Vaiheen II pediatrinen tutkimus siirrännäisen VS.-isäntätaudin (GVHD) ennaltaehkäisyohjelmasta ilman kalsineuriini-inhibiittoreita päivän +60 jälkeen ensimmäisen allogeenisen hematopoieettisen solunsiirron jälkeen hematologisten pahanlaatuisten kasvainten varalta
perjantai 12. syyskuuta 2025 päivittänyt: St. Jude Children's Research Hospital
Osallistujia pyydetään osallistumaan tähän kliiniseen tutkimukseen, koska osallistujalla on lymfoidi- tai myeloidipohjainen syöpädiagnoosi, joka vaatii luuytimensiirron.
Ensisijaiset tavoitteet
Arvioida vakavan akuutin GVHD:n (saGVHD) ilmaantuvuus käyttämällä ennaltaehkäisyohjelmaa ilman kalsineuriinin estäjiä vuorokauden +60 jälkeen ensimmäisen allogeenisen ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) kanssa yhteensopivan sisaruksen tai riippumattoman luovuttajan HCT:n jälkeen hematologisten pahanlaatuisten kasvainten varalta.
Toissijainen tavoite
Määritä uusiutumisen, NRM:n, kroonisen GVHD:n ja OS:n kumulatiivinen ilmaantuvuus tutkimukseen osallistuneilla vuoden kuluttua siirrosta.
Tutkivat tavoitteet
- Ruksolitinibin, fludarabiinin ja rATG:n farmakokineettisten/farmakodynaamisten (PK/PD) profiilien arvioiminen.
- Tutkimukseen osallistuneiden immuunijärjestelmän palautumisen arvioiminen ensimmäisen vuoden aikana HCT:n jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkija ehdottaa kahden valmistelevan hoito-ohjelman käyttöä taustalla olevan hematologisen pahanlaatuisen kasvaimen perusteella.
Lymfoidisen linjan hematologisten pahanlaatuisten kasvainten hoidossa käytämme tavanomaista valmistelevaa hoito-ohjelmaa, joka koostuu kokonaiskehon säteilytyksestä ja syklofosfamidista (TBI/Cy), ellei TBI ole vasta-aiheinen.
Myeloidisten pahanlaatuisten kasvainten hoidossa käytämme tiotepaa, busulfaania ja fludarabiinia (TBF), preparatiivista hoito-ohjelmaa, joka on yhdistetty vähentyneeseen uusiutumisen riskiin ja parempaan eloonjäämissuuntaukseen verrattavissa olevalla NRM:llä verrattuna busulfaaniin ja syklofosfamidiin (BuCy), nykyiseen hoito-ohjelmaamme. .
Kaikki HCT:n saajat saavat syklosporiinia yhdessä metotreksaatin ja ruksolitinibin kanssa GVHD-profylaksina.
MUD HCT:n vastaanottajat saavat rATG:tä lisäimmunosuppressioon, kuten on vakiona riippumattomille luovuttajan siirroille
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
3
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
Diagnoosi:
- Potilaat, joilla on korkean riskin akuutti lymfoblastinen leukemia ensimmäisessä remissiossa. Esimerkkejä ovat, mutta niihin rajoittumatta, potilaat, joilla on tiettyjä leukeemisten solujen sytogeneettisiä löydöksiä (esim. t(9;22) tai t(4;11)); viivästynyt vaste induktiokemoterapiaan; leukeemisten blastien uudelleen ilmaantuminen MRD:llä (millä tahansa tasolla) potilailla, jotka ovat aiemmin olleet MRD-negatiivisia; jatkuvasti havaittavissa oleva MRD alemmilla tasoilla; varhainen T-solun esiaste (ETP) ALL.
- Potilaat, joilla on akuutti lymfoblastinen leukemia ensimmäisen remission jälkeen.
- Potilaat, joilla on Hodgkinin tauti ensimmäisen remission jälkeen tai potilaat, joilla on refraktaarinen sairaus.
- Potilaat, joilla on krooninen myelooinen leukemia.
- Potilaat, joilla on primaarinen tai sekundaarinen myelodysplastinen oireyhtymä.
- Potilaat, joilla on Non-Hodgkinin lymfooma, joka on ylittänyt ensimmäisen remission tai joilla on vaikeahoitoinen sairaus.
- Potilaat, joilla on de novo akuutti myelooinen leukemia ensimmäisessä remissiossa tai sen jälkeen tai joilla on uusiutunut tai refraktaarinen sairaus tai myelooinen sarkooma (extra-medullaarinen AML).
- Potilaat, joilla on sekundaarinen akuutti myelooinen leukemia.
- NK-solujen lymfoblastinen leukemia missä tahansa CR:ssä.
- Bifenotyyppinen, sappilinjainen tai erilaistumaton leukemia.
- Juveniili myelomonosyyttinen leukemia (JMML)
- Kaikki potilaat, joilla on aiempaa näyttöä keskushermoston leukemiasta, on hoidettava ja heillä on oltava keskushermoston CR.
Potilailla on oltava sukulainen tai ei-sukulainen luovuttaja, joka vastaa 12:ta 12:sta HLA-alleelista.
Potilaan Karnofsky/Lansky-pistemäärän on oltava 70 tai korkeampi.
Potilaiden tulee olla vähintään 12-vuotiaita.
Potilaiden lyhenevän fraktion on oltava > 26 % tai vasemman kammion ejektiofraktion > 40 %.
Potilaiden bilirubiinin on oltava enintään 2,5 mg/dl ja alaniiniaminotransferaasin (ALT) vähintään 5 kertaa normaalin yläraja.
Potilaiden kreatiniinipuhdistuman tai glomerulusfiltraationopeuden (GFR) on oltava yli 70 ml/min/1,73 m2.
Potilailla ei saa olla vakavia infektioita, jotka päätutkijan määrittämänä sulkevat pois BMT:n.
Potilaiden FVC:n on oltava > 50 % ennustettu TAI, jos he eivät pysty suorittamaan keuhkojen toimintatestausta, hänen on säilytettävä pulssioksimetrinen happisaturaation yli 92 % huoneilmasta.
Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden raskaustestin tulee olla negatiivinen.
Poissulkemiskriteerit
- Potilaat, joille on tehty aiemmin HCT.
- Potilaat, joilla on perifeerisen veren kantasolusiirteen lähde.
- Potilaat, joilla on ei-salliva epäsuhta DPB1-alleelissa.
- Potilaat, jotka ovat HIV-positiivisia.
- Potilaat, jotka ovat positiivisia hepatiitti B:n pinta-antigeenille (HBsAg).
- C-hepatiittipositiiviset potilaat.
- Potilaat, joilla on piilevä tuberkuloosi, joilla on positiivinen TB IFN-gamma-vapautumismääritys.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Elinsiirtopotilaat
|
Päivä +40 Annostus ja antotapa - Ruksolitinibitabletit tulee antaa suun kautta kahdesti vuorokaudessa, noin 12 tunnin välein, jatkuvasti, suun kautta
Muut nimet:
Päivät -3 ja -2 Annostus ja antoreitti - Mesna annostellaan syklofosfamidiannoksen perusteella ja annetaan yleensä fraktioituina annoksina noin 20 % syklofosfamidin kokonaisannoksesta, suonensisäisesti.
Muut nimet:
Päivät -3, -2 ja -1 Annostus ja antoreitti (7 mg/kg kokonaisannos); suonensisäisesti.
Muut nimet:
Päivä -1 Annostus ja antoreitti - 3 mg/kg; annosta säädetään siten, että vakaa pitoisuus pysyy välillä 250-350 ng/ml tai alin pitoisuus välillä 175-250 ng/ml, kun siirrytään jaksoittaiseen annostukseen.
Muut nimet:
Päivät -3 ja -2 Annostus ja antoreitti - 60 mg/kg 2 peräkkäisenä päivänä (120 mg/kg kokonaisannos); suonensisäisesti.
Muut nimet:
Päivät +1, +3, +6 ja +11 Annostus ja antoreitti - 10 mg/m2/annos, laskimoon
Muut nimet:
Päivät -7, -6, -5 ja -4 6.2.3 Tavoiteannos 1200 cGy annettu kokonaisannos 150 cGy per hoitofraktio BID 4 päivän aikana kuudella MV-fotonilla. Annosnopeuden tulee olla < 10 cGy/min potilailla, joita hoidetaan pidennetyllä SSD:llä (450-500 cm) TBI-sohvalla, ja alle 15 cGy/min pienillä lapsilla ja imeväisillä, joita hoidetaan pidennetyllä SSD:llä (200-220 cm) lattia. Jakeen välisen välin tulee olla 6 tuntia. Mukautettuja posteriorisesti sijoitettuja (vain PA) osittaisen läpäisyn keuhkosuojaimia (lohkoja) käytetään vähentämään keskimääräinen annos keuhkoihin noin 1000 cGy:n kokonaisannokseen. Ylimääräinen 400 cGy:n lisäkivesten säteily 200 cGy:n fraktioissa annettuna miehille, joilla on lymfoidilinjainen leukemia.
Muut nimet:
Päivä 0
Päivät -4, -3 ja -2 Annostus ja antoreitti - 50 mg/m2 päivässä 3 peräkkäisenä päivänä (kokonaisannos 150 mg/m2) suonensisäisesti
Muut nimet:
Päivät -4, -3 ja -2 Annostus ja antoreitti -3,2 mg/kg/vrk; suonensisäisesti.
Muut nimet:
Päivät -6 ja -5 Annostus ja antoreitti (10 mg/kg kokonaisannos); suonensisäisesti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SAGVHD: n osuus käyttämällä ennaltaehkäisyä, jolla ei ole kalsineuriini-estäjiä, päivän 100 jälkeen ensimmäisen allogeenisen HLA-sovitun sisaruksen tai toisiinsa liittymättömän luovuttajan HCT: n jälkeen hematologisten pahanlaatuisten kasvainten suhteen.
Aikaikkuna: 100 päivää siirron jälkeen
|
Vakavan akuutin GVHD: n (SAGVHD) kehitystä 100: n jälkeisenä päivänä tai ennen sitä siirron jälkeen pidetään tapahtumana.
Vakava akuutti GVHD määritellään luokkaan II-IVGVHD.
Akuutti siirto-VS-isäntätauti arvioidaan käyttämällä standardi-luokituskriteerejä.
|
100 päivää siirron jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yleisen eloonjäämisen kumulatiivinen esiintyvyys (OS)
Aikaikkuna: Yhden vuoden siirron jälkeinen.
|
Yhden vuoden selviytymisen määrittelee osallistuja, joka ei ole kuollut vuoden kuluessa siirron jälkeen.
Nopeus lasketaan laskemalla suhde yhden vuoden eloonjäämispotilaiden kokonaismäärän ja potilaiden kokonaismäärän välillä.
|
Yhden vuoden siirron jälkeinen.
|
|
Kumulatiivinen uusiutumisen esiintyvyys
Aikaikkuna: Yhden vuoden siirron jälkeinen.
|
Luuydintutkimukset taudin tilan arvioinnista suoritetaan yhden vuoden siirron jälkeen.
Testaus sisältää tutkimuksen arvioinnin minimaalisesta jäännöstaudista.
|
Yhden vuoden siirron jälkeinen.
|
|
Ei -uusiutumisen kuolleisuuden kumulatiivinen esiintyvyys (NRM)
Aikaikkuna: Yhden vuoden siirron jälkeinen.
|
Ei-relapsin kuolleisuus on kuolema ilman todisteita tautien uusiutumisesta tai etenemisestä.
Nopeus lasketaan laskemalla suhde NRM -potilaiden kokonaismäärän ja potilaiden kokonaismäärän välillä.
|
Yhden vuoden siirron jälkeinen.
|
|
Kroonisen GVHD: n kumulatiivinen esiintyvyys
Aikaikkuna: Yhden vuoden siirron jälkeinen.
|
Krooninen siirto-VS-isäntätauti arvioidaan käyttämällä standardi-luokituskriteerejä.
|
Yhden vuoden siirron jälkeinen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Ashok Srinivasan, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 14. maaliskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 8. toukokuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 8. toukokuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 11. lokakuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. lokakuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 14. lokakuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 2. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 12. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Hematologiset sairaudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hematologiset kasvaimet
- Peptidit
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Rikkiyhdisteet
- Orgaaniset kemikaalit
- Heterosykliset yhdisteet, 1-rengas
- Heterosykliset yhdisteet
- Heterosykliset yhdisteet, 2-rengas
- Heterosykliset yhdisteet, sulatettu rengas
- Tutkintatekniikat
- Terapeuttiset lääkkeet
- Hiilivedyt, asyklinen
- Hiilivety
- Polisykliset yhdisteet
- Vasta -aineet
- Immunoglobuliinit
- Immunoproteiinit
- Veriproteiinit
- Seerumin globuliinit
- Globuliinit
- Alkanit
- Alkoholit
- Butyleeniglykolit
- Glykolit
- Mesylaatit
- Alkanesulfonaatit
- Alkaanilaishapot
- Sulfonihappot
- Rikkihappot
- Fosforamidi -sinapit
- Typpisinappiyhdisteet
- Sinappiyhdisteet
- Hiilivety, halogenoitu
- Fosforamidit
- Organofosforiyhdisteet
- Pterinit
- Pteridiinit
- Aminopteriini
- Makrosykliset yhdisteet
- Biologiset tuotteet
- Monimutkaiset seokset
- Trietyleeniposforamidi
- Atsiridiinit
- Atsiriinit
- Peptidit, syklinen
- Sulfhydryyliyhdisteet
- Immuuniseerumit
- Metotreksaatti
- Syklofosfamidi
- Syklosporiini
- Syklosporiinit
- Mesna
- Busulfaani
- Tiotepa
- Antilymfosyyttiseerumi
- Sädehoito
- fludarabiini
- fludarabiinifosfaatti
- ruxolitinibi
- Koko kehon säteilytys
- tymoglobuliini
Muut tutkimustunnusnumerot
- CNI60
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksittäisten osallistujien tunnistamattomat aineistot, jotka sisältävät julkaistussa artikkelissa analysoidut muuttujat, asetetaan saataville (liittyvät julkaisun sisältämiin tutkimuksen ensisijaiseen tai toissijaiseen tavoitteeseen).
Tukiasiakirjat, kuten protokolla, tilastoanalyysisuunnitelma ja tietoinen suostumus, ovat saatavilla CTG-verkkosivustolta tietylle tutkimukselle.
Julkaistun artikkelin luomiseen käytetyt tiedot ovat saatavilla artikkelin julkaisuhetkellä.
Tutkijat, jotka hakevat pääsyä yksilötason de-identifioituihin tietoihin, ottavat yhteyttä Biostatistiikkaosaston laskentatiimiin (ClinTrialDataRequest@stjude.org), joka vastaa tietopyyntöön.
IPD-jaon aikakehys
Tiedot ovat saatavilla artikkelin julkaisuhetkellä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tiedot toimitetaan tutkijoille muodollisen pyynnön jälkeen, jossa on seuraavat tiedot: hakijan koko nimi, sidosryhmä, pyydetty tietokokonaisuus ja ajankohta, jolloin tietoja tarvitaan.
Tiedoksi johtavalle tilastotieteilijälle ja tutkimuksen päätutkijalle ilmoitetaan, että ensisijaisten tulosten tietojoukkoja on pyydetty.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .