Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Screening cystické fibrózy a poruch souvisejících s cystickou fibrózou u dospělých Číňanů s bronchiektázií

21. dubna 2024 aktualizováno: Jin-Fu Xu, Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China

Klinické a genetické charakteristiky cystické fibrózy a poruch cystické fibrózy u dospělých Číňanů s bronchiektázií

Studie provádí Sweet testy a screening CFTR mutací, aby prozkoumala prevalenci, klinické charakteristiky a prognózu cystické fibrózy, stejně jako spektrum CFTR mutací u dospělých Číňanů s bronchiektáziemi. Studie je multicentrická, prospektivní, neintervenční a observační.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Výskyt cystické fibrózy (CF) nebo dysfunkce CFTR v Číně zůstává nejasný kvůli absenci diagnózy a odlišnému genetickému pozadí. Nicméně četnost případů CF v západních zemích je relativně vysoká, až 1/2500. Podle omezených statistik je nejčastějším klasickým klinickým příznakem čínských pacientů s CF bronchiektázie. Jiné symptomy často pozorované u nemocných západních skupin, jako je pankreatická insuficience, jsou u čínských pacientů pozorovány jen zřídka. Takže čínští pacienti s dysfunkcí CF nebo CFTR snadno špatně diagnostikují bronchiektázie, chronickou pneumonii, astma atd. Sweet test a screening mutace CFTR jsou naléhavě potřebné pro diagnostiku a léčbu pacientů s dysfunkcí CF nebo CFTR u dospělých Číňanů s bronchiektáziemi. Studie se zaměří na změnu funkce CFTR, faktory genetické náchylnosti a progresi onemocnění s cílem prozkoumat výskyt, klinické charakteristiky a prognózu cystické fibrózy, stejně jako spektrum mutací CFTR u dospělých Číňanů s bronchiektáziemi.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

1000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Jin-fu Xu, MD
  • Telefonní číslo: +86 13321922898
  • E-mail: jfxucn@163.com

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 200433
        • Nábor
        • Shanghai Pulmonary Hospital
        • Kontakt:
          • Jin-Fu Xu, MD
          • Telefonní číslo: +8613321922898
          • E-mail: jfxucn@163.com

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Nábor pacientů se opírá o čínský registr bronchiektázií a spolupráci ve výzkumu. Konečná studijní populace bude dynamicky upravována podle incidence CF u dospělých Číňanů s bronchiektáziemi, což bude ukončeno primární studií provedenou na 200 pacientech s bronchiektáziemi. Dočasně je rozhodnuto o zařazení 1000 pacientů s bronchiektáziemi.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk >18 let, diagnóza bronchiektázie vyžaduje odkaz na definici „pokynů pro bronchiektázie s necystickou fibrózou“, kterou zveřejnila British Thoracic Society v roce 2017 nebo 2021, konsenzus odborníků na bronchiektázie v Číně, klinické příznaky kašle a vykašlávání, s intermitentním nebo bez něj hemoptýza a CT hrudníku ukázalo bronchiektázie
  • Pacienti, kteří jsou ochotni podepsat formulář souhlasu a zúčastnit se studie.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s neúplnými základními informacemi, které jsou potřebné pro integritu analýzy dat. Mezi základní informace patří CT snímky, kultivace vzorků dýchacích cest, spirometrie a anamnéza exacerbací po dobu nejméně jednoho roku.
  • Pacienti mladší 18 let.

Kritéria vyloučení z potu:

  • Pacienti s implantovaným zařízením, jako je defibrilátor, neurostimulátor, kardiostimulátor nebo monitor EKG.
  • Pacienti s epilepsií nebo záchvaty v anamnéze.
  • Pacientky, které jsou těhotné.
  • Pacienti, kteří mají známou citlivost nebo alergii na jakoukoli složku.
  • Příliš poškozená, obnažená kůže nebo jiná nedávno zjizvená tkáň.
  • Pacienti s onemocněním srdce nebo s podezřením na srdeční problémy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Dospělí pacienti s bronchiektáziemi (neznámá příčina)
Diagnóza bronchiektázie byla provedena pomocí HRCT vyšetření hrudníku u suspektních pacientů s kašlem a vykašláváním nebo dlouhotrvající hemoptýzou. Snímky s vysokým rozlišením byly získány během plného nádechu při kolimaci 1 mm a 10 mm intervalech od apexu k základně plic. Přítomnost bronchiektázie byla potvrzena na základě následujících kritérií: 1) nedostatek zúžení v průduškách; 2) dilatace průdušek, kde vnitřní průměr byl větší než průměr přilehlé plicní tepny; nebo 3) vizualizace periferních bronchů do 1 cm od žeberního pleurálního povrchu nebo přilehlého mediastinálního pleurálního povrchu.
Diagnostický test: Test potu
U lidí s cystickou fibrózou (CF) je problém s transportem chloridu přes buněčné membrány. To má za následek vyšší koncentrace chloridu (jako soli) v potu ve srovnání s těmi, kteří nemají cystickou fibrózu. Pokud tedy existuje rodinná anamnéza nebo možnost CF, je potní test součástí speciálních testů, které pomáhají stanovit nebo vyloučit diagnózu cystické fibrózy.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Chlorid potu a vodivost
Časové okno: do 14 dnů po odběru potu
Chlorid potu a vodivost je měřený analyt, který má nejpřímější vztah k abnormální funkci transmembránového regulátoru cystické fibrózy (CFTR), chloridového kanálu, který je u pacientů s cystickou fibrózou defektní.
do 14 dnů po odběru potu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Screening mutace CFTR
Časové okno: 1 rok
Screening mutace CFTR bude proveden u pacientů s abnormálními výsledky testu potu. Analýza detekce mutací bude provedena metodou Next Generation Sequencing s využitím genomové DNA extrahované z periferní plné krve.
1 rok

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prevalence dysfunkce CF nebo CFTR
Časové okno: 1 rok
Diagnóza dysfunkce CF a CFTR je podle výsledků potních testů kombinovaných s výsledky sekvenování CFTR. CF je definována jako koncentrace chloridů nad 59 mmol/l kombinovaná s více než jednou mutací CFTR, zatímco dysfunkce CFTR je definována jako koncentrace chloridů mezi 30-59 mmol/l kombinovaná s jednou nebo dvěma mutacemi CFTR.
1 rok
Mikrobiologie
Časové okno: ukončením studia v průměru 1 rok
Kultivace sputa nebo bronchoalveolární laváže
ukončením studia v průměru 1 rok
Skóre závažnosti bronchiektázie (BSI)
Časové okno: Ve výchozím stavu a aktualizováno jednou ročně po dobu 3 let

Stupnice je prezentována online. Skládá se z 9 položek včetně věku, BMI (Body Mass Index), předpokládaného % FEV1, předchozího přijetí do nemocnice za poslední 2 roky, počtu exacerbací v předchozím roce, skóre dušnosti MRC, kolonizace pseudomonád, kolonizace jinými organismy, postižené laloky.

0-4 Mírná bronchiektázie. 5 - 8 Střední bronchiektázie. 9 + Těžká bronchiektázie.
Ve výchozím stavu a aktualizováno jednou ročně po dobu 3 let
Funkce plic (FEV1 %, FVC %, FEV1/FVC %)
Časové okno: 1 rok
Funkce plic by byla testována spirometrií, když pacienti navštíví kliniku.
1 rok
Skóre E-FACED
Časové okno: Ve výchozím stavu a aktualizováno jednou ročně po dobu 3 let
Skládá se ze 6 položek včetně historie exacerbací v minulém roce, % předpokládané FEV1, věku, chronické kolonizace Pseudomonas aeruginosa, počtu postižených plicních laloků a dušnosti (měřeno skóre mMRC) mírná: 0-3 body, střední: 4 -6 bodů; a těžké: 7-9 bodů
Ve výchozím stavu a aktualizováno jednou ročně po dobu 3 let
Komorbidita
Časové okno: Ve výchozím stavu a každý rok aktualizován po dobu až 3 let
Komorbidita by byla zaznamenána.
Ve výchozím stavu a každý rok aktualizován po dobu až 3 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Jin-fu Xu, MD, Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. září 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

3. listopadu 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20220922

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Test potu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit