- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05543187
Um estudo do TAK-625 para o tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC)
Um estudo aberto de fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança do TAK-625 no tratamento de indivíduos com colestase intra-hepática familiar progressiva
O principal objetivo do estudo é verificar se o TAK-625 melhora os sintomas de Colestase Intra-hepática Familiar Progressiva (PFIC), efeito colateral do tratamento do estudo ou TAK-625, e quanto TAK-625 permanece no sangue ao longo do tempo. Isso ajudará o patrocinador do estudo (Takeda) a determinar a melhor dose a ser administrada às pessoas no futuro.
Os participantes serão tratados com TAK-625 até o final do estudo (cerca de 34 meses).
Os participantes visitarão a clínica do estudo 15 vezes desde o início do estudo. Após 15 visitas, os participantes visitarão a clínica do estudo a cada 12 semanas até o final do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Fukuoka, Japão
- Kyushu University Hospital
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Kyoto, Japão
- Kyoto University Hospital
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Saitama, Japão
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
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Ibaraki
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Tsukuba, Ibaraki, Japão
- University of Tsukuba Hospital
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Kanagawa
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Yokohama, Kanagawa, Japão
- Yokohamashi Tobu Hospital
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Okayama
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Tsuyama, Okayama, Japão
- Tsuyama Chuo Hospital
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Osaka
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Suita, Osaka, Japão
- Osaka University Hospital
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, Japão
- Juntendo University Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante é japonês do sexo masculino ou feminino com peso corporal >=5,0 kg e que tem >=1 ano de idade no momento do consentimento informado.
- O participante tem uma colestase manifestada por ácido biliar sérico total (sBA) >=3^ limite superior da faixa normal (LSN) (aplica-se apenas à coorte primária).
- O participante tem uma pontuação média matinal de ItchRO (Obs) >=1,5 durante 4 semanas consecutivas do período de triagem, levando à visita inicial (Semana 0/Visita 2).
- O cuidador completou pelo menos 21 registros matinais válidos* de ItchRO (Obs) durante 4 semanas consecutivas do período de triagem, levando à visita inicial (Semana 0/Visita 2) (*válido=concluído e não respondido como "Não know"; o máximo permitido de relatórios inválidos=7, não mais do que 2 relatórios inválidos durante os últimos 7 dias antes da visita de linha de base [Semana 0/Visita 2]).
O participante tem um diagnóstico de colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC) com base em:
Colestase crônica manifestada por prurido persistente (> 6 meses), além de anormalidades bioquímicas e/ou evidência patológica de doença hepática progressiva.
E
Para coorte Primária:
a) O participante tem um resultado de teste genético compatível com variação causadora de doença em ABCB11 (PFIC2), com base em uma genotipagem.
Para coorte suplementar:
- O participante tem resultados de testes genéticos consistentes com doença que causa variação no gene ATP8B1 (PFIC1), ABCB4 (PFIC3) ou proteína de junção apertada 2 (TJP2) (PFIC4), com base em uma genotipagem.
- O participante tem um fenótipo PFIC sem uma mutação conhecida ou com outra mutação conhecida não descrita acima.
- O participante PFIC tem histórico de cirurgia de derivação biliar interna ou externa, e a cirurgia de derivação biliar interna ou externa foi revertida.
- O participante (sempre que possível) e o cuidador podem ser contatados por telefone para visitas remotas agendadas (contatos do participante [telefonemas]).
- Tanto o cuidador quanto o participante acima da idade de consentimento são capazes de ler e compreender os questionários.
- O mesmo cuidador deve ser contatado durante este estudo. O ItchRO (Obs) deve ser preenchido pelo mesmo cuidador para consistência durante este estudo, mesmo que o participante seja adulto (acima de 18 anos).
Critério de exclusão:
- O diagnosticado com PFIC2 devido à mutação ABCB11 que prediz a ausência completa da função BSEP devido ao tipo de mutação ABCB11 (t-PFIC2), com base em uma genotipagem (aplica-se apenas à coorte primária).
- O participante tem um diagnóstico de colestase intra-hepática recorrente benigna indicado por uma história de colestase intermitente sem progressão da doença.
- O participante tem um histórico atual ou recente (
- O participante tem história prévia de interrupção cirúrgica da circulação entero-hepática (aplica-se apenas à coorte primária).
- O participante com diarreia crônica que requer fluido intravenoso (IV) ou intervenção nutricional e/ou suas sequelas na triagem ou durante os 6 meses anteriores à triagem.
- O participante tem histórico de transplante hepático ou atualmente requer transplante hepático iminente.
- O participante com cirrose descompensada (razão normalizada internacional [INR] >1,5 e/ou albumina
- O participante tem um nível de alanina aminotransferase (ALT) ou bilirrubina sérica total (TSB) >15^ LSN na triagem.
- O participante tem outra doença hepática.
- O participante tem qualquer outra doença ou condição conhecida por interferir na absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas, incluindo metabolismo de sais biliares no intestino (por exemplo, doença inflamatória intestinal), a critério do investigador.
- O participante tem uma possível massa hepática maligna em exames de imagem, incluindo ultrassom de triagem.
- O participante recebeu ácido biliar, resinas de ligação lipídica ou inibidores do transportador de ácido biliar ileal (IBAT) dentro de 28 dias antes da triagem e durante todo o estudo.
- O participante que recebeu fenilbutirato de sódio por menos de 6 meses no início da triagem.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: TAK-625, coorte primária
TAK-625 por via oral, duas vezes ao dia (BID) por 4 semanas como período de escalonamento de dose.
A dose no Período de Escalonamento de Dose será aumentada semanalmente, 150 mcg/kg (kg), 300 mcg/kg, 450 mcg/kg e 600 mcg/kg.
Após o período de escalonamento de dose, TAK-625 600 mcg/kg (ou dose máxima tolerada [MTD]), por via oral, BID até a conclusão do estudo.
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TAK-625 por via oral, duas vezes ao dia (BID)
Outros nomes:
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Experimental: TAK-625, coorte suplementar
TAK-625 por via oral, duas vezes ao dia (BID) por 4 semanas como período de escalonamento de dose.
A dose no Período de Escalonamento de Dose será aumentada semanalmente, 150 mcg/kg (kg), 300 mcg/kg, 450 mcg/kg e 600 mcg/kg.
Após o período de escalonamento de dose, TAK-625 600 mcg/kg (ou dose máxima tolerada [MTD]), por via oral, BID até a conclusão do estudo.
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TAK-625 por via oral, duas vezes ao dia (BID)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na pontuação média de gravidade do ItchRO matinal (Obs) entre a linha de base e a média da semana 15 até a semana 26
Prazo: Linha de base, da semana 15 à semana 26
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A alteração na pontuação média matinal de gravidade de ItchRO (Obs) entre a linha de base e a média da semana 15 até a semana 26 será relatada.
O prurido será avaliado usando a medida de resultado relatado pelo cuidador/paciente (resultado relatado pelo paciente; PRO) (ItchRO) duas vezes ao dia (uma vez pela manhã e outra à noite).
Os cuidadores avaliarão a gravidade do prurido usando 5 opções (0=Nenhum observado ou relatado, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Grave, 4=Muito grave, não sei) para descrever sua condição de prurido.
'Não sei' será categorizado como dados ausentes.
A pontuação média de gravidade matinal da Semana 15 até a Semana 26 será calculada a partir da soma das pontuações matinais diárias dividida pelo número de dias da Semana 15 à Semana 26.
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Linha de base, da semana 15 à semana 26
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na pontuação média de frequência de coceira matinal (Obs) entre a linha de base e a média da semana 15 até a semana 26
Prazo: Linha de base, da semana 15 à semana 26
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A alteração na pontuação de frequência matinal média de ItchRO (Obs) entre a linha de base e a média da semana 15 até a semana 26 será relatada.
O prurido será avaliado usando a medida de resultado relatado pelo cuidador/paciente (resultado relatado pelo paciente; PRO) (ItchRO) duas vezes ao dia (uma vez pela manhã e outra à noite).
Os cuidadores avaliarão a frequência do prurido usando 6 opções (0= Nenhum, 1= Um pouco do tempo, 2= Algumas vezes, 3= A maior parte do tempo, 4= Quase sempre/constantemente, não 'não sei) para descrever sua condição de prurido.
'Não sei' será categorizado como dados ausentes.
A pontuação média da frequência matinal da semana 15 até a semana 26 será calculada a partir da soma das pontuações matinais diárias dividida pelo número de dias da semana 15 à semana 26.
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Linha de base, da semana 15 à semana 26
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Alteração dos níveis totais de sBA da linha de base até a semana 26
Prazo: Da linha de base até a semana 26
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A alteração dos níveis totais de sBA da linha de base até a Semana 26 será relatada.
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Da linha de base até a semana 26
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Porcentagem de participantes que atingiram o controle do poço sBA desde o início até a semana 26
Prazo: Da linha de base até a semana 26
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A porcentagem de participantes que atingiram o controle do poço sBA desde o início até a Semana 26 será relatada.
O controle do poço sBA define como redução para 75%, ou normalização.
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Da linha de base até a semana 26
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Alteração na gravidade média semanal de ItchRO (Obs) entre a linha de base e a média da semana 15 até a semana 26
Prazo: Linha de base, da semana 15 à semana 26
|
A alteração na gravidade média semanal de ItchRO (Obs) entre a linha de base e a média da semana 15 até a semana 26 será relatada.
O prurido será avaliado usando a medida de resultado relatado pelo cuidador/paciente (resultado relatado pelo paciente; PRO) (ItchRO) duas vezes ao dia (uma vez pela manhã e outra à noite).
Os cuidadores avaliarão a gravidade do prurido usando 5 opções (0=Nenhum observado ou relatado, 1=Leve, 2=Moderado, 3=Grave, 4=Muito grave, não sei) para descrever sua condição de prurido.
'Não sei' será categorizado como dados ausentes.
A gravidade média semanal da semana 15 até a semana 26 será calculada a partir da soma de todas as pontuações diárias, com base no máximo diário das pontuações de gravidade da manhã e da noite, dividida pelo número de dias da semana 15 à semana 26.
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Linha de base, da semana 15 à semana 26
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, Takeda
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- TAK-625-3002
- jRCT2031220356 (Identificador de registro: jRCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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