Uno studio su persone con sclerosi sistemica per verificare se BI 685509 ha un effetto sulla funzione polmonare e altri sintomi di sclerosi sistemica (VITALISScE™)
16 marzo 2026 aggiornato da: Boehringer Ingelheim
Uno studio di fase II, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a gruppi paralleli, di efficacia e sicurezza di almeno 48 settimane di trattamento orale BI 685509 in adulti con sclerosi sistemica cutanea diffusa progressiva precoce
Questo studio è aperto agli adulti di età pari o superiore a 18 anni o superiore all'età legale che hanno la sclerosi sistemica precoce. Le persone possono partecipare se hanno un sottotipo specifico chiamato sclerosi sistemica cutanea diffusa. La sclerosi sistemica è anche chiamata sclerodermia.
Lo scopo di questo studio è scoprire se un medicinale chiamato BI 685509 aiuta le persone con sclerodermia che hanno sintomi dovuti a fibrosi polmonare o problemi vascolari.
I partecipanti vengono suddivisi casualmente in 2 gruppi. Un gruppo prende BI 685509 compresse 3 volte al giorno e l'altro gruppo assume compresse placebo 3 volte al giorno. Le compresse di placebo hanno l'aspetto delle compresse BI 685509 ma non contengono alcun medicinale. I partecipanti prendono le compresse per almeno 11 mesi. Successivamente, i partecipanti possono continuare a prendere le compresse fino a quando l'ultimo partecipante non ha completato il periodo di trattamento di 11 mesi. Ciò significa che il tempo nello studio e la durata del trattamento sono diversi per ciascun partecipante, a seconda di quando iniziano lo studio. All'inizio dello studio, i partecipanti visitano il sito dello studio ogni 2 settimane. Il tempo tra le visite al sito dello studio si allunga nel corso dello studio. Dopo il periodo di trattamento di 11 mesi, i partecipanti visitano il sito dello studio ogni 3 mesi.
Durante lo studio, i partecipanti eseguono regolarmente test di funzionalità polmonare. I risultati vengono confrontati tra i 2 gruppi per vedere se il trattamento funziona. I partecipanti inoltre compilano regolarmente questionari sui loro sintomi di sclerodermia. I medici controllano regolarmente le condizioni della pelle e la salute generale dei partecipanti e prendono nota di eventuali effetti indesiderati.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
214
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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C.a.b.a, Argentina, 1056
- Centro de Investigaciones Metabolicas (CINME)-C.A.B.A-61553
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CABA, Argentina, 1280AEB
- Hospital Britanico de Buenos Aires
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CABA, Argentina, C1023AAB
- STAT Research
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CABA, Argentina, C1405BFN
- Instituto de Investigación Clínica TyT
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CABA, Argentina, C1425DKG
- Psoriahue Medicina Interdisciplinaria S.R.L
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La Plata, Argentina, B1900AXI
- Hospital Italiano de La Plata
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Mar del Plata, Argentina, 7600
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
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Graz, Austria, 8036
- Medical University of Graz State Hospital - University Hospital Graz
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Linz, Austria, 4020
- Ordensklinikum Linz GmbH
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Brussels, Belgio, 1070
- ULB Hopital Erasme
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Ghent, Belgio, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Belgio, 3000
- UZ Leuven
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Liège, Belgio, 4000
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege
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Curitiba, Brasile, 80440-210
- SAPIENS - Instituto de Estudos e Pesquisa Clínica
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Porto Alegre, Brasile, 90035-903
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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São Bernardo do Campo, Brasile, 09780-000
- CEMEC - Centro Multidisciplinar de Estudos Clínicos
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São Paulo, Brasile, 04023-062
- Hospital do RIM - UNIFESP
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V1Y 1S1
- St. Paul's Hospital (Vancouver)
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N 4A6
- St. Joseph's Healthcare Hamilton
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Toronto, Ontario, Canada, M5T 3L9
- Mount Sinai Hospital (Toronto)
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
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Prague, Cechia, 12800
- Institute of Rheumathology Prague
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Uherské Hradiště, Cechia, 686 01
- Medical Plus s.r.o., Rheumatology Outpatient Clinic
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Comuna de Recoleta, Chile, 8420383
- Centro Internacional de Estudios Clínicos (CIEC)
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Vitacura, Chile, 7640881
- Clinica Dermacross S.A.
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Beijing, Cina, 100191
- Peking University Third Hospital
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Beijing, Cina, 100032
- Peking Union Medical College Hospital
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Bengbu, Cina, 233004
- The First Affiliated Hospital of Bengbu Medical College
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Changchun, Cina, 130021
- The First Hospital of Jilin University
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Chengdu, Cina, 610041
- West China Hospital, Sichuan University
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Guangzhou, Cina, 510080
- Guangdong Provincial People's Hospital
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Guangzhou, Cina, 510630
- The third affiliated hospital of Sun Yat-Sen University
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Hangzhou, Cina, 310009
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
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Nanjing, Cina, 210008
- Nanjing Drum Tower Hospital
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Ningbo, Cina, 315010
- The First Affiliated Hospital of Ningbo University
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Shanghai, Cina, 200040
- Huashan Hospital, Fudan University
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Suzhou, Cina, 215006
- the First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Tianjin, Cina, 30052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Wenzhou, Cina, 325000
- The First Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
-
Wuhan, Cina, 430022
- Wuhan Union Hospital
-
Wuhan, Cina, 430030
- Tongji Hospital Affiliated Tongji Medical College Huazhong University of S & T
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Seoul, Corea del Sud, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Corea del Sud, 04401
- Soonchunhyang University Hospital Seoul
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Seoul, Corea del Sud, 04763
- Hanyang University Medical Center
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Aarhus N, Danimarca, 8200
- Aarhus University Hospital
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Manila, Filippine, 1000
- Manila Doctors Hospital
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Quezon City, Filippine, 1112
- St. Luke's Medical Center-Quezon-59457
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Kuopio, Finlandia, 70210
- Kuopio University Hospital
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Turku, Finlandia, 20521
- TYKS
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Epagny Metz-Tessy, Francia, 74370
- HOP Annecy-Genevois
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Nantes, Francia, 44093
- HOP Hôtel-Dieu
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Paris, Francia, 75014
- Hôpital Cochin
-
Rennes, Francia, 35003
- HOP Pontchaillou
-
Strasbourg, Francia, 67091
- HOP Civil
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Toulouse, Francia, 31059
- Hôpital Rangueil - CHU de Toulouse
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54500
- HOP Brabois
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Berlin, Germania, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Cologne, Germania, 50937
- Universitätsklinikum Köln (AöR)
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Erlangen, Germania, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
-
Heidelberg, Germania, 69120
- Universitätsklinikum Heidelberg
-
München, Germania, 80337
- Klinikum der Universität München AÖR
-
Münster, Germania, 48149
- Westfälische Wilhelms-Universität Münster
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Aichi, Nagoya, Giappone, 457-8510
- Japan Community Healthcare Organization Chukyo Hospital
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Fukuoka, Kitakyushu, Giappone, 807-8555
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health
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Hokkaido, Sapporo, Giappone, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Ishikawa, Kanazawa, Giappone, 920-8641
- Kanazawa University Hospital
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Kyoto, Kyoto, Giappone, 606-8507
- Kyoto University Hospital
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Osaka, Suita, Giappone, 565-0871
- The University of Osaka Hospital
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Tokyo, Bunkyo-ku, Giappone, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
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Wakayama, Wakayama, Giappone, 641-8509
- Wakayama Medical University Hospital
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Athens, Grecia, 11527
- General Hospital of Athens "Laiko"
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Athens, Grecia, 115 27
- General Hospital of Athens "Laiko"
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Bangalore, India, 560 034
- St John's Medical College
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Chandigarh, India, 160012
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research
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Kochi, India, 682018,
- Sree Sudheendra Medical Mission
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Kolkata, India, 700020
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research
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Maharashtra, India, 422005
- Chopda Medicare and Research Centre Pvt Ltd
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Maharashtra, India, 400053
- Kokilaben Dhirubhai Ambani Hospital & Medical Research Institute
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New Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
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Pune, India, 411001
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
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Secunderabad, India, 500003
- Krishna Institute of Medical Sciences
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Haifa, Israele, 3109601
- Rambam Medical Center
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Haifa, Israele, 3339419
- Bnai Zion Medical Center, Haifa
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Kfar Saba, Israele, 4428164
- Meir Medical Center
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Nahariya, Israele, 2210001
- Western Galilee Hospital
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Ramat Gan, Israele, 5262000
- The Chaim Sheba Medical Center Tel HaShomer
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Ancona, Italia, 60126
- Ospedali Riuniti di Ancona
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Brescia, Italia, 25123
- A.O. Spedali Civili di Brescia
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Florence, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Genova, Italia, 16132
- Azienda Ospedaliera San Martino
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Milan, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
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Milan, Italia, 20122
- Istituto Ortopedico G.Pini
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Modena, Italia, 41124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena
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Roma, Italia, 00161
- AOU Policlinico Umberto I
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Roma, Italia, 00128
- Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico
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Roma, Italia, 00195
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
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Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- University of Malaya Medical Centre
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Kuala Selangor, Malaysia, 68100
- Hospital Selayang
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Chihuahua City, Messico, 31020
- Investigacion y Biomedicina de Chihuahua S.C.
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Guadalajara, Messico, 44160
- Centro Integral en Reumatologia, SA. de CV.
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Mérida, Messico, 97070
- Medical Care & Research SA de CV
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Oaxaca City, Messico, 68000
- Oaxaca Site Management Organization, S.C.
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Oslo, Norvegia, N-0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
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Hamilton, Nuova Zelanda, 3204
- Waikato Hospital
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Leiden, Olanda, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
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Nijmegen, Olanda, 6525 GA
- Radboud Universitair Medisch Centrum
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Krakow, Polonia, 30-002
- Malopolska Clinical Research
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Poznan, Polonia, 60-218
- Medical Center Hetmanska
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Warsaw, Polonia, 02-507
- National Medical Institute MSWiA
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Warsaw, Polonia, 04 141
- Military Medical Institute- National Research Institute
-
Warsaw, Polonia, 02-637
- Prof Eleonora Reicher Memorial Institute of Rheumatology
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Almada, Portogallo, 2801-951
- ULS de Almada -Seixal, E. P. E. - Hospital Garcia de Orta
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Leeds, Regno Unito, LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
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Liverpool, Regno Unito, L9 7AL
- Aintree University Hospital
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London, Regno Unito, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Salford, Regno Unito, M6 8HD
- Salford Royal
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Bacau, Romania, 600114
- Bacau County Hospital
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Brasov, Romania, 500283
- C.M.D.T.A. NEOMED, Brasov
-
Bucharest, Romania, 030463
- S.C. Policlinica CCBR S.R.L.
-
Bucharest, Romania, 11172
- St. Mary's Clinical Hospital
-
Bucharest, Romania, 020475
- Dr. Ion Cantacuzino Clinical Hospital
-
Cluj-Napoca, Romania, 400006
- Cluj Napoca Clinical County Hospital
-
Constanța, Romania, 900622
- Aqua Clinic (AquaMed Consulting SRL- juridic)
-
Râmnicu Vâlcea, Romania, 240762
- SC Medaudio Optica SRL
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Singapore, Singapore, 169608
- Singapore General Hospital
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Singapore, Singapore, 308433
- Tan Tock Seng Hospital
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Barcelona, Spagna, 08026
- Hospital Santa Creu i Sant Pau
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitari Vall d Hebron
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Madrid, Spagna, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Spagna, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Santiago de Compostela, Spagna, 15706
- Hospital Clínico de Santiago
-
Valencia, Spagna, 46017
- Hospital Dr. Peset
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
- Mayo Clinic
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California
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Covina, California, Stati Uniti, 91722
- Medvin Clinical Research-Covina-67001
-
Inglewood, California, Stati Uniti, 90301
- Southern California Scleroderma and Rheumatology Center
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- University of California Los Angeles
-
Whittier, California, Stati Uniti, 90602
- Medvin Clinical Research-Whittier-69033
-
-
Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
- Yale University School of Medicine
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-
Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
- Mayo Clinic - Florida
-
Plantation, Florida, Stati Uniti, 33324
- IRIS Research and Development
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- The Emory Clinic
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Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
- Augusta University
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Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
- Tufts Medical Center
-
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic, Rochester
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
- University of Cincinnati Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Thomas Jefferson University
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Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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Gothenburg, Svezia, 413 45
- Clinical Rheumatology Research Center Sahlgrenska
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Sankt Gallen, Svizzera, 9007
- Kantonsspital St.Gallen
-
Zurich, Svizzera, 8091
- University Hospital Zurich
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Chiang Mai, Tailandia, 50200
- Maharaj Nakom Chiangmai Hospital
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Hat Yai, Tailandia, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
Muang, Tailandia, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Ratchathewi, Tailandia, 10400
- Ramathibodi Hospital
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Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
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Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital
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Antalya, Turchia (Türkiye), 07070
- Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi -ANTALYA-33606
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Elâzığ, Turchia (Türkiye), 23200
- Firat University Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso informato scritto firmato e datato in conformità con l'International Council on Harmonization (ICH) - Good Clinical Practice (GCP) e la legislazione locale prima dell'ammissione allo studio
- Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥18 anni al momento del consenso (o superiore all'età legale, ad es. Regno Unito (UK) ≥16 anni)
- I pazienti devono soddisfare i criteri di classificazione 2013 dell'American College of Rheumatology/European Alliance of Associations for Rheumatology (ACR/EULAR) per la sclerosi sistemica (SSc)
- Ai pazienti deve essere diagnosticata una SSc cutanea diffusa (fibrosi cutanea diffusa con interessamento cutaneo prossimale ai gomiti e/o alle ginocchia) come definito da LeRoy et al.1988
- L'insorgenza della malattia da SSc (definita dal primo sintomo non-fenomeno di Raynaud (RP)) deve avvenire entro 5 anni dalla Visita 1
Evidenza di malattia attiva, definita come avente almeno uno dei seguenti:
- Nuova insorgenza di SSc negli ultimi 2 anni dalla Visita 1 OPPURE
- Nuovo interessamento cutaneo o peggioramento di due nuove aree del corpo entro 6 mesi dalla Visita 1 (delle 17 aree del corpo definite dalla valutazione del Modified Rodnan Skin Score (mRSS), documentata nelle cartelle cliniche) OPPURE
- Nuovo coinvolgimento o peggioramento di una nuova area del corpo se torace o addome entro 6 mesi dalla Visita 1 OPPURE
- Peggioramento dell'ispessimento cutaneo (≥2 punti mRSS) entro 6 mesi dalla Visita 1 OPPURE
- ≥1 sfregamento del tendine
Biomarcatori elevati alla Visita 1 (screening) definiti come almeno uno dei seguenti:
- Proteina C-reattiva (PCR) ≥6 mg/L (≥0,6 mg/dL), OPPURE
- Velocità di eritrosedimentazione (VES) ≥28 mm/h, OR
- Krebs von den Lungen 6 (KL-6) ≥1000 U/mL.
Evidenza di vasculopatia significativa, definita come:
- Ulcera digitale attiva (DU(s)) alla Visita 1 OR
- Storia documentata di DU(s), OR
- Precedente trattamento di RP con analoghi della prostaciclina o ≥ 1 altri farmaci, compresi i nitrati, NO donatori in qualsiasi forma, incluso quello topico; inibitori della fosfodiesterasi 5 (PDE5) (ad es. sildenafil, tadalafil, vardenafil); inibitori non specifici della PDE5 (teofillina, dipiridamolo) OPPURE
- RP con CRP elevata ≥6 mg/L
- Se nessuno dei quattro criteri di cui sopra è soddisfatto, il paziente può essere inserito se la diagnosi di malattia polmonare interstiziale (ILD) è stata confermata. Si applicano ulteriori criteri di inclusione.
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi forma nota di ipertensione polmonare
- Malattia polmonare con capacità vitale forzata (FVC)
- SSc cutanea limitata allo screening. Altre malattie autoimmuni del tessuto connettivo, eccetto fibromialgia, miopatia associata a sclerodermia e sindrome di Sjogren secondaria
- Capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) (emoglobina corretta)
- Qualsiasi storia di crisi renale da sclerodermia.
- Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
- Cirrosi di qualsiasi classe Child-Pugh (A, B o C)
- Colestasi attuale o fosfatasi alcalina (ALP) > 4 x Limite superiore della norma (ULN) o ALP > 2 x ULN e gamma-glutamiltransferasi (GGT) > 3 x ULN allo screening Si applicano ulteriori criteri di esclusione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
|
Placebo
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|
Sperimentale: Avvenciguato (BI 685509)
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Avvenciguato (BI 685509)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Tasso di declino della capacità vitale forzata (FVC) (mL) in 48 settimane
Lasso di tempo: 48 settimane.
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48 settimane.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio HAQ-DI (Health Assessment Questionnaire - Disability Index) alla settimana 48
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 48.
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HAQ-DI; Strumento di 20 domande che valuta 8 aree funzionali; intervallo: 0-3, 0= nessuna difficoltà, 3= incapacità di svolgere compiti in quella zona.
|
Al basale e alla settimana 48.
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) (% prevista) alla settimana 48
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 48.
|
Al basale e alla settimana 48.
|
|
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Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio VAS (Visual Analog Scale) del Patient Global Assesment (PGA) alla settimana 48
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 48.
|
Il PGA è un'autovalutazione della salute generale del paziente nella prima settimana precedente utilizzando una scala ordinale da 0 a 10, con un punteggio più alto che indica un esito peggiore.
|
Al basale e alla settimana 48.
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio VAS (Visual Analog Scale) del Clinician Global Assessment (CGA) alla settimana 48
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 48.
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Valutazione clinica (CGA) sulla salute generale del paziente nella prima settimana utilizzando una scala ordinale 0-10, con un punteggio più alto che indica un esito peggiore.
|
Al basale e alla settimana 48.
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|
Misura composita dell'attività del fenomeno di Raynaud (RP) alla settimana 48
Lasso di tempo: Settimana 48.
|
Settimana 48.
|
|
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Variazione assoluta rispetto al basale del carico netto dell'ulcera digitale (DU) alla settimana 48
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 48.
|
Al basale e alla settimana 48.
|
|
|
Tempo al fallimento del trattamento
Lasso di tempo: 48 settimane.
|
Tempo al fallimento del trattamento, definito come il tempo prima che si verifichi uno dei seguenti eventi (qualunque si verifichi per primo) durante le 48 settimane e il periodo di trattamento esteso:
|
48 settimane.
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Variazione assoluta rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) (mL) alla settimana 48
Lasso di tempo: Alla settimana 48.
|
Alla settimana 48.
|
|
|
Variazione assoluta rispetto al basale del punteggio Rodnan Skin Score modificato (mRSS) alla settimana 48 nei partecipanti allo studio con sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc)
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 48.
|
Per misurare l'mRSS, lo spessore della pelle del paziente viene valutato mediante palpazione utilizzando una scala da 0 a 3, dove 0 = pelle normale; 1= spessore leggero; 2= ispessimento moderato e 3= ispessimento grave con incapacità di pizzicare la pelle in una piega (esito peggiore).
|
Al basale e alla settimana 48.
|
|
Proporzione di pazienti che hanno risposto nei partecipanti allo studio con sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc) sulla base dell'indice di risposta composito rivisto nella sclerosi sistemica (CRISS) alla settimana 48
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 48.
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Indice di risposta composito rivisto nella sclerosi sistemica (CRISS) alla settimana 48 (raggiungimento di un miglioramento ≥ 20% dal basale alla settimana 48 in almeno 3 delle 5 misure del set principale, tranne ≥ 5% nella percentuale prevista di capacità vitale forzata (FVC)) .
Il CRISS è un indice composito a due fasi che include nella Fase 2 l'mRSS, la percentuale di FVC prevista, l'HAQ-DI, la valutazione globale del paziente e la valutazione globale del medico.
Lo stadio 1 nella versione ACR-CRISS consiste nell'assenza di un peggioramento significativo della malattia polmonare interstiziale, di una nuova crisi renale sclerodermica, di insufficienza ventricolare sinistra o di ipertensione arteriosa polmonare.
La versione rivista propone di aggiungere allo Step 1 l’assenza di dismotilità gastrointestinale significativa che richieda nutrizione parenterale o enterale e di ischemia digitale significativa che richieda ospedalizzazione, cancrena o amputazione.
Il risultato è una variabile continua compresa tra 0,0 e 1,0 (0 - 100%).
Un punteggio più alto indica un miglioramento maggiore.
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Al basale e alla settimana 48.
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Punteggio dell'American College of Rheumatology Composite Response Index in Systemic Sclerosis (ACR-CRISS) nei partecipanti allo studio con sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc) alla settimana 48
Lasso di tempo: Alla settimana 48.
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Il CRISS è un indice composito a due fasi che include nella Fase 2 il Rodnan Skin Score modificato (mRSS), la percentuale di FVC prevista, il questionario di valutazione sanitaria - indice di disabilità (HAQ-DI), la valutazione globale del paziente e la valutazione globale dei medici.
Lo stadio 1 nella versione ACR-CRISS consiste nell'assenza di un peggioramento significativo della malattia polmonare interstiziale, di una nuova crisi renale sclerodermica, di insufficienza ventricolare sinistra o di ipertensione arteriosa polmonare.
Il risultato è una variabile continua compresa tra 0,0 e 1,0 (0 - 100%).
Un punteggio più alto indica un miglioramento maggiore.
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Alla settimana 48.
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Tempo alla progressione del Modified Rodnan Skin Score (mRSS) (aumento ≥25% dell'mRSS e aumento dell'mRSS di >5 punti) nei partecipanti allo studio con sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc)
Lasso di tempo: 48 settimane.
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48 settimane.
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Proporzione di partecipanti allo studio con sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc) con progressione del Rodnan Skin Score modificato (mRSS) (aumento del 25% in mRSS e aumento di mRSS di > 5 punti)
Lasso di tempo: 48 settimane.
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48 settimane.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Kaufman J, Nabozny G, Tran-Manh C, Liebel C, Zhou X, Daley LA, Wang CT, Ebenezer DL, Delic D, Wohnhaas CT, Trinh-Minh T, Distler JHW. Avenciguat: a novel soluble guanylate cyclase activator that affects multiple cell types to inhibit IFN-1 signalling and fibrosis. Rheumatology (Oxford). 2025 Aug 1;64(8):4738-4743. doi: 10.1093/rheumatology/keaf109.
- Khanna D, de Vries-Bouwstra J, Hoffmann-Vold AM, Kuwana M, Low AHL, Proudman S, Flack M, Kukreja A, Fagan N, Distler O. A Phase II study of avenciguat, a novel soluble guanylate cyclase activator, in patients with systemic sclerosis: Study design and rationale of the VITALISScE study. J Scleroderma Relat Disord. 2024 Nov 7;10(1):27-35. doi: 10.1177/23971983241291923. eCollection 2025 Feb.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 dicembre 2022
Completamento primario (Effettivo)
22 ottobre 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
30 gennaio 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 settembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 settembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
29 settembre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 marzo 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 marzo 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1366-0031
- 2022-500332-11-00 (Identificatore di registro: CTIS)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Una volta soddisfatti i criteri nella sezione "Time Frame", i ricercatori possono utilizzare il seguente link https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing per richiedere l'accesso ai documenti dello studio clinico relativi a questo studio e su un "Accordo di condivisione dei documenti" firmato.
Inoltre, i ricercatori possono richiedere l'accesso ai dati dello studio clinico, per questo e per gli altri studi elencati, previa presentazione di una proposta di ricerca e secondo le modalità indicate nel sito web.
Periodo di condivisione IPD
Dopo che i risultati strutturati sono stati pubblicati, tutte le attività normative sono state completate negli Stati Uniti e nell'UE per il prodotto e l'indicazione e dopo che il manoscritto principale è stato accettato per la pubblicazione.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Per i documenti di studio - previa sottoscrizione di un 'Document Sharing Agreement'.
Per i dati dello studio - 1. dopo la presentazione e l'approvazione della proposta di ricerca (i controlli saranno eseguiti dallo sponsor e/o dal comitato di revisione indipendente, inclusa la verifica che l'analisi pianificata non sia in contrasto con il piano di pubblicazione dello sponsor); 2. e alla firma di un accordo legale.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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Prove cliniche su Sclerodermia, sistemica
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CytoCares IncReclutamentoLES - Lupus Eritematoso Sistemico | Miopatie infiammatorie idiopatiche | Sclerosi SSC-systemicCina
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McGill University Health Centre/Research Institute...The Arthritis Society, CanadaReclutamentoMalattie reumatiche | Vasculite | Artrite infiammatoria | Malattie muscoloscheletriche | Malattie autoimmuni sistemiche | Lupus systemic Lupus Erthematosus (SLE)Canada
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Hinge BioReclutamentoNefrite lupica (LN) | Lupus systemic Lupus Erthematosus (SLE) | Lupus Extra-renale (ERL)Australia
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