Un estudio en personas con esclerosis sistémica para evaluar si BI 685509 tiene un efecto sobre la función pulmonar y otros síntomas de la esclerosis sistémica (VITALISScE™)
16 de marzo de 2026 actualizado por: Boehringer Ingelheim
Un estudio de fase II, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, de grupos paralelos, de eficacia y seguridad de al menos 48 semanas de tratamiento oral con BI 685509 en adultos con esclerosis sistémica cutánea difusa progresiva temprana
Este estudio está abierto a adultos mayores de 18 años o mayores de edad que tienen esclerosis sistémica temprana. Las personas pueden participar si tienen un subtipo específico llamado esclerosis sistémica cutánea difusa. La esclerosis sistémica también se llama esclerodermia.
El propósito de este estudio es averiguar si un medicamento llamado BI 685509 ayuda a las personas con esclerodermia que tienen síntomas debido a fibrosis pulmonar o problemas vasculares.
Los participantes se colocan en 2 grupos al azar. Un grupo toma tabletas de BI 685509 3 veces al día y el otro grupo toma tabletas de placebo 3 veces al día. Las tabletas de placebo se parecen a las tabletas de BI 685509 pero no contienen ningún medicamento. Los participantes toman las tabletas durante al menos 11 meses. Posteriormente, los participantes pueden continuar tomando las tabletas hasta que el último participante haya completado el período de tratamiento de 11 meses. Esto significa que el tiempo en el estudio y la duración del tratamiento es diferente para cada participante, dependiendo de cuándo comience el estudio. Al comienzo del estudio, los participantes visitan el sitio de estudio cada 2 semanas. El tiempo entre las visitas al sitio de estudio se alarga a lo largo del estudio. Después del período de tratamiento de 11 meses, los participantes visitan el sitio de estudio cada 3 meses.
Durante el estudio, los participantes realizan regularmente pruebas de función pulmonar. Los resultados se comparan entre los 2 grupos para ver si el tratamiento funciona. Los participantes también completan regularmente cuestionarios sobre sus síntomas de esclerodermia. Los médicos controlan regularmente el estado de la piel y el estado de salud general de los participantes y toman nota de cualquier efecto no deseado.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
214
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Cologne, Alemania, 50937
- Universitätsklinikum Köln (AöR)
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Erlangen, Alemania, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
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Heidelberg, Alemania, 69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
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München, Alemania, 80337
- Klinikum der Universität München AÖR
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Münster, Alemania, 48149
- Westfälische Wilhelms-Universität Münster
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C.a.b.a, Argentina, 1056
- Centro de Investigaciones Metabolicas (CINME)-C.A.B.A-61553
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CABA, Argentina, 1280AEB
- Hospital Británico de Buenos Aires
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CABA, Argentina, C1023AAB
- STAT Research
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CABA, Argentina, C1405BFN
- Instituto de Investigación Clínica TyT
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CABA, Argentina, C1425DKG
- Psoriahue Medicina Interdisciplinaria S.R.L
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La Plata, Argentina, B1900AXI
- Hospital Italiano de La Plata
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Mar del Plata, Argentina, 7600
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
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Graz, Austria, 8036
- Medical University of Graz State Hospital - University Hospital Graz
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Linz, Austria, 4020
- Ordensklinikum Linz GmbH
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Curitiba, Brasil, 80440-210
- SAPIENS - Instituto de Estudos e Pesquisa Clínica
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Porto Alegre, Brasil, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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São Bernardo do Campo, Brasil, 09780-000
- CEMEC - Centro Multidisciplinar de Estudos Clínicos
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São Paulo, Brasil, 04023-062
- Hospital do RIM - UNIFESP
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Brussels, Bélgica, 1070
- ULB Hôpital Erasme
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Ghent, Bélgica, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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Liège, Bélgica, 4000
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V1Y 1S1
- St. Paul's Hospital (Vancouver)
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 4A6
- St. Joseph's Healthcare Hamilton
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Toronto, Ontario, Canadá, M5T 3L9
- Mount Sinai Hospital (Toronto)
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0A9
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
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Prague, Chequia, 12800
- Institute of Rheumathology Prague
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Uherské Hradiště, Chequia, 686 01
- Medical Plus s.r.o., Rheumatology Outpatient Clinic
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Comuna de Recoleta, Chile, 8420383
- Centro Internacional de Estudios Clinicos (CIEC)
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Vitacura, Chile, 7640881
- Clinica Dermacross S.A.
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Seoul, Corea del Sur, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Corea del Sur, 04401
- Soonchunhyang University Hospital Seoul
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Seoul, Corea del Sur, 04763
- Hanyang University Medical Center
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Aarhus N, Dinamarca, 8200
- Aarhus University Hospital
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Barcelona, España, 08026
- Hospital Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Madrid, España, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, España, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Santiago de Compostela, España, 15706
- Hospital Clínico de Santiago
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Valencia, España, 46017
- Hospital Dr. Peset
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Mayo Clinic
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California
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Covina, California, Estados Unidos, 91722
- Medvin Clinical Research-Covina-67001
-
Inglewood, California, Estados Unidos, 90301
- Southern California Scleroderma and Rheumatology Center
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California Los Angeles
-
Whittier, California, Estados Unidos, 90602
- Medvin Clinical Research-Whittier-69033
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Yale University School Of Medicine
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Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic - Florida
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Plantation, Florida, Estados Unidos, 33324
- IRIS Research and Development
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- The Emory Clinic
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic, Rochester
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- University of Cincinnati Medical Center
-
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Manila, Filipinas, 1000
- Manila Doctors Hospital
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Quezon City, Filipinas, 1112
- St. Luke's Medical Center-Quezon-59457
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Kuopio, Finlandia, 70210
- Kuopio University Hospital
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Turku, Finlandia, 20521
- TYKS
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Epagny Metz-Tessy, Francia, 74370
- HOP Annecy-Genevois
-
Nantes, Francia, 44093
- HOP Hôtel-Dieu
-
Paris, Francia, 75014
- Hôpital Cochin
-
Rennes, Francia, 35003
- HOP Pontchaillou
-
Strasbourg, Francia, 67091
- HOP Civil
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Toulouse, Francia, 31059
- Hôpital Rangueil - CHU de Toulouse
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Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54500
- HOP Brabois
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Athens, Grecia, 11527
- General Hospital of Athens "Laiko"
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Athens, Grecia, 115 27
- General Hospital of Athens "Laiko"
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Bangalore, India, 560 034
- St John's Medical College
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Chandigarh, India, 160012
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research
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Kochi, India, 682018,
- Sree Sudheendra Medical Mission
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Kolkata, India, 700020
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research
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Maharashtra, India, 422005
- Chopda Medicare and Research Centre Pvt Ltd
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Maharashtra, India, 400053
- Kokilaben Dhirubhai Ambani Hospital & Medical Research Institute
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New Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
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Pune, India, 411001
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
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Secunderabad, India, 500003
- Krishna Institute of medical sciences
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Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Medical Center
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Haifa, Israel, 3339419
- Bnai Zion Medical Center, Haifa
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Kfar Saba, Israel, 4428164
- Meir Medical Center
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Nahariya, Israel, 2210001
- Western Galilee Hospital
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Ramat Gan, Israel, 5262000
- The Chaim Sheba Medical Center Tel HaShomer
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Ancona, Italia, 60126
- Ospedali Riuniti di Ancona
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Brescia, Italia, 25123
- A.O. Spedali Civili di Brescia
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Florence, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Genova, Italia, 16132
- Azienda Ospedaliera San Martino
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Milan, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
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Milan, Italia, 20122
- Istituto Ortopedico G.Pini
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Modena, Italia, 41124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena
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Roma, Italia, 00161
- AOU Policlinico Umberto I
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Roma, Italia, 00128
- Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico
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Roma, Italia, 00195
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Aichi, Nagoya, Japón, 457-8510
- Japan Community Healthcare Organization Chukyo Hospital
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Fukuoka, Kitakyushu, Japón, 807-8555
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health
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Hokkaido, Sapporo, Japón, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Ishikawa, Kanazawa, Japón, 920-8641
- Kanazawa University Hospital
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Kyoto, Kyoto, Japón, 606-8507
- Kyoto University Hospital
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Osaka, Suita, Japón, 565-0871
- The University of Osaka Hospital
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Tokyo, Bunkyo-ku, Japón, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
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Wakayama, Wakayama, Japón, 641-8509
- Wakayama Medical University Hospital
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Kuala Lumpur, Malasia, 59100
- University of Malaya Medical Centre
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Kuala Selangor, Malasia, 68100
- Hospital Selayang
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Chihuahua City, México, 31020
- Investigacion y Biomedicina de Chihuahua S.C.
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Guadalajara, México, 44160
- Centro Integral en Reumatologia, SA. de CV.
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Mérida, México, 97070
- Medical Care & Research SA de CV
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Oaxaca City, México, 68000
- Oaxaca Site Management Organization, S.C.
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Oslo, Noruega, N-0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
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Hamilton, Nueva Zelanda, 3204
- Waikato Hospital
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Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
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Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Krakow, Polonia, 30-002
- Malopolska Clinical Research
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Poznan, Polonia, 60-218
- Medical Center Hetmanska
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Warsaw, Polonia, 02-507
- National Medical Institute MSWiA
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Warsaw, Polonia, 04 141
- Military Medical Institute- National Research Institute
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Warsaw, Polonia, 02-637
- Prof Eleonora Reicher Memorial Institute of Rheumatology
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Beijing, Porcelana, 100191
- Peking University Third Hospital
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Beijing, Porcelana, 100032
- Peking Union Medical College Hospital
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Bengbu, Porcelana, 233004
- the First Affiliated Hospital of Bengbu Medical College
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Changchun, Porcelana, 130021
- The First Hospital of Jilin University
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Chengdu, Porcelana, 610041
- West China Hospital, Sichuan University
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Guangzhou, Porcelana, 510080
- Guangdong Provincial People's Hospital
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Guangzhou, Porcelana, 510630
- The third affiliated hospital of Sun Yat-Sen University
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Hangzhou, Porcelana, 310009
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
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Nanjing, Porcelana, 210008
- Nanjing Drum Tower Hospital
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Ningbo, Porcelana, 315010
- The First Affiliated Hospital of Ningbo University
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Shanghai, Porcelana, 200040
- Huashan Hospital, Fudan University
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Suzhou, Porcelana, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Tianjin, Porcelana, 30052
- Tianjin Medical University General Hospital
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Wenzhou, Porcelana, 325000
- The First Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
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Wuhan, Porcelana, 430022
- Wuhan Union Hospital
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Wuhan, Porcelana, 430030
- Tongji Hospital Affiliated Tongji Medical College Huazhong University of S & T
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Almada, Portugal, 2801-951
- ULS de Almada -Seixal, E. P. E. - Hospital Garcia de Orta
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Leeds, Reino Unido, LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
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Liverpool, Reino Unido, L9 7AL
- Aintree University Hospital
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal
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Bacau, Rumania, 600114
- Bacau County Hospital
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Brasov, Rumania, 500283
- C.M.D.T.A. NEOMED, Brasov
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Bucharest, Rumania, 030463
- S.C. Policlinica CCBR S.R.L.
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Bucharest, Rumania, 11172
- St. Mary's Clinical Hospital
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Bucharest, Rumania, 020475
- Dr. Ion Cantacuzino Clinical Hospital
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Cluj-Napoca, Rumania, 400006
- Cluj Napoca Clinical County Hospital
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Constanța, Rumania, 900622
- Aqua Clinic (AquaMed Consulting SRL- juridic)
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Râmnicu Vâlcea, Rumania, 240762
- SC Medaudio Optica SRL
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Singapore, Singapur, 169608
- Singapore General Hospital
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Singapore, Singapur, 308433
- Tan Tock Seng Hospital
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Gothenburg, Suecia, 413 45
- Clinical Rheumatology Research Center Sahlgrenska
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Sankt Gallen, Suiza, 9007
- Kantonsspital St.Gallen
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Zurich, Suiza, 8091
- University Hospital Zurich
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Chiang Mai, Tailandia, 50200
- Maharaj Nakom Chiangmai Hospital
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Hat Yai, Tailandia, 90110
- Songklanagarind Hospital
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Muang, Tailandia, 40002
- Srinagarind Hospital
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Ratchathewi, Tailandia, 10400
- Ramathibodi Hospital
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Taichung, Taiwán, 40447
- China Medical University Hospital
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Taipei, Taiwán, 100
- National Taiwan University Hospital
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Antalya, Turquía (Türkiye), 07070
- Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi -ANTALYA-33606
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Elâzığ, Turquía (Türkiye), 23200
- Firat University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado por escrito firmado y fechado de acuerdo con el Consejo Internacional de Armonización (ICH) - Buenas Prácticas Clínicas (GCP) y la legislación local antes de la admisión al ensayo
- Pacientes masculinos o femeninos de ≥18 años en el momento del consentimiento (o mayores de edad, p. Reino Unido (UK) ≥16 años)
- Los pacientes deben cumplir con los criterios de clasificación para la esclerosis sistémica (SSc) del American College of Rheumatology/European Alliance of Associations for Rheumatology (ACR/EULAR) de 2013
- Los pacientes deben ser diagnosticados con SSc cutánea difusa (fibrosis cutánea generalizada con compromiso de la piel proximal a los codos y/o las rodillas) según lo definido por LeRoy et al.1988
- El inicio de la enfermedad de SSc (definido por el primer síntoma no relacionado con el fenómeno de Raynaud [RP]) debe ser dentro de los 5 años posteriores a la Visita 1
Evidencia de enfermedad activa, definida como tener al menos uno de los siguientes:
- Nueva aparición de SSc en los últimos 2 años de la Visita 1 O
- Nueva afectación de la piel o empeoramiento de dos nuevas áreas del cuerpo dentro de los 6 meses posteriores a la visita 1 (de las 17 áreas del cuerpo definidas por la evaluación de la puntuación de la piel de Rodnan modificada (mRSS), documentadas en archivos clínicos) O
- Nueva afectación o empeoramiento de una nueva área del cuerpo si se trata de tórax o abdomen dentro de los 6 meses posteriores a la Visita 1 O
- Empeoramiento del engrosamiento de la piel (≥2 puntos mRSS) dentro de los 6 meses posteriores a la Visita 1 O
- ≥1 roce tendinoso
Biomarcadores elevados en la visita 1 (detección) definidos como al menos uno de los siguientes:
- Proteína C reactiva (PCR) ≥6 mg/L (≥0.6 mg/dL), O
- Velocidad de sedimentación globular (VSG) ≥28 mm/h, O
- Krebs von den Lungen 6 (KL-6) ≥1000 U/mL.
Evidencia de vasculopatía significativa, definida como:
- Úlcera digital activa (DU(s)) en la Visita 1 O
- Historial documentado de DU(s), O
- Tratamiento previo de RP con análogos de prostaciclina o ≥ 1 otros medicamentos, incluidos nitratos, donantes de NO en cualquier forma, incluso tópicos; Inhibidores de la fosfodiesterasa 5 (PDE5) (p. sildenafilo, tadalafilo, vardenafilo); inhibidores inespecíficos de la PDE5 (teofilina, dipiridamol) O
- RP con PCR elevada ≥6 mg/L
- Si no se cumple ninguno de los cuatro criterios anteriores, el paciente puede ingresar si se ha confirmado el diagnóstico de enfermedad pulmonar intersticial (EPI) Se aplican otros criterios de inclusión.
Criterio de exclusión:
- Cualquier forma conocida de hipertensión pulmonar.
- Enfermedad pulmonar con capacidad vital forzada (FVC)
- SSc cutánea limitada en la selección. Otras enfermedades autoinmunes del tejido conectivo, excepto fibromialgia, miopatía asociada a esclerodermia y síndrome de Sjogren secundario
- Capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLCO) (corregida por hemoglobina)
- Cualquier antecedente de crisis renal esclerodérmica.
- Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
- Cirrosis de cualquier clase de Child-Pugh (A, B o C)
- Colestasis en la actualidad, o Fosfatasa alcalina (ALP) > 4 x Límite superior de la normalidad (ULN), o ALP > 2 x ULN y Gamma-glutamil transferasa (GGT) > 3 x ULN en la selección Se aplican criterios de exclusión adicionales.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
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Placebo
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Experimental: Avenciguat (BI 685509)
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Avenciguat (BI 685509)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Tasa de disminución de la capacidad vital forzada (FVC) (mL) durante 48 semanas
Periodo de tiempo: 48 semanas
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48 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio absoluto desde el inicio en el cuestionario de evaluación de la salud: puntuación del índice de discapacidad (HAQ-DI) en la semana 48
Periodo de tiempo: Al inicio y en la semana 48.
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HAQ-DI; instrumento de 20 preguntas que evalúa 8 áreas funcionales; rango: 0-3, 0= sin dificultad, 3= incapacidad para realizar la tarea en esa área.
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Al inicio y en la semana 48.
|
|
Cambio absoluto desde el inicio en la capacidad vital forzada (FVC) (% previsto) en la semana 48
Periodo de tiempo: Al inicio y en la semana 48.
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Al inicio y en la semana 48.
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Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación de la escala analógica visual (VAS) de la Evaluación global del paciente (PGA) en la semana 48
Periodo de tiempo: Al inicio y en la semana 48.
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El PGA es una autoevaluación de la salud general del paciente en la semana anterior utilizando una escala ordinal de 0 a 10, donde una puntuación más alta indica un peor resultado.
|
Al inicio y en la semana 48.
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Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación de la Escala analógica visual (VAS) de la Evaluación global clínica (CGA) en la semana 48
Periodo de tiempo: Al inicio y en la semana 48.
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Evaluación del médico (CGA) sobre la salud general del paciente en la semana anterior utilizando una escala ordinal de 0 a 10, donde una puntuación más alta indica un peor resultado.
|
Al inicio y en la semana 48.
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Medida compuesta de la actividad del fenómeno de Raynaud (RP) en la semana 48
Periodo de tiempo: Semana 48.
|
Semana 48.
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Cambio absoluto desde el inicio en la carga neta de úlcera digital (DU) en la semana 48
Periodo de tiempo: Al inicio y en la semana 48.
|
Al inicio y en la semana 48.
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Tiempo hasta el fracaso del tratamiento
Periodo de tiempo: 48 semanas
|
Tiempo hasta el fracaso del tratamiento, definido como el tiempo hasta que uno de los siguientes eventos (lo que ocurra primero) ocurra durante las 48 semanas y el período de tratamiento extendido:
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48 semanas
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|
Cambio absoluto desde el inicio en la capacidad vital forzada (FVC) (ml) en la semana 48
Periodo de tiempo: En la semana 48.
|
En la semana 48.
|
|
|
Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación cutánea de Rodnan modificada (mRSS) en la semana 48 en participantes del estudio con esclerosis sistémica cutánea difusa (dcSSc)
Periodo de tiempo: Al inicio y en la semana 48.
|
Para medir mRSS, el grosor de la piel del paciente se califica mediante palpación utilizando una escala de 0 a 3, donde 0 = piel normal; 1= espesor leve; 2 = espesor moderado y 3 = espesor severo con incapacidad para pellizcar la piel en un pliegue (peor resultado).
|
Al inicio y en la semana 48.
|
|
Proporción de respondedores en los participantes del estudio con esclerosis sistémica cutánea difusa (dcSSc) según el índice de respuesta compuesto revisado en esclerosis sistémica (CRISS) en la semana 48
Periodo de tiempo: Al inicio y en la semana 48.
|
Índice de respuesta compuesto revisado en esclerosis sistémica (CRISS) en la semana 48 (logro de ≥ 20 % de mejora desde el inicio hasta la semana 48 en al menos 3 de las 5 medidas del conjunto básico, excepto ≥ 5 % en el porcentaje de capacidad vital forzada (FVC) previsto) .
El CRISS es un índice compuesto de dos pasos que incluye en el Paso 2 el mRSS, el porcentaje de FVC previsto, HAQ-DI, la evaluación global del paciente y la evaluación global de los médicos.
El paso 1 en la versión ACR-CRISS consiste en la ausencia de un empeoramiento significativo de la enfermedad pulmonar intersticial, una nueva crisis renal por esclerodermia, insuficiencia ventricular izquierda o hipertensión arterial pulmonar.
La versión revisada propone que se agreguen al Paso 1 la ausencia de dismotilidad gastrointestinal significativa que requiera nutrición parenteral o enteral y la isquemia digital significativa que requiera hospitalización, gangrena o amputación.
El resultado es una variable continua entre 0,0 y 1,0 (0 - 100%).
Una puntuación más alta indica una mayor mejora.
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Al inicio y en la semana 48.
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Puntuación del Índice de respuesta compuesta del Colegio Americano de Reumatología en esclerosis sistémica (ACR-CRISS) en participantes del estudio con esclerosis sistémica cutánea difusa (dcSSc) en la semana 48
Periodo de tiempo: En la semana 48.
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El CRISS es un índice compuesto de dos pasos que incluye en el paso 2 la puntuación cutánea de Rodnan modificada (mRSS), el porcentaje de FVC previsto, el cuestionario de evaluación de la salud - índice de discapacidad (HAQ-DI), la evaluación global del paciente y la evaluación global de los médicos.
El paso 1 en la versión ACR-CRISS consiste en la ausencia de un empeoramiento significativo de la enfermedad pulmonar intersticial, una nueva crisis renal por esclerodermia, insuficiencia ventricular izquierda o hipertensión arterial pulmonar.
El resultado es una variable continua entre 0,0 y 1,0 (0 - 100%).
Una puntuación más alta indica una mayor mejora.
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En la semana 48.
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Tiempo hasta la progresión de la puntuación cutánea de Rodnan modificada (mRSS) (aumento ≥25 % en mRSS y un aumento en mRSS de >5 puntos) en participantes del estudio con esclerosis sistémica cutánea difusa (dcSSc)
Periodo de tiempo: 48 semanas.
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48 semanas.
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Proporción de participantes del estudio con esclerosis sistémica cutánea difusa (dcSSc) con progresión de la puntuación cutánea de Rodnan modificada (mRSS) (aumento del 25 % en mRSS y un aumento en mRSS de >5 puntos)
Periodo de tiempo: 48 semanas.
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48 semanas.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Kaufman J, Nabozny G, Tran-Manh C, Liebel C, Zhou X, Daley LA, Wang CT, Ebenezer DL, Delic D, Wohnhaas CT, Trinh-Minh T, Distler JHW. Avenciguat: a novel soluble guanylate cyclase activator that affects multiple cell types to inhibit IFN-1 signalling and fibrosis. Rheumatology (Oxford). 2025 Aug 1;64(8):4738-4743. doi: 10.1093/rheumatology/keaf109.
- Khanna D, de Vries-Bouwstra J, Hoffmann-Vold AM, Kuwana M, Low AHL, Proudman S, Flack M, Kukreja A, Fagan N, Distler O. A Phase II study of avenciguat, a novel soluble guanylate cyclase activator, in patients with systemic sclerosis: Study design and rationale of the VITALISScE study. J Scleroderma Relat Disord. 2024 Nov 7;10(1):27-35. doi: 10.1177/23971983241291923. eCollection 2025 Feb.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Actual)
22 de octubre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
30 de enero de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de septiembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de septiembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
29 de septiembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1366-0031
- 2022-500332-11-00 (Identificador de registro: CTIS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Una vez que se cumplan los criterios de la sección "Marco de tiempo", los investigadores pueden usar el siguiente enlace https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing para solicitar acceso a los documentos del estudio clínico con respecto a este estudio, y mediante un "Acuerdo de intercambio de documentos" firmado.
Además, los investigadores pueden solicitar el acceso a los datos del estudio clínico, para este y otros estudios enumerados, después de la presentación de una propuesta de investigación y de acuerdo con los términos establecidos en el sitio web.
Marco de tiempo para compartir IPD
Una vez que se han publicado los resultados estructurados, se completan todas las actividades reglamentarias en los EE. UU. y la UE para el producto y la indicación, y después de que el manuscrito principal haya sido aceptado para su publicación.
Criterios de acceso compartido de IPD
Para documentos de estudio: al firmar un 'Acuerdo de intercambio de documentos'.
Para los datos del estudio: 1. después de la presentación y aprobación de la propuesta de investigación (el patrocinador y/o el panel de revisión independiente realizarán verificaciones, incluida la verificación de que el análisis planeado no compita con el plan de publicación del patrocinador); 2. ya la firma de un acuerdo legal.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .