendig fravær av BSEP-funksjon på grunn av typen ABCB11-mutasjon (t-PFIC2), basert på en genotyping (gjelder kun primærkohorten).
  2. Deltakeren har en diagnose av benign tilbakevendende intrahepatisk kolestase indikert ved en historie med intermitterende kolestase uten sykdomsprogresjon.
  3. Deltakeren har en nåværende eller nyere historie (
  4. Deltakeren har en tidligere historie med kirurgisk avbrudd i den enterohepatiske sirkulasjonen (gjelder kun primærkohorten).
  5. Deltakeren med kronisk diaré som krever intravenøs (IV) væske eller ernæringsintervensjon og/eller følgetilstander ved screening eller i løpet av 6 måneder før screening.
  6. Deltakeren har en historie med levertransplantasjon eller trenger for øyeblikket forestående levertransplantasjon.
  7. Deltakeren med dekompensert cirrhose (internasjonalt normalisert ratio [INR] >1,5, og/eller albumin
  8. Deltakeren har et nivå av alaninaminotransferase (ALT) eller totalt serumbilirubin (TSB) >15^ ULN ved screening.
  9. Deltakeren har annen leversykdom.
  10. Deltakeren har en hvilken som helst annen sykdom eller tilstand som er kjent for å forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidler, inkludert gallesaltmetabolisme i tarmen (f.eks. inflammatorisk tarmsykdom), i henhold til etterforskers skjønn.
  11. Deltakeren har en mulig ondartet levermasse ved bildediagnostikk, inkludert screening ultralyd.
  12. Deltakeren har mottatt gallesyre, lipidbindende harpikser eller ileal gallesyretransporter (IBAT)-hemmere innen 28 dager før screening og gjennom hele studien.
  13. Deltakeren som har fått natriumfenylbutyrat i mindre enn 6 måneder ved oppstart av screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: TAK-625, Primærkull
TAK-625 oralt, to ganger daglig (BID) i 4 uker som doseeskaleringsperiode. Dosen i doseeskaleringsperioden vil økes ukentlig, 150 mcg/kilogram (kg), 300 mcg/kg, 450 mcg/kg og 600 mcg/kg. Etter doseøkningsperiode, TAK-625 600 mcg/kg (eller maksimal tolerert dose [MTD]), oralt, BID frem til studiens fullføring.
Legemiddel: TAK-625
TAK-625 oralt, to ganger daglig (BID)
Andre navn:
  • Maralixibatklorid
Eksperimentell: TAK-625, Supplerende kohort
TAK-625 oralt, to ganger daglig (BID) i 4 uker som doseeskaleringsperiode. Dosen i doseeskaleringsperioden vil økes ukentlig, 150 mcg/kilogram (kg), 300 mcg/kg, 450 mcg/kg og 600 mcg/kg. Etter doseøkningsperiode, TAK-625 600 mcg/kg (eller maksimal tolerert dose [MTD]), oralt, BID frem til studiens fullføring.
Legemiddel: TAK-625
TAK-625 oralt, to ganger daglig (BID)
Andre navn:
  • Maralixibatklorid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i gjennomsnittlig Morning ItchRO (Obs) alvorlighetsgrad mellom baseline og gjennomsnitt for uke 15 til og med uke 26
Tidsramme: Baseline, fra uke 15 til uke 26
Endring i gjennomsnittlig morgen ItchRO (Obs) alvorlighetsgrad mellom baseline og gjennomsnitt fra uke 15 til og med uke 26 vil bli rapportert. Kløe vil bli vurdert ved å bruke Itch caregiver/pasient rapporterte utfall (Patient Reported Outcome; PRO) mål (ItchRO) to ganger om dagen (en gang om morgenen og en gang om kvelden). Omsorgspersoner vil vurdere alvorlighetsgraden av kløe ved å bruke 5 valg (0=Ingen observert eller rapportert, 1=Litt, 2=Moderat, 3=Alvorlig, 4=Svært alvorlig, jeg vet ikke) for å beskrive deres kløetilstand. 'Jeg vet ikke' vil bli kategorisert som manglende data. Gjennomsnittlig alvorlighetsgrad for morgen i uke 15 til og med uke 26 vil bli beregnet fra summen av daglige morgenskårer delt på antall dager fra uke 15 til uke 26.
Baseline, fra uke 15 til uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i gjennomsnittlig Morning ItchRO (Obs) frekvenspoeng mellom baseline og gjennomsnitt for uke 15 til og med uke 26
Tidsramme: Baseline, fra uke 15 til uke 26
Endring i gjennomsnittlig morgen ItchRO (Obs) frekvensscore mellom baseline og gjennomsnitt fra uke 15 til og med uke 26 vil bli rapportert. Kløe vil bli vurdert ved å bruke Itch caregiver/pasient rapporterte utfall (Patient Reported Outcome; PRO) mål (ItchRO) to ganger om dagen (en gang om morgenen og en gang om kvelden). Omsorgspersoner vil vurdere frekvensen av kløe ved å bruke 6 valg (0= Ingen, 1= Litt av tiden, 2= Noe av tiden, 3= Mesteparten av tiden, 4= Nesten hele tiden/konstant, jeg ikke vet ikke) for å beskrive deres kløetilstand. 'Jeg vet ikke' vil bli kategorisert som manglende data. Gjennomsnittlig morgenfrekvenspoengsum fra uke 15 til og med uke 26 vil bli beregnet fra summen av daglige morgenskårer delt på antall dager fra uke 15 til uke 26.
Baseline, fra uke 15 til uke 26
Endring av totale sBA-nivåer fra baseline til uke 26
Tidsramme: Fra baseline til uke 26
Endring av totale sBA-nivåer fra baseline til uke 26 vil bli rapportert.
Fra baseline til uke 26
Prosentandel av deltakere som oppnår sBA-brønnkontroll fra baseline til uke 26
Tidsramme: Fra baseline til uke 26
Prosentandelen av deltakerne som oppnår sBA-brønnkontroll fra baseline til og med uke 26 vil bli rapportert. sBA-brønnkontrollen defineres som en reduksjon til 75 %, eller normalisering.
Fra baseline til uke 26
Endring i ItchRO (Obs) ukentlig gjennomsnittlig alvorlighetsgrad mellom baseline og gjennomsnitt for uke 15 til og med uke 26
Tidsramme: Baseline, fra uke 15 til uke 26
Endring i den ukentlige gjennomsnittlige alvorlighetsgraden for ItchRO (Obs) mellom baseline og gjennomsnitt fra uke 15 til og med uke 26 vil bli rapportert. Kløe vil bli vurdert ved å bruke Itch caregiver/pasient rapporterte utfall (Patient Reported Outcome; PRO) mål (ItchRO) to ganger om dagen (en gang om morgenen og en gang om kvelden). Omsorgspersoner vil vurdere alvorlighetsgraden av kløe ved å bruke 5 valg (0=Ingen observert eller rapportert, 1=Litt, 2=Moderat, 3=Alvorlig, 4=Svært alvorlig, jeg vet ikke) for å beskrive deres kløetilstand. 'Jeg vet ikke' vil bli kategorisert som manglende data. Ukentlig gjennomsnittlig alvorlighetsgrad for uke 15 til og med uke 26 vil bli beregnet fra summen av alle daglige poengsummer, basert på daglig maksimal alvorlighetsgrad for morgen og kveld, delt på antall dager fra uke 15 til uke 26.
Baseline, fra uke 15 til uke 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. januar 2023

Primær fullføring (Faktiske)

4. september 2023

Studiet fullført (Antatt)

9. mai 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. september 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2022

Først lagt ut (Faktiske)

16. september 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-625-3002
  • jRCT2031220356 (Registeridentifikator: jRCT)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte individuelle deltakerdata fra denne spesifikke studien vil ikke bli delt ettersom det er en rimelig sannsynlighet for at individuelle pasienter kan bli re-identifisert (på grunn av det begrensede antallet studiedeltakere/studiesteder).

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC)

Kliniske studier på TAK-625

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere