Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Efgartigimodin arviointi potilailla, joilla on Guillain-Barrén oireyhtymä

tiistai 10. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Chafic Karam

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu, yhden paikan koe efgartigimodin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Guillain-Barrén oireyhtymä

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida efgartigimodin turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, joilla on Guillain-Barren oireyhtymä (GBS). Tärkeimmät kysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat:

  • Onko Efgartigimod turvallinen hoitovaihtoehto GBS-potilaille?
  • Parantaako efgartigimodihoito potilaiden tuloksia?

Hoitostandardien ja -arviointien lisäksi osallistujat:

  • Suorita seitsemän verenottoa sairaalahoidon aikana ja neljällä seurantatutkimuskäynnillä neurofilamentin kevyen ketjun pitoisuuden arvioimiseksi, proteiinin, joka on kohonnut potilailla, joilla on Guillain-Barrén oireyhtymä. Neurofilamentin kevyen ketjun läsnäolon uskotaan osoittavan hermoston vaurioita, ja korkeammat tasot johtuvat suuremmasta vauriosta.
  • Täytä Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -asteikolla seurataksesi itsemurha-ajatuksia tai -käyttäytymistä tutkimuksen aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Seuraavat toimenpiteet/arvioinnit ovat Guillain-Barrén oireyhtymän hoitostandardeja. Niitä ei tehdä tässä tutkimuksessa pelkästään tutkimustarkoituksiin, vaan tutkimusryhmä käyttää niistä valittuja tuloksia tehdäkseen tähän tutkimukseen liittyviä johtopäätöksiä:

  • Tutkimuslääkäri tai tutkimushenkilökunta kysyy sairaushistoriastasi ja mahdollisista muutoksista lääkityksessäsi
  • Sinulle tehdään fyysinen tarkastus
  • Elintoiminnot, kuten verenpaine, pulssi, hengitysnopeus, ruumiinlämpö ja paino mitataan
  • Sinulle tehdään elektrokardiogrammi (EKG)
  • Suoritetaan keuhkojen toimintatestit, mukaan lukien pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC), maksimaalinen sisäänhengityspaine (MIP) ja maksimaalinen uloshengityspaine (MEP).
  • Verinäytteitä otetaan taudin etenemisen ja hoidon turvallisuuden/tehokkuuden arvioimiseksi
  • Sinulle tehdään lannepunktio, jota kutsutaan yleisesti selkärangaksi, aivo-selkäydinnesteen (CSF) keräämiseksi analysointia varten
  • Nerve johtumistutkimukset (NCS) suoritetaan
  • Tulosarvioinnit, mukaan lukien GBS Disability Scale (GBS-DS), neuropsychological Impairment Scale (NIS) ja Inflammatory Rasch-built Overall Disability Scale (I-RODS) suoritetaan.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Hospital of University of Pennsylvania

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Allekirjoitetun ja päivätyn tietoisen suostumuslomakkeen toimittaminen
  • Ilmoitettu valmius noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja saatavuus tutkimuksen ajan
  • Mies tai nainen, vähintään 18-vuotias
  • Sinulla on GBS-diagnoosi Kansallisen neurologisten häiriöiden instituutin ja Guillain-Barrén oireyhtymän aivohalvauksen diagnostisten kriteerien mukaan
  • GBS:hen liittyvä heikkous alkaa ≤14 päivää ennen infuusiota
  • GBS-DS-pisteet 3, 4 tai 5

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana olevat ja imettävät naiset sekä ne, jotka aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 90 päivän kuluessa viimeisestä annoksesta. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa ennen IMP:n antamista. Huomautus: Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee käyttää erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (eli raskausaste alle 1 % vuodessa) tutkimuksen aikana ja 90 päivän ajan IMP:n viimeisen annon jälkeen. Heidän on saatava vähintään 1 kuukauden ajan vakaasti estrogeeni- ja progestiinihormonaalista yhdistelmäehkäisyä ovulaation estoon, pelkkää progestiinia sisältävää hormonaalista ehkäisyä, joka liittyy ovulaation estoon, kohdunsisäinen väline (IUD), kohdunsisäinen hormoneja vapauttava järjestelmä, molemminpuolinen munanjohtimen tukkeuma, vasektomoitu kumppani tai sopia jatkuvasta pidättäytymisestä heteroseksuaalisesta seksuaalisesta kontaktista.
  • Miespotilaat, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia ja jotka eivät aio käyttää tehokkaita ehkäisymenetelmiä (kuten edellä mainittiin) tutkimuksen aikana tai 90 päivän kuluessa viimeisestä annoksesta tai miespotilaat, jotka aikovat luovuttaa siittiöitä kokeen aikana tai 90 päivän kuluessa viimeisen annoksen jälkeen annostelu. Huomautus: Mukaan voidaan ottaa steriloidut miespotilaat, joille on tehty vasektomia ja dokumentoitu aspermia toimenpiteen jälkeen, tai miespotilaat, joiden kumppani ei ole raskaana.
  • GBS DS 2 tai vähemmän.
  • Potilaat, joiden tiedetään olevan seropositiivisia tai joiden aktiivinen virusinfektio on positiivinen seulonnassa: hepatiitti B -virus (HBV) (paitsi potilaat, jotka ovat seropositiivisia HBV-rokotteen vuoksi), hepatiitti C -virus (HCV) tai ihmisen immuunikatovirus (HIV)
  • Potilaat, joilla on tunnetusti vaikea bakteeri-, virus- tai sieni-infektio tai mikä tahansa vakava infektiojakso, joka vaati sairaalahoitoa tai ruiskeena annettavaa mikrobilääkehoitoa viimeisen 8 viikon aikana ennen seulontaa.
  • Potilaat, joilla on yli 14 päivää oireiden alkamisesta.
  • Potilaat, joiden kokonais-IgG-taso < 6 g/l seulonnassa.
  • Potilaat, joilla on toistuva GBS.
  • Tutkimuslääkkeen käyttö 3 kuukauden tai 5 lääkkeen puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulontaa.
  • Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuinen kasvain, mukaan lukien pahanlaatuinen tymooma, tai myeloproliferatiiviset tai lymfoproliferatiiviset häiriöt, ellei heidän katsota parantuneen riittävällä hoidolla ilman merkkejä uusiutumisesta ≥ 3 vuoden ajan ennen seulontaa. Potilaat, joilla on kokonaan leikattu ei-melanooma-ihosyöpä (kuten tyvisolusyöpä tai okasolusyöpä) tai in situ kohdunkaulan karsinooma, sallitaan milloin tahansa.
  • Potilaat, joilla on kliinisiä todisteita muista merkittävistä vakavista sairauksista tai potilaat, joille on tehty äskettäin suuri leikkaus, joka voi sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai asettaa potilaan kohtuuttoman riskin. Potilaat, joilla on munuaisten tai maksan vajaatoiminta, voidaan ottaa mukaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Efgartigimod Alfa-Fcab
20 mg/kg suonensisäistä efgartigimodia päivinä 1 ja 5, normaalin suolaliuoksen kanssa lumelääkkeenä päivinä 2-4
Lääke: Efgartigimod Alfa-Fcab
Efgartigimodi on vastasyntyneen Fc-reseptorin (FcRn) immunoglobuliinin G1 Fc-fragmentti. FcRn suunnittelee kriittistä roolia IgG:iden puoliintumisajan pidentämisessä pelastamalla ne lysosomaalisesta hajoamisesta. Vasta-aineet, jotka sitovat ja myöhemmin estävät FcRn:n suurella affiniteetilla, johtavat siihen, että IgG:t hajoavat nopeammin pelastumisen sijaan. Tämän lähestymistavan on osoitettu olevan hyödyllinen vasta-ainevälitteisessä myasthenia gravis -häiriössä.
Muut nimet:
  • Vyvgart
Active Comparator: Suonensisäinen immunoglobuliini (IVIg)
0,4 g/kg IVIg:tä päivittäin 5 päivän ajan
Lääke: Laskimonsisäinen immunoglobuliini (IVIG)
IVIG on GBS: n hoidon vakiohoito. Käytetty IVIG -tuotemerkki voi vaihdella institutionaalisia standardeja kohti
Muut nimet:
  • Hoitostandardi IVig

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Guillain-Barren oireyhtymän vammaisuusasteikko (GBS-DS)
Aikaikkuna: Viikko 4
Pisteytysjärjestelmä, joka arvioi GBS -kohteiden toiminnallista tilaa. Pisteet vaihtelevat välillä 0 - 6, korkeammat pisteet osoittavat huonomman lopputuloksen.
Viikko 4
Tutkitun väestön haittavaikutusten lukumäärä ja vakavuus
Aikaikkuna: Tutkimuksen valmistumisen aikana keskimäärin 3 vuotta
Turvavalvonta
Tutkimuksen valmistumisen aikana keskimäärin 3 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Guillain-Barren oireyhtymän vammaisuusasteikko (GBS-DS)
Aikaikkuna: 12 ja 24 viikkoa
Pisteytysjärjestelmä, joka arvioi GBS -kohteiden toiminnallista tilaa. Pisteet vaihtelevat välillä 0 - 6, korkeammat pisteet osoittavat huonomman lopputuloksen.
12 ja 24 viikkoa
MRC SUMA -pisteet
Aikaikkuna: 12 ja 24 viikkoa
Kvantifioi lujuus, korkeampi pistemäärä osoittaa enemmän lujuutta.
12 ja 24 viikkoa
Tulehduksellinen Rasch-rakennettu yleinen vammaisuusasteikko (I-RODS)
Aikaikkuna: 4, 8, 12 ja 24 viikkoa
Funktionaalinen tulosten arviointi. Pisteet vaihtelevat välillä 0 - 48, korkeammat pisteet osoittavat paremman lopputuloksen.
4, 8, 12 ja 24 viikkoa
Hengityssuojaviranomaiset
Aikaikkuna: 4, 8, 12 ja 24 viikkoa
Kuten otsikossa todettiin
4, 8, 12 ja 24 viikkoa
Päivien lukumäärä tehohoitoyksikössä
Aikaikkuna: 4, 8, 12 ja 24 viikkoa
Kuten otsikossa todettiin
4, 8, 12 ja 24 viikkoa
Päivien lukumäärä sairaalahoitoon
Aikaikkuna: 4, 8, 12 ja 24 viikkoa
Kuten otsikossa todettiin
4, 8, 12 ja 24 viikkoa
Kuolleisuus
Aikaikkuna: 4, 8, 12 ja 24 viikkoa
Vital -aseman muutos
4, 8, 12 ja 24 viikkoa
Hoitoon liittyvien heilahtelujen johtuvien potilaiden prosenttiosuus (TRF), jolla on sekundaarinen heikkeneminen
Aikaikkuna: 4, 8, 12 ja 24 viikkoa
Kuten otsikossa todettiin
4, 8, 12 ja 24 viikkoa
Haittatapahtumat
Aikaikkuna: 4, 8, 12 ja 24 viikkoa
haittavaikutusten esiintyminen
4, 8, 12 ja 24 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Efgartigimodin tutkimusvaikutus IgG -tasoille
Aikaikkuna: Vaihda lähtötasosta 4 viikkoon ja 24 viikkoon
Verinäyte IgG -tasojen muutoksen analysoimiseksi
Vaihda lähtötasosta 4 viikkoon ja 24 viikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Chafic Karam

Yhteistyökumppanit

argenx

Tutkijat

  • Päätutkija: Chafic Karam, MD, Staff Physician and Associate Professor of Clinical Neurology
  • Opintojohtaja: Colin Quinn, MD, Staff Physician and Associate Professor of Clinical Neurology

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 10. syyskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 19. tammikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 20. helmikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 5. tammikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. tammikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 27. tammikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 12. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 852292

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa