En studie hos personer med systemisk sklerose for å teste om BI 685509 har en effekt på lungefunksjon og andre systemiske sklerosesymptomer (VITALISScE™)
16. mars 2026 oppdatert av: Boehringer Ingelheim
En fase II, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind, parallell gruppe, effektivitet og sikkerhet studie av minst 48 uker med oral BI 685509 behandling hos voksne med tidlig progressiv diffus kutan systemisk sklerose
Denne studien er åpen for voksne i alderen 18 år og eldre eller over lovlig alder som har tidlig systemisk sklerose. Folk kan delta hvis de har en spesifikk undertype kalt diffus kutan systemisk sklerose. Systemisk sklerose kalles også sklerodermi.
Hensikten med denne studien er å finne ut om et legemiddel kalt BI 685509 hjelper personer med sklerodermi som har symptomer på grunn av lungefibrose eller vaskulære problemer.
Deltakerne deles ved en tilfeldighet inn i 2 grupper. Den ene gruppen tar BI 685509 tabletter 3 ganger daglig og den andre gruppen tar placebotabletter 3 ganger daglig. Placebo-tabletter ser ut som BI 685509-tabletter, men inneholder ingen medisin. Deltakerne tar tablettene i minst 11 måneder. Etterpå kan deltakerne fortsette å ta tablettene til siste deltaker har fullført den 11 måneder lange behandlingsperioden. Dette betyr at tiden i studien og behandlingens varighet er forskjellig for hver deltaker, avhengig av når de starter studien. Ved begynnelsen av studien besøker deltakerne studiestedet hver 2. uke. Tiden mellom besøkene på studiestedet blir lengre i løpet av studiet. Etter den 11 måneder lange behandlingsperioden besøker deltakerne studiestedet hver tredje måned.
I løpet av studien gjør deltakerne regelmessig lungefunksjonstester. Resultatene sammenlignes mellom de 2 gruppene for å se om behandlingen virker. Deltakerne fyller også jevnlig ut spørreskjemaer om sine sklerodermisymptomer. Legene sjekker jevnlig deltakernes hudtilstand og generelle helse og noterer seg eventuelle uønskede effekter.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
214
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
C.a.b.a, Argentina, 1056
- Centro de Investigaciones Metabolicas (CINME)-C.A.B.A-61553
-
CABA, Argentina, 1280AEB
- Hospital Británico de Buenos Aires
-
CABA, Argentina, C1023AAB
- STAT Research
-
CABA, Argentina, C1405BFN
- Instituto de Investigación Clínica TyT
-
CABA, Argentina, C1425DKG
- Psoriahue Medicina Interdisciplinaria S.R.L
-
La Plata, Argentina, B1900AXI
- Hospital Italiano de La Plata
-
Mar del Plata, Argentina, 7600
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1070
- ULB Hôpital Erasme
-
Ghent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
Liège, Belgia, 4000
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege
-
-
-
-
-
Curitiba, Brasil, 80440-210
- SAPIENS - Instituto de Estudos e Pesquisa Clínica
-
Porto Alegre, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
São Bernardo do Campo, Brasil, 09780-000
- CEMEC - Centro Multidisciplinar de Estudos Clínicos
-
São Paulo, Brasil, 04023-062
- Hospital do RIM - UNIFESP
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V1Y 1S1
- St. Paul's Hospital (Vancouver)
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 4A6
- St. Joseph's Healthcare Hamilton
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T 3L9
- Mount Sinai Hospital (Toronto)
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
-
-
-
Comuna de Recoleta, Chile, 8420383
- Centro Internacional de Estudios Clinicos (CIEC)
-
Vitacura, Chile, 7640881
- Clinica Dermacross S.A.
-
-
-
-
-
Aarhus N, Danmark, 8200
- Aarhus University Hospital
-
-
-
-
-
Manila, Filippinene, 1000
- Manila Doctors Hospital
-
Quezon City, Filippinene, 1112
- St. Luke's Medical Center-Quezon-59457
-
-
-
-
-
Kuopio, Finland, 70210
- Kuopio University Hospital
-
Turku, Finland, 20521
- TYKS
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Covina, California, Forente stater, 91722
- Medvin Clinical Research-Covina-67001
-
Inglewood, California, Forente stater, 90301
- Southern California Scleroderma and Rheumatology Center
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- University of California Los Angeles
-
Whittier, California, Forente stater, 90602
- Medvin Clinical Research-Whittier-69033
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Mayo Clinic - Florida
-
Plantation, Florida, Forente stater, 33324
- IRIS Research and Development
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- The Emory Clinic
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Augusta University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic, Rochester
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
- University of Cincinnati Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
-
-
-
Epagny Metz-Tessy, Frankrike, 74370
- HOP Annecy-Genevois
-
Nantes, Frankrike, 44093
- HOP Hôtel-Dieu
-
Paris, Frankrike, 75014
- Hôpital Cochin
-
Rennes, Frankrike, 35003
- HOP Pontchaillou
-
Strasbourg, Frankrike, 67091
- HOP Civil
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Hôpital Rangueil - CHU de Toulouse
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike, 54500
- HOP Brabois
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 11527
- General Hospital of Athens "Laiko"
-
Athens, Hellas, 115 27
- General Hospital of Athens "Laiko"
-
-
-
-
-
Bangalore, India, 560 034
- St John's Medical College
-
Chandigarh, India, 160012
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research
-
Kochi, India, 682018,
- Sree Sudheendra Medical Mission
-
Kolkata, India, 700020
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research
-
Maharashtra, India, 422005
- Chopda Medicare and Research Centre Pvt Ltd
-
Maharashtra, India, 400053
- Kokilaben Dhirubhai Ambani Hospital & Medical Research Institute
-
New Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
Pune, India, 411001
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
-
Secunderabad, India, 500003
- Krishna Institute of medical sciences
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Haifa, Israel, 3339419
- Bnai Zion Medical Center, Haifa
-
Kfar Saba, Israel, 4428164
- Meir Medical Center
-
Nahariya, Israel, 2210001
- Western Galilee Hospital
-
Ramat Gan, Israel, 5262000
- The Chaim Sheba Medical Center Tel HaShomer
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 60126
- Ospedali Riuniti di Ancona
-
Brescia, Italia, 25123
- A.O. Spedali Civili di Brescia
-
Florence, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Genova, Italia, 16132
- Azienda Ospedaliera San Martino
-
Milan, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Milan, Italia, 20122
- Istituto Ortopedico G.Pini
-
Modena, Italia, 41124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena
-
Roma, Italia, 00161
- AOU Policlinico Umberto I
-
Roma, Italia, 00128
- Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico
-
Roma, Italia, 00195
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Aichi, Nagoya, Japan, 457-8510
- Japan Community Healthcare Organization Chukyo Hospital
-
Fukuoka, Kitakyushu, Japan, 807-8555
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health
-
Hokkaido, Sapporo, Japan, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Ishikawa, Kanazawa, Japan, 920-8641
- Kanazawa University Hospital
-
Kyoto, Kyoto, Japan, 606-8507
- Kyoto University Hospital
-
Osaka, Suita, Japan, 565-0871
- The University of Osaka Hospital
-
Tokyo, Bunkyo-ku, Japan, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
-
Wakayama, Wakayama, Japan, 641-8509
- Wakayama Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100191
- Peking University Third Hospital
-
Beijing, Kina, 100032
- Peking Union Medical College Hospital
-
Bengbu, Kina, 233004
- the First Affiliated Hospital of Bengbu Medical College
-
Changchun, Kina, 130021
- The First Hospital of Jilin University
-
Chengdu, Kina, 610041
- West China Hospital, Sichuan University
-
Guangzhou, Kina, 510080
- Guangdong Provincial People's Hospital
-
Guangzhou, Kina, 510630
- The third affiliated hospital of Sun Yat-Sen University
-
Hangzhou, Kina, 310009
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
Nanjing, Kina, 210008
- Nanjing Drum Tower Hospital
-
Ningbo, Kina, 315010
- The First Affiliated Hospital of Ningbo University
-
Shanghai, Kina, 200040
- Huashan Hospital, Fudan University
-
Suzhou, Kina, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Tianjin, Kina, 30052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Wenzhou, Kina, 325000
- The First Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
-
Wuhan, Kina, 430022
- Wuhan Union Hospital
-
Wuhan, Kina, 430030
- Tongji Hospital Affiliated Tongji Medical College Huazhong University of S & T
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- University of Malaya Medical Centre
-
Kuala Selangor, Malaysia, 68100
- Hospital Selayang
-
-
-
-
-
Chihuahua City, Mexico, 31020
- Investigacion y Biomedicina de Chihuahua S.C.
-
Guadalajara, Mexico, 44160
- Centro Integral en Reumatologia, SA. de CV.
-
Mérida, Mexico, 97070
- Medical Care & Research SA de CV
-
Oaxaca City, Mexico, 68000
- Oaxaca Site Management Organization, S.C.
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
-
Nijmegen, Nederland, 6525 GA
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Hamilton, New Zealand, 3204
- Waikato Hospital
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, N-0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 30-002
- Malopolska Clinical Research
-
Poznan, Polen, 60-218
- Medical Center Hetmanska
-
Warsaw, Polen, 02-507
- National Medical Institute MSWiA
-
Warsaw, Polen, 04 141
- Military Medical Institute- National Research Institute
-
Warsaw, Polen, 02-637
- Prof Eleonora Reicher Memorial Institute of Rheumatology
-
-
-
-
-
Almada, Portugal, 2801-951
- ULS de Almada -Seixal, E. P. E. - Hospital Garcia de Orta
-
-
-
-
-
Bacau, Romania, 600114
- Bacau County Hospital
-
Brasov, Romania, 500283
- C.M.D.T.A. NEOMED, Brasov
-
Bucharest, Romania, 030463
- S.C. Policlinica CCBR S.R.L.
-
Bucharest, Romania, 11172
- St. Mary's Clinical Hospital
-
Bucharest, Romania, 020475
- Dr. Ion Cantacuzino Clinical Hospital
-
Cluj-Napoca, Romania, 400006
- Cluj Napoca Clinical County Hospital
-
Constanța, Romania, 900622
- Aqua Clinic (AquaMed Consulting SRL- juridic)
-
Râmnicu Vâlcea, Romania, 240762
- SC Medaudio Optica SRL
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 169608
- Singapore General Hospital
-
Singapore, Singapore, 308433
- Tan Tock Seng Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08026
- Hospital Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Madrid, Spania, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Spania, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Santiago de Compostela, Spania, 15706
- Hospital Clínico de Santiago
-
Valencia, Spania, 46017
- Hospital Dr. Peset
-
-
-
-
-
Leeds, Storbritannia, LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
-
Liverpool, Storbritannia, L9 7AL
- Aintree University Hospital
-
London, Storbritannia, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Salford, Storbritannia, M6 8HD
- Salford Royal
-
-
-
-
-
Sankt Gallen, Sveits, 9007
- Kantonsspital St.Gallen
-
Zurich, Sveits, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 413 45
- Clinical Rheumatology Research Center Sahlgrenska
-
-
-
-
-
Seoul, Sør -Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Sør -Korea, 04401
- Soonchunhyang University Hospital Seoul
-
Seoul, Sør -Korea, 04763
- Hanyang University Medical Center
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Maharaj Nakom Chiangmai Hospital
-
Hat Yai, Thailand, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
Muang, Thailand, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Ratchathewi, Thailand, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
-
-
-
-
Prague, Tsjekkia, 12800
- Institute of Rheumathology Prague
-
Uherské Hradiště, Tsjekkia, 686 01
- Medical Plus s.r.o., Rheumatology Outpatient Clinic
-
-
-
-
-
Antalya, Tyrkia (Türkiye), 07070
- Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi -ANTALYA-33606
-
Elâzığ, Tyrkia (Türkiye), 23200
- Firat University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Cologne, Tyskland, 50937
- Universitätsklinikum Köln (AöR)
-
Erlangen, Tyskland, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
-
München, Tyskland, 80337
- Klinikum der Universität München AÖR
-
Münster, Tyskland, 48149
- Westfälische Wilhelms-Universität Münster
-
-
-
-
-
Graz, Østerrike, 8036
- Medical University of Graz State Hospital - University Hospital Graz
-
Linz, Østerrike, 4020
- Ordensklinikum Linz GmbH
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert og datert skriftlig informert samtykke i samsvar med International Council on Harmonization (ICH) - Good Clinical Practice (GCP) og lokal lovgivning før opptak til rettssaken
- Mannlige eller kvinnelige pasienter i alderen ≥18 år på tidspunktet for samtykke (eller over lovlig alder, f.eks. Storbritannia (Storbritannia) ≥16 år)
- Pasienter må oppfylle 2013 American College of Rheumatology/European Alliance of Associations for Rheumatology (ACR/EULAR) klassifiseringskriterier for systemisk sklerose (SSc)
- Pasienter må diagnostiseres med diffus kutan SSc (utbredt hudfibrose med hudinvolvering proksimalt til albuer og/eller knær) som definert av LeRoy et al.1988
- SSc sykdomsdebut (definert av første ikke-Raynauds fenomen (RP) symptom) må være innen 5 år etter besøk 1
Bevis på aktiv sykdom, definert som å ha minst ett av følgende:
- Ny oppstart av SSc i løpet av de siste 2 årene etter besøk 1 ELLER
- Ny hudinvolvering eller forverring av to nye kroppsområder innen 6 måneder etter besøk 1 (av de 17 kroppsområdene definert av Modified Rodnan Skin Score (mRSS) vurdering, dokumentert i kliniske filer) ELLER
- Ny involvering eller forverring av ett nytt kroppsområde hvis enten bryst eller mage innen 6 måneder etter besøk 1 ELLER
- Forverring av hudfortykkelse (≥2 mRSS-poeng) innen 6 måneder etter besøk 1 ELLER
- ≥1 senefriksjonsgnidning
Forhøyede biomarkører på besøk 1 (screening) definert som minst ett av følgende:
- C-reaktivt protein (CRP) ≥6 mg/L (≥0,6 mg/dL), ELLER
- Erytrocyttsedimentasjonshastighet (ESR) ≥28 mm/t, ELLER
- Krebs von den Lungen 6 (KL-6) ≥1000 U/mL.
Bevis på betydelig vaskulopati, definert som:
- Aktivt digitalt sår (DU(s)) ved besøk 1 ELLER
- Dokumentert historikk for DU(er), OR
- Tidligere behandling av RP med prostacyklinanaloger eller ≥ 1 andre medisiner, inkludert nitrater, NO-donorer i noen form, inkludert topisk; fosfodiesterase 5 (PDE5)-hemmere (f.eks. sildenafil, tadalafil, vardenafil); uspesifikke PDE5-hemmere (teofyllin, dipyridamol) ELLER
- RP med forhøyet CRP ≥6 mg/L
- Dersom ingen av de fire kriteriene ovenfor er oppfylt, kan pasienten legges inn dersom diagnosen Interstitiell lungesykdom (ILD) er bekreftet. Ytterligere inklusjonskriterier gjelder.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver kjent form for pulmonal hypertensjon
- Lungesykdom med tvungen vital kapasitet (FVC)
- Begrenset kutan SSc ved screening. Andre autoimmune bindevevssykdommer, bortsett fra fibromyalgi, sklerodermi-assosiert myopati og sekundært Sjogren syndrom
- Diffuserende kapasitet for karbonmonoksid (DLCO) (hemoglobinkorrigert)
- Enhver historie med sklerodermi nyrekrise.
- Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR)
- Skrumplever av en hvilken som helst Child-Pugh-klasse (A, B eller C)
- Kolestase for tiden, eller alkalisk fosfatase (ALP) > 4 x øvre normalgrense (ULN), eller ALP > 2 x ULN og gamma-glutamyltransferase (GGT) > 3 x ULN ved screening Ytterligere eksklusjonskriterier gjelder.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Placebo
|
|
Eksperimentell: Avenciguat (BI 685509)
|
Avenciguat (BI 685509)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Nedgang i forsert vitalkapasitet (FVC) (mL) over 48 uker
Tidsramme: 48 uker.
|
48 uker.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolutt endring fra baseline i Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI) poengsum ved uke 48
Tidsramme: Ved baseline og ved uke 48.
|
HAQ-DI; 20-spørsmålsinstrument som vurderer 8 funksjonsområder; område: 0-3, 0= ingen problemer, 3= manglende evne til å utføre oppgaven i det området.
|
Ved baseline og ved uke 48.
|
|
Absolutt endring fra baseline i tvungen vitalkapasitet (FVC) (prognostisert prosent) ved uke 48
Tidsramme: Ved baseline og ved uke 48.
|
Ved baseline og ved uke 48.
|
|
|
Absolutt endring fra baseline i Patient Global Assesment (PGA) Visual Analog Scale (VAS) poengsum ved uke 48
Tidsramme: Ved baseline og ved uke 48.
|
PGA er en selvevaluering av pasientens generelle helse i løpet av den foregående 1 uken ved bruk av en 0-10 ordinær skala, med en høyere poengsum som indikerer et dårligere resultat.
|
Ved baseline og ved uke 48.
|
|
Absolutt endring fra baseline i Clinician Global Assessment (CGA) Visual Analog Scale (VAS) poengsum ved uke 48
Tidsramme: Ved baseline og ved uke 48.
|
Klinikervurdering (CGA) på pasientens generelle helse i løpet av den foregående 1 uken ved bruk av en 0-10 ordinær skala, med en høyere skåre som indikerer et dårligst resultat.
|
Ved baseline og ved uke 48.
|
|
Sammensatt mål for Raynauds fenomen (RP) aktivitet ved uke 48
Tidsramme: Uke 48.
|
Uke 48.
|
|
|
Absolutt endring fra baseline i digitalt sår (DU) nettobyrde ved uke 48
Tidsramme: Ved baseline og ved uke 48.
|
Ved baseline og ved uke 48.
|
|
|
Tid til behandlingssvikt
Tidsramme: 48 uker.
|
Tid til behandlingssvikt, definert som tiden til en av følgende hendelser (den som inntreffer først) som inntreffer i løpet av den 48 uker lange og forlengede behandlingsperioden:
|
48 uker.
|
|
Absolutt endring fra baseline i tvungen vitalkapasitet (FVC) (mL) ved uke 48
Tidsramme: I uke 48.
|
I uke 48.
|
|
|
Absolutt endring fra baseline i Modified Rodnan Skin Score (mRSS) ved uke 48 hos studiedeltakere med diffus kutan systemisk sklerose (dcSSc)
Tidsramme: Ved baseline og ved uke 48.
|
For å måle mRSS vurderes hudtykkelsen til pasienten ved palpasjon ved å bruke en skala fra 0-3, med 0 = normal hud; 1= mild tykkelse; 2= moderat tykkelse og 3=alvorlig tykkelse med manglende evne til å klemme huden til en fold (verste utfall).
|
Ved baseline og ved uke 48.
|
|
Andel respondere hos studiedeltakere med diffus kutan systemisk sklerose (dcSSc) basert på den reviderte Composite Response Index in Systemic Sclerosis (CRISS) ved uke 48
Tidsramme: Ved baseline og ved uke 48.
|
Revidert Composite Response Index in Systemic Sclerosis (CRISS) ved uke 48 (oppnåelse av ≥ 20 % forbedring fra baseline til uke 48 i minst 3 av de 5 kjernesettmålene, bortsett fra ≥ 5 % i forutsagt forsert vitalkapasitet (FVC) prosent) .
CRISS er en to-trinns sammensatt indeks som inkluderer i trinn 2 mRSS, FVC prosent predikert, HAQ-DI, pasientens globale vurdering og klinikeres globale vurdering.
Trinn 1 i ACR-CRISS-versjonen består av fravær av signifikant forverring av interstitiell lungesykdom, en ny sklerodermi nyrekrise, venstre ventrikkelsvikt eller pulmonal arteriell hypertensjon.
Den reviderte versjonen foreslår at fravær av betydelig gastrointestinal dysmotilitet som krever parenteral eller enteral ernæring og betydelig digital iskemi som krever sykehusinnleggelse, koldbrann eller amputasjon legges til trinn 1.
Utfallet er en kontinuerlig variabel mellom 0,0 og 1,0 (0 - 100%).
En høyere score indikerer større forbedring.
|
Ved baseline og ved uke 48.
|
|
American College of Rheumatology Composite Response Index in Systemic Sclerosis (ACR-CRISS) poengsum hos studiedeltakere med diffus kutan systemisk sklerose (dcSSc) ved uke 48
Tidsramme: I uke 48.
|
CRISS er en to-trinns sammensatt indeks som inkluderer i trinn 2 Modified Rodnan Skin Score (mRSS), FVC prosent predikert, Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI), pasientens globale vurdering og klinikernes globale vurdering.
Trinn 1 i ACR-CRISS-versjonen består av fravær av signifikant forverring av interstitiell lungesykdom, en ny sklerodermi nyrekrise, venstre ventrikkelsvikt eller pulmonal arteriell hypertensjon.
Utfallet er en kontinuerlig variabel mellom 0,0 og 1,0 (0 - 100%).
En høyere score indikerer større forbedring.
|
I uke 48.
|
|
Tid til modifisert Rodnan Skin Score (mRSS) progresjon (≥25 % økning i mRSS og en økning i mRSS på >5 poeng) hos studiedeltakere med diffus kutan systemisk sklerose (dcSSc)
Tidsramme: 48 uker.
|
48 uker.
|
|
|
Andel studiedeltakere med diffus kutan systemisk sklerose (dcSSc) med modifisert Rodnan Skin Score (mRSS) progresjon (25 % økning i mRSS og en økning i mRSS på >5 poeng)
Tidsramme: 48 uker.
|
48 uker.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Kaufman J, Nabozny G, Tran-Manh C, Liebel C, Zhou X, Daley LA, Wang CT, Ebenezer DL, Delic D, Wohnhaas CT, Trinh-Minh T, Distler JHW. Avenciguat: a novel soluble guanylate cyclase activator that affects multiple cell types to inhibit IFN-1 signalling and fibrosis. Rheumatology (Oxford). 2025 Aug 1;64(8):4738-4743. doi: 10.1093/rheumatology/keaf109.
- Khanna D, de Vries-Bouwstra J, Hoffmann-Vold AM, Kuwana M, Low AHL, Proudman S, Flack M, Kukreja A, Fagan N, Distler O. A Phase II study of avenciguat, a novel soluble guanylate cyclase activator, in patients with systemic sclerosis: Study design and rationale of the VITALISScE study. J Scleroderma Relat Disord. 2024 Nov 7;10(1):27-35. doi: 10.1177/23971983241291923. eCollection 2025 Feb.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. desember 2022
Primær fullføring (Faktiske)
22. oktober 2025
Studiet fullført (Faktiske)
30. januar 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. september 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. september 2022
Først lagt ut (Faktiske)
29. september 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 1366-0031
- 2022-500332-11-00 (Registeridentifikator: CTIS)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Når kriteriene i avsnittet "Tidsramme" er oppfylt, kan forskere bruke følgende lenke https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing å be om tilgang til de kliniske studiedokumentene angående denne studien, og etter en signert "Document Sharing Agreement".
Videre kan forskere be om tilgang til de kliniske studiedataene, for denne og andre listede studier, etter innsending av et forskningsforslag og i henhold til vilkårene som er skissert på nettstedet.
IPD-delingstidsramme
Etter at strukturerte resultater er lagt ut, fullføres alle regulatoriske aktiviteter i USA og EU for produktet og indikasjonen, og etter at hovedmanuskriptet er akseptert for publisering.
Tilgangskriterier for IPD-deling
For studiedokumenter - ved signering av en 'Dokumentdelingsavtale'.
For studiedata - 1. etter innsending og godkjenning av forskningsforslaget (kontroller vil bli utført av sponsoren og/eller det uavhengige granskingspanelet, inkludert kontroll av at den planlagte analysen ikke konkurrerer med sponsorens publiseringsplan); 2. og ved signering av en juridisk avtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .