Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie TAK-625 w leczeniu postępującej rodzinnej cholestazy wewnątrzwątrobowej (PFIC)

6 listopada 2023 zaktualizowane przez: Takeda

Otwarte badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo TAK-625 w leczeniu pacjentów z postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową

Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy TAK-625 łagodzi objawy postępującej rodzinnej cholestazy wewnątrzwątrobowej (PFIC), działania niepożądanego badanego leku lub TAK-625, oraz ile TAK-625 pozostaje we krwi w miarę upływu czasu. Pomoże to sponsorowi badania (Takeda) w opracowaniu najlepszej dawki do podania pacjentom w przyszłości.

Uczestnicy będą leczeni TAK-625 do końca badania (około 34 miesięcy).

Uczestnicy odwiedzą badaną klinikę 15 razy od rozpoczęcia badania. Po 15 wizytach uczestnicy będą odwiedzać badaną klinikę co 12 tygodni aż do zakończenia badania.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Fukuoka, Japonia
        • Kyushu University Hospital
      • Kyoto, Japonia
        • Kyoto University Hospital
      • Saitama, Japonia
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Ibaraki
      • Tsukuba, Ibaraki, Japonia
        • University of Tsukuba Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japonia
        • Yokohamashi Tobu Hospital
    • Okayama
      • Tsuyama, Okayama, Japonia
        • Tsuyama Chuo Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia
        • Osaka University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia
        • Juntendo University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnikiem jest mężczyzna lub kobieta z Japonii o masie ciała >=5,0 kg, która w chwili wyrażenia świadomej zgody ma >=1 rok.
  2. Uczestnik ma cholestazę objawiającą się całkowitym stężeniem kwasów żółciowych w surowicy (sBA) >=3^ górna granica normy (ULN) (dotyczy tylko kohorty pierwotnej).
  3. Uczestnik ma średni poranny wynik ItchRO (Obs) >=1,5 w ciągu 4 kolejnych tygodni okresu przesiewowego, prowadzącego do wizyty wyjściowej (tydzień 0/wizyta 2).
  4. Opiekun wykonał co najmniej 21 ważnych* porannych wpisów ItchRO (Obs) w ciągu 4 kolejnych tygodni okresu przesiewowego, prowadzących do wizyty wyjściowej (tydzień 0/wizyta 2) (*ważne = zakończone i bez odpowiedzi jako „Nie wiem wiem”; maksymalna dozwolona liczba nieważnych zgłoszeń = 7, nie więcej niż 2 nieprawidłowe zgłoszenia w ciągu ostatnich 7 dni przed wizytą wyjściową [Tydzień 0/Wizyta 2]).

  5. U uczestnika rozpoznano postępującą rodzinną cholestazę wewnątrzwątrobową (PFIC) na podstawie:

    Przewlekła cholestaza objawiająca się uporczywym (>6 miesięcy) świądem oraz nieprawidłowościami biochemicznymi i/lub patologicznymi objawami postępującej choroby wątroby.

    ORAZ

    Dla kohorty podstawowej:

    a) Uczestnik ma wynik badania genetycznego zgodny z powodującą chorobę zmiennością ABCB11 (PFIC2), w oparciu o genotypowanie.

    Dla kohorty uzupełniającej:

    1. Uczestnik ma wyniki badań genetycznych zgodne z chorobą powodującą zmienność genu ATP8B1 (PFIC1), ABCB4 (PFIC3) lub genu białka ścisłego połączenia 2 (TJP2) (PFIC4), na podstawie genotypowania.
    2. Uczestnik ma fenotyp PFIC bez znanej mutacji lub z inną znaną mutacją nieopisaną powyżej.
    3. Uczestnik PFIC ma historię operacji wewnętrznego lub zewnętrznego przekierowania dróg żółciowych, a operacja wewnętrznego lub zewnętrznego przekierowania dróg żółciowych została odwrócona.
  6. Istnieje możliwość kontaktu telefonicznego z uczestnikiem (w miarę możliwości) i opiekunem w sprawie planowanych wizyt zdalnych (kontakty uczestnika [rozmowy telefoniczne]).
  7. Zarówno opiekun, jak i uczestnik powyżej wieku przyzwolenia są w stanie przeczytać i zrozumieć kwestionariusze.
  8. Podczas tego badania należy skontaktować się z tym samym opiekunem. ItchRO (Obs) powinien być wypełniany przez tego samego opiekuna, aby zachować spójność podczas tego badania, nawet jeśli uczestnik jest osobą dorosłą (powyżej 18 lat).

Kryteria wyłączenia:

  1. Zdiagnozowano PFIC2 z powodu mutacji ABCB11, która przewiduje całkowity brak funkcji BSEP z powodu typu mutacji ABCB11 (t-PFIC2), na podstawie genotypowania (dotyczy tylko kohorty pierwotnej).
  2. U uczestnika rozpoznano łagodną nawracającą cholestazę wewnątrzwątrobową wskazywaną przez cholestazę przerywaną w wywiadzie bez progresji choroby.
  3. Uczestnik ma aktualną lub niedawną historię (
  4. Uczestnik ma w przeszłości chirurgiczne przerwanie krążenia jelitowo-wątrobowego (dotyczy tylko kohorty pierwotnej).
  5. Uczestnik z przewlekłą biegunką wymagającą dożylnego podania płynów lub interwencji żywieniowej i/lub jej następstw podczas badania przesiewowego lub w ciągu 6 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe.
  6. Uczestnik ma historię przeszczepu wątroby lub obecnie wymaga bliskiego przeszczepu wątroby.
  7. Uczestnik ze zdekompensowaną marskością wątroby (międzynarodowy współczynnik znormalizowany [INR] >1,5 i/lub albumina
  8. Uczestnik ma poziom aminotransferazy alaninowej (ALT) lub bilirubiny całkowitej w surowicy (TSB) > 15^ ULN podczas badania przesiewowego.
  9. Uczestnik ma inną chorobę wątroby.
  10. Uczestnik ma jakąkolwiek inną chorobę lub stan, o którym wiadomo, że zakłóca wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków, w tym metabolizm soli kwasów żółciowych w jelicie (np. choroba zapalna jelit), według uznania badacza.
  11. Uczestnik ma podejrzenie złośliwej zmiany w wątrobie w badaniach obrazowych, w tym przesiewowym badaniu ultrasonograficznym.
  12. Uczestnik otrzymywał kwasy żółciowe, żywice wiążące lipidy lub inhibitory transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym (IBAT) w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym i przez cały okres badania.
  13. Uczestnik, który na początku badań przesiewowych przyjmował fenylomaślan sodu przez mniej niż 6 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: TAK-625, kohorta podstawowa
TAK-625 doustnie, dwa razy dziennie (BID) przez 4 tygodnie jako okres zwiększania dawki. Dawka w okresie zwiększania dawki będzie zwiększana co tydzień o 150 mcg/kg (kg), 300 mcg/kg, 450 mcg/kg i 600 mcg/kg. Po okresie zwiększania dawki, TAK-625 600 mcg/kg (lub maksymalna tolerowana dawka [MTD]), doustnie, BID aż do zakończenia badania.
Lek: TAK-625
TAK-625 doustnie, dwa razy dziennie (BID)
Inne nazwy:
  • Chlorek maraliksybatu
Eksperymentalny: TAK-625, kohorta uzupełniająca
TAK-625 doustnie, dwa razy dziennie (BID) przez 4 tygodnie jako okres zwiększania dawki. Dawka w okresie zwiększania dawki będzie zwiększana co tydzień o 150 mcg/kg (kg), 300 mcg/kg, 450 mcg/kg i 600 mcg/kg. Po okresie zwiększania dawki, TAK-625 600 mcg/kg (lub maksymalna tolerowana dawka [MTD]), doustnie, BID aż do zakończenia badania.
Lek: TAK-625
TAK-625 doustnie, dwa razy dziennie (BID)
Inne nazwy:
  • Chlorek maraliksybatu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana średniej nasilenia porannego swędzenia RO (Obs) między wartością wyjściową a średnią z tygodnia 15 do tygodnia 26
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, od tygodnia 15 do tygodnia 26
Zgłoszona zostanie zmiana średniej porannej oceny ciężkości ItchRO (Obs) między wartością wyjściową a średnią z tygodnia 15 do tygodnia 26. Świąd będzie oceniany za pomocą narzędzia Itch zgłaszanego przez opiekuna/pacjenta (wynik zgłaszany przez pacjenta; PRO) (ItchRO) dwa razy dziennie (raz rano i raz wieczorem). Opiekunowie ocenią nasilenie świądu za pomocą 5 opcji (0=nie zaobserwowano ani nie zgłoszono, 1=łagodny, 2=umiarkowany, 3=ciężki, 4=bardzo ciężki, nie wiem), aby opisać ich stan świądu. „Nie wiem” zostanie sklasyfikowane jako brakujące dane. Średnia poranna ocena ciężkości od tygodnia 15 do tygodnia 26 zostanie obliczona na podstawie sumy dziennych wyników porannych podzielonej przez liczbę dni od tygodnia 15 do tygodnia 26.
Wartość wyjściowa, od tygodnia 15 do tygodnia 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana średniej częstotliwości porannej ItchRO (Obs) między wartością wyjściową a średnią z tygodnia 15 do tygodnia 26
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, od tygodnia 15 do tygodnia 26
Zgłoszona zostanie zmiana średniej porannej punktacji częstości ItchRO (Obs) między wartością wyjściową a średnią z tygodnia 15 do tygodnia 26. Świąd będzie oceniany za pomocą narzędzia Itch zgłaszanego przez opiekuna/pacjenta (wynik zgłaszany przez pacjenta; PRO) (ItchRO) dwa razy dziennie (raz rano i raz wieczorem). Opiekunowie ocenią częstość występowania świądu za pomocą 6 opcji (0= brak, 1= trochę czasu, 2= trochę czasu, 3= większość czasu, 4= prawie cały czas/stale, ja nie „nie wiem”), aby opisać ich stan świądu. „Nie wiem” zostanie sklasyfikowane jako brakujące dane. Średni wynik częstotliwości porannej od 15 do 26 tygodnia zostanie obliczony na podstawie sumy dziennych wyników porannych podzielonych przez liczbę dni od 15 do 26 tygodnia.
Wartość wyjściowa, od tygodnia 15 do tygodnia 26
Zmiana całkowitych poziomów sBA od wartości początkowej do tygodnia 26
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 26
Zgłoszona zostanie zmiana całkowitych poziomów sBA od wartości początkowej do tygodnia 26.
Od punktu początkowego do tygodnia 26
Odsetek uczestników, którzy uzyskali kontrolę dołków sBA od punktu początkowego do tygodnia 26
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 26
Zgłoszony zostanie odsetek uczestników, u których uzyskano kontrolę studzienki sBA od wartości początkowej do tygodnia 26. Kontrola studzienki sBA definiowana jest jako redukcja do 75% lub normalizacja.
Od punktu początkowego do tygodnia 26
Zmiana tygodniowego średniego nasilenia ItchRO (Obs) między wartością wyjściową a średnią z tygodnia 15 do tygodnia 26
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, od tygodnia 15 do tygodnia 26
Zgłoszona zostanie zmiana średniej tygodniowej ciężkości ItchRO (Obs) między wartością wyjściową a średnią z tygodnia 15 do tygodnia 26. Świąd będzie oceniany za pomocą narzędzia Itch zgłaszanego przez opiekuna/pacjenta (wynik zgłaszany przez pacjenta; PRO) (ItchRO) dwa razy dziennie (raz rano i raz wieczorem). Opiekunowie ocenią nasilenie świądu za pomocą 5 opcji (0=nie zaobserwowano ani nie zgłoszono, 1=łagodny, 2=umiarkowany, 3=ciężki, 4=bardzo ciężki, nie wiem), aby opisać ich stan świądu. „Nie wiem” zostanie sklasyfikowane jako brakujące dane. Tygodniowa średnia dotkliwość od 15 do 26 tygodnia zostanie obliczona na podstawie sumy wszystkich dziennych wyników na podstawie dziennych maksymalnych porannych i wieczornych ocen dotkliwości, podzielona przez liczbę dni od 15 do 26 tygodnia.
Wartość wyjściowa, od tygodnia 15 do tygodnia 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 stycznia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 września 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

9 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 września 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 września 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 września 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-625-3002
  • jRCT2031220356 (Identyfikator rejestru: jRCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dane indywidualnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały usunięte z tego konkretnego badania, nie będą udostępniane, ponieważ istnieje uzasadnione prawdopodobieństwo, że poszczególni pacjenci mogliby zostać ponownie zidentyfikowani (ze względu na ograniczoną liczbę uczestników badania/miejsc badania).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na TAK-625

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj