Evaluación de efgartigimod en pacientes con síndrome de Guillain-Barré

Criterios de inclusión:

• Entrega de un formulario de consentimiento informado firmado y fechado
• Voluntad declarada de cumplir con todos los procedimientos del estudio y disponibilidad durante la duración del estudio.
• Hombre o mujer, mayor de 18 años
• Tener un diagnóstico de SGB de acuerdo con los Criterios de diagnóstico del síndrome de Guillain-Barré del Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares
• Aparición de debilidad relacionada con GBS ≤14 días antes de la infusión
• Puntuación GBS-DS de 3, 4 o 5

Criterio de exclusión:

• Mujeres embarazadas y lactantes, y aquellas que tengan la intención de quedar embarazadas durante el ensayo o dentro de los 90 días posteriores a la última dosis. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa en la selección y una prueba de embarazo en orina negativa al inicio antes de la administración de IMP. Nota: Las mujeres en edad fértil deben utilizar un método anticonceptivo muy eficaz (es decir, una tasa de embarazo inferior al 1 % anual) durante el ensayo y durante los 90 días posteriores a la última administración de IMP. Deben estar en un régimen estable, durante al menos 1 mes, de anticonceptivos hormonales combinados de estrógeno y progestágeno con inhibición de la ovulación, anticonceptivos hormonales de progestágeno solo asociados con la inhibición de la ovulación, dispositivo intrauterino (DIU), sistema liberador de hormonas intrauterino, bilateral oclusión de trompas, pareja vasectomizada o acordar la abstinencia continua del contacto sexual heterosexual.
• Pacientes masculinos que son sexualmente activos y no tienen la intención de usar métodos anticonceptivos efectivos (como se mencionó anteriormente) durante el ensayo o dentro de los 90 días posteriores a la última dosis o pacientes masculinos que planean donar esperma durante el ensayo o dentro de los 90 días posteriores a la última dosificación Nota: Pueden incluirse pacientes masculinos esterilizados que se hayan sometido a una vasectomía con aspermia documentada después del procedimiento, o pacientes masculinos que tengan una pareja sin capacidad de procrear.
• GBS DS de 2 o menos.
• Pacientes con seropositividad conocida o que dieron positivo para una infección viral activa en la detección con: Virus de la hepatitis B (VHB) (excepto pacientes que son seropositivos debido a la vacunación contra el VHB), Virus de la hepatitis C (VHC) o Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
• Pacientes con cualquier infección bacteriana, viral o fúngica grave conocida o cualquier episodio importante de infección que haya requerido hospitalización o terapia antimicrobiana inyectable en las últimas 8 semanas antes de la selección.
• Pacientes con más de 14 días desde el inicio de los síntomas.
• Pacientes con nivel de IgG total < 6 g/l en la selección.
• Pacientes con SGB recurrente.
• Uso del fármaco en investigación dentro de los 3 meses o 5 semividas del fármaco (lo que sea más largo) antes de la selección.
• Pacientes que tienen antecedentes de neoplasias malignas, incluido timoma maligno, o trastornos mieloproliferativos o linfoproliferativos, a menos que se consideren curados mediante un tratamiento adecuado sin evidencia de recurrencia durante ≥ 3 años antes de la selección. Los pacientes con cáncer de piel no melanoma completamente extirpado (como carcinoma de células basales o carcinoma de células escamosas) o carcinoma de cuello uterino in situ estarían permitidos en cualquier momento.
• Pacientes con evidencia clínica de otra enfermedad grave significativa o pacientes que se sometieron a una cirugía mayor reciente, lo que podría confundir los resultados del ensayo o poner al paciente en un riesgo indebido. Pueden incluirse pacientes con insuficiencia renal/hepática.