Studie u lidí se systémovou sklerózou k testování, zda má BI 685509 vliv na funkci plic a další příznaky systémové sklerózy (VITALISScE™)
16. března 2026 aktualizováno: Boehringer Ingelheim
Fáze II, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupinová studie účinnosti a bezpečnosti po dobu nejméně 48 týdnů perorální léčby BI 685509 u dospělých s časnou progresivní difuzní kožní systémovou sklerózou
Tato studie je otevřena pro dospělé ve věku 18 let a starší nebo starší, kteří mají časnou systémovou sklerózu. Lidé se mohou zúčastnit, pokud mají specifický podtyp nazývaný difuzní kožní systémová skleróza. Systémová skleróza se také nazývá sklerodermie.
Účelem této studie je zjistit, zda lék s názvem BI 685509 pomáhá lidem se sklerodermií, kteří mají příznaky způsobené plicní fibrózou nebo cévními problémy.
Účastníci jsou náhodně rozděleni do 2 skupin. Jedna skupina užívá tablety BI 685509 3x denně a druhá skupina užívá tablety placeba 3x denně. Placebo tablety vypadají jako tablety BI 685509, ale neobsahují žádný lék. Účastníci užívají tablety po dobu minimálně 11 měsíců. Poté mohou účastníci pokračovat v užívání tablet, dokud poslední účastník nedokončí 11měsíční období léčby. To znamená, že doba ve studii a délka léčby se pro každého účastníka liší v závislosti na tom, kdy studii zahájí. Na začátku studie účastníci navštěvují místo studie každé 2 týdny. Doba mezi návštěvami studijního místa se v průběhu studie prodlužuje. Po 11měsíčním období léčby účastníci navštěvují místo studie každé 3 měsíce.
Během studie účastníci pravidelně provádějí testy funkce plic. Výsledky se porovnávají mezi 2 skupinami, aby se zjistilo, zda léčba funguje. Účastníci také pravidelně vyplňují dotazníky o svých příznacích sklerodermie. Lékaři pravidelně kontrolují stav kůže a celkový zdravotní stav účastníků a berou na vědomí případné nežádoucí účinky.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
214
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
C.a.b.a, Argentina, 1056
- Centro de Investigaciones Metabolicas (CINME)-C.A.B.A-61553
-
CABA, Argentina, 1280AEB
- Hospital Britanico de Buenos Aires
-
CABA, Argentina, C1023AAB
- STAT Research
-
CABA, Argentina, C1405BFN
- Instituto de Investigación Clínica TyT
-
CABA, Argentina, C1425DKG
- Psoriahue Medicina Interdisciplinaria S.R.L
-
La Plata, Argentina, B1900AXI
- Hospital Italiano de La Plata
-
Mar del Plata, Argentina, 7600
- Centro de Investigaciones Medicas Mar Del Plata
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Liverpool, New South Wales, Austrálie, 2170
- Liverpool Hospital
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- Westmead Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Austrálie, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Brussels, Belgie, 1070
- ULB Hôpital Erasme
-
Ghent, Belgie, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgie, 3000
- UZ Leuven
-
Liège, Belgie, 4000
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege
-
-
-
-
-
Curitiba, Brazílie, 80440-210
- SAPIENS - Instituto de Estudos e Pesquisa Clínica
-
Porto Alegre, Brazílie, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
-
São Bernardo do Campo, Brazílie, 09780-000
- CEMEC - Centro Multidisciplinar de Estudos Clínicos
-
São Paulo, Brazílie, 04023-062
- Hospital do RIM - UNIFESP
-
-
-
-
-
Comuna de Recoleta, Chile, 8420383
- Centro Internacional de Estudios Clínicos (CIEC)
-
Vitacura, Chile, 7640881
- Clinica Dermacross S.A.
-
-
-
-
-
Aarhus N, Dánsko, 8200
- Aarhus University Hospital
-
-
-
-
-
Manila, Filipíny, 1000
- Manila Doctors Hospital
-
Quezon City, Filipíny, 1112
- St. Luke's Medical Center-Quezon-59457
-
-
-
-
-
Kuopio, Finsko, 70210
- Kuopio University Hospital
-
Turku, Finsko, 20521
- TYKS
-
-
-
-
-
Epagny Metz-Tessy, Francie, 74370
- HOP Annecy-Genevois
-
Nantes, Francie, 44093
- HOP Hôtel-Dieu
-
Paris, Francie, 75014
- Hôpital Cochin
-
Rennes, Francie, 35003
- HOP Pontchaillou
-
Strasbourg, Francie, 67091
- HOP Civil
-
Toulouse, Francie, 31059
- Hôpital Rangueil - CHU de Toulouse
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Francie, 54500
- HOP Brabois
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
-
Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Bangalore, Indie, 560 034
- St John's Medical College
-
Chandigarh, Indie, 160012
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research
-
Kochi, Indie, 682018,
- Sree Sudheendra Medical Mission
-
Kolkata, Indie, 700020
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research
-
Maharashtra, Indie, 422005
- Chopda Medicare and Research Centre Pvt Ltd
-
Maharashtra, Indie, 400053
- Kokilaben Dhirubhai Ambani Hospital & Medical Research Institute
-
New Delhi, Indie, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
Pune, Indie, 411001
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
-
Secunderabad, Indie, 500003
- Krishna Institute of Medical Sciences
-
-
-
-
-
Ancona, Itálie, 60126
- Ospedali Riuniti Di Ancona
-
Brescia, Itálie, 25123
- A.O. Spedali Civili di Brescia
-
Florence, Itálie, 50139
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Genova, Itálie, 16132
- Azienda Ospedaliera San Martino
-
Milan, Itálie, 20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Milan, Itálie, 20122
- Istituto Ortopedico G.Pini
-
Modena, Itálie, 41124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena
-
Roma, Itálie, 00161
- AOU Policlinico Umberto I
-
Roma, Itálie, 00128
- Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-medico
-
Roma, Itálie, 00195
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Haifa, Izrael, 3339419
- Bnai Zion Medical Center, Haifa
-
Kfar Saba, Izrael, 4428164
- Meir Medical Center
-
Nahariya, Izrael, 2210001
- Western Galilee Hospital
-
Ramat Gan, Izrael, 5262000
- The Chaim Sheba Medical Center Tel HaShomer
-
-
-
-
-
Aichi, Nagoya, Japonsko, 457-8510
- Japan Community Healthcare Organization Chukyo Hospital
-
Fukuoka, Kitakyushu, Japonsko, 807-8555
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health
-
Hokkaido, Sapporo, Japonsko, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Ishikawa, Kanazawa, Japonsko, 920-8641
- Kanazawa University Hospital
-
Kyoto, Kyoto, Japonsko, 606-8507
- Kyoto University Hospital
-
Osaka, Suita, Japonsko, 565-0871
- The University of Osaka Hospital
-
Tokyo, Bunkyo-ku, Japonsko, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
-
Wakayama, Wakayama, Japonsko, 641-8509
- Wakayama Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Jižní Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Jižní Korea, 04401
- Soonchunhyang University Hospital Seoul
-
Seoul, Jižní Korea, 04763
- Hanyang University Medical Center
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V1Y 1S1
- St. Paul's Hospital (Vancouver)
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4A6
- St. Joseph's Healthcare Hamilton
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3L9
- Mount Sinai Hospital (Toronto)
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malajsie, 59100
- University of Malaya Medical Centre
-
Kuala Selangor, Malajsie, 68100
- Hospital Selayang
-
-
-
-
-
Chihuahua City, Mexiko, 31020
- Investigacion y Biomedicina de Chihuahua S.C.
-
Guadalajara, Mexiko, 44160
- Centro Integral en Reumatologia, SA. de CV.
-
Mérida, Mexiko, 97070
- Medical Care & Research SA de CV
-
Oaxaca City, Mexiko, 68000
- Oaxaca Site Management Organization, S.C.
-
-
-
-
-
Oslo, Norsko, N-0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Hamilton, Nový Zéland, 3204
- Waikato Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Charite - Universitätsmedizin Berlin
-
Cologne, Německo, 50937
- Universitätsklinikum Köln (AöR)
-
Erlangen, Německo, 91054
- Universitatsklinikum Erlangen
-
Heidelberg, Německo, 69120
- Universitätsklinikum Heidelberg
-
München, Německo, 80337
- Klinikum der Universität München AÖR
-
Münster, Německo, 48149
- Westfälische Wilhelms-Universität Münster
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko, 30-002
- Malopolska Clinical Research
-
Poznan, Polsko, 60-218
- Medical Center Hetmanska
-
Warsaw, Polsko, 02-507
- National Medical Institute MSWiA
-
Warsaw, Polsko, 04 141
- Military Medical Institute- National Research Institute
-
Warsaw, Polsko, 02-637
- Prof Eleonora Reicher Memorial Institute of Rheumatology
-
-
-
-
-
Almada, Portugalsko, 2801-951
- ULS de Almada -Seixal, E. P. E. - Hospital Garcia de Orta
-
-
-
-
-
Graz, Rakousko, 8036
- Medical University of Graz State Hospital - University Hospital Graz
-
Linz, Rakousko, 4020
- Ordensklinikum Linz GmbH
-
-
-
-
-
Bacau, Rumunsko, 600114
- Bacau County Hospital
-
Brasov, Rumunsko, 500283
- C.M.D.T.A. NEOMED, Brasov
-
Bucharest, Rumunsko, 030463
- S.C. Policlinica CCBR S.R.L.
-
Bucharest, Rumunsko, 11172
- St. Mary's Clinical Hospital
-
Bucharest, Rumunsko, 020475
- Dr. Ion Cantacuzino Clinical Hospital
-
Cluj-Napoca, Rumunsko, 400006
- Cluj Napoca Clinical County Hospital
-
Constanța, Rumunsko, 900622
- Aqua Clinic (AquaMed Consulting SRL- juridic)
-
Râmnicu Vâlcea, Rumunsko, 240762
- SC Medaudio Optica SRL
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 169608
- Singapore General Hospital
-
Singapore, Singapur, 308433
- Tan Tock Seng Hospital
-
-
-
-
-
Leeds, Spojené království, LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
-
Liverpool, Spojené království, L9 7AL
- Aintree University Hospital
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Salford, Spojené království, M6 8HD
- Salford Royal
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Covina, California, Spojené státy, 91722
- Medvin Clinical Research-Covina-67001
-
Inglewood, California, Spojené státy, 90301
- Southern California Scleroderma and Rheumatology Center
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- University of California Los Angeles
-
Whittier, California, Spojené státy, 90602
- Medvin Clinical Research-Whittier-69033
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
- Yale University School of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Mayo Clinic - Florida
-
Plantation, Florida, Spojené státy, 33324
- IRIS Research and Development
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- The Emory Clinic
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Augusta University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic, Rochester
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- University of Cincinnati Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
-
-
-
Taichung, Tchaj-wan, 40447
- China Medical University Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Thajsko, 50200
- Maharaj Nakom Chiangmai Hospital
-
Hat Yai, Thajsko, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
Muang, Thajsko, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Ratchathewi, Thajsko, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
-
-
-
-
Antalya, Turecko (Türkiye), 07070
- Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi -ANTALYA-33606
-
Elâzığ, Turecko (Türkiye), 23200
- Firat University Hospital
-
-
-
-
-
Prague, Česko, 12800
- Institute of Rheumathology Prague
-
Uherské Hradiště, Česko, 686 01
- Medical Plus s.r.o., Rheumatology Outpatient Clinic
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100191
- Peking University Third Hospital
-
Beijing, Čína, 100032
- Peking Union Medical College Hospital
-
Bengbu, Čína, 233004
- The First Affiliated Hospital Of Bengbu Medical College
-
Changchun, Čína, 130021
- The First Hospital of Jilin University
-
Chengdu, Čína, 610041
- West China Hospital, Sichuan University
-
Guangzhou, Čína, 510080
- Guangdong Provincial People's Hospital
-
Guangzhou, Čína, 510630
- The Third Affiliated Hospital of Sun Yat-sen University
-
Hangzhou, Čína, 310009
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
Nanjing, Čína, 210008
- Nanjing Drum Tower Hospital
-
Ningbo, Čína, 315010
- The First Affiliated Hospital of Ningbo University
-
Shanghai, Čína, 200040
- Huashan Hospital, Fudan University
-
Suzhou, Čína, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Tianjin, Čína, 30052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Wenzhou, Čína, 325000
- The First Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
-
Wuhan, Čína, 430022
- Wuhan Union Hospital
-
Wuhan, Čína, 430030
- Tongji Hospital Affiliated Tongji Medical College Huazhong University of S & T
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 11527
- General Hospital of Athens "Laiko"
-
Athens, Řecko, 115 27
- General Hospital of Athens "Laiko"
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08026
- Hospital Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitari Vall d Hebron
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Santiago de Compostela, Španělsko, 15706
- Hospital Clínico de Santiago
-
Valencia, Španělsko, 46017
- Hospital Dr. Peset
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko, 413 45
- Clinical Rheumatology Research Center Sahlgrenska
-
-
-
-
-
Sankt Gallen, Švýcarsko, 9007
- Kantonsspital St.Gallen
-
Zurich, Švýcarsko, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas v souladu s Mezinárodní radou pro harmonizaci (ICH) – Správná klinická praxe (GCP) a místní legislativou před přijetím do studie
- Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥18 let v době udělení souhlasu (nebo starší než zákonný věk, např. Spojené království (UK) ≥16 let)
- Pacienti musí splňovat klasifikační kritéria pro systémovou sklerózu (SSc) podle klasifikačních kritérií American College of Rheumatology/Evropské aliance asociací pro revmatologii (ACR/EULAR) z roku 2013.
- U pacientů musí být diagnostikována difuzní kožní SSc (rozšířená kožní fibróza s postižením kůže proximálně od loktů a/nebo kolen), jak je definováno LeRoyem a kol., 1988
- Nástup onemocnění SSc (definovaný prvním příznakem jiného než Raynaudova fenoménu (RP)) musí být do 5 let od návštěvy 1
Důkaz aktivního onemocnění, definovaného jako alespoň jeden z následujících:
- Nový nástup SSc během posledních 2 let od návštěvy 1 NEBO
- Nové postižení kůže nebo zhoršení dvou nových oblastí těla během 6 měsíců od návštěvy 1 (ze 17 oblastí těla definovaných hodnocením Modified Rodnan Skin Score (mRSS), dokumentováno v klinických souborech) NEBO
- Nové postižení nebo zhoršení jedné nové oblasti těla v případě hrudníku nebo břicha do 6 měsíců od návštěvy 1 NEBO
- Zhoršení ztluštění kůže (≥2 mRSS body) do 6 měsíců od návštěvy 1 NEBO
- ≥1 třecí třecí šlacha
Zvýšené biomarkery při návštěvě 1 (screening) definované jako alespoň jedna z následujících:
- C-reaktivní protein (CRP) ≥6 mg/l (≥0,6 mg/dl), NEBO
- Rychlost sedimentace erytrocytů (ESR) ≥28 mm/h, NEBO
- Krebs von den Lungen 6 (KL-6) ≥1000 U/ml.
Důkaz významné vaskulopatie, definované jako:
- Aktivní digitální vřed (DU(y)) při návštěvě 1 NEBO
- Dokumentovaná historie DU(ů), NEBO
- Předchozí léčba RP analogy prostacyklinu nebo ≥ 1 jinými léky, včetně nitrátů, dárců NO v jakékoli formě, včetně topických; inhibitory fosfodiesterázy 5 (PDE5) (např. sildenafil, tadalafil, vardenafil); nespecifické inhibitory PDE5 (teofylin, dipyridamol) NEBO
- RP se zvýšeným CRP ≥6 mg/l
- Pokud není splněno žádné ze čtyř výše uvedených kritérií, může být pacient zařazen, pokud byla potvrzena diagnóza intersticiální plicní choroby (ILD). Platí další kritéria pro zařazení.
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli známá forma plicní hypertenze
- Plicní onemocnění s nucenou vitální kapacitou (FVC)
- Omezené kožní SSc při screeningu. Jiná autoimunitní onemocnění pojivové tkáně, kromě fibromyalgie, myopatie související se sklerodermií a sekundárního Sjogrenova syndromu
- Difuzní kapacita pro oxid uhelnatý (DLCO) (korigováno na hemoglobin)
- Jakákoli anamnéza sklerodermické renální krize.
- Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR)
- Cirhóza jakékoli Child-Pugh třídy (A, B nebo C)
- Současná cholestáza nebo alkalická fosfatáza (ALP) > 4 x horní hranice normálu (ULN), nebo ALP > 2 x ULN a gama-glutamyltransferáza (GGT) > 3 x ULN při screeningu Platí další vylučovací kritéria.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Placebo
|
|
Experimentální: Avenciguat (BI 685509)
|
Avenciguat (BI 685509)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Míra poklesu nucené vitální kapacity (FVC) (ml) během 48 týdnů
Časové okno: 48 týdnů.
|
48 týdnů.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty v dotazníku pro hodnocení zdraví – skóre indexu postižení (HAQ-DI) ve 48. týdnu
Časové okno: Na začátku a ve 48. týdnu.
|
HAQ-DI; 20-otázkový nástroj hodnotící 8 funkčních oblastí; rozsah: 0-3, 0= žádná obtížnost, 3= nemožnost provést úkol v dané oblasti.
|
Na začátku a ve 48. týdnu.
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty v usilovné vitální kapacitě (FVC) (% předpokládané hodnoty) ve 48. týdnu
Časové okno: Na začátku a ve 48. týdnu.
|
Na začátku a ve 48. týdnu.
|
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty ve skóre vizuální analogové škály (VAS) Patient Global Assesment (PGA) ve 48. týdnu
Časové okno: Na začátku a ve 48. týdnu.
|
PGA je sebehodnocení celkového zdravotního stavu pacienta za předchozí 1 týden pomocí ordinální stupnice 0-10, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší výsledek.
|
Na začátku a ve 48. týdnu.
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty ve skóre Clinician Global Assessment (CGA) Visual Analog Scale (VAS) ve 48. týdnu
Časové okno: Na začátku a ve 48. týdnu.
|
Hodnocení klinickým lékařem (CGA) celkového zdravotního stavu pacienta za předchozí 1 týden pomocí ordinální stupnice 0-10, přičemž vyšší skóre ukazuje na nejhorší výsledek.
|
Na začátku a ve 48. týdnu.
|
|
Složené měření aktivity Raynaudova fenoménu (RP) ve 48. týdnu
Časové okno: 48. týden.
|
48. týden.
|
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty v čisté zátěži digitálního vředu (DU) v týdnu 48
Časové okno: Na začátku a ve 48. týdnu.
|
Na začátku a ve 48. týdnu.
|
|
|
Čas do selhání léčby
Časové okno: 48 týdnů.
|
Doba do selhání léčby, definovaná jako doba do jedné z následujících příhod (podle toho, co nastane dříve), ke kterým dojde během 48týdenního a prodlouženého období léčby:
|
48 týdnů.
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty ve forsírované vitální kapacitě (FVC) (ml) ve 48. týdnu
Časové okno: V týdnu 48.
|
V týdnu 48.
|
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty v Modified Rodnan Skin Score (mRSS) v týdnu 48 u účastníků studie s difuzní kožní systémovou sklerózou (dcSSc)
Časové okno: Na začátku a ve 48. týdnu.
|
Pro měření mRSS se tloušťka kůže pacienta hodnotí palpací pomocí stupnice 0-3, kde 0 = normální kůže; 1 = mírná tloušťka; 2 = střední tloušťka a 3 = silná tloušťka s neschopností sevřít kůži do záhybu (nejhorší výsledek).
|
Na začátku a ve 48. týdnu.
|
|
Podíl respondentů u účastníků studie s difuzní kožní systémovou sklerózou (dcSSc) na základě revidovaného indexu složené odpovědi u systémové sklerózy (CRISS) v týdnu 48
Časové okno: Na začátku a ve 48. týdnu.
|
Revidovaný index složené odezvy u systémové sklerózy (CRISS) ve 48. týdnu (Dosažení ≥ 20% zlepšení od výchozího stavu do 48. týdne v alespoň 3 z 5 základních souborových opatření, s výjimkou ≥ 5 % předpokládaného procenta Forced Vital Capacity (FVC)) .
CRISS je dvoustupňový složený index, který v kroku 2 zahrnuje mRSS, předpokládané procento FVC, HAQ-DI, globální hodnocení pacienta a globální hodnocení lékařů.
Krok 1 ve verzi ACR-CRISS spočívá v absenci významného zhoršení intersticiálního plicního onemocnění, nové sklerodermické renální krize, selhání levé komory nebo plicní arteriální hypertenze.
Revidovaná verze navrhuje, aby se do kroku 1 přidala absence významné gastrointestinální dysmotility vyžadující parenterální nebo enterální výživu a významné digitální ischemie vyžadující hospitalizaci, gangrénu nebo amputaci.
Výsledkem je spojitá proměnná mezi 0,0 a 1,0 (0 - 100 %).
Vyšší skóre znamená větší zlepšení.
|
Na začátku a ve 48. týdnu.
|
|
Skóre indexu složené odpovědi American College of Rheumatology u systémové sklerózy (ACR-CRISS) u účastníků studie s difuzní kožní systémovou sklerózou (dcSSc) v týdnu 48
Časové okno: V týdnu 48.
|
CRISS je dvoustupňový složený index, který v kroku 2 zahrnuje Modified Rodnan Skin Score (mRSS), předpovězené procento FVC, dotazník pro hodnocení zdraví – index zdravotního postižení (HAQ-DI), globální hodnocení pacienta a globální hodnocení klinických lékařů.
Krok 1 ve verzi ACR-CRISS spočívá v absenci významného zhoršení intersticiálního plicního onemocnění, nové sklerodermické renální krize, selhání levé komory nebo plicní arteriální hypertenze.
Výsledkem je spojitá proměnná mezi 0,0 a 1,0 (0 - 100 %).
Vyšší skóre znamená větší zlepšení.
|
V týdnu 48.
|
|
Čas do progrese Modified Rodnan Skin Score (mRSS) (≥25% zvýšení mRSS a zvýšení mRSS o >5 bodů) u účastníků studie s difuzní kožní systémovou sklerózou (dcSSc)
Časové okno: 48 týdnů.
|
48 týdnů.
|
|
|
Podíl účastníků studie s difuzní kožní systémovou sklerózou (dcSSc) s progresí Modified Rodnan Skin Score (mRSS) (25% zvýšení mRSS a zvýšení mRSS >5 bodů)
Časové okno: 48 týdnů.
|
48 týdnů.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Kaufman J, Nabozny G, Tran-Manh C, Liebel C, Zhou X, Daley LA, Wang CT, Ebenezer DL, Delic D, Wohnhaas CT, Trinh-Minh T, Distler JHW. Avenciguat: a novel soluble guanylate cyclase activator that affects multiple cell types to inhibit IFN-1 signalling and fibrosis. Rheumatology (Oxford). 2025 Aug 1;64(8):4738-4743. doi: 10.1093/rheumatology/keaf109.
- Khanna D, de Vries-Bouwstra J, Hoffmann-Vold AM, Kuwana M, Low AHL, Proudman S, Flack M, Kukreja A, Fagan N, Distler O. A Phase II study of avenciguat, a novel soluble guanylate cyclase activator, in patients with systemic sclerosis: Study design and rationale of the VITALISScE study. J Scleroderma Relat Disord. 2024 Nov 7;10(1):27-35. doi: 10.1177/23971983241291923. eCollection 2025 Feb.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. prosince 2022
Primární dokončení (Aktuální)
22. října 2025
Dokončení studie (Aktuální)
30. ledna 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. září 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. září 2022
První zveřejněno (Aktuální)
29. září 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 1366-0031
- 2022-500332-11-00 (Identifikátor registru: CTIS)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Jakmile budou splněna kritéria v sekci „Časový rámec“, mohou výzkumníci použít následující odkaz https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing požádat o přístup k dokumentům klinické studie týkající se této studie a na základě podepsané „Dohody o sdílení dokumentů“.
Kromě toho mohou výzkumní pracovníci požádat o přístup k údajům z klinických studií pro tuto a další uvedené studie po předložení návrhu výzkumu a v souladu s podmínkami uvedenými na webových stránkách.
Časový rámec sdílení IPD
Po zveřejnění strukturovaných výsledků jsou všechny regulační aktivity v USA a EU pro produkt a indikaci dokončeny a poté, co byl primární rukopis přijat k publikaci.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
U studijních dokumentů - při podpisu „Dohody o sdílení dokumentů“.
Pro data studie - 1. po předložení a schválení návrhu výzkumu (kontroly bude provádět zadavatel a/nebo nezávislý hodnotící panel, včetně kontroly, zda plánovaná analýza nekonkuruje publikačnímu plánu zadavatele); 2. a při podpisu právní smlouvy.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .