Seulonta kystisen fibroosin ja kystiseen fibroosiin liittyvien häiriöiden varalta kiinalaisilla aikuisilla, joilla on keuhkoputkentulehdus
sunnuntai 21. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Jin-Fu Xu, Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China
Kystisen fibroosin ja kystisen fibroosin sairauksien kliiniset ja geneettiset ominaisuudet kiinalaisilla aikuisilla, joilla on keuhkoputkentulehdus
Tutkimuksessa suoritetaan Sweet Tests ja CFTR-mutaatioseulonta kystisen fibroosin esiintyvyyden, kliinisten ominaisuuksien ja ennusteen sekä CFTR-mutaatiospektrin tutkimiseksi kiinalaisilla aikuisilla, joilla on keuhkoputkentulehdus.
Tutkimus on monikeskeinen, prospektiivinen, ei-interventiivinen ja havainnollinen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kystisen fibroosin (CF) tai CFTR-häiriön esiintyvyys Kiinassa on edelleen epäselvä diagnoosin puuttumisen ja erilaisten geneettisten taustojen vuoksi.
CF-tapausten määrä länsimaissa on kuitenkin suhteellisen korkea, jopa 1/2500.
Rajallisten tilastojen mukaan kiinalaisten CF-potilaiden yleisin klassinen kliininen oire on keuhkoputkentulehdus.
Muita länsimaisten sairaiden ryhmien usein havaittavia oireita, kuten haiman vajaatoimintaa, nähdään harvoin kiinalaisilla potilailla.
Siten kiinalaiset CF- tai CFTR-häiriöpotilaat diagnosoivat helposti väärin bronkiektaasia, kroonisen keuhkokuumeen, astman jne. Sweet-testi ja CFTR-mutaatioseulonta ovat kiireellisiä CF- tai CFTR-häiriöpotilaiden diagnosoimiseksi ja hoitamiseksi kiinalaisilla aikuisilla, joilla on keuhkoputkentulehdus.
Tutkimuksessa keskitytään CFTR-toiminnan muutokseen, geneettisiin alttiustekijöihin ja taudin etenemiseen selvittääkseen kystisen fibroosin ilmaantuvuutta, kliinisiä ominaisuuksia ja ennustetta sekä CFTR-mutaatiospektriä kiinalaisilla aikuisilla, joilla on keuhkoputkentulehdus.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
1000
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jin-fu Xu, MD
- Puhelinnumero: +86 13321922898
- Sähköposti: jfxucn@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina, 200433
- Rekrytointi
- Shanghai Pulmonary Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Jin-Fu Xu, MD
- Puhelinnumero: +8613321922898
- Sähköposti: jfxucn@163.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaiden rekrytointi perustuu Kiinan bronkiektaasirekisteriin ja tutkimusyhteistyöhön.
Lopullinen tutkimuspopulaatio mukautetaan dynaamisesti CF:n esiintyvyyden mukaan kiinalaisilla aikuisilla, joilla on keuhkoputkentulehdus. Tutkimus päätetään 200 bronkiektaasipotilaalla suoritettavalla primaaritutkimuksella.
1000 bronkiektaasipotilasta päätetään tilapäisesti ottaa mukaan.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä yli 18 vuotta, bronkiektaasidiagnoosi edellyttää viittausta "ei-kystisen fibroosin bronkiektaasiohjeiston" määritelmään, jonka British Thoracic Society julkaisi vuonna 2017 tai 2021 Kiinan bronkiektaasiasiantuntijan konsensus, kliiniset yskän ja yskän oireet, ajoittaisena tai ilman hemoptysis ja rintakehän CT osoitti keuhkoputkentulehdusta
- Potilaat, jotka ovat valmiita allekirjoittamaan suostumuslomakkeen ja osallistumaan tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on puutteelliset olennaiset tiedot, joita tarvitaan data-analyysin eheyden kannalta. Tärkeitä tietoja ovat TT-kuvat, hengityselinten näyteviljelmät, spirometria ja pahenemishistoria vähintään vuoden ajalta.
- Alle 18-vuotiaat potilaat.
Hikoilutestin poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on implantoitu laite, kuten defibrillaattori, neurostimulaattori, sydämentahdistin tai EKG-monitori.
- Potilaat, joilla on ollut epilepsiaa tai kohtauksia.
- Potilaat, jotka ovat raskaana.
- Potilaat, joilla on tunnettu herkkyys tai allergia jollekin ainesosalle.
- Liian vaurioitunut, paljastunut iho tai muu viimeaikainen arpikudos.
- Potilaat, joilla on sydänsairaus tai epäillään sydänongelmia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Aikuiset potilaat, joilla on keuhkoputkentulehdus (tuntematon syy)
Bronkiektaasidiagnoosi tehtiin rintakehän HRCT-skannauksilla potilailla, joilla epäiltiin yskää ja yskän eritystä tai pitkiä verenvuotoa.
Korkearesoluutioisia kuvia saatiin täyden sisäänhengityksen aikana 1 mm:n kollimaatiolla ja 10 mm:n välein keuhkojen kärjestä tyveen.
Bronkiektaasin esiintyminen varmistettiin seuraavien kriteerien perusteella: 1) keuhkoputkien kapenemisen puute; 2) keuhkoputkien laajentuminen, kun sisähalkaisija oli suurempi kuin viereisen keuhkovaltimon; tai 3) perifeeristen keuhkoputkien visualisointi 1 cm:n sisällä kylkikeuhkopussin pinnasta tai viereisestä välikarsinan keuhkopussin pinnasta.
|
Ihmisillä, joilla on kystinen fibroosi (CF), on ongelma kloridin kuljettamisessa solukalvojen läpi.
Tämä johtaa korkeampiin kloridipitoisuuksiin (suolana) hiessä verrattuna niihin, joilla ei ole kystistä fibroosia.
Joten jos suvussa on esiintynyt CF-sairaus tai mahdollisuus, hikoilutesti on osa erityistestejä, jotka auttavat tekemään kystisen fibroosin diagnoosin tai sulkemaan sen pois.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hikikloridi ja johtavuus
Aikaikkuna: 14 päivän kuluessa hien keräämisestä
|
Hikikloridi ja johtavuus ovat mitattu analyytti, joka liittyy suorimmin kystisen fibroosin transmembraanisen säätelijän (CFTR) epänormaaliin toimintaan, kloridikanavaan, joka on viallinen kystistä fibroosia sairastavilla potilailla.
|
14 päivän kuluessa hien keräämisestä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CFTR-mutaatioseulonta
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
CFTR-mutaatioseulonta suoritetaan potilaille, joilla on epänormaalit hikitestin tulokset.
Mutaatioiden havaitsemisanalyysi suoritetaan Next Generation Sequencing -menetelmällä käyttämällä perifeerisestä kokoverestä uutettua genomista DNA:ta.
|
1 vuosi
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CF- tai CFTR-häiriön esiintyvyys
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
CF- ja CFTR-häiriön diagnoosi perustuu hikoilutestien tuloksiin yhdistettynä CFTR-sekvensointituloksiin.
CF määritellään yli 59 mmol/L:n kloridipitoisuudeksi yhdistettynä useampaan kuin yhteen CFTR-mutaatioon, kun taas CFTR:n toimintahäiriö määritellään kloridipitoisuudeksi välillä 30-59 mmol/L yhdistettynä yhteen tai kahteen CFTR-mutaatioon.
|
1 vuosi
|
|
Mikrobiologia
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
Ysköksen tai bronkoalveolaarisen huuhtelunesteen viljelmä
|
opintojen päätyttyä keskimäärin 1 vuosi
|
|
Bronkiektaasia vakavuuspisteet (BSI)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja päivitetään kerran vuodessa 3 vuoden ajan
|
Asteikko esitellään verkossa. Se koostuu 9 kohdasta, mukaan lukien ikä, BMI (kehonmassaindeksi), ennustettu FEV1-prosentti, edellinen sairaalahoito viimeisen 2 vuoden aikana, pahenemisvaiheiden määrä edellisenä vuonna, MRC-hengityspistemäärä, Pseudomonas-kolonisaatio, kolonisaatio muiden organismien kanssa, sairaantuneet lohkot. 0-4 Lievä keuhkoputkentulehdus. 5 - 8 Keskivaikea keuhkoputkentulehdus. 9 + Vaikea keuhkoputkentulehdus. |
Lähtötilanteessa ja päivitetään kerran vuodessa 3 vuoden ajan
|
|
Keuhkojen toiminta (FEV1 %, FVC %, FEV1/FVC %)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Keuhkojen toiminta testattaisiin spirometrialla potilaiden käydessä klinikalla.
|
1 vuosi
|
|
E-FACED pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja päivitetään kerran vuodessa 3 vuoden ajan
|
Se koostuu 6 kohdasta, mukaan lukien pahenemishistoria viime vuonna, ennustettu FEV1 %, ikä, Pseudomonas aeruginosan krooninen kolonisaatio, keuhkolohkojen määrä ja hengenahdistus (mMRC-pisteellä mitattuna) lievä: 0-3 pistettä, kohtalainen: 4 -6 pistettä; ja vakava: 7-9 pistettä
|
Lähtötilanteessa ja päivitetään kerran vuodessa 3 vuoden ajan
|
|
Komorbiditeetti
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja päivitetään vuosittain enintään 3 vuoden ajan
|
Liitännäissairaus kirjattaisiin.
|
Lähtötilanteessa ja päivitetään vuosittain enintään 3 vuoden ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Jin-fu Xu, MD, Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 7. syyskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 25. lokakuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 31. lokakuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 3. marraskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 23. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 21. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20220922
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .