Valutazione di Efgartigimod in pazienti con sindrome di Guillain-Barré

Criterio di inclusione:

• Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato
• Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per la durata dello studio
• Maschio o femmina, di età pari o superiore a 18 anni
• Avere una diagnosi di GBS secondo il National Institute of Neurological Disorders and Stroke Diagnostic Criteria for Guillain-Barré Syndrome
• Insorgenza di debolezza correlata a GBS ≤14 giorni prima dell'infusione
• Punteggio GBS-DS di 3, 4 o 5

Criteri di esclusione:

• Donne in gravidanza e in allattamento e coloro che intendono iniziare una gravidanza durante lo studio o entro 90 giorni dall'ultima somministrazione. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo al basale prima della somministrazione di IMP. Nota: le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (ovvero, tasso di gravidanza inferiore all'1% all'anno) durante lo studio e per 90 giorni dopo l'ultima somministrazione dell'IMP. Devono seguire un regime stabile, per almeno 1 mese, di contraccezione ormonale combinata a base di estrogeni e progestinici con inibizione dell'ovulazione, contraccezione ormonale a base di solo progestinico associata all'inibizione dell'ovulazione, dispositivo intrauterino (IUD), sistema intrauterino di rilascio dell'ormone, occlusione tubarica, partner vasectomizzato o concordare una continua astinenza dal contatto sessuale eterosessuale.
• Pazienti di sesso maschile che sono sessualmente attivi e non intendono utilizzare metodi contraccettivi efficaci (come menzionato sopra) durante lo studio o entro 90 giorni dall'ultima somministrazione o pazienti di sesso maschile che intendono donare lo sperma durante lo studio o entro 90 giorni dall'ultimo dosaggio. Nota: possono essere inclusi pazienti maschi sterilizzati che hanno subito una vasectomia con documentata aspermia post-procedura o pazienti maschi che hanno un partner potenzialmente non fertile.
• GBS DS di 2 o meno.
• Pazienti con sieropositività nota o che risultano positivi al test per un'infezione virale attiva allo screening con: virus dell'epatite B (HBV) (ad eccezione dei pazienti sieropositivi a causa della vaccinazione contro l'HBV), virus dell'epatite C (HCV) o virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
• Pazienti con qualsiasi grave infezione batterica, virale o fungina nota o qualsiasi episodio importante di infezione che ha richiesto il ricovero in ospedale o una terapia antimicrobica iniettabile nelle ultime 8 settimane prima dello screening.
• Pazienti con più di 14 giorni dall'insorgenza dei sintomi.
• Pazienti con livello totale di IgG < 6 g/L allo screening.
• Pazienti con GBS ricorrente.
• Uso del farmaco sperimentale entro 3 mesi o 5 emivite del farmaco (qualunque sia il più lungo) prima dello screening.
• Pazienti che hanno una storia di malignità, incluso timoma maligno, o disturbi mieloproliferativi o linfoproliferativi, a meno che non siano ritenuti guariti da un trattamento adeguato senza evidenza di recidiva per ≥ 3 anni prima dello screening. I pazienti con carcinoma cutaneo non melanoma completamente asportato (come carcinoma a cellule basali o carcinoma a cellule squamose) o carcinoma cervicale in situ sarebbero consentiti in qualsiasi momento.
• Pazienti con evidenza clinica di altre malattie gravi significative o pazienti sottoposti a un recente intervento chirurgico importante, che potrebbe confondere i risultati dello studio o esporre il paziente a un rischio eccessivo. Possono essere inclusi pazienti con compromissione della funzionalità renale/epatica.