Badanie u osób z twardziną układową w celu sprawdzenia, czy BI 685509 ma wpływ na czynność płuc i inne objawy twardziny układowej (VITALISScE™)
16 marca 2026 zaktualizowane przez: Boehringer Ingelheim
Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, równoległe badanie fazy II, dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa trwającego co najmniej 48 tygodni doustnego leczenia BI 685509 u dorosłych z wczesną postępującą rozlaną postacią twardziny układowej skóry
To badanie jest otwarte dla dorosłych w wieku 18 lat i starszych lub starszych, którzy mają wczesną postać twardziny układowej. Ludzie mogą uczestniczyć, jeśli mają określony podtyp zwany rozlaną skórną twardziną układową. Twardzina układowa jest również nazywana twardziną układową.
Celem tego badania jest ustalenie, czy lek o nazwie BI 685509 pomaga chorym na twardzinę, u których występują objawy zwłóknienia płuc lub problemy naczyniowe.
Uczestnicy są losowo przydzielani do 2 grup. Jedna grupa przyjmuje tabletki BI 685509 3 razy dziennie, a druga grupa przyjmuje tabletki placebo 3 razy dziennie. Tabletki placebo wyglądają jak tabletki BI 685509, ale nie zawierają żadnego leku. Uczestnicy przyjmują tabletki przez co najmniej 11 miesięcy. Następnie uczestnicy mogą kontynuować przyjmowanie tabletek, aż ostatni uczestnik zakończy 11-miesięczny okres leczenia. Oznacza to, że czas trwania badania i czas trwania leczenia są różne dla każdego uczestnika, w zależności od tego, kiedy rozpoczynają badanie. Na początku badania uczestnicy odwiedzają miejsce badania co 2 tygodnie. Czas między wizytami w ośrodku badawczym wydłuża się w miarę trwania badania. Po 11-miesięcznym okresie leczenia uczestnicy odwiedzają ośrodek badawczy co 3 miesiące.
Podczas badania uczestnicy regularnie wykonują testy czynnościowe płuc. Wyniki są porównywane między dwiema grupami, aby sprawdzić, czy leczenie działa. Uczestnicy regularnie wypełniają również kwestionariusze dotyczące objawów twardziny skóry. Lekarze regularnie sprawdzają stan skóry i ogólny stan zdrowia uczestników oraz odnotowują wszelkie niepożądane skutki.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
214
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
C.a.b.a, Argentyna, 1056
- Centro de Investigaciones Metabolicas (CINME)-C.A.B.A-61553
-
CABA, Argentyna, 1280AEB
- Hospital Británico de Buenos Aires
-
CABA, Argentyna, C1023AAB
- STAT Research
-
CABA, Argentyna, C1405BFN
- Instituto de Investigación Clínica TyT
-
CABA, Argentyna, C1425DKG
- Psoriahue Medicina Interdisciplinaria S.R.L
-
La Plata, Argentyna, B1900AXI
- Hospital Italiano de La Plata
-
Mar del Plata, Argentyna, 7600
- Centro de Investigaciones Medicas Mar del Plata
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Graz, Austria, 8036
- Medical University of Graz State Hospital - University Hospital Graz
-
Linz, Austria, 4020
- Ordensklinikum Linz GmbH
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1070
- ULB Hôpital Erasme
-
Ghent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
Liège, Belgia, 4000
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege
-
-
-
-
-
Curitiba, Brazylia, 80440-210
- SAPIENS - Instituto de Estudos e Pesquisa Clínica
-
Porto Alegre, Brazylia, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
São Bernardo do Campo, Brazylia, 09780-000
- CEMEC - Centro Multidisciplinar de Estudos Clínicos
-
São Paulo, Brazylia, 04023-062
- Hospital do RIM - UNIFESP
-
-
-
-
-
Comuna de Recoleta, Chile, 8420383
- Centro Internacional de Estudios Clinicos (CIEC)
-
Vitacura, Chile, 7640881
- Clinica Dermacross S.A.
-
-
-
-
-
Beijing, Chiny, 100191
- Peking University Third Hospital
-
Beijing, Chiny, 100032
- Peking Union Medical College Hospital
-
Bengbu, Chiny, 233004
- the First Affiliated Hospital of Bengbu Medical College
-
Changchun, Chiny, 130021
- The First Hospital of Jilin University
-
Chengdu, Chiny, 610041
- West China Hospital, Sichuan University
-
Guangzhou, Chiny, 510080
- Guangdong Provincial People's Hospital
-
Guangzhou, Chiny, 510630
- The third affiliated hospital of Sun Yat-Sen University
-
Hangzhou, Chiny, 310009
- The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
-
Nanjing, Chiny, 210008
- Nanjing Drum Tower Hospital
-
Ningbo, Chiny, 315010
- The First Affiliated Hospital of Ningbo University
-
Shanghai, Chiny, 200040
- Huashan Hospital, Fudan University
-
Suzhou, Chiny, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Tianjin, Chiny, 30052
- Tianjin Medical University General Hospital
-
Wenzhou, Chiny, 325000
- The First Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
-
Wuhan, Chiny, 430022
- Wuhan Union Hospital
-
Wuhan, Chiny, 430030
- Tongji Hospital Affiliated Tongji Medical College Huazhong University of S & T
-
-
-
-
-
Prague, Czechy, 12800
- Institute of Rheumathology Prague
-
Uherské Hradiště, Czechy, 686 01
- Medical Plus s.r.o., Rheumatology Outpatient Clinic
-
-
-
-
-
Aarhus N, Dania, 8200
- Aarhus University Hospital
-
-
-
-
-
Manila, Filipiny, 1000
- Manila Doctors Hospital
-
Quezon City, Filipiny, 1112
- St. Luke's Medical Center-Quezon-59457
-
-
-
-
-
Kuopio, Finlandia, 70210
- Kuopio University Hospital
-
Turku, Finlandia, 20521
- TYKS
-
-
-
-
-
Epagny Metz-Tessy, Francja, 74370
- HOP Annecy-Genevois
-
Nantes, Francja, 44093
- HOP Hôtel-Dieu
-
Paris, Francja, 75014
- Hôpital Cochin
-
Rennes, Francja, 35003
- HOP Pontchaillou
-
Strasbourg, Francja, 67091
- HOP Civil
-
Toulouse, Francja, 31059
- Hôpital Rangueil - CHU de Toulouse
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54500
- HOP Brabois
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 11527
- General Hospital of Athens "Laiko"
-
Athens, Grecja, 115 27
- General Hospital of Athens "Laiko"
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08026
- Hospital Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Madrid, Hiszpania, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Santiago de Compostela, Hiszpania, 15706
- Hospital Clínico de Santiago
-
Valencia, Hiszpania, 46017
- Hospital Dr. Peset
-
-
-
-
-
Leiden, Holandia, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
-
Nijmegen, Holandia, 6525 GA
- Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Bangalore, Indie, 560 034
- St John's Medical College
-
Chandigarh, Indie, 160012
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research
-
Kochi, Indie, 682018,
- Sree Sudheendra Medical Mission
-
Kolkata, Indie, 700020
- Post Graduate Institute of Medical Education and Research
-
Maharashtra, Indie, 422005
- Chopda Medicare and Research Centre Pvt Ltd
-
Maharashtra, Indie, 400053
- Kokilaben Dhirubhai Ambani Hospital & Medical Research Institute
-
New Delhi, Indie, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
Pune, Indie, 411001
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
-
Secunderabad, Indie, 500003
- Krishna Institute of medical sciences
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Medical Center
-
Haifa, Izrael, 3339419
- Bnai Zion Medical Center, Haifa
-
Kfar Saba, Izrael, 4428164
- Meir Medical Center
-
Nahariya, Izrael, 2210001
- Western Galilee Hospital
-
Ramat Gan, Izrael, 5262000
- The Chaim Sheba Medical Center Tel HaShomer
-
-
-
-
-
Aichi, Nagoya, Japonia, 457-8510
- Japan Community Healthcare Organization Chukyo Hospital
-
Fukuoka, Kitakyushu, Japonia, 807-8555
- Hospital of the University of Occupational and Environmental Health
-
Hokkaido, Sapporo, Japonia, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Ishikawa, Kanazawa, Japonia, 920-8641
- Kanazawa University Hospital
-
Kyoto, Kyoto, Japonia, 606-8507
- Kyoto University Hospital
-
Osaka, Suita, Japonia, 565-0871
- The University of Osaka Hospital
-
Tokyo, Bunkyo-ku, Japonia, 113-8603
- Nippon Medical School Hospital
-
Wakayama, Wakayama, Japonia, 641-8509
- Wakayama Medical University Hospital
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V1Y 1S1
- St. Paul's Hospital (Vancouver)
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 4A6
- St. Joseph's Healthcare Hamilton
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3L9
- Mount Sinai Hospital (Toronto)
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
-
-
-
Seoul, Korea Południowa, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korea Południowa, 04401
- Soonchunhyang University Hospital Seoul
-
Seoul, Korea Południowa, 04763
- Hanyang University Medical Center
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 59100
- University of Malaya Medical Centre
-
Kuala Selangor, Malezja, 68100
- Hospital Selayang
-
-
-
-
-
Chihuahua City, Meksyk, 31020
- Investigacion y Biomedicina de Chihuahua S.C.
-
Guadalajara, Meksyk, 44160
- Centro Integral en Reumatologia, SA. de CV.
-
Mérida, Meksyk, 97070
- Medical Care & Research SA de CV
-
Oaxaca City, Meksyk, 68000
- Oaxaca Site Management Organization, S.C.
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Cologne, Niemcy, 50937
- Universitätsklinikum Köln (AöR)
-
Erlangen, Niemcy, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
-
Heidelberg, Niemcy, 69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
-
München, Niemcy, 80337
- Klinikum der Universität München AÖR
-
Münster, Niemcy, 48149
- Westfälische Wilhelms-Universität Münster
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia, N-0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Hamilton, Nowa Zelandia, 3204
- Waikato Hospital
-
-
-
-
-
Krakow, Polska, 30-002
- Malopolska Clinical Research
-
Poznan, Polska, 60-218
- Medical Center Hetmanska
-
Warsaw, Polska, 02-507
- National Medical Institute MSWiA
-
Warsaw, Polska, 04 141
- Military Medical Institute- National Research Institute
-
Warsaw, Polska, 02-637
- Prof Eleonora Reicher Memorial Institute of Rheumatology
-
-
-
-
-
Almada, Portugalia, 2801-951
- ULS de Almada -Seixal, E. P. E. - Hospital Garcia de Orta
-
-
-
-
-
Bacau, Rumunia, 600114
- Bacau County Hospital
-
Brasov, Rumunia, 500283
- C.M.D.T.A. NEOMED, Brasov
-
Bucharest, Rumunia, 030463
- S.C. Policlinica CCBR S.R.L.
-
Bucharest, Rumunia, 11172
- St. Mary's Clinical Hospital
-
Bucharest, Rumunia, 020475
- Dr. Ion Cantacuzino Clinical Hospital
-
Cluj-Napoca, Rumunia, 400006
- Cluj Napoca Clinical County Hospital
-
Constanța, Rumunia, 900622
- Aqua Clinic (AquaMed Consulting SRL- juridic)
-
Râmnicu Vâlcea, Rumunia, 240762
- SC Medaudio Optica SRL
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 169608
- Singapore General Hospital
-
Singapore, Singapur, 308433
- Tan Tock Seng Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Covina, California, Stany Zjednoczone, 91722
- Medvin Clinical Research-Covina-67001
-
Inglewood, California, Stany Zjednoczone, 90301
- Southern California Scleroderma and Rheumatology Center
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- University of California Los Angeles
-
Whittier, California, Stany Zjednoczone, 90602
- Medvin Clinical Research-Whittier-69033
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Mayo Clinic - Florida
-
Plantation, Florida, Stany Zjednoczone, 33324
- IRIS Research and Development
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- The Emory Clinic
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Augusta University
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic, Rochester
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
- University of Cincinnati Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
-
-
-
Sankt Gallen, Szwajcaria, 9007
- Kantonsspital St.Gallen
-
Zurich, Szwajcaria, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
-
-
-
Gothenburg, Szwecja, 413 45
- Clinical Rheumatology Research Center Sahlgrenska
-
-
-
-
-
Chiang Mai, Tajlandia, 50200
- Maharaj Nakom Chiangmai Hospital
-
Hat Yai, Tajlandia, 90110
- Songklanagarind Hospital
-
Muang, Tajlandia, 40002
- Srinagarind Hospital
-
Ratchathewi, Tajlandia, 10400
- Ramathibodi Hospital
-
-
-
-
-
Taichung, Tajwan, 40447
- China Medical University Hospital
-
Taipei, Tajwan, 100
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Antalya, Turcja (Türkiye), 07070
- Akdeniz Universitesi Tip Fakultesi -ANTALYA-33606
-
Elâzığ, Turcja (Türkiye), 23200
- Firat University Hospital
-
-
-
-
-
Ancona, Włochy, 60126
- Ospedali Riuniti di Ancona
-
Brescia, Włochy, 25123
- A.O. Spedali Civili di Brescia
-
Florence, Włochy, 50139
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Genova, Włochy, 16132
- Azienda Ospedaliera San Martino
-
Milan, Włochy, 20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Milan, Włochy, 20122
- Istituto Ortopedico G.Pini
-
Modena, Włochy, 41124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena
-
Roma, Włochy, 00161
- AOU Policlinico Umberto I
-
Roma, Włochy, 00128
- Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico
-
Roma, Włochy, 00195
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L9 7AL
- Aintree University Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
- Salford Royal
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda zgodnie z Międzynarodową Radą ds. Harmonizacji (ICH) — Dobra Praktyka Kliniczna (GCP) i lokalnymi przepisami przed dopuszczeniem do badania
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥18 lat w momencie wyrażenia zgody (lub powyżej pełnoletności, np. Wielka Brytania (Wielka Brytania) ≥16 lat)
- Pacjenci muszą spełniać kryteria klasyfikacji American College of Rheumatology/European Alliance of Associations for Rheumatology (ACR/EULAR) z 2013 r. dla twardziny układowej (SSc)
- U pacjentów należy zdiagnozować rozlane skórne SSc (rozległe zwłóknienie skóry z zajęciem skóry w okolicy łokci i/lub kolan) zgodnie z definicją LeRoya i wsp. 1988
- Początek choroby SSc (zdefiniowany przez pierwszy objaw inny niż objaw Raynauda (RP)) musi nastąpić w ciągu 5 lat od wizyty 1
Dowody na czynną chorobę, zdefiniowaną jako posiadająca co najmniej jedno z poniższych:
- Nowy początek SSc w ciągu ostatnich 2 lat od wizyty 1 LUB
- Nowe zajęcie skóry lub pogorszenie stanu dwóch nowych obszarów ciała w ciągu 6 miesięcy od Wizyty 1 (spośród 17 obszarów ciała zdefiniowanych na podstawie oceny Modified Rodnan Skin Score (mRSS), udokumentowanej w dokumentacji klinicznej) LUB
- Nowe zajęcie lub pogorszenie jednego nowego obszaru ciała, jeśli dotyczy to klatki piersiowej lub brzucha w ciągu 6 miesięcy od wizyty 1 LUB
- Pogorszenie zgrubienia skóry (≥2 punkty mRSS) w ciągu 6 miesięcy od wizyty 1 LUB
- ≥1 tarcie tarcia ścięgna
Podwyższone biomarkery podczas wizyty 1 (badanie przesiewowe) zdefiniowane jako co najmniej jedno z poniższych:
- Białko C-reaktywne (CRP) ≥6 mg/l (≥0,6 mg/dl), LUB
- Szybkość sedymentacji erytrocytów (ESR) ≥28 mm/h, OR
- Krebs von den Lungen 6 (KL-6) ≥1000 U/ml.
Dowód znacznej waskulopatii, zdefiniowany jako:
- Aktywny owrzodzenie palców (DU(s)) podczas wizyty 1 LUB
- Udokumentowana historia dalszych użytkowników, LUB
- wcześniejsze leczenie RP analogami prostacyklin lub ≥ 1 innym lekiem, w tym azotanami, donorami NO w dowolnej postaci, w tym miejscowo; inhibitory fosfodiesterazy 5 (PDE5) (np. syldenafil, tadalafil, wardenafil); niespecyficzne inhibitory PDE5 (teofilina, dipirydamol) LUB
- RP z podwyższonym CRP ≥6 mg/l
- Jeśli żadne z czterech powyższych kryteriów nie jest spełnione, pacjenta można wprowadzić, jeśli potwierdzono rozpoznanie śródmiąższowej choroby płuc (ILD). Obowiązują dalsze kryteria włączenia.
Kryteria wyłączenia:
- Każda znana postać nadciśnienia płucnego
- Choroba płuc z natężoną pojemnością życiową (FVC)
- Ograniczone skórne SSc podczas badań przesiewowych. Inne autoimmunologiczne choroby tkanki łącznej, z wyjątkiem fibromialgii, miopatii związanej z twardziną skóry i wtórnego zespołu Sjogrena
- Zdolność dyfuzyjna dla tlenku węgla (DLCO) (z uwzględnieniem hemoglobiny)
- Każda historia twardzinowego kryzysu nerkowego.
- Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
- Marskość wątroby dowolnej klasy Child-Pugh (A, B lub C)
- Obecna cholestaza lub fosfataza alkaliczna (ALP) > 4 x górna granica normy (GGN) lub ALP > 2 x GGN i transferaza gamma-glutamylowa (GGT) > 3 x GGN podczas badania przesiewowego Obowiązują dalsze kryteria wykluczenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
|
Placebo
|
|
Eksperymentalny: Avenciguat (BI 685509)
|
Avenciguat (BI 685509)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Szybkość spadku natężonej pojemności życiowej (FVC) (ml) w ciągu 48 tygodni
Ramy czasowe: 48 tygodni.
|
48 tygodni.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości początkowej w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia — wskaźnik niepełnosprawności (HAQ-DI) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Na początku i w 48. tygodniu.
|
HAQ-DI; 20-pytaniowy instrument oceniający 8 obszarów funkcjonalnych; zakres: 0-3, 0=brak trudności, 3=niemożność wykonania zadania w tym obszarze.
|
Na początku i w 48. tygodniu.
|
|
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej natężonej pojemności życiowej (FVC) (% wartości należnej) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Na początku i w 48. tygodniu.
|
Na początku i w 48. tygodniu.
|
|
|
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ogólnej ocenie pacjenta (PGA) w wizualnej skali analogowej (VAS) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Na początku i w 48. tygodniu.
|
PGA to samoocena ogólnego stanu zdrowia pacjenta w ciągu poprzedniego 1 tygodnia przy użyciu skali porządkowej 0-10, gdzie wyższy wynik wskazuje na gorszy wynik.
|
Na początku i w 48. tygodniu.
|
|
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w punktacji ogólnej oceny klinicysty (CGA) w wizualnej skali analogowej (VAS) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Na początku i w 48. tygodniu.
|
Ocena kliniczna (CGA) dotycząca ogólnego stanu zdrowia pacjenta w ciągu poprzedniego 1 tygodnia przy użyciu skali porządkowej od 0 do 10, gdzie wyższy wynik wskazuje na najgorszy wynik.
|
Na początku i w 48. tygodniu.
|
|
Złożona miara aktywności zjawiska Raynauda (RP) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 48.
|
Tydzień 48.
|
|
|
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w obciążeniu netto owrzodzeń palców (DU) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Na początku i w 48. tygodniu.
|
Na początku i w 48. tygodniu.
|
|
|
Czas do niepowodzenia leczenia
Ramy czasowe: 48 tygodni.
|
Czas do niepowodzenia leczenia, zdefiniowany jako czas do wystąpienia jednego z następujących zdarzeń (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej) w ciągu 48-tygodniowego i przedłużonego okresu leczenia:
|
48 tygodni.
|
|
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w natężonej pojemności życiowej (FVC) (ml) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: W 48 tygodniu.
|
W 48 tygodniu.
|
|
|
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości początkowej zmodyfikowanej punktacji skóry Rodnana (mRSS) w 48. tygodniu u uczestników badania z rozsianą skórną twardziną układową (dcSSc)
Ramy czasowe: Na początku badania i w 48. tygodniu.
|
Aby zmierzyć mRSS, grubość skóry pacjenta ocenia się palpacyjnie w skali 0-3, gdzie 0 = skóra normalna; 1= łagodna grubość; 2= umiarkowana grubość i 3= duża grubość z niemożnością ściągnięcia skóry w fałd (najgorszy wynik).
|
Na początku badania i w 48. tygodniu.
|
|
Odsetek osób odpowiadających na leczenie wśród uczestników badania z rozlaną skórną twardziną układową (dcSSc) na podstawie skorygowanego wskaźnika odpowiedzi złożonej w twardzicy układowej (CRISS) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Na początku badania i w 48. tygodniu.
|
Zmieniony wskaźnik odpowiedzi złożonej w twardzicy układowej (CRISS) w 48. tygodniu (osiągnięcie poprawy o ≥ 20% od wartości wyjściowej do 48. tygodnia w co najmniej 3 z 5 wskaźników zestawu podstawowego, z wyjątkiem ≥ 5% przewidywanej procentowej wymuszonej pojemności życiowej (FVC)) .
CRISS to dwustopniowy wskaźnik złożony, który w kroku 2 obejmuje mRSS, procent wartości należnej FVC, HAQ-DI, globalną ocenę pacjenta i globalną ocenę klinicysty.
Stopień 1 w wersji ACR-CRISS polega na braku istotnego pogorszenia śródmiąższowej choroby płuc, nowego przełomu nerkowego w postaci twardziny, niewydolności lewej komory lub tętniczego nadciśnienia płucnego.
W poprawionej wersji proponuje się dodanie do Kroku 1 braku znaczących zaburzeń motoryki przewodu pokarmowego wymagających żywienia pozajelitowego lub dojelitowego oraz znacznego niedokrwienia palców wymagającego hospitalizacji, zgorzeli lub amputacji.
Wynik jest zmienną ciągłą w zakresie od 0,0 do 1,0 (0–100%).
Wyższy wynik oznacza większą poprawę.
|
Na początku badania i w 48. tygodniu.
|
|
Wynik złożony w skali American College of Rheumatology Composite Response Index in Systemic Sclerosis (ACR-CRISS) u uczestników badania z rozsianą skórną twardziną układową (dcSSc) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: W tygodniu 48.
|
CRISS to dwustopniowy wskaźnik złożony, który w kroku 2 obejmuje zmodyfikowaną punktację skóry Rodnana (mRSS), procent wartości należnej FVC, kwestionariusz oceny stanu zdrowia – wskaźnik niepełnosprawności (HAQ-DI), ogólną ocenę pacjenta i globalną ocenę klinicysty.
Stopień 1 w wersji ACR-CRISS polega na braku istotnego pogorszenia śródmiąższowej choroby płuc, nowego przełomu nerkowego w postaci twardziny, niewydolności lewej komory lub tętniczego nadciśnienia płucnego.
Wynik jest zmienną ciągłą w zakresie od 0,0 do 1,0 (0–100%).
Wyższy wynik oznacza większą poprawę.
|
W tygodniu 48.
|
|
Czas do progresji zmodyfikowanej skali Rodnan Skin Score (mRSS) (wzrost mRSS o ≥25% i wzrost mRSS o >5 punktów) u uczestników badania z rozsianą skórną twardziną układową (dcSSc)
Ramy czasowe: 48 tygodni.
|
48 tygodni.
|
|
|
Odsetek uczestników badania z rozsianą skórną twardziną układową (dcSSc) z progresją w zmodyfikowanej skali Rodnan Skin Score (mRSS) (25% wzrost mRSS i wzrost mRSS o >5 punktów)
Ramy czasowe: 48 tygodni.
|
48 tygodni.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Kaufman J, Nabozny G, Tran-Manh C, Liebel C, Zhou X, Daley LA, Wang CT, Ebenezer DL, Delic D, Wohnhaas CT, Trinh-Minh T, Distler JHW. Avenciguat: a novel soluble guanylate cyclase activator that affects multiple cell types to inhibit IFN-1 signalling and fibrosis. Rheumatology (Oxford). 2025 Aug 1;64(8):4738-4743. doi: 10.1093/rheumatology/keaf109.
- Khanna D, de Vries-Bouwstra J, Hoffmann-Vold AM, Kuwana M, Low AHL, Proudman S, Flack M, Kukreja A, Fagan N, Distler O. A Phase II study of avenciguat, a novel soluble guanylate cyclase activator, in patients with systemic sclerosis: Study design and rationale of the VITALISScE study. J Scleroderma Relat Disord. 2024 Nov 7;10(1):27-35. doi: 10.1177/23971983241291923. eCollection 2025 Feb.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 grudnia 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
22 października 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 stycznia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 września 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 września 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 września 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 marca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
16 marca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1366-0031
- 2022-500332-11-00 (Identyfikator rejestru: CTIS)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Po spełnieniu kryteriów w sekcji „Przedział czasowy” badacze mogą skorzystać z następującego łącza https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing zażądać dostępu do dokumentów badania klinicznego dotyczących tego badania oraz po podpisaniu „Umowy o udostępnianiu dokumentów”.
Ponadto badacze mogą poprosić o dostęp do danych z badań klinicznych, dotyczących tego i innych wymienionych badań, po złożeniu wniosku badawczego i zgodnie z warunkami określonymi na stronie internetowej.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Po opublikowaniu ustrukturyzowanych wyników wszystkie działania regulacyjne w USA i UE dotyczące produktu i wskazania są zakończone, a pierwotny manuskrypt zostaje zaakceptowany do publikacji.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
W przypadku dokumentów studyjnych - po podpisaniu „Umowy udostępniania dokumentów”.
W przypadku danych z badania - 1. po złożeniu i zatwierdzeniu propozycji badania (sprawdzenie zostanie przeprowadzone przez sponsora i/lub niezależny zespół recenzentów, w tym sprawdzenie, czy planowana analiza nie koliduje z planem publikacji sponsora); 2. i po podpisaniu umowy prawnej.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .