Screening för cystisk fibros och cystisk fibros relaterade sjukdomar hos vuxna kinesiska med bronkiektasi
21 april 2024 uppdaterad av: Jin-Fu Xu, Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China
De kliniska och genetiska egenskaperna hos cystisk fibros och cystisk fibrossjukdom hos vuxna kinesiska med bronkiektasi
Studien genomför Sweet Tests och CFTR-mutationsscreening för att utforska prevalensen, de kliniska egenskaperna och prognosen av cystisk fibros, såväl som CFTR-mutationsspektrumet hos vuxna kinesiska med bronkiektasi.
Studien är multicentrerad, prospektiv, icke-interventionell och observerande.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Förekomsten av cystisk fibros (CF) eller CFTR-dysfunktion i Kina är fortfarande oklar på grund av avsaknaden av en diagnos och olika genetiska bakgrunder.
Emellertid är CF-fallfrekvensen i västländer relativt hög, upp till 1/2500.
Enligt den begränsade statistiken är det vanligaste klassiska kliniska symtomet hos kinesiska CF-patienter bronkiektasi.
Andra symtom som ofta ses hos sjuka västerländska grupper, såsom bukspottkörtelinsufficiens, ses sällan hos kinesiska patienter.
Således kan kinesiska CF- eller CFTR-dysfunktionspatienter lätt feldiagnostisera bronkiektasis, kronisk lunginflammation, astma, etc. Sweet test och CFTR-mutationsscreening behövs akut för att diagnostisera och behandla CF- eller CFTR-dysfunktionspatienter hos vuxna kinesiska med bronkiektasis.
Studien kommer att fokusera på förändringen i CFTR-funktion, genetiska känslighetsfaktorer och sjukdomsprogression för att utforska förekomsten, kliniska egenskaper och prognos av cystisk fibros, såväl som CFTR-mutationsspektrumet hos vuxna kinesiska med bronkiektasi.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
1000
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Jin-fu Xu, MD
- Telefonnummer: +86 13321922898
- E-post: jfxucn@163.com
Studieorter
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina, 200433
- Rekrytering
- Shanghai Pulmonary Hospital
-
Kontakt:
- Jin-Fu Xu, MD
- Telefonnummer: +8613321922898
- E-post: jfxucn@163.com
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patientrekrytering bygger på China Bronchiectasis Registry och Research Collaboration.
Den slutliga studiepopulationen kommer att justeras dynamiskt efter incidensen av CF hos vuxna kinesiska med bronkiektasi, vilket kommer att avslutas av den primära studien som genomfördes på 200 bronkiektaspatienter.
1000 bronkiektaspatienter beslutas tillfälligt att skrivas in.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder>18 år, diagnosen bronkiektasi behöver en hänvisning till definitionen av "icke-cystisk fibros bronkiektas guideline" publicerad av British Thoracic Society 2017 eller 2021 Kina bronkiektas expertkonsensus, kliniska symtom på hosta och upphostning, med eller utan intermittent hemoptys och bröst-CT visade bronkiektasis
- Patienter som är villiga att skriva under samtyckesformuläret och delta i studien.
Exklusions kriterier:
- Patienter med ofullständig väsentlig information, som behövs för dataanalysens integritet. Viktig information inkluderar CT-bilder, andningsprovkulturer, spirometri och exacerbationshistorik under minst ett år.
- Patienter under 18 år.
Uteslutningskriterier för svetttest:
- Patienter med en implanterad enhet, såsom en defibrillator, neurostimulator, pacemaker eller EKG-monitor.
- Patienter med en historia av epilepsi eller anfall.
- Patienter som är gravida.
- Patienter som har en känd känslighet eller allergi mot någon ingrediens.
- Överskadad, blottad hud eller annan ny ärrvävnad.
- Patienter med hjärtproblem eller misstänkta hjärtproblem.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Endast fall
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Vuxna patienter med bronkiektasi (känd orsak)
Diagnos av bronkiektasi utfördes med hjälp av HRCT-skanningar av bröstet hos misstänkta patienter med hosta och upphostning, eller långvarig hemoptys.
Högupplösta bilder erhölls under full inspiration vid 1 mm kollimation och 10 mm intervall från spetsen till basen av lungorna.
Närvaron av bronkiektasi bekräftades baserat på följande kriterier: 1) avsaknad av avsmalning i bronkerna; 2) utvidgning av bronkerna där den inre diametern var större än den hos den intilliggande lungartären; eller 3) visualisering av de perifera bronkerna inom 1 cm från costal pleuraytan eller den intilliggande mediastinala pleuraytan.
|
Hos personer med cystisk fibros (CF) finns det problem med transporten av klorid över cellmembranen.
Detta resulterar i högre koncentrationer av klorid (som salt) i svett jämfört med de som inte har cystisk fibros.
Så om det finns en familjehistoria eller risk för CF, är svetttestet en del av de speciella testerna för att hjälpa till att ställa eller utesluta en diagnos av cystisk fibros.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Svettklorid och ledningsförmåga
Tidsram: inom 14 dagar efter svettuppsamling
|
Svettklorid och konduktivitet är den uppmätta analyten som är mest direkt relaterad till den onormala funktionen hos cystisk fibros transmembranregulator (CFTR), kloridkanalen som är defekt hos patienter med cystisk fibros
|
inom 14 dagar efter svettuppsamling
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
CFTR-mutationsscreening
Tidsram: 1 år
|
CFTR-mutationsscreening kommer att utföras på patienter med onormala resultat av svetttest.
Mutationsdetektionsanalys kommer att utföras i Next Generation Sequencing-metoden med användning av genomiskt DNA extraherat från perifert helblod.
|
1 år
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av CF- eller CFTR-dysfunktion
Tidsram: 1 år
|
CF- och CFTR-dysfunktionsdiagnosen är enligt resultaten av svetttest kombinerat med CFTR-sekvenseringsresultat.
CF definieras som en kloridkoncentration över 59 mmol/L kombinerat med mer än en CFTR-mutation, medan CFTR-dysfunktion definieras som en kloridkoncentration mellan 30-59 mmol/L kombinerat med en eller två CFTR-mutationer.
|
1 år
|
|
Mikrobiologi
Tidsram: genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år
|
Sputum eller bronkoalveolär sköljvätskekultur
|
genom avslutad studie, i genomsnitt 1 år
|
|
Bronchiectasis severity Score (BSI)
Tidsram: Vid baslinjen och uppdateras en gång per år i 3 år
|
Skalan presenteras online. Den består av 9 poster inklusive ålder, BMI(Body Mass Index), % FEV1 förväntad, tidigare sjukhusinläggning under de senaste 2 åren, antal exacerbationer under föregående år, MRC andnödsscore, Pseudomonas kolonisering, kolonisering med andra organismer, påverkade lober. 0-4 Mild bronkiektasi. 5 - 8 Måttlig bronkiektasi. 9 + Svår bronkiektasi. |
Vid baslinjen och uppdateras en gång per år i 3 år
|
|
Lungfunktion (FEV1 %, FVC %, FEV1/FVC %)
Tidsram: 1 år
|
Lungfunktionen skulle testas med spirometri när patienter besöker kliniken.
|
1 år
|
|
E-FACED poäng
Tidsram: Vid baslinjen och uppdateras en gång per år i 3 år
|
Den består av 6 poster inklusive exacerbationshistorik under det senaste året, % FEV1 förutspådd, Ålder, Kronisk kolonisering av Pseudomonas aeruginosa, antal lunglober påverkade och Dyspné (mätt med mMRC-poäng) mild: 0-3 poäng, måttlig: 4 -6 poäng; och svår: 7-9 poäng
|
Vid baslinjen och uppdateras en gång per år i 3 år
|
|
Samsjuklighet
Tidsram: Vid baslinjen och uppdateras varje år i upp till 3 år
|
Samsjuklighet skulle registreras.
|
Vid baslinjen och uppdateras varje år i upp till 3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Studiestol: Jin-fu Xu, MD, Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
7 september 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
31 december 2024
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 oktober 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
31 oktober 2022
Första postat (Faktisk)
3 november 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
23 april 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 april 2024
Senast verifierad
1 april 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 20220922
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .