Evaluering av Efgartigimod hos pasienter med Guillain-Barré syndrom

Inklusjonskriterier:

• Utlevering av signert og datert informert samtykkeskjema
• Erklært vilje til å overholde alle studieprosedyrer og tilgjengelighet under studiets varighet
• Mann eller kvinne, 18 år eller eldre
• Har en diagnose av GBS i henhold til National Institute of Neurological Disorders and Stroke Diagnostic Criteria for Guillain-Barré Syndrome
• Start av GBS-relatert svakhet ≤14 dager før infusjon
• GBS-DS-poengsum på 3, 4 eller 5

Ekskluderingskriterier:

• Gravide og ammende kvinner, og de som har til hensikt å bli gravide under forsøket eller innen 90 dager etter siste dosering. Kvinner i fertil alder bør ha en negativ serumgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest ved baseline før administrering av IMP. Merk: Kvinner i fertil alder bør bruke en svært effektiv prevensjonsmetode (dvs. en graviditetsrate på mindre enn 1 % per år) under forsøket og i 90 dager etter siste administrering av IMP. De må være på et stabilt regime, i minst 1 måned, med kombinert østrogen- og gestagenhormonell prevensjon med hemming av eggløsning, hormonell prevensjon som kun inneholder gestagen assosiert med hemming av eggløsning, intrauterin enhet (IUD), intrauterint hormonfrigjørende system, bilateralt tubal okklusjon, vasektomisert partner, eller avtale kontinuerlig avholdenhet fra heteroseksuell seksuell kontakt.
• Mannlige pasienter som er seksuelt aktive og ikke har til hensikt å bruke effektive prevensjonsmetoder (som nevnt ovenfor) under forsøket eller innen 90 dager etter siste dosering eller mannlige pasienter som planlegger å donere sæd under forsøket eller innen 90 dager etter den siste. dosering. Merk: Steriliserte mannlige pasienter som har hatt vasektomi med dokumentert aspermi etter prosedyren, eller mannlige pasienter som har en partner med ikke-fertil alder, kan inkluderes.
• GBS DS på 2 eller mindre.
• Pasienter med kjent seropositivitet eller som tester positivt for en aktiv virusinfeksjon ved screening med: Hepatitt B-virus (HBV) (unntatt pasienter som er seropositive på grunn av HBV-vaksinasjon), hepatitt C-virus (HCV) eller humant immunsviktvirus (HIV)
• Pasienter med en kjent alvorlig bakteriell, viral eller soppinfeksjon eller en større infeksjonsepisode som krevde sykehusinnleggelse eller injiserbar antimikrobiell behandling i løpet av de siste 8 ukene før screening.
• Pasienter med mer enn 14 dager etter symptomdebut.
• Pasienter med totalt IgG-nivå < 6 g/L ved screening.
• Pasienter med tilbakevendende GBS.
• Bruk av undersøkelseslegemiddel innen 3 måneder eller 5 halveringstider av legemidlet (det som er lengst) før screening.
• Pasienter som har en historie med malignitet, inkludert ondartet tymom, eller myeloproliferative eller lymfoproliferative lidelser, med mindre de anses kurert av adekvat behandling uten tegn på tilbakefall i ≥ 3 år før screening. Pasienter med fullstendig utskåret ikke-melanom hudkreft (som basalcellekarsinom eller plateepitelkarsinom) eller cervical carcinoma in situ vil være tillatt når som helst.
• Pasienter med kliniske bevis på annen betydelig alvorlig sykdom eller pasienter som nylig gjennomgikk en større operasjon, som kan forvirre resultatene av forsøket eller sette pasienten i urimelig risiko. Pasienter med nedsatt nyre-/leverfunksjon kan inkluderes.