Ocena efgartigimodu u pacjentów z zespołem Guillain-Barré

Kryteria przyjęcia:

• Dostarczenie podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody
• Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania
• Mężczyzna lub kobieta, w wieku 18 lat lub więcej
• Mieć diagnozę GBS zgodnie z National Institute of Neurological Disorders and Stroke Diagnostic Criteria for Guillain-Barré Syndrome
• Początek osłabienia związanego z GBS ≤14 dni przed infuzją
• Wynik GBS-DS 3, 4 lub 5

Kryteria wyłączenia:

• Kobiety w ciąży i karmiące piersią oraz zamierzające zajść w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 90 dni po ostatnim dawkowaniu. Kobiety w wieku rozrodczym powinny mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego i ujemny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania przed podaniem IMP. Uwaga: Kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (tj. wskaźnik ciąż poniżej 1% rocznie) podczas badania i przez 90 dni po ostatnim podaniu IMP. Muszą stosować stały schemat, przez co najmniej 1 miesiąc, złożonej hormonalnej antykoncepcji estrogenowej i progestagenowej z hamowaniem owulacji, hormonalnej antykoncepcji zawierającej tylko progestagen związanej z hamowaniem owulacji, wkładki wewnątrzmacicznej (IUD), wewnątrzmacicznego systemu uwalniającego hormony, obustronnego niedrożność jajowodów, partner po wazektomii lub zgoda na ciągłą abstynencję od heteroseksualnych kontaktów seksualnych.
• Pacjenci płci męskiej, którzy są aktywni seksualnie i nie zamierzają stosować skutecznych metod antykoncepcji (jak wspomniano powyżej) w trakcie badania lub w ciągu 90 dni po ostatniej dawce lub pacjenci płci męskiej, którzy planują oddać nasienie w trakcie badania lub w ciągu 90 dni po ostatniej dawce dozowanie. Uwaga: Wysterylizowani pacjenci płci męskiej, którzy przeszli wazektomię z udokumentowaną aspermią po zabiegu, lub pacjenci płci męskiej, których partner nie może zajść w ciążę, mogą zostać uwzględnieni.
• GBS DS 2 lub mniej.
• Pacjenci ze znaną seropozytywnością lub z dodatnim wynikiem testu na obecność czynnej infekcji wirusowej podczas badań przesiewowych na obecność: wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV) (z wyjątkiem pacjentów seropozytywnych z powodu szczepienia HBV), wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV)
• Pacjenci z jakąkolwiek znaną ciężką infekcją bakteryjną, wirusową lub grzybiczą lub jakimkolwiek poważnym epizodem infekcji, który wymagał hospitalizacji lub leczenia przeciwdrobnoustrojowego w formie iniekcji w ciągu ostatnich 8 tygodni przed badaniem przesiewowym.
• Pacjenci, u których upłynęło więcej niż 14 dni od wystąpienia objawów.
• Pacjenci z całkowitym poziomem IgG < 6 g/l podczas badania przesiewowego.
• Pacjenci z nawracającym GBS.
• Stosowanie badanego leku w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania leku (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym.
• Pacjenci z nowotworem złośliwym w wywiadzie, w tym grasiczakiem złośliwym lub zaburzeniami mieloproliferacyjnymi lub limfoproliferacyjnymi, chyba że zostaną uznani za wyleczonych przez odpowiednie leczenie i brak dowodów nawrotu przez ≥ 3 lata przed badaniem przesiewowym. Pacjentki z całkowicie usuniętym nieczerniakowym rakiem skóry (takim jak rak podstawnokomórkowy lub rak płaskonabłonkowy) lub rakiem szyjki macicy in situ byłyby dopuszczone w dowolnym momencie.
• Pacjenci z klinicznymi dowodami innej poważnej choroby lub pacjenci, którzy przeszli niedawno poważną operację, która mogłaby zakłócić wyniki badania lub narazić pacjenta na nadmierne ryzyko. Można włączyć pacjentów z zaburzeniami czynności nerek/wątroby.