En studie på personer med systemisk skleros för att testa om BI 685509 har en effekt på lungfunktion och andra symtom på systemisk skleros (VITALISScE™)
16 mars 2026 uppdaterad av: Boehringer Ingelheim
En fas II, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, parallell grupp, effekt- och säkerhetsstudie av minst 48 veckors oral BI 685509 behandling hos vuxna med tidig progressiv diffus kutan systemisk skleros
Denna studie är öppen för vuxna som är 18 år och äldre eller äldre som har tidig systemisk skleros. Människor kan delta om de har en specifik subtyp som kallas diffus kutan systemisk skleros. Systemisk skleros kallas även sklerodermi.
Syftet med denna studie är att ta reda på om ett läkemedel som heter BI 685509 hjälper personer med sklerodermi som har symtom på grund av lungfibros eller vaskulära problem.
Deltagarna delas in i 2 grupper av en slump. Den ena gruppen tar BI 685509 tabletter 3 gånger om dagen och den andra gruppen tar placebotabletter 3 gånger om dagen. Placebotabletter ser ut som BI 685509 tabletter men innehåller ingen medicin. Deltagarna tar tabletterna i minst 11 månader. Därefter kan deltagarna fortsätta att ta tabletterna tills den sista deltagaren har avslutat den 11 månader långa behandlingsperioden. Det betyder att tiden i studien och behandlingstiden är olika för varje deltagare, beroende på när de påbörjar studien. I början av studien besöker deltagarna studieplatsen varannan vecka. Tiden mellan besöken på studieplatsen blir längre under studiens gång. Efter den 11 månader långa behandlingsperioden besöker deltagarna studieplatsen var tredje månad.
Under studien gör deltagarna regelbundet lungfunktionstester. Resultaten jämförs mellan de två grupperna för att se om behandlingen fungerar. Deltagarna fyller också regelbundet i frågeformulär om sina sklerodermisymptom. Läkarna kontrollerar regelbundet deltagarnas hudtillstånd och allmänna hälsa och noterar eventuella oönskade effekter.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
214
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
C.a.b.a, Argentina, 1056
- Centro de Investigaciones Metabolicas (CINME)-C.A.B.A-61553
-
CABA, Argentina, 1280AEB
- Hospital Británico de Buenos Aires
-
CABA, Argentina, C1023AAB
- STAT Research
-
CABA, Argentina, C1405BFN
- Instituto de Investigación Clínica TyT
-
CABA, Argentina, C1425DKG
- Psoriahue Medicina Interdisciplinaria S.R.L
-
La Plata, Argentina, B1900AXI
- Hospital Italiano de La Plata
-
Mar del Plata, Argentina, 7600
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Liverpool, New South Wales, Australien, 2170
- Liverpool Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- Westmead Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australien, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australien, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien, 1070
- ULB Hôpital Erasme
-
Ghent, Belgien, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgien, 3000
- UZ Leuven
-
Liège, Belgien, 4000
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege
-
-
-
-
-
Curitiba, Brasilien, 80440-210
- SAPIENS - Instituto de Estudos e Pesquisa Clínica
-
Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
São Bernardo do Campo, Brasilien, 09780-000
- CEMEC - Centro Multidisciplinar de Estudos Clínicos
-
São Paulo, Brasilien, 04023-062
- Hospital do RIM - UNIFESP
-
-
-
-
-
Comuna de Recoleta, Chile, 8420383
- Centro Internacional de Estudios Clinicos (CIEC)
-
Vitacura, Chile, 7640881
- Clinica Dermacross S.A.
-
-
-
-
-
Aarhus N, Danmark, 8200
- Aarhus University Hospital
-
-
-
-
-
Manila, Filippinerna, 1000
- Manila Doctors Hospital
-
Quezon City, Filippinerna, 1112
- St. Luke's Medical Center-Quezon-59457
-
-
-
-
-
Kuopio, Finland, 70210
- Kuopio University Hospital
-
Turku, Finland, 20521
- TYKS
-
-
-
-
-
Epagny Metz-Tessy, Frankrike, 74370
- HOP Annecy-Genevois
-
Nantes, Frankrike, 44093
- HOP Hôtel-Dieu
-
Paris, Frankrike, 75014
- Hôpital Cochin
-
Rennes, Frankrike, 35003
- HOP Pontchaillou
-
Strasbourg, Frankrike, 67091
- HOP Civil
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Hôpital Rangueil - CHU de Toulouse
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike, 54500
- HOP Brabois
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Covina, California, Förenta staterna, 91722
- Medvin Clinical Research-Covina-67001
-
Inglewood, California, Förenta staterna, 90301
- Southern California Scleroderma and Rheumatology Center
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- University of California Los Angeles
-
Whittier, California, Förenta staterna, 90602
- Medvin Clinical Research-Whittier-69033
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
- Mayo Clinic - Florida
-
Plantation, Florida, Förenta staterna, 33324
- IRIS Research and Development
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- The Emory Clinic
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Augusta University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic, Rochester
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
- University of Cincinnati Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, 11527
- General Hospital of Athens "Laiko"
-
Athens, Grekland, 115 27
- General Hospital of Athens "Laiko"
-
-
-
-
-
Bangalore, Indien, 560 034
- St John's Medical College
-
Chandigarh, Indien, 160012
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research
-
Kochi, Indien, 682018,
- Sree Sudheendra Medical Mission
-
Kolkata, Indien, 700020
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research
-
Maharashtra, Indien, 422005
- Chopda Medicare and Research Centre Pvt Ltd
-
Maharashtra, Indien, 400053
- Kokilaben Dhirubhai Ambani Hospital & Medical Research Institute
-
New Delhi, Indien, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
Pune, Indien, 411001
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
-
Secunderabad, Indien, 500003
- Krishna Institute of medical sciences
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Haifa, Israel, 3339419
- Bnai Zion Medical Center, Haifa
-
Kfar Saba, Israel, 4428164
- Meir Medical Center
-
Nahariya, Israel, 2210001
- Western Galilee Hospital
-
Ramat Gan, Israel, 5262000
- The Chaim Sheba Medical Center Tel HaShomer
-
-
-
-
-
Ancona, Italien, 60126
- Ospedali Riuniti di Ancona
-
Brescia, Italien, 25123
- A.O. Spedali Civili di Brescia
-
Florence, Italien, 50139
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Genova, Italien, 16132
- Azienda Ospedaliera San Martino
-
Milan, Italien, 20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Milan, Italien, 20122
- Istituto Ortopedico G.Pini
-
Modena, Italien, 41124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena
-
Roma, Italien, 00161
- AOU Policlinico Umberto I
-
Roma, Italien, 00128
- Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico
-
Roma, Italien, 00195
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Aichi, Nagoya, Japan, 457-8510
- Japan Community Healthcare Organization Chukyo Hospital
-
Fukuoka, Kitakyushu, Japan, 807-8555
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health
-
Hokkaido, Sapporo, Japan, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Ishikawa, Kanazawa, Japan, 920-8641
- Kanazawa University Hospital
-
Kyoto, Kyoto, Japan, 606-8507
- Kyoto University Hospital
-
Osaka, Suita, Japan, 565-0871
- The University of Osaka Hospital
-
Tokyo, Bunkyo-ku, Japan, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
-
Wakayama, Wakayama, Japan, 641-8509
- Wakayama Medical University Hospital
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V1Y 1S1
- St. Paul's Hospital (Vancouver)
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4A6
- St. Joseph's Healthcare Hamilton
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3L9
- Mount Sinai Hospital (Toronto)
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100191
- Peking University Third Hospital
-
Beijing, Kina, 100032
- Peking Union Medical College Hospital
-
Bengbu, Kina, 233004
- the First Affiliated Hospital of Bengbu Medical College
-
Changchun, Kina, 130021
- The First Hospital of Jilin University
-
Chengdu, Kina, 610041
- West China Hospital, Sichuan University
-
Guangzhou, Kina, 510080
- Guangdong Provincial People's Hospital
-
Guangzhou, Kina, 510630
- The third affiliated hospital of Sun Yat-Sen University
-
Hangzhou, Kina, 310009
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
Nanjing, Kina, 210008
- Nanjing Drum Tower Hospital
-
Ningbo, Kina, 315010
- The First Affiliated Hospital of Ningbo University
-
Shanghai, Kina, 200040
- Huashan Hospital, Fudan University
-
Suzhou, Kina, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Tianjin, Kina, 30052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Wenzhou, Kina, 325000
- The First Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
-
Wuhan, Kina, 430022
- Wuhan Union Hospital
-
Wuhan, Kina, 430030
- Tongji Hospital Affiliated Tongji Medical College Huazhong University of S & T
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
- University of Malaya Medical Centre
-
Kuala Selangor, Malaysia, 68100
- Hospital Selayang
-
-
-
-
-
Chihuahua City, Mexiko, 31020
- Investigacion y Biomedicina de Chihuahua S.C.
-
Guadalajara, Mexiko, 44160
- Centro Integral en Reumatologia, SA. de CV.
-
Mérida, Mexiko, 97070
- Medical Care & Research SA de CV
-
Oaxaca City, Mexiko, 68000
- Oaxaca Site Management Organization, S.C.
-
-
-
-
-
Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
-
Nijmegen, Nederländerna, 6525 GA
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, N-0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Hamilton, Nya Zeeland, 3204
- Waikato Hospital
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 30-002
- Malopolska Clinical Research
-
Poznan, Polen, 60-218
- Medical Center Hetmanska
-
Warsaw, Polen, 02-507
- National Medical Institute MSWiA
-
Warsaw, Polen, 04 141
- Military Medical Institute- National Research Institute
-
Warsaw, Polen, 02-637
- Prof Eleonora Reicher Memorial Institute of Rheumatology
-
-
-
-
-
Almada, Portugal, 2801-951
- ULS de Almada -Seixal, E. P. E. - Hospital Garcia de Orta
-
-
-
-
-
Bacau, Rumänien, 600114
- Bacau County Hospital
-
Brasov, Rumänien, 500283
- C.M.D.T.A. NEOMED, Brasov
-
Bucharest, Rumänien, 030463
- S.C. Policlinica CCBR S.R.L.
-
Bucharest, Rumänien, 11172
- St. Mary's Clinical Hospital
-
Bucharest, Rumänien, 020475
- Dr. Ion Cantacuzino Clinical Hospital
-
Cluj-Napoca, Rumänien, 400006
- Cluj Napoca Clinical County Hospital
-
Constanța, Rumänien, 900622
- Aqua Clinic (AquaMed Consulting SRL- juridic)
-
Râmnicu Vâlcea, Rumänien, 240762
- SC Medaudio Optica SRL
-
-
-
-
-
Sankt Gallen, Schweiz, 9007
- Kantonsspital St.Gallen
-
Zurich, Schweiz, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 169608
- Singapore General Hospital
-
Singapore, Singapore, 308433
- Tan Tock Seng Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08026
- Hospital Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Madrid, Spanien, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Spanien, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Santiago de Compostela, Spanien, 15706
- Hospital Clínico de Santiago
-
Valencia, Spanien, 46017
- Hospital Dr. Peset
-
-
-
-
-
Leeds, Storbritannien, LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
-
Liverpool, Storbritannien, L9 7AL
- Aintree University Hospital
-
London, Storbritannien, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Salford, Storbritannien, M6 8HD
- Salford Royal
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 413 45
- Clinical Rheumatology Research Center Sahlgrenska
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Sydkorea, 04401
- Soonchunhyang University Hospital Seoul
-
Seoul, Sydkorea, 04763
- Hanyang University Medical Center
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
-
Taipei, Taiwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Thailand, 50200
- Maharaj Nakom Chiangmai Hospital
-
Hat Yai, Thailand, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
Muang, Thailand, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Ratchathewi, Thailand, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
-
-
-
-
Prague, Tjeckien, 12800
- Institute of Rheumathology Prague
-
Uherské Hradiště, Tjeckien, 686 01
- Medical Plus s.r.o., Rheumatology Outpatient Clinic
-
-
-
-
-
Antalya, Turkiet (Türkiye), 07070
- Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi -ANTALYA-33606
-
Elâzığ, Turkiet (Türkiye), 23200
- Firat University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Cologne, Tyskland, 50937
- Universitätsklinikum Köln (AöR)
-
Erlangen, Tyskland, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
-
München, Tyskland, 80337
- Klinikum der Universität München AÖR
-
Münster, Tyskland, 48149
- Westfälische Wilhelms-Universität Münster
-
-
-
-
-
Graz, Österrike, 8036
- Medical University of Graz State Hospital - University Hospital Graz
-
Linz, Österrike, 4020
- Ordensklinikum Linz GmbH
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Undertecknat och daterat skriftligt informerat samtycke i enlighet med International Council on Harmonization (ICH) - Good Clinical Practice (GCP) och lokal lagstiftning före antagning till prövningen
- Manliga eller kvinnliga patienter i åldern ≥18 år vid tidpunkten för samtycke (eller över laglig ålder, t.ex. Storbritannien (UK) ≥16 år)
- Patienter måste uppfylla 2013 American College of Rheumatology/European Alliance of Associations for Rheumatology (ACR/EULAR) klassificeringskriterier för systemisk skleros (SSc)
- Patienter måste diagnostiseras med diffus kutan SSc (utbredd hudfibros med hudinblandning proximalt till armbågar och/eller knän) enligt definitionen av LeRoy et al.1988
- SSc-sjukdomsdebut (definierad av det första symtomet av icke-Raynauds fenomen (RP) måste ske inom 5 år efter besök 1
Bevis på aktiv sjukdom, definierad som att ha minst ett av följande:
- Nystart av SSc under de senaste 2 åren efter besök 1 ELLER
- Ny hudinblandning eller försämring av två nya kroppsområden inom 6 månader efter besök 1 (av de 17 kroppsområden som definierats av Modified Rodnan Skin Score (mRSS) bedömning, dokumenterad i kliniska filer) ELLER
- Ny involvering eller försämring av ett nytt kroppsområde om antingen bröstet eller buken inom 6 månader efter besök 1 ELLER
- Försämring av hudförtjockning (≥2 mRSS-poäng) inom 6 månader efter besök 1 ELLER
- ≥1 senfriktionsgnidning
Förhöjda biomarkörer vid besök 1 (screening) definieras som minst ett av följande:
- C-reaktivt protein (CRP) ≥6 mg/L (≥0,6 mg/dL), ELLER
- Erytrocytsedimentationshastighet (ESR) ≥28 mm/h, ELLER
- Krebs von den Lungen 6 (KL-6) ≥1000 U/ml.
Bevis på signifikant vaskulopati, definierad som:
- Aktivt digitalt sår (DU(s)) vid besök 1 ELLER
- Dokumenterad historik för DU(s), OR
- Tidigare behandling av RP med prostacyklinanaloger eller ≥ 1 andra läkemedel, inklusive nitrater, NO-donatorer i någon form, inklusive topikala; fosfodiesteras 5 (PDE5)-hämmare (t.ex. sildenafil, tadalafil, vardenafil); ospecifika PDE5-hämmare (teofyllin, dipyridamol) ELLER
- RP med förhöjt CRP ≥6 mg/L
- Om inget av de fyra kriterierna ovan är uppfyllt kan patienten skrivas in om diagnosen Interstitiell lungsjukdom (ILD) har bekräftats. Ytterligare inklusionskriterier gäller.
Exklusions kriterier:
- Alla kända former av pulmonell hypertoni
- Lungsjukdom med forcerad vitalkapacitet (FVC)
- Begränsad kutan SSc vid screening. Andra autoimmuna bindvävssjukdomar, förutom fibromyalgi, sklerodermiassocierad myopati och sekundärt Sjögrens syndrom
- Diffuserande kapacitet för kolmonoxid (DLCO) (hemoglobinkorrigerad)
- Någon historia av sklerodermi njurkris.
- Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR)
- Cirros av någon Child-Pugh-klass (A, B eller C)
- Kolestas för närvarande, eller alkaliskt fosfatas (ALP) > 4 x övre normalgräns (ULN), eller ALP > 2 x ULN och gamma-glutamyltransferas (GGT) > 3 x ULN vid screening Ytterligare uteslutningskriterier gäller.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
Placebo
|
|
Experimentell: Avenciguat (BI 685509)
|
Avenciguat (BI 685509)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Nedgången i forcerad vitalkapacitet (FVC) (mL) under 48 veckor
Tidsram: 48 veckor.
|
48 veckor.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring från baslinjen i Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI) poäng vid vecka 48
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 48.
|
HAQ-DI; 20-frågor instrument som bedömer 8 funktionsområden; intervall: 0-3, 0= inga svårigheter, 3= oförmåga att utföra uppgift i det området.
|
Vid baslinjen och vecka 48.
|
|
Absolut förändring från baslinjen i forcerad vitalkapacitet (FVC) (prognostiserat %) vid vecka 48
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 48.
|
Vid baslinjen och vecka 48.
|
|
|
Absolut förändring från baslinjen i Patient Global Assessment (PGA) Visual Analog Scale (VAS) poäng vid vecka 48
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 48.
|
PGA är en självbedömning av patientens allmänna hälsa under den föregående 1 veckan med hjälp av en 0-10 ordinalskala, med en högre poäng som indikerar ett sämre resultat.
|
Vid baslinjen och vecka 48.
|
|
Absolut förändring från baslinjen i Clinician Global Assessment (CGA) Visual Analog Scale (VAS) poäng vid vecka 48
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 48.
|
Klinikerbedömning (CGA) av patientens allmänna hälsa under den föregående 1 veckan med hjälp av en 0-10 ordinalskala, med en högre poäng som indikerar ett sämsta resultat.
|
Vid baslinjen och vecka 48.
|
|
Sammansatt mått på Raynauds fenomen (RP) aktivitet vid vecka 48
Tidsram: Vecka 48.
|
Vecka 48.
|
|
|
Absolut förändring från baslinjen i nettobördan för digitalt sår (DU) vid vecka 48
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 48.
|
Vid baslinjen och vecka 48.
|
|
|
Dags till behandlingsmisslyckande
Tidsram: 48 veckor.
|
Tid till behandlingsmisslyckande, definierad som tiden till en av följande händelser (beroende på vilket som inträffar först) som inträffar under den 48 veckor långa och förlängda behandlingsperioden:
|
48 veckor.
|
|
Absolut förändring från baslinjen i forcerad vitalkapacitet (FVC) (mL) vid vecka 48
Tidsram: I vecka 48.
|
I vecka 48.
|
|
|
Absolut förändring från baslinjen i Modified Rodnan Skin Score (mRSS) vid vecka 48 hos studiedeltagare med diffus kutan systemisk skleros (dcSSc)
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 48.
|
För att mäta mRSS, bedöms patientens hudtjocklek genom palpation med hjälp av en skala från 0-3, med 0 = normal hud; 1= mild tjocklek; 2= måttlig tjocklek och 3=svår tjocklek med oförmåga att nypa huden till ett veck (värsta resultat).
|
Vid baslinjen och vecka 48.
|
|
Andel svarspersoner i studiedeltagare med diffus kutan systemisk skleros (dcSSc) baserat på det reviderade Composite Response Index in Systemic Sclerosis (CRISS) vid vecka 48
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 48.
|
Reviderat sammansatt svarsindex vid systemisk skleros (CRISS) vid vecka 48 (uppnådd ≥ 20 % förbättring från baslinjen till vecka 48 i minst 3 av de 5 kärnuppsättningsmåtten, förutom ≥ 5 % i procent förutspådd Forced Vital Capacity (FVC)) .
CRISS är ett tvåstegs sammansatt index som i steg 2 inkluderar mRSS, FVC procent förutspådd, HAQ-DI, patientens globala bedömning och läkares globala bedömning.
Steg 1 i ACR-CRISS-versionen består av frånvaron av signifikant försämring av interstitiell lungsjukdom, en ny njurkris av sklerodermi, vänsterkammarsvikt eller pulmonell arteriell hypertoni.
Den reviderade versionen föreslår att frånvaron av betydande gastrointestinal dysmotilitet som kräver parenteral eller enteral näring och betydande digital ischemi som kräver sjukhusvistelse, kallbrand eller amputation läggs till i steg 1.
Utfallet är en kontinuerlig variabel mellan 0,0 och 1,0 (0 - 100%).
En högre poäng indikerar större förbättring.
|
Vid baslinjen och vecka 48.
|
|
American College of Rheumatology Composite Response Index in Systemic Sclerosis (ACR-CRISS) poäng hos studiedeltagare med diffus kutan systemisk skleros (dcSSc) vid vecka 48
Tidsram: I vecka 48.
|
CRISS är ett tvåstegs sammansatt index som i steg 2 inkluderar Modified Rodnan Skin Score (mRSS), FVC procent förutspådd, Health Assessment Questionnaire - Disability Index (HAQ-DI), patientens globala bedömning och läkares globala bedömning.
Steg 1 i ACR-CRISS-versionen består av frånvaron av signifikant försämring av interstitiell lungsjukdom, en ny njurkris av sklerodermi, vänsterkammarsvikt eller pulmonell arteriell hypertoni.
Utfallet är en kontinuerlig variabel mellan 0,0 och 1,0 (0 - 100%).
En högre poäng indikerar större förbättring.
|
I vecka 48.
|
|
Tid till modifierad Rodnan Skin Score (mRSS) progression (≥25 % ökning av mRSS och en ökning av mRSS på >5 poäng) hos studiedeltagare med diffus kutan systemisk skleros (dcSSc)
Tidsram: 48 veckor.
|
48 veckor.
|
|
|
Andel studiedeltagare med diffus kutan systemisk skleros (dcSSc) med modifierad Rodnan Skin Score (mRSS) progression (25 % ökning av mRSS och en ökning av mRSS med >5 poäng)
Tidsram: 48 veckor.
|
48 veckor.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Kaufman J, Nabozny G, Tran-Manh C, Liebel C, Zhou X, Daley LA, Wang CT, Ebenezer DL, Delic D, Wohnhaas CT, Trinh-Minh T, Distler JHW. Avenciguat: a novel soluble guanylate cyclase activator that affects multiple cell types to inhibit IFN-1 signalling and fibrosis. Rheumatology (Oxford). 2025 Aug 1;64(8):4738-4743. doi: 10.1093/rheumatology/keaf109.
- Khanna D, de Vries-Bouwstra J, Hoffmann-Vold AM, Kuwana M, Low AHL, Proudman S, Flack M, Kukreja A, Fagan N, Distler O. A Phase II study of avenciguat, a novel soluble guanylate cyclase activator, in patients with systemic sclerosis: Study design and rationale of the VITALISScE study. J Scleroderma Relat Disord. 2024 Nov 7;10(1):27-35. doi: 10.1177/23971983241291923. eCollection 2025 Feb.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 december 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
22 oktober 2025
Avslutad studie (Faktisk)
30 januari 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 september 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 september 2022
Första postat (Faktisk)
29 september 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 mars 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 mars 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 1366-0031
- 2022-500332-11-00 (Registeridentifierare: CTIS)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
När kriterierna i avsnittet "Tidsram" är uppfyllda kan forskare använda följande länk https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing att begära tillgång till de kliniska studiedokumenten angående denna studie, och efter ett undertecknat "Document Sharing Agreement".
Vidare kan forskare begära tillgång till den kliniska studiens data, för denna och andra listade studier, efter inlämnande av ett forskningsförslag och enligt de villkor som anges på webbplatsen.
Tidsram för IPD-delning
Efter att strukturerade resultat har publicerats slutförs alla regulatoriska aktiviteter i USA och EU för produkten och indikationen, och efter att det primära manuskriptet har godkänts för publicering.
Kriterier för IPD Sharing Access
För studiedokument - vid undertecknande av ett "Document Sharing Agreement".
För studiedata - 1. efter inlämnande och godkännande av forskningsförslaget (kontroller kommer att utföras av sponsorn och/eller den oberoende granskningspanelen, inklusive kontroll av att den planerade analysen inte konkurrerar med sponsorns publiceringsplan); 2. och vid undertecknande av ett juridiskt avtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .