Tutkimus ihmisillä, joilla on systeeminen skleroosi, sen testaamiseksi, onko BI 685509:lla vaikutusta keuhkojen toimintaan ja muihin systeemisen skleroosin oireisiin (VITALISScE™)
maanantai 16. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Boehringer Ingelheim
Vaiheen II, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmä, teho- ja turvallisuustutkimus vähintään 48 viikon suun kautta annettavalla BI 685509 -hoidolla aikuisilla, joilla on varhain etenevä diffuusi ihon systeeminen skleroosi
Tämä tutkimus on avoin 18 vuotta täyttäneille tai sitä vanhemmille aikuisille, joilla on varhainen systeeminen skleroosi. Ihmiset voivat osallistua, jos heillä on tietty alatyyppi, jota kutsutaan diffuusiksi ihon systeemiseksi skleroosiksi. Systeemistä skleroosia kutsutaan myös sklerodermaksi.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, auttaako BI 685509 -niminen lääke sklerodermapotilaita, joilla on keuhkofibroosin tai verisuoniongelmien aiheuttamia oireita.
Osallistujat jaetaan sattumalta kahteen ryhmään. Toinen ryhmä ottaa BI 685509 tablettia 3 kertaa päivässä ja toinen ryhmä lumetabletteja 3 kertaa päivässä. Placebotabletit näyttävät BI 685509 -tableteilta, mutta eivät sisällä lääkettä. Osallistujat ottavat tabletteja vähintään 11 kuukauden ajan. Tämän jälkeen osallistujat voivat jatkaa tablettien ottamista, kunnes viimeinen osallistuja on suorittanut 11 kuukauden hoitojakson. Tämä tarkoittaa, että tutkimukseen kuluva aika ja hoidon kesto on erilainen kullekin osallistujalle riippuen siitä, milloin he aloittavat tutkimuksen. Tutkimuksen alussa osallistujat vierailevat tutkimuspaikalla 2 viikon välein. Tutkimuspaikalla käyntien välinen aika pitenee tutkimuksen aikana. 11 kuukauden hoitojakson jälkeen osallistujat vierailevat tutkimuspaikalla 3 kuukauden välein.
Tutkimuksen aikana osallistujat tekevät säännöllisesti keuhkojen toimintakokeita. Tuloksia verrataan kahden ryhmän välillä sen selvittämiseksi, toimiiko hoito. Osallistujat myös täyttävät säännöllisesti kyselyitä skleroderman oireistaan. Lääkärit tarkistavat säännöllisesti osallistujien ihon kunnon ja yleisen terveydentilan sekä huomioivat mahdolliset ei-toivotut vaikutukset.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
214
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
C.a.b.a, Argentiina, 1056
- Centro de Investigaciones Metabolicas (CINME)-C.A.B.A-61553
-
CABA, Argentiina, 1280AEB
- Hospital Británico de Buenos Aires
-
CABA, Argentiina, C1023AAB
- STAT Research
-
CABA, Argentiina, C1405BFN
- Instituto de Investigación Clínica TyT
-
CABA, Argentiina, C1425DKG
- Psoriahue Medicina Interdisciplinaria S.R.L
-
La Plata, Argentiina, B1900AXI
- Hospital Italiano de La Plata
-
Mar del Plata, Argentiina, 7600
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1070
- ULB Hôpital Erasme
-
Ghent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
Liège, Belgia, 4000
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege
-
-
-
-
-
Curitiba, Brasilia, 80440-210
- SAPIENS - Instituto de Estudos e Pesquisa Clínica
-
Porto Alegre, Brasilia, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
São Bernardo do Campo, Brasilia, 09780-000
- CEMEC - Centro Multidisciplinar de Estudos Clínicos
-
São Paulo, Brasilia, 04023-062
- Hospital do RIM - UNIFESP
-
-
-
-
-
Comuna de Recoleta, Chile, 8420383
- Centro Internacional de Estudios Clinicos (CIEC)
-
Vitacura, Chile, 7640881
- Clinica Dermacross S.A.
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08026
- Hospital Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Madrid, Espanja, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Espanja, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Santiago de Compostela, Espanja, 15706
- Hospital Clínico de Santiago
-
Valencia, Espanja, 46017
- Hospital Dr. Peset
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea, 04401
- Soonchunhyang University Hospital Seoul
-
Seoul, Etelä -Korea, 04763
- Hanyang University Medical Center
-
-
-
-
-
Manila, Filippiinit, 1000
- Manila Doctors Hospital
-
Quezon City, Filippiinit, 1112
- St. Luke's Medical Center-Quezon-59457
-
-
-
-
-
Bangalore, Intia, 560 034
- St John's Medical College
-
Chandigarh, Intia, 160012
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research
-
Kochi, Intia, 682018,
- Sree Sudheendra Medical Mission
-
Kolkata, Intia, 700020
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research
-
Maharashtra, Intia, 422005
- Chopda Medicare and Research Centre Pvt Ltd
-
Maharashtra, Intia, 400053
- Kokilaben Dhirubhai Ambani Hospital & Medical Research Institute
-
New Delhi, Intia, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
Pune, Intia, 411001
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
-
Secunderabad, Intia, 500003
- Krishna Institute of medical sciences
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Haifa, Israel, 3339419
- Bnai Zion Medical Center, Haifa
-
Kfar Saba, Israel, 4428164
- Meir Medical Center
-
Nahariya, Israel, 2210001
- Western Galilee Hospital
-
Ramat Gan, Israel, 5262000
- The Chaim Sheba Medical Center Tel HaShomer
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 60126
- Ospedali Riuniti di Ancona
-
Brescia, Italia, 25123
- A.O. Spedali Civili di Brescia
-
Florence, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Genova, Italia, 16132
- Azienda Ospedaliera San Martino
-
Milan, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Milan, Italia, 20122
- Istituto Ortopedico G.Pini
-
Modena, Italia, 41124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena
-
Roma, Italia, 00161
- AOU Policlinico Umberto I
-
Roma, Italia, 00128
- Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico
-
Roma, Italia, 00195
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta, 8036
- Medical University of Graz State Hospital - University Hospital Graz
-
Linz, Itävalta, 4020
- Ordensklinikum Linz GmbH
-
-
-
-
-
Aichi, Nagoya, Japani, 457-8510
- Japan Community Healthcare Organization Chukyo Hospital
-
Fukuoka, Kitakyushu, Japani, 807-8555
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health
-
Hokkaido, Sapporo, Japani, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Ishikawa, Kanazawa, Japani, 920-8641
- Kanazawa University Hospital
-
Kyoto, Kyoto, Japani, 606-8507
- Kyoto University Hospital
-
Osaka, Suita, Japani, 565-0871
- The University of Osaka Hospital
-
Tokyo, Bunkyo-ku, Japani, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
-
Wakayama, Wakayama, Japani, 641-8509
- Wakayama Medical University Hospital
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V1Y 1S1
- St. Paul's Hospital (Vancouver)
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4A6
- St. Joseph's Healthcare Hamilton
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3L9
- Mount Sinai Hospital (Toronto)
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100191
- Peking University Third Hospital
-
Beijing, Kiina, 100032
- Peking Union Medical College Hospital
-
Bengbu, Kiina, 233004
- the First Affiliated Hospital of Bengbu Medical College
-
Changchun, Kiina, 130021
- The First Hospital of Jilin University
-
Chengdu, Kiina, 610041
- West China Hospital, Sichuan University
-
Guangzhou, Kiina, 510080
- Guangdong Provincial People's Hospital
-
Guangzhou, Kiina, 510630
- The third affiliated hospital of Sun Yat-Sen University
-
Hangzhou, Kiina, 310009
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
Nanjing, Kiina, 210008
- Nanjing Drum Tower Hospital
-
Ningbo, Kiina, 315010
- The First Affiliated Hospital of Ningbo University
-
Shanghai, Kiina, 200040
- Huashan Hospital, Fudan University
-
Suzhou, Kiina, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Tianjin, Kiina, 30052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Wenzhou, Kiina, 325000
- The First Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
-
Wuhan, Kiina, 430022
- Wuhan Union Hospital
-
Wuhan, Kiina, 430030
- Tongji Hospital Affiliated Tongji Medical College Huazhong University of S & T
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 11527
- General Hospital of Athens "Laiko"
-
Athens, Kreikka, 115 27
- General Hospital of Athens "Laiko"
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malesia, 59100
- University of Malaya Medical Centre
-
Kuala Selangor, Malesia, 68100
- Hospital Selayang
-
-
-
-
-
Chihuahua City, Meksiko, 31020
- Investigacion y Biomedicina de Chihuahua S.C.
-
Guadalajara, Meksiko, 44160
- Centro Integral en Reumatologia, SA. de CV.
-
Mérida, Meksiko, 97070
- Medical Care & Research SA de CV
-
Oaxaca City, Meksiko, 68000
- Oaxaca Site Management Organization, S.C.
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, N-0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Almada, Portugali, 2801-951
- ULS de Almada -Seixal, E. P. E. - Hospital Garcia de Orta
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 30-002
- Malopolska Clinical Research
-
Poznan, Puola, 60-218
- Medical Center Hetmanska
-
Warsaw, Puola, 02-507
- National Medical Institute MSWiA
-
Warsaw, Puola, 04 141
- Military Medical Institute- National Research Institute
-
Warsaw, Puola, 02-637
- Prof Eleonora Reicher Memorial Institute of Rheumatology
-
-
-
-
-
Epagny Metz-Tessy, Ranska, 74370
- HOP Annecy-Genevois
-
Nantes, Ranska, 44093
- HOP Hôtel-Dieu
-
Paris, Ranska, 75014
- Hôpital Cochin
-
Rennes, Ranska, 35003
- HOP Pontchaillou
-
Strasbourg, Ranska, 67091
- HOP Civil
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Hôpital Rangueil - CHU de Toulouse
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Ranska, 54500
- HOP Brabois
-
-
-
-
-
Bacau, Romania, 600114
- Bacau County Hospital
-
Brasov, Romania, 500283
- C.M.D.T.A. NEOMED, Brasov
-
Bucharest, Romania, 030463
- S.C. Policlinica CCBR S.R.L.
-
Bucharest, Romania, 11172
- St. Mary's Clinical Hospital
-
Bucharest, Romania, 020475
- Dr. Ion Cantacuzino Clinical Hospital
-
Cluj-Napoca, Romania, 400006
- Cluj Napoca Clinical County Hospital
-
Constanța, Romania, 900622
- Aqua Clinic (AquaMed Consulting SRL- juridic)
-
Râmnicu Vâlcea, Romania, 240762
- SC Medaudio Optica SRL
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi, 413 45
- Clinical Rheumatology Research Center Sahlgrenska
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Cologne, Saksa, 50937
- Universitätsklinikum Köln (AöR)
-
Erlangen, Saksa, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
-
Heidelberg, Saksa, 69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
-
München, Saksa, 80337
- Klinikum der Universität München AÖR
-
Münster, Saksa, 48149
- Westfälische Wilhelms-Universität Münster
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 169608
- Singapore General Hospital
-
Singapore, Singapore, 308433
- Tan Tock Seng Hospital
-
-
-
-
-
Kuopio, Suomi, 70210
- Kuopio University Hospital
-
Turku, Suomi, 20521
- TYKS
-
-
-
-
-
Sankt Gallen, Sveitsi, 9007
- Kantonsspital St.Gallen
-
Zurich, Sveitsi, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus N, Tanska, 8200
- Aarhus University Hospital
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Thaimaa, 50200
- Maharaj Nakom Chiangmai Hospital
-
Hat Yai, Thaimaa, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
Muang, Thaimaa, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Ratchathewi, Thaimaa, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
-
-
-
-
Antalya, Turkki (Türkiye), 07070
- Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi -ANTALYA-33606
-
Elâzığ, Turkki (Türkiye), 23200
- Firat University Hospital
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 12800
- Institute of Rheumathology Prague
-
Uherské Hradiště, Tšekki, 686 01
- Medical Plus s.r.o., Rheumatology Outpatient Clinic
-
-
-
-
-
Hamilton, Uusi Seelanti, 3204
- Waikato Hospital
-
-
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L9 7AL
- Aintree University Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Salford Royal
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Covina, California, Yhdysvallat, 91722
- Medvin Clinical Research-Covina-67001
-
Inglewood, California, Yhdysvallat, 90301
- Southern California Scleroderma and Rheumatology Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California Los Angeles
-
Whittier, California, Yhdysvallat, 90602
- Medvin Clinical Research-Whittier-69033
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic - Florida
-
Plantation, Florida, Yhdysvallat, 33324
- IRIS Research and Development
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- The Emory Clinic
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic, Rochester
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- University of Cincinnati Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus kansainvälisen harmonisointineuvoston (ICH) – hyvän kliinisen käytännön (GCP) ja paikallisen lainsäädännön mukaisesti ennen tutkimukseen pääsyä
- Mies- tai naispotilaat, joiden ikä on ≥ 18 vuotta suostumushetkellä (tai lakisääteistä ikää vanhempia, esim. Yhdistynyt kuningaskunta (Yhdistynyt kuningaskunta) ≥16 vuotta)
- Potilaiden on täytettävä vuoden 2013 American College of Rheumatology/European Alliance of Associations for Rheumatology (ACR/EULAR) systeemisen skleroosin (SSc) luokituskriteerit.
- Potilailla on diagnosoitava diffuusi ihon SSc (laajalle levinnyt ihofibroosi, johon liittyy ihovaurioita kyynärpäiden ja/tai polvien läheisyydessä) LeRoyn et al.1988:n määrittelemällä tavalla.
- SSc-taudin alkamisen (määritelty ensimmäisellä ei-Raynaudin ilmiön (RP) oireella) on oltava 5 vuoden sisällä käynnistä 1
Todiste aktiivisesta sairaudesta, jolla on vähintään yksi seuraavista:
- Uusi SSc-tutkinto viimeisen 2 vuoden aikana vierailusta 1 TAI
- Uusi ihosairaus tai kahden uuden kehon alueen paheneminen 6 kuukauden sisällä käynnistä 1 (muutetun Rodnanin ihopisteen (mRSS) arvioinnissa määritellyistä 17 kehon alueesta, dokumentoitu kliinisissä tiedostoissa) TAI
- Uusi vaikutus tai yhden uuden kehon alueen paheneminen, jos joko rintakehä tai vatsa 6 kuukauden sisällä käynnistä 1 TAI
- Ihon paksuuntumisen paheneminen (≥2 mRSS-pistettä) 6 kuukauden sisällä käynnistä 1 TAI
- ≥1 jänteen kitkahankaus
Kohonneet biomarkkerit käynnillä 1 (seulonta) määritellään vähintään yhdeksi seuraavista:
- C-reaktiivinen proteiini (CRP) ≥6 mg/l (≥0,6 mg/dl), TAI
- Punasolujen sedimentaationopeus (ESR) ≥28 mm/h, OR
- Krebs von den Lungen 6 (KL-6) ≥1000 U/ml.
Todisteet merkittävästä vaskulopatiasta, joka määritellään seuraavasti:
- Aktiivinen digitaalinen haava (DU) vierailulla 1 TAI
- DU:n dokumentoitu historia, TAI
- RP:n aikaisempi hoito prostatosykliinianalogeilla tai ≥ 1 muulla lääkkeellä, mukaan lukien nitraatit, NO-luovuttajat missä tahansa muodossa, myös paikallisesti; fosfodiesteraasi 5:n (PDE5) estäjät (esim. sildenafiili, tadalafiili, vardenafiili); epäspesifiset PDE5-estäjät (teofylliini, dipyridamoli) TAI
- RP kohonneella CRP:llä ≥6 mg/l
- Jos mikään yllä olevista neljästä kriteeristä ei täyty, potilas voidaan ottaa mukaan, jos interstitiaalisen keuhkosairauden (ILD) diagnoosi on vahvistettu. Muita osallistumiskriteerejä sovelletaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa tunnettu keuhkoverenpainetaudin muoto
- Keuhkosairaus, johon liittyy pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC)
- Rajoitettu ihon SSc seulonnassa. Muut autoimmuuniset sidekudossairaudet, paitsi fibromyalgia, sklerodermaan liittyvä myopatia ja sekundaarinen Sjogrenin oireyhtymä
- Hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti (DLCO) (hemoglobiinikorjattu)
- Mikä tahansa skleroderman munuaiskriisin historia.
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR)
- Minkä tahansa Child-Pugh-luokan (A, B tai C) kirroosi
- Kolestaasi tällä hetkellä tai alkalinen fosfataasi (ALP) > 4 x normaalin yläraja (ULN) tai ALP > 2 x ULN ja gamma-glutamyylitransferaasi (GGT) > 3 x ULN seulonnassa Muita poissulkemiskriteerejä sovelletaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Plasebo
|
|
Kokeellinen: Avenciguat (BI 685509)
|
Avenciguat (BI 685509)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
FVC:n (FVC) laskunopeus (ml) 48 viikon aikana
Aikaikkuna: 48 viikkoa.
|
48 viikkoa.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta Health Assessment Questionnaire -työkyvyttömyysindeksin (HAQ-DI) pisteissä viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
|
HAQ-DI; 20 kysymyksen väline, joka arvioi 8 toiminnallista aluetta; alue: 0-3, 0 = ei vaikeuksia, 3 = kyvyttömyys suorittaa tehtävää kyseisellä alueella.
|
Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
|
|
Pakotetun vitaalikapasiteetin (FVC) absoluuttinen muutos lähtötasosta (ennustettu %) viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
|
Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
|
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta potilaan globaalin arvioinnin (PGA) visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pisteissä viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
|
PGA on itsearviointi potilaan yleisestä terveydentilasta edellisen viikon ajalta 0-10 asteikolla, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa huonompaa lopputulosta.
|
Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta kliinisen globaalin arvioinnin (CGA) visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pisteissä viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
|
Kliinikon arvio (CGA) potilaan yleisestä terveydentilasta edellisen viikon aikana käyttäen 0-10 asteikolla, jolloin korkeampi pistemäärä osoittaa huonoimman lopputuloksen.
|
Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
|
|
Raynaudin ilmiön (RP) aktiivisuuden yhdistelmämittari viikolla 48
Aikaikkuna: Viikko 48.
|
Viikko 48.
|
|
|
Digihaavojen (DU) nettotaakan absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
|
Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
|
|
|
Aika hoidon epäonnistumiseen
Aikaikkuna: 48 viikkoa.
|
Aika hoidon epäonnistumiseen, joka määritellään ajaksi johonkin seuraavista tapahtumista (kumpi tapahtuu ensin) 48 viikon ja pidennetyn hoitojakson aikana:
|
48 viikkoa.
|
|
Pakotetun vitaalikapasiteetin (FVC) absoluuttinen muutos lähtötasosta (mL) viikolla 48
Aikaikkuna: Viikolla 48.
|
Viikolla 48.
|
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta Modified Rodnan Skin Score -arvossa (mRSS) viikolla 48 tutkimukseen osallistuneilla, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi (dcSSc)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
|
MRSS:n mittaamiseksi potilaan ihon paksuus arvioidaan tunnustelemalla asteikolla 0-3, jossa 0 = normaali iho; 1 = lievä paksuus; 2 = kohtalainen paksuus ja 3 = vakava paksuus, kyvyttömyys puristaa ihoa poimuksi (pahin tulos).
|
Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
|
|
Vastaajien osuus tutkimukseen osallistuneista, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi (dcSSc) perustuen tarkistettuun systeemisen skleroosin (CRISS) yhdistelmävasteindeksiin viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
|
Tarkistettu yhdistelmävasteindeksi systeemisessä skleroosissa (CRISS) viikolla 48 (parannus ≥ 20 % lähtötasosta viikkoon 48 vähintään kolmessa viidestä perusmittauksesta, paitsi ≥ 5 % ennustetussa FVC-prosentissa) .
CRISS on kaksivaiheinen yhdistelmäindeksi, joka sisältää vaiheessa 2 mRSS:n, ennustetun FVC-prosentin, HAQ-DI:n, potilaan kokonaisarvioinnin ja kliinikon yleisarvion.
Vaihe 1 ACR-CRISS-versiossa sisältää interstitiaalisen keuhkosairauden, uuden skleroderman munuaiskriisin, vasemman kammion vajaatoiminnan tai keuhkoverenpainetaudin puuttumisen.
Tarkistettu versio ehdottaa, että vaiheeseen 1 lisätään parenteraalista tai enteraalista ravintoa vaativan merkittävän maha-suolikanavan dysmotiliteetin sekä sairaalahoitoa, kuolioa tai amputaatiota vaativan merkittävän digitaalisen iskemian puuttuminen.
Tulos on jatkuva muuttuja välillä 0,0 - 1,0 (0 - 100 %).
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa parannusta.
|
Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
|
|
American College of Rheumatology Composite Response Index in Systemic Sclerosis (ACR-CRISS) -pisteet tutkimukseen osallistuneilla, joilla oli diffuusi ihon systeeminen skleroosi (dcSSc) viikolla 48
Aikaikkuna: Viikolla 48.
|
CRISS on kaksivaiheinen yhdistelmäindeksi, joka sisältää vaiheessa 2 Modified Rodnan Skin Score (mRSS), ennustetun FVC-prosentin, Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI), potilaan yleisarvioinnin ja kliinikkojen kokonaisarvion.
Vaihe 1 ACR-CRISS-versiossa sisältää interstitiaalisen keuhkosairauden, uuden skleroderman munuaiskriisin, vasemman kammion vajaatoiminnan tai keuhkoverenpainetaudin puuttumisen.
Tulos on jatkuva muuttuja välillä 0,0 - 1,0 (0 - 100 %).
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa parannusta.
|
Viikolla 48.
|
|
Aika modifioidun Rodnanin ihopisteen (mRSS) etenemiseen (mRSS:n nousu ≥ 25 % ja mRSS:n nousu > 5 pistettä) tutkimukseen osallistuneilla, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi (dcSSc)
Aikaikkuna: 48 viikkoa.
|
48 viikkoa.
|
|
|
Tutkimukseen osallistuneiden osuus, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi (dcSSc) ja modifioidun Rodnanin ihopisteen (mRSS) eteneminen (mRSS:n nousu 25 % ja mRSS:n nousu > 5 pistettä)
Aikaikkuna: 48 viikkoa.
|
48 viikkoa.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Kaufman J, Nabozny G, Tran-Manh C, Liebel C, Zhou X, Daley LA, Wang CT, Ebenezer DL, Delic D, Wohnhaas CT, Trinh-Minh T, Distler JHW. Avenciguat: a novel soluble guanylate cyclase activator that affects multiple cell types to inhibit IFN-1 signalling and fibrosis. Rheumatology (Oxford). 2025 Aug 1;64(8):4738-4743. doi: 10.1093/rheumatology/keaf109.
- Khanna D, de Vries-Bouwstra J, Hoffmann-Vold AM, Kuwana M, Low AHL, Proudman S, Flack M, Kukreja A, Fagan N, Distler O. A Phase II study of avenciguat, a novel soluble guanylate cyclase activator, in patients with systemic sclerosis: Study design and rationale of the VITALISScE study. J Scleroderma Relat Disord. 2024 Nov 7;10(1):27-35. doi: 10.1177/23971983241291923. eCollection 2025 Feb.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 13. joulukuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 22. lokakuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 30. tammikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 26. syyskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 26. syyskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 29. syyskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 17. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 16. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1366-0031
- 2022-500332-11-00 (Rekisterin tunniste: CTIS)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kun kohdan "Aikakehys" kriteerit täyttyvät, tutkijat voivat käyttää seuraavaa linkkiä https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing pyytää pääsyä tätä tutkimusta koskeviin kliinisen tutkimuksen asiakirjoihin ja allekirjoitetun "Dokumentin jakamissopimuksen" perusteella.
Lisäksi tutkijat voivat pyytää pääsyä kliinisen tutkimuksen tietoihin tämän ja muiden lueteltujen tutkimusten osalta tutkimusehdotuksen jättämisen jälkeen ja verkkosivuilla esitettyjen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon aikakehys
Kun jäsennellyt tulokset on julkaistu, kaikki tuotetta ja käyttöaihetta koskevat sääntelytoimet saatetaan päätökseen Yhdysvalloissa ja EU:ssa ja sen jälkeen, kun ensisijainen käsikirjoitus on hyväksytty julkaistavaksi.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tutkimusasiakirjoille - "Dokumentinjakosopimuksen" allekirjoittamisen yhteydessä.
Tutkimustiedot - 1. tutkimusehdotuksen toimittamisen ja hyväksymisen jälkeen (sponsorin ja/tai riippumattoman arviointipaneelin suorittavat tarkistukset, mukaan lukien sen, että suunniteltu analyysi ei kilpaile sponsorin julkaisusuunnitelman kanssa); 2. ja laillisen sopimuksen allekirjoittamisen yhteydessä.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .