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Screening per la fibrosi cistica e i disturbi correlati alla fibrosi cistica negli adulti cinesi con bronchiectasie

21 aprile 2024 aggiornato da: Jin-Fu Xu, Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China

Le caratteristiche cliniche e genetiche della fibrosi cistica e dei disturbi della fibrosi cistica negli adulti cinesi con bronchiectasie

Lo studio esegue Sweet Test e screening delle mutazioni CFTR per esplorare la prevalenza, le caratteristiche cliniche e la prognosi della fibrosi cistica, nonché lo spettro delle mutazioni CFTR negli adulti cinesi con bronchiectasie. Lo studio è multicentrico, prospettico, non interventistico e osservazionale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'incidenza della fibrosi cistica (FC) o della disfunzione del CFTR in Cina rimane poco chiara a causa dell'assenza di una diagnosi e del diverso background genetico. Tuttavia, il tasso di casi di FC nei paesi occidentali è relativamente alto, fino a 1/2500. Secondo le statistiche limitate, il sintomo clinico classico più comune dei pazienti cinesi con FC è la bronchiectasia. Altri sintomi spesso osservati nei gruppi occidentali malati, come l'insufficienza pancreatica, sono raramente osservati nei pazienti cinesi. Pertanto, i pazienti cinesi con disfunzione CF o CFTR diagnosticano facilmente bronchiectasie, polmonite cronica, asma, ecc. Lo screening del test dolce e della mutazione CFTR è urgentemente necessario per diagnosticare e trattare i pazienti con disfunzione CF o CFTR negli adulti cinesi con bronchiectasie. Lo studio si concentrerà sul cambiamento nella funzione del CFTR, sui fattori di suscettibilità genetica e sulla progressione della malattia per esplorare l'incidenza, le caratteristiche cliniche e la prognosi della fibrosi cistica, nonché lo spettro delle mutazioni del CFTR negli adulti cinesi con bronchiectasie.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Jin-fu Xu, MD
  • Numero di telefono: +86 13321922898
  • Email: jfxucn@163.com

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 200433
        • Reclutamento
        • Shanghai Pulmonary Hospital
        • Contatto:
          • Jin-Fu Xu, MD
          • Numero di telefono: +8613321922898
          • Email: jfxucn@163.com

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Il reclutamento dei pazienti si basa sul China Bronchiectasis Registry and Research Collaboration. La popolazione dello studio finale sarà regolata dinamicamente in base all'incidenza di CF negli adulti cinesi con bronchiectasie, che sarà conclusa dallo studio primario condotto su 200 pazienti con bronchiectasie. Si decide temporaneamente di arruolare 1000 pazienti affetti da bronchiectasie.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età> 18 anni, la diagnosi di bronchiectasie necessita di un riferimento alla definizione di "linee guida per bronchiectasie di fibrosi non cistica" pubblicata dalla British Thoracic Society nel 2017 o 2021 China bronchiectasie expert consensus, sintomi clinici di tosse ed espettorazione, con o senza intermittente emottisi e la TC del torace mostrava bronchiectasie
  • Pazienti disposti a firmare il modulo di consenso e partecipare allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con informazioni essenziali incomplete, necessarie per l'integrità dell'analisi dei dati. Le informazioni essenziali includono immagini TC, colture di campioni respiratori, spirometria e storia di riacutizzazioni per almeno un anno.
  • Pazienti sotto i 18 anni.

Criteri di esclusione del test del sudore:

  • Pazienti con un dispositivo impiantato, come defibrillatore, neurostimolatore, pacemaker o monitor ECG.
  • Pazienti con una storia di epilessia o convulsioni.
  • Pazienti in gravidanza.
  • Pazienti che hanno una nota sensibilità o allergia a qualsiasi ingrediente.
  • Pelle eccessivamente danneggiata e denudata o altro tessuto cicatriziale recente.
  • Pazienti con condizioni cardiache o con sospetti problemi cardiaci.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti adulti con bronchiectasie (causa sconosciuta)
La diagnosi di bronchiectasie è stata eseguita utilizzando le scansioni HRCT del torace in pazienti sospetti con tosse ed espettorazione o emottisi di lunga durata. Immagini ad alta risoluzione sono state ottenute durante l'inspirazione completa a collimazione di 1 mm e intervalli di 10 mm dall'apice alla base dei polmoni. La presenza di bronchiectasie è stata confermata sulla base dei seguenti criteri: 1) assenza di assottigliamento dei bronchi; 2) dilatazione dei bronchi dove il diametro interno era maggiore di quello dell'adiacente arteria polmonare; o 3) visualizzazione dei bronchi periferici entro 1 cm dalla superficie pleurica costale o dalla superficie pleurica mediastinica adiacente.
Test diagnostico: Prova del sudore
Nelle persone con fibrosi cistica (FC), c'è un problema nel trasporto del cloruro attraverso le membrane cellulari. Ciò si traduce in concentrazioni più elevate di cloruro (come sale) nel sudore rispetto a coloro che non hanno la fibrosi cistica. Quindi, se c'è una storia familiare o una possibilità di FC, il test del sudore fa parte dei test speciali per aiutare a fare, o escludere, una diagnosi di fibrosi cistica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cloruro di sudore e conduttività
Lasso di tempo: entro 14 giorni dalla raccolta del sudore
Il cloruro e la conduttività del sudore sono l'analita misurato più direttamente correlato alla funzione anomala del regolatore transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), il canale del cloruro difettoso nei pazienti con fibrosi cistica
entro 14 giorni dalla raccolta del sudore

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Screening delle mutazioni CFTR
Lasso di tempo: 1 anno
Lo screening della mutazione CFTR sarà effettuato in pazienti con risultati anormali del test del sudore. L'analisi del rilevamento delle mutazioni verrà eseguita con il metodo Next Generation Sequencing utilizzando il DNA genomico estratto dal sangue intero periferico.
1 anno

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Prevalenza di disfunzione CF o CFTR
Lasso di tempo: 1 anno
La diagnosi della disfunzione CF e CFTR si basa sui risultati dei test del sudore combinati con i risultati del sequenziamento CFTR. CF è definita come una concentrazione di cloruro superiore a 59 mmol/L combinata con più di una mutazione CFTR, mentre la disfunzione CFTR è definita come una concentrazione di cloruro tra 30-59mmol/L combinata con una o due mutazioni CFTR.
1 anno
Microbiologia
Lasso di tempo: attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Coltura dell'espettorato o del liquido di lavaggio broncoalveolare
attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Punteggio di gravità delle bronchiectasie (BSI)
Lasso di tempo: Al basale e aggiornato una volta all'anno per 3 anni

La scala è presentata online. Consiste di 9 elementi tra cui età, BMI (indice di massa corporea), % FEV1 previsto, precedente ricovero ospedaliero negli ultimi 2 anni, numero di riacutizzazioni nell'anno precedente, punteggio di affanno MRC, colonizzazione da Pseudomonas, colonizzazione con altri organismi, lobi interessati.

0-4 Bronchiectasie lievi. 5 - 8 Bronchiectasie Moderate. 9 + Bronchiectasie gravi.
Al basale e aggiornato una volta all'anno per 3 anni
Funzione polmonare (FEV1 %, FVC %, FEV1/FVC %)
Lasso di tempo: 1 anno
La funzione polmonare verrebbe testata mediante spirometria quando i pazienti visitano la clinica.
1 anno
Punteggio E-FACED
Lasso di tempo: Al basale e aggiornato una volta all'anno per 3 anni
Consiste di 6 voci tra cui storia di riacutizzazioni nell'ultimo anno, % FEV1 predetto, età, colonizzazione cronica da Pseudomonas aeruginosa, n° di lobi polmonari colpiti e dispnea (misurata dal punteggio mMRC) lieve: 0-3 punti, moderata: 4 -6 punti; e grave: 7-9 punti
Al basale e aggiornato una volta all'anno per 3 anni
Comorbidità
Lasso di tempo: Al basale e aggiornato ogni anno per un massimo di 3 anni
La comorbidità verrebbe registrata.
Al basale e aggiornato ogni anno per un massimo di 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China

Investigatori

  • Cattedra di studio: Jin-fu Xu, MD, Shanghai Pulmonary Hospital, Shanghai, China

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 settembre 2022

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

3 novembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20220922

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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