Une étude chez des personnes atteintes de sclérodermie systémique pour tester si le BI 685509 a un effet sur la fonction pulmonaire et d'autres symptômes de sclérodermie systémique (VITALISScE™)
16 mars 2026 mis à jour par: Boehringer Ingelheim
Une étude de phase II, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, en groupes parallèles, d'efficacité et d'innocuité d'au moins 48 semaines de traitement oral BI 685509 chez des adultes atteints de sclérose systémique cutanée diffuse progressive précoce
Cette étude est ouverte aux adultes âgés de 18 ans et plus ou au-dessus de l'âge légal qui ont une sclérodermie systémique précoce. Les gens peuvent participer s'ils ont un sous-type spécifique appelé sclérose systémique cutanée diffuse. La sclérodermie systémique est aussi appelée sclérodermie.
Le but de cette étude est de savoir si un médicament appelé BI 685509 aide les personnes atteintes de sclérodermie qui présentent des symptômes dus à une fibrose pulmonaire ou à des problèmes vasculaires.
Les participants sont répartis en 2 groupes au hasard. Un groupe prend des comprimés BI 685509 3 fois par jour et l'autre groupe prend des comprimés placebo 3 fois par jour. Les comprimés placebo ressemblent aux comprimés BI 685509 mais ne contiennent aucun médicament. Les participants prennent les comprimés pendant au moins 11 mois. Ensuite, les participants peuvent continuer à prendre les comprimés jusqu'à ce que le dernier participant ait terminé la période de traitement de 11 mois. Cela signifie que la durée de l'étude et la durée du traitement sont différentes pour chaque participant, selon le moment où il commence l'étude. Au début de l'étude, les participants visitent le site de l'étude toutes les 2 semaines. Le temps entre les visites au site d'étude s'allonge au cours de l'étude. Après la période de traitement de 11 mois, les participants visitent le site de l'étude tous les 3 mois.
Au cours de l'étude, les participants effectuent régulièrement des tests de la fonction pulmonaire. Les résultats sont comparés entre les 2 groupes pour voir si le traitement fonctionne. Les participants remplissent également régulièrement des questionnaires sur leurs symptômes de sclérodermie. Les médecins vérifient régulièrement l'état de la peau et l'état de santé général des participants et notent tout effet indésirable.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
214
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Cologne, Allemagne, 50937
- Universitätsklinikum Köln (AöR)
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Erlangen, Allemagne, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
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Heidelberg, Allemagne, 69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
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München, Allemagne, 80337
- Klinikum der Universität München AÖR
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Münster, Allemagne, 48149
- Westfälische Wilhelms-Universität Münster
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C.a.b.a, Argentine, 1056
- Centro de Investigaciones Metabolicas (CINME)-C.A.B.A-61553
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CABA, Argentine, 1280AEB
- Hospital Británico de Buenos Aires
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CABA, Argentine, C1023AAB
- STAT Research
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CABA, Argentine, C1405BFN
- Instituto de Investigación Clínica TyT
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CABA, Argentine, C1425DKG
- Psoriahue Medicina Interdisciplinaria S.R.L
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La Plata, Argentine, B1900AXI
- Hospital Italiano de La Plata
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Mar del Plata, Argentine, 7600
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Liverpool, New South Wales, Australie, 2170
- Liverpool Hospital
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Westmead, New South Wales, Australie, 2145
- Westmead Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australie, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, Australie, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
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Brussels, Belgique, 1070
- ULB Hôpital Erasme
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Ghent, Belgique, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Belgique, 3000
- UZ Leuven
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Liège, Belgique, 4000
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege
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Curitiba, Brésil, 80440-210
- SAPIENS - Instituto de Estudos e Pesquisa Clínica
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Porto Alegre, Brésil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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São Bernardo do Campo, Brésil, 09780-000
- CEMEC - Centro Multidisciplinar de Estudos Clínicos
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São Paulo, Brésil, 04023-062
- Hospital do RIM - UNIFESP
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V1Y 1S1
- St. Paul's Hospital (Vancouver)
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N 4A6
- St. Joseph's Healthcare Hamilton
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Toronto, Ontario, Canada, M5T 3L9
- Mount Sinai Hospital (Toronto)
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
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Comuna de Recoleta, Chili, 8420383
- Centro Internacional de Estudios Clinicos (CIEC)
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Vitacura, Chili, 7640881
- Clinica Dermacross S.A.
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Beijing, Chine, 100191
- Peking University Third Hospital
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Beijing, Chine, 100032
- Peking Union Medical College Hospital
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Bengbu, Chine, 233004
- the First Affiliated Hospital of Bengbu Medical College
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Changchun, Chine, 130021
- The First Hospital of Jilin University
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Chengdu, Chine, 610041
- West China Hospital, Sichuan University
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Guangzhou, Chine, 510080
- Guangdong Provincial People's Hospital
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Guangzhou, Chine, 510630
- The third affiliated hospital of Sun Yat-Sen University
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Hangzhou, Chine, 310009
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
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Nanjing, Chine, 210008
- Nanjing Drum Tower Hospital
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Ningbo, Chine, 315010
- The First Affiliated Hospital of Ningbo University
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Shanghai, Chine, 200040
- Huashan Hospital, Fudan University
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Suzhou, Chine, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Tianjin, Chine, 30052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Wenzhou, Chine, 325000
- The First Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
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Wuhan, Chine, 430022
- Wuhan Union Hospital
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Wuhan, Chine, 430030
- Tongji Hospital Affiliated Tongji Medical College Huazhong University of S & T
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Seoul, Corée du Sud, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Corée du Sud, 04401
- Soonchunhyang University Hospital Seoul
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Seoul, Corée du Sud, 04763
- Hanyang University Medical Center
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Aarhus N, Danemark, 8200
- Aarhus University Hospital
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Barcelona, Espagne, 08026
- Hospital Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Madrid, Espagne, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, Espagne, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Santiago de Compostela, Espagne, 15706
- Hospital Clínico de Santiago
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Valencia, Espagne, 46017
- Hospital Dr. Peset
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Kuopio, Finlande, 70210
- Kuopio University Hospital
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Turku, Finlande, 20521
- TYKS
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Epagny Metz-Tessy, France, 74370
- HOP Annecy-Genevois
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Nantes, France, 44093
- HOP Hôtel-Dieu
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Paris, France, 75014
- Hôpital Cochin
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Rennes, France, 35003
- HOP Pontchaillou
-
Strasbourg, France, 67091
- HOP Civil
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Toulouse, France, 31059
- Hôpital Rangueil - CHU de Toulouse
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Vandœuvre-lès-Nancy, France, 54500
- HOP Brabois
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Athens, Grèce, 11527
- General Hospital of Athens "Laiko"
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Athens, Grèce, 115 27
- General Hospital of Athens "Laiko"
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Bangalore, Inde, 560 034
- St John's Medical College
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Chandigarh, Inde, 160012
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research
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Kochi, Inde, 682018,
- Sree Sudheendra Medical Mission
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Kolkata, Inde, 700020
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research
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Maharashtra, Inde, 422005
- Chopda Medicare and Research Centre Pvt Ltd
-
Maharashtra, Inde, 400053
- Kokilaben Dhirubhai Ambani Hospital & Medical Research Institute
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New Delhi, Inde, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
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Pune, Inde, 411001
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
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Secunderabad, Inde, 500003
- Krishna Institute of medical sciences
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Haifa, Israël, 3109601
- Rambam Medical Center
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Haifa, Israël, 3339419
- Bnai Zion Medical Center, Haifa
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Kfar Saba, Israël, 4428164
- Meir Medical Center
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Nahariya, Israël, 2210001
- Western Galilee Hospital
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Ramat Gan, Israël, 5262000
- The Chaim Sheba Medical Center Tel HaShomer
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Ancona, Italie, 60126
- Ospedali Riuniti di Ancona
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Brescia, Italie, 25123
- A.O. Spedali Civili di Brescia
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Florence, Italie, 50139
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Genova, Italie, 16132
- Azienda Ospedaliera San Martino
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Milan, Italie, 20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
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Milan, Italie, 20122
- Istituto Ortopedico G.Pini
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Modena, Italie, 41124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena
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Roma, Italie, 00161
- AOU Policlinico Umberto I
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Roma, Italie, 00128
- Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico
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Roma, Italie, 00195
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Aichi, Nagoya, Japon, 457-8510
- Japan Community Healthcare Organization Chukyo Hospital
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Fukuoka, Kitakyushu, Japon, 807-8555
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health
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Hokkaido, Sapporo, Japon, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Ishikawa, Kanazawa, Japon, 920-8641
- Kanazawa University Hospital
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Kyoto, Kyoto, Japon, 606-8507
- Kyoto University Hospital
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Osaka, Suita, Japon, 565-0871
- The University of Osaka Hospital
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Tokyo, Bunkyo-ku, Japon, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
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Wakayama, Wakayama, Japon, 641-8509
- Wakayama Medical University Hospital
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Graz, L'Autriche, 8036
- Medical University of Graz State Hospital - University Hospital Graz
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Linz, L'Autriche, 4020
- Ordensklinikum Linz GmbH
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Almada, Le Portugal, 2801-951
- ULS de Almada -Seixal, E. P. E. - Hospital Garcia de Orta
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Kuala Lumpur, Malaisie, 59100
- University of Malaya Medical Centre
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Kuala Selangor, Malaisie, 68100
- Hospital Selayang
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Chihuahua City, Mexique, 31020
- Investigacion y Biomedicina de Chihuahua S.C.
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Guadalajara, Mexique, 44160
- Centro Integral en Reumatologia, SA. de CV.
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Mérida, Mexique, 97070
- Medical Care & Research SA de CV
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Oaxaca City, Mexique, 68000
- Oaxaca Site Management Organization, S.C.
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Oslo, Norvège, N-0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
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Hamilton, Nouvelle-Zélande, 3204
- Waikato Hospital
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Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
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Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Manila, Philippines, 1000
- Manila Doctors Hospital
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Quezon City, Philippines, 1112
- St. Luke's Medical Center-Quezon-59457
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Krakow, Pologne, 30-002
- Malopolska Clinical Research
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Poznan, Pologne, 60-218
- Medical Center Hetmanska
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Warsaw, Pologne, 02-507
- National Medical Institute MSWiA
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Warsaw, Pologne, 04 141
- Military Medical Institute- National Research Institute
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Warsaw, Pologne, 02-637
- Prof Eleonora Reicher Memorial Institute of Rheumatology
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Bacau, Roumanie, 600114
- Bacau County Hospital
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Brasov, Roumanie, 500283
- C.M.D.T.A. NEOMED, Brasov
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Bucharest, Roumanie, 030463
- S.C. Policlinica CCBR S.R.L.
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Bucharest, Roumanie, 11172
- St. Mary's Clinical Hospital
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Bucharest, Roumanie, 020475
- Dr. Ion Cantacuzino Clinical Hospital
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Cluj-Napoca, Roumanie, 400006
- Cluj Napoca Clinical County Hospital
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Constanța, Roumanie, 900622
- Aqua Clinic (AquaMed Consulting SRL- juridic)
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Râmnicu Vâlcea, Roumanie, 240762
- SC Medaudio Optica SRL
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Leeds, Royaume-Uni, LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
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Liverpool, Royaume-Uni, L9 7AL
- Aintree University Hospital
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London, Royaume-Uni, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Salford, Royaume-Uni, M6 8HD
- Salford Royal
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Singapore, Singapour, 169608
- Singapore General Hospital
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Singapore, Singapour, 308433
- Tan Tock Seng Hospital
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Sankt Gallen, Suisse, 9007
- Kantonsspital St.Gallen
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Zurich, Suisse, 8091
- University Hospital Zurich
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Gothenburg, Suède, 413 45
- Clinical Rheumatology Research Center Sahlgrenska
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Taichung, Taïwan, 40447
- China Medical University Hospital
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Taipei, Taïwan, 100
- National Taiwan University Hospital
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Prague, Tchéquie, 12800
- Institute of Rheumathology Prague
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Uherské Hradiště, Tchéquie, 686 01
- Medical Plus s.r.o., Rheumatology Outpatient Clinic
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Chiang Mai, Thaïlande, 50200
- Maharaj Nakom Chiangmai Hospital
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Hat Yai, Thaïlande, 90110
- Songklanagarind Hospital
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Muang, Thaïlande, 40002
- Srinagarind Hospital
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Ratchathewi, Thaïlande, 10400
- Ramathibodi Hospital
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Antalya, Turquie (Türkiye), 07070
- Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi -ANTALYA-33606
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Elâzığ, Turquie (Türkiye), 23200
- Firat University Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
- Mayo Clinic
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California
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Covina, California, États-Unis, 91722
- Medvin Clinical Research-Covina-67001
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Inglewood, California, États-Unis, 90301
- Southern California Scleroderma and Rheumatology Center
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- University of California Los Angeles
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Whittier, California, États-Unis, 90602
- Medvin Clinical Research-Whittier-69033
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06519
- Yale University School Of Medicine
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Mayo Clinic - Florida
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Plantation, Florida, États-Unis, 33324
- IRIS Research and Development
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- The Emory Clinic
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Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
- Augusta University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
- Tufts Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic, Rochester
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
- University of Cincinnati Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Thomas Jefferson University
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Consentement éclairé écrit signé et daté conformément au Conseil international d'harmonisation (ICH) - Bonnes pratiques cliniques (GCP) et à la législation locale avant l'admission à l'essai
- Patients de sexe masculin ou féminin âgés de ≥ 18 ans au moment du consentement (ou ayant dépassé l'âge légal, par ex. Royaume-Uni (UK) ≥16 ans)
- Les patients doivent remplir les critères de classification 2013 de l'American College of Rheumatology/European Alliance of Associations for Rheumatology (ACR/EULAR) pour la sclérodermie systémique (SSc)
- Les patients doivent être diagnostiqués avec une ScS cutanée diffuse (fibrose cutanée généralisée avec atteinte cutanée à proximité des coudes et/ou des genoux) telle que définie par LeRoy et al.1988
- L'apparition de la maladie SSc (définie par le premier symptôme non lié au phénomène de Raynaud (RP)) doit avoir lieu dans les 5 ans suivant la visite 1
Preuve de maladie active, définie comme ayant au moins l'un des éléments suivants :
- Nouvelle apparition de SSc au cours des 2 dernières années de la visite 1 OU
- Nouvelle atteinte cutanée ou aggravation de deux nouvelles zones corporelles dans les 6 mois suivant la visite 1 (sur les 17 zones corporelles définies par l'évaluation du score cutané modifié de Rodnan (mRSS), documentée dans les dossiers cliniques) OU
- Nouvelle atteinte ou aggravation d'une nouvelle zone du corps si soit la poitrine ou l'abdomen dans les 6 mois suivant la visite 1 OU
- Aggravation de l'épaississement de la peau (≥2 points mRSS) dans les 6 mois suivant la visite 1 OU
- ≥1 frottement tendineux
Biomarqueurs élevés lors de la visite 1 (dépistage) définis comme au moins l'un des éléments suivants :
- Protéine C-réactive (CRP) ≥6 mg/L (≥0,6 mg/dL), OU
- Vitesse de sédimentation des érythrocytes (VS) ≥ 28 mm/h, OU
- Krebs von den Lungen 6 (KL-6) ≥1000 U/mL.
Preuve de vasculopathie significative, définie comme :
- Ulcère digital actif (DU(s)) lors de la visite 1 OU
- Antécédents documentés de DU(s), OU
- Traitement antérieur de la RP avec des analogues de la prostacycline ou ≥ 1 autre médicament, y compris les nitrates, AUCUN donneur sous quelque forme que ce soit, y compris topique ; inhibiteurs de la phosphodiestérase 5 (PDE5) (par ex. sildénafil, tadalafil, vardénafil); inhibiteurs non spécifiques de la PDE5 (théophylline, dipyridamole) OU
- RP avec CRP élevée ≥6 mg/L
- Si aucun des quatre critères ci-dessus n'est rempli, le patient peut être inscrit si le diagnostic de maladie pulmonaire interstitielle (PI) a été confirmé. D'autres critères d'inclusion s'appliquent.
Critère d'exclusion:
- Toute forme connue d'hypertension pulmonaire
- Maladie pulmonaire à capacité vitale forcée (CVF)
- ScS cutanée limitée au dépistage. Autres maladies auto-immunes du tissu conjonctif, à l'exception de la fibromyalgie, de la myopathie associée à la sclérodermie et du syndrome de Sjogren secondaire
- Capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO) (hémoglobine corrigée)
- Tout antécédent de crise rénale sclérodermique.
- Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR)
- Cirrhose de toute classe Child-Pugh (A, B ou C)
- Cholestase actuelle, ou Phosphatase alcaline (ALP) > 4 x Limite supérieure de la normale (LSN), ou ALP > 2 x LSN et Gamma-glutamyl transférase (GGT) > 3 x LSN lors du dépistage D'autres critères d'exclusion s'appliquent.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur placebo: Placebo
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Placebo
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Expérimental: Avenciguat (BI 685509)
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Avenciguat (BI 685509)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Taux de déclin de la capacité vitale forcée (CVF) (mL) sur 48 semaines
Délai: 48 semaines.
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48 semaines.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement absolu par rapport au départ dans le questionnaire d'évaluation de la santé - score de l'indice d'invalidité (HAQ-DI) à la semaine 48
Délai: Au départ et à la semaine 48.
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HAQ-DI; Instrument de 20 questions évaluant 8 domaines fonctionnels ; plage : 0-3, 0 = pas de difficulté, 3 = incapacité à effectuer une tâche dans ce domaine.
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Au départ et à la semaine 48.
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|
Changement absolu par rapport au départ de la capacité vitale forcée (CVF) (% prévu) à la semaine 48
Délai: Au départ et à la semaine 48.
|
Au départ et à la semaine 48.
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Changement absolu par rapport au départ du score de l'échelle visuelle analogique (EVA) de l'évaluation globale du patient (PGA) à la semaine 48
Délai: Au départ et à la semaine 48.
|
Le PGA est une auto-évaluation de l'état de santé général du patient au cours de la semaine précédente à l'aide d'une échelle ordinale de 0 à 10, un score plus élevé indiquant un résultat pire.
|
Au départ et à la semaine 48.
|
|
Changement absolu par rapport au départ du score de l'échelle visuelle analogique (EVA) de l'évaluation globale du clinicien (CGA) à la semaine 48
Délai: Au départ et à la semaine 48.
|
Évaluation par le clinicien (CGA) de l'état de santé général du patient au cours de la semaine précédente à l'aide d'une échelle ordinale de 0 à 10, un score plus élevé indiquant un pire résultat.
|
Au départ et à la semaine 48.
|
|
Mesure composite de l'activité du phénomène de Raynaud (RP) à la semaine 48
Délai: Semaine 48.
|
Semaine 48.
|
|
|
Changement absolu par rapport au départ de la charge nette de l'ulcère digital (UD) à la semaine 48
Délai: Au départ et à la semaine 48.
|
Au départ et à la semaine 48.
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|
|
Délai avant l'échec du traitement
Délai: 48 semaines.
|
Délai jusqu'à l'échec du traitement, défini comme le délai jusqu'à l'un des événements suivants (selon celui qui se produit en premier) survenant au cours des 48 semaines et de la période de traitement prolongée :
|
48 semaines.
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Changement absolu par rapport au départ de la capacité vitale forcée (CVF) (mL) à la semaine 48
Délai: A la semaine 48.
|
A la semaine 48.
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Changement absolu par rapport à la valeur initiale du score cutané modifié de Rodnan (mRSS) à la semaine 48 chez les participants à l'étude atteints de sclérose systémique cutanée diffuse (dcSSc)
Délai: Au départ et à la semaine 48.
|
Pour mesurer le mRSS, l'épaisseur de la peau du patient est évaluée par palpation sur une échelle de 0 à 3, 0 = peau normale ; 1= épaisseur légère ; 2 = épaisseur modérée et 3 = épaisseur sévère avec incapacité à pincer la peau dans un pli (pire résultat).
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Au départ et à la semaine 48.
|
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Proportion de répondeurs chez les participants à l'étude atteints de sclérose systémique cutanée diffuse (dcSSc) sur la base de l'indice de réponse composite révisé dans la sclérose systémique (CRISS) à la semaine 48
Délai: Au départ et à la semaine 48.
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Indice de réponse composite révisé dans la sclérose systémique (CRISS) à la semaine 48 (obtention d'une amélioration ≥ 20 % entre le départ et la semaine 48 dans au moins 3 des 5 mesures de base, sauf ≥ 5 % du pourcentage de capacité vitale forcée (CVF) prévu) .
Le CRISS est un indice composite en deux étapes qui comprend à l'étape 2 le mRSS, le pourcentage de CVF prédit, le HAQ-DI, l'évaluation globale du patient et l'évaluation globale des cliniciens.
L'étape 1 de la version ACR-CRISS consiste en l'absence d'aggravation significative de la pneumopathie interstitielle, d'une nouvelle crise rénale sclérodermique, d'une insuffisance ventriculaire gauche ou d'une hypertension artérielle pulmonaire.
La version révisée propose que l'absence de dysmotilité gastro-intestinale significative nécessitant une nutrition parentérale ou entérale et d'ischémie digitale significative nécessitant une hospitalisation, une gangrène ou une amputation soient ajoutées à l'étape 1.
Le résultat est une variable continue comprise entre 0,0 et 1,0 (0 - 100 %).
Un score plus élevé indique une plus grande amélioration.
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Au départ et à la semaine 48.
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Score de l'indice de réponse composite dans la sclérose systémique (ACR-CRISS) de l'American College of Rheumatology chez les participants à l'étude atteints de sclérose systémique cutanée diffuse (dcSSc) à la semaine 48
Délai: À la semaine 48.
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Le CRISS est un indice composite en deux étapes qui comprend à l'étape 2 le score cutané de Rodnan modifié (mRSS), le pourcentage de CVF prédit, le questionnaire d'évaluation de la santé - indice d'invalidité (HAQ-DI), l'évaluation globale du patient et l'évaluation globale des cliniciens.
L'étape 1 de la version ACR-CRISS consiste en l'absence d'aggravation significative de la pneumopathie interstitielle, d'une nouvelle crise rénale sclérodermique, d'une insuffisance ventriculaire gauche ou d'une hypertension artérielle pulmonaire.
Le résultat est une variable continue comprise entre 0,0 et 1,0 (0 - 100 %).
Un score plus élevé indique une plus grande amélioration.
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À la semaine 48.
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Délai jusqu'à la progression du Rodnan Skin Score modifié (mRSS) (augmentation ≥ 25 % du mRSS et augmentation du mRSS > 5 points) chez les participants à l'étude atteints de sclérose systémique cutanée diffuse (dcSSc)
Délai: 48 semaines.
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48 semaines.
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Proportion de participants à l'étude atteints de sclérose systémique cutanée diffuse (dcSSc) avec progression du score cutané modifié de Rodnan (mRSS) (augmentation de 25 % du mRSS et augmentation du mRSS > 5 points)
Délai: 48 semaines.
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48 semaines.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
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Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Kaufman J, Nabozny G, Tran-Manh C, Liebel C, Zhou X, Daley LA, Wang CT, Ebenezer DL, Delic D, Wohnhaas CT, Trinh-Minh T, Distler JHW. Avenciguat: a novel soluble guanylate cyclase activator that affects multiple cell types to inhibit IFN-1 signalling and fibrosis. Rheumatology (Oxford). 2025 Aug 1;64(8):4738-4743. doi: 10.1093/rheumatology/keaf109.
- Khanna D, de Vries-Bouwstra J, Hoffmann-Vold AM, Kuwana M, Low AHL, Proudman S, Flack M, Kukreja A, Fagan N, Distler O. A Phase II study of avenciguat, a novel soluble guanylate cyclase activator, in patients with systemic sclerosis: Study design and rationale of the VITALISScE study. J Scleroderma Relat Disord. 2024 Nov 7;10(1):27-35. doi: 10.1177/23971983241291923. eCollection 2025 Feb.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 décembre 2022
Achèvement primaire (Réel)
22 octobre 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
30 janvier 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 septembre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 septembre 2022
Première publication (Réel)
29 septembre 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 1366-0031
- 2022-500332-11-00 (Identificateur de registre: CTIS)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Une fois que les critères de la section "Time Frame" sont remplis, les chercheurs peuvent utiliser le lien suivant https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing pour demander l'accès aux documents de l'étude clinique concernant cette étude, et sur la signature d'un "Accord de partage de documents".
De plus, les chercheurs peuvent demander l'accès aux données de l'étude clinique, pour cette étude et d'autres études répertoriées, après la soumission d'une proposition de recherche et selon les conditions décrites sur le site Web.
Délai de partage IPD
Une fois les résultats structurés publiés, toutes les activités réglementaires sont terminées aux États-Unis et dans l'UE pour le produit et l'indication, et une fois que le manuscrit principal a été accepté pour publication.
Critères d'accès au partage IPD
Pour les documents d'étude - à la signature d'un «accord de partage de documents».
Pour les données d'étude - 1. après la soumission et l'approbation de la proposition de recherche (des vérifications seront effectuées par le promoteur et/ou le comité d'examen indépendant, y compris la vérification que l'analyse prévue n'entre pas en concurrence avec le plan de publication du promoteur) ; 2. et à la signature d'un accord légal.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .