Screening for cystisk fibrose og cystisk fibrose-relaterte lidelser hos kinesiske voksne med bronkiektasi
21. april 2024 oppdatert av: Jin-Fu Xu, Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China
De kliniske og genetiske egenskapene til cystisk fibrose og cystisk fibrose lidelser hos kinesiske voksne med bronkiektasi
Studien utfører Sweet Tests og CFTR-mutasjonsscreening for å utforske prevalensen, de kliniske egenskapene og prognosen for cystisk fibrose, samt CFTR-mutasjonsspekteret hos kinesiske voksne med bronkiektasi.
Studien er multisentrert, prospektiv, ikke-intervensjonell og observasjonsorientert.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Forekomsten av cystisk fibrose (CF) eller CFTR-dysfunksjon i Kina er fortsatt uklar på grunn av fraværet av en diagnose og ulik genetisk bakgrunn.
Imidlertid er CF-tilfellesprosenten i vestlige land relativt høy, opp til 1/2500.
I følge den begrensede statistikken er det vanligste klassiske kliniske symptomet hos kinesiske CF-pasienter bronkiektasi.
Andre symptomer som ofte sees hos syke vestlige grupper, som bukspyttkjertelinsuffisiens, sees sjelden hos kinesiske pasienter.
Kinesiske CF- eller CFTR-dysfunksjonspasienter feildiagnostiserer således bronkiektasi, kronisk lungebetennelse, astma osv. Søt test og CFTR-mutasjonsscreening er påtrengende nødvendig for å diagnostisere og behandle CF- eller CFTR-dysfunksjonspasienter hos voksne kinesiske med bronkiektasi.
Studien vil fokusere på endringen i CFTR-funksjon, genetiske følsomhetsfaktorer og sykdomsprogresjon for å utforske forekomst, kliniske egenskaper og prognose av cystisk fibrose, samt CFTR-mutasjonsspekteret hos kinesiske voksne med bronkiektasi.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
1000
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Jin-fu Xu, MD
- Telefonnummer: +86 13321922898
- E-post: jfxucn@163.com
Studiesteder
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina, 200433
- Rekruttering
- Shanghai Pulmonary Hospital
-
Ta kontakt med:
- Jin-Fu Xu, MD
- Telefonnummer: +8613321922898
- E-post: jfxucn@163.com
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasientrekruttering er avhengig av China Bronchiectasis Registry and Research Collaboration.
Den endelige studiepopulasjonen vil bli dynamisk justert i henhold til forekomsten av CF hos voksne kinesiske med bronkiektasi, som vil bli avsluttet med den primære studien utført på 200 bronkiektasipasienter.
1000 bronkiektasipasienter er midlertidig besluttet å bli innrullert.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder>18 år, diagnosen bronkiektasi trenger en referanse til definisjonen av "ikke-cystisk fibrose bronkiektasi guideline" publisert av British Thoracic Society i 2017 eller 2021 Kina bronkiektasi ekspert konsensus, kliniske symptomer på hoste og oppspytt, med eller uten intermitterende hemoptyse, og bryst-CT viste bronkiektasi
- Pasienter som er villige til å signere samtykkeskjemaet og delta i studien.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med ufullstendig viktig informasjon, som er nødvendig for integriteten til dataanalyse. Viktig informasjon inkluderer CT-bilder, respirasjonsprøvekulturer, spirometri og eksacerbasjonshistorie i minst ett år.
- Pasienter under 18 år.
Ekskluderingskriterier for svettetest:
- Pasienter med en implantert enhet, for eksempel en defibrillator, nevrostimulator, pacemaker eller EKG-monitor.
- Pasienter med en historie med epilepsi eller anfall.
- Pasienter som er gravide.
- Pasienter som har en kjent følsomhet eller allergi overfor en hvilken som helst ingrediens.
- Overskadet, blottet hud eller annet nylig arrvev.
- Pasienter med hjerteproblemer eller mistanke om hjerteproblemer.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Voksne pasienter med bronkiektasi (ukjent årsak)
Diagnose av bronkiektasi ble utført ved bruk av HRCT-skanninger av brystet hos mistenkte pasienter med hoste og oppspytt, eller langvarig hemoptyse.
Høyoppløselige bilder ble oppnådd under full inspirasjon ved 1 mm kollimering og 10 mm intervaller fra apex til bunnen av lungene.
Tilstedeværelsen av bronkiektasi ble bekreftet basert på følgende kriterier: 1) mangel på avsmalning i bronkiene; 2) utvidelse av bronkiene der den indre diameteren var større enn den til den tilstøtende lungearterien; eller 3) visualisering av de perifere bronkiene innenfor 1 cm fra costal pleural overflate eller den tilstøtende mediastinale pleura overflate.
|
Hos personer med cystisk fibrose (CF) er det et problem med transport av klorid over cellemembraner.
Dette resulterer i høyere konsentrasjoner av klorid (som salt) i svette sammenlignet med de som ikke har cystisk fibrose.
Så hvis det er en familiehistorie eller en mulighet for CF, er svettetesten en del av de spesielle testene for å hjelpe med å stille eller utelukke en diagnose av cystisk fibrose.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Svetteklorid og ledningsevne
Tidsramme: innen 14 dager etter svetteoppsamling
|
Svetteklorid og konduktivitet er den målte analytten som er mest direkte relatert til den unormale funksjonen til cystisk fibrose transmembrane regulator (CFTR), kloridkanalen som er defekt hos pasienter med cystisk fibrose
|
innen 14 dager etter svetteoppsamling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
CFTR-mutasjonsscreening
Tidsramme: 1 år
|
CFTR-mutasjonsscreening vil bli utført hos pasienter med unormale resultater av svettetest.
Mutasjonsdeteksjonsanalyse vil bli utført i Next Generation Sequencing-metoden ved bruk av genomisk DNA ekstrahert fra perifert fullblod.
|
1 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av CF- eller CFTR-dysfunksjon
Tidsramme: 1 år
|
CF- og CFTR-dysfunksjonsdiagnosen er i henhold til resultatene av svettetester kombinert med CFTR-sekvenseringsresultater.
CF er definert som en kloridkonsentrasjon over 59 mmol/L kombinert med mer enn én CFTR-mutasjon, mens CFTR-dysfunksjon er definert som en kloridkonsentrasjon mellom 30-59 mmol/L kombinert med én eller to CFTR-mutasjoner.
|
1 år
|
|
Mikrobiologi
Tidsramme: gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
|
Sputum eller bronkoalveolær skyllevæskekultur
|
gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 1 år
|
|
Bronkiektasis alvorlighetsgrad (BSI)
Tidsramme: Ved baseline og oppdatert en gang i året i 3 år
|
Skalaen er presentert på nett. Den består av 9 elementer, inkludert alder, BMI(kroppsmasseindeks), % FEV1 predikert, tidligere sykehusinnleggelse de siste 2 årene, antall eksacerbasjoner i forrige år, MRC pusteløshetsscore, Pseudomonas kolonisering, kolonisering med andre organismer, berørte lapper. 0-4 Mild bronkiektasi. 5 - 8 Moderat bronkiektasi. 9 + Alvorlig bronkiektasi. |
Ved baseline og oppdatert en gang i året i 3 år
|
|
Lungefunksjon (FEV1 %, FVC %, FEV1/FVC %)
Tidsramme: 1 år
|
Lungefunksjonen vil bli testet ved spirometri når pasienter besøker klinikken.
|
1 år
|
|
E-FACED-poengsum
Tidsramme: Ved baseline og oppdatert en gang i året i 3 år
|
Den består av 6 elementer, inkludert eksacerbasjonshistorie i det siste året, % FEV1 spådd, Alder, Kronisk kolonisering av Pseudomonas aeruginosa, antall lungelapper påvirket, og Dyspné (målt ved mMRC-score) mild: 0-3 poeng, moderat: 4 -6 poeng; og alvorlig: 7-9 poeng
|
Ved baseline og oppdatert en gang i året i 3 år
|
|
Komorbiditet
Tidsramme: Ved baseline og oppdateres hvert år i opptil 3 år
|
Komorbiditet vil bli registrert.
|
Ved baseline og oppdateres hvert år i opptil 3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studiestol: Jin-fu Xu, MD, Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
7. september 2022
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2024
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. oktober 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
31. oktober 2022
Først lagt ut (Faktiske)
3. november 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. april 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. april 2024
Sist bekreftet
1. april 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 20220922
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .